Prova per valutare l'efficacia e la sicurezza del trattamento KM-819 per rallentare la progressione dell'atrofia multisistemica (MSA)

Criterio di inclusione:

1. Deve essere diagnosticata come probabile o possibile MSA, secondo il secondo criterio di consenso per la diagnosi di MSA
2. Pazienti che sono in grado di visitare la clinica durante il periodo di studio per partecipare allo studio.
3. ≥ 30 anni e ≤ 80 anni di età al momento della firma del Consenso Informato
4. I farmaci antiparkinsoniani dovrebbero essere stabili per almeno un mese prima dell'arruolamento.
5. Indice di massa corporea (BMI) compreso tra 18,5 e 30 kg/m^2 inclusi allo screening
6. Il paziente accetta di utilizzare metodi contraccettivi accettabili durante lo studio
7. Per le donne, menopausa, sterilizzazione confermata.
8. Per le donne fertili, di età superiore ai 40 anni, e concordato con più di 2 metodi di contraccezione di seguito e concordato con il non desiderio di essere incinta durante e dopo lo studio e, concordato con il mantenimento di metodi di contraccezione accettabili dal punto di vista medico durante per 90 giorni dopo lo studio.
9. Capacità cognitiva per poter prendere decisioni autonome, comprendere e seguire le istruzioni, firmare per iscritto il modulo di consenso.
10. Se non è in grado di camminare, i pazienti devono essere accompagnati da un assistente in sedia a rotelle nei tempi previsti.

Criteri di esclusione:

1. Una diagnosi di parkinsonismo indotto da farmaci mediante un tipico trattamento neurolettico o un farmaco con aloperidolo.
2. Donne in gravidanza o in allattamento
3. Storia del tentativo di suicidio. Qualsiasi idea suicidaria recente (un livello di 4 o 5) negli ultimi 3 mesi prima del Giorno 1, o ha una risposta positiva ("Sì") alla domanda 4 o 5 della Columbia Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS) al momento del check-in (giorno 1), o che è a rischio significativo di suicidarsi, come giudicato dall'investigatore utilizzando il C-SSRS allo screening.
4. Malattia febbrile o infezione sintomatica virale, batterica (inclusa infezione delle vie respiratorie superiori) o fungina (non cutanea).
5. Qualsiasi anomalia clinicamente significativa a seguito della revisione da parte dello Sperimentatore dell'esame fisico e dei test clinici di laboratorio definiti dal protocollo durante lo Screening o il check-in nel sito.
6. Il paziente ha una frequenza cardiaca media < 40
7. Il paziente ha un intervallo QT medio corretto utilizzando la formula di Fridericia (QTcF) di > 430 msec (per i maschi) e > 450 msec (per le femmine).
8. Storia di sincope inspiegabile, arresto cardiaco, aritmie cardiache inspiegabili o torsione di punta, cardiopatia strutturale o storia familiare di sindrome del QT lungo.
9. Test sierologico positivo per antigene di superficie dell'epatite B (HBsAg), virus anti-epatite A (HAV), immunoglobulina M (IgM), virus anti-epatite C (HCV) o virus anti-immunodeficienza umana (HIV).
10. Ipersensibilità nota o sospetta al KM-819 o a qualsiasi componente della/e formulazione/i utilizzata/e.
11. Il paziente ha una grave condizione medica o chirurgica.
12. Pazienti incapaci di comprendere il modulo di consenso e determinati dallo sperimentatore con problemi troppo seri per partecipare allo studio.
13. Pazienti impossibilitati a visitare il sito clinico nei tempi previsti a causa dell'impossibilità di mobilitarsi.
14. Pazienti con anamnesi di chirurgia cerebrale.