Forsøg for at evaluere effektiviteten og sikkerheden af ​​KM-819-behandling for at bremse udviklingen af ​​multipel systematrofi (MSA)

Inklusionskriterier:

1. Skal diagnosticeres som sandsynlig eller mulig MSA i henhold til det andet konsensuskriterie for diagnose af MSA
2. Patienter, der er i stand til at besøge klinikken i undersøgelsesperioden for at være i undersøgelsen.
3. ≥ 30 år og ≤ 80 år på tidspunktet for underskrivelsen af ​​det informerede samtykke
4. Antiparkinsonmedicin bør være stabil i mindst en måned før indskrivning.
5. Body Mass Index (BMI) område på 18,5 til 30 kg/m^2 inklusive ved screening
6. Patienten accepterer at bruge acceptable præventionsmetoder under undersøgelsen
7. For kvinder, overgangsalder, sterilisation bekræftet.
8. For fødende kvinder, ældre end 40, og accepterede mere end 2 præventionsmetoder nedenfor og accepterede uden ønske om at være gravid under og efter undersøgelsen, og indvilliget i at opretholde medicinsk acceptable præventionsmetoder i 90 dage efter undersøgelsen.
9. Kognitiv evne til at kunne træffe selvbeslutning, forstå og følge instruktionen, at lave skriftlig underskrift på samtykkeerklæring.
10. Hvis ingen evne til at gå, skal patienterne ledsages af plejepersonalet i kørestol efter tidsplan.

Ekskluderingskriterier:

1. En diagnose af lægemiddelinduceret parkinsonisme ved typisk neuroleptisk behandling eller haloperidolmedicin.
2. Kvinder, der er gravide eller ammende
3. Historie om selvmordsforsøg. Enhver nylig selvmordstanker (et niveau på 4 eller 5) inden for de sidste 3 måneder før dag 1, eller har et positivt svar ('Ja') på enten spørgsmål 4 eller 5 i Columbia Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS) ved check-in (dag 1), eller som er i betydelig risiko for at begå selvmord, som vurderet af Investigator ved hjælp af C-SSRS ved screening.
4. Febersygdom eller symptomatisk viral, bakteriel (herunder øvre luftvejsinfektion) eller svampeinfektion (ikke-kutan).
5. Enhver klinisk signifikant abnormitet efter investigatorens gennemgang af den fysiske undersøgelse og protokoldefinerede kliniske laboratorietests ved screening eller check-in på stedet.
6. Patienten har en gennemsnitlig puls på < 40
7. Patienten har et gennemsnitligt korrigeret QT-interval ved hjælp af Fridericias formel (QTcF) på > 430 msek (for mænd) og > 450 msek (for kvinder).
8. Anamnese med uforklarlig synkope, hjertestop, uforklarlige hjertearytmier eller torsade de pointes, strukturel hjertesygdom eller en familiehistorie med lang QT-syndrom.
9. Positiv serologisk test for hepatitis B overfladeantigen (HBsAg), anti-hepatitis A-virus (HAV), immunglobulin M (IgM), anti-hepatitis C-virus (HCV) eller anti-humant immundefektvirus (HIV).
10. Kendt eller formodet overfølsomhed over for KM-819 eller nogen af ​​komponenterne i den eller de anvendte formuleringer.
11. Patienten har en alvorlig medicinsk eller kirurgisk tilstand.
12. Patienter, der ikke er i stand til at forstå samtykkeerklæringen, og bestemmes af investigator med for alvorlige problemer til at deltage i undersøgelsen.
13. Patienter, der ikke er i stand til at besøge det kliniske sted efter tidsplan på grund af manglende evne til at mobilisere.
14. Patienter, der har haft hjernekirurgi.