Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Próba oceny skuteczności i bezpieczeństwa leczenia KM-819 w celu spowolnienia postępu zaniku wielu układów (MSA)

12 września 2024 zaktualizowane przez: Kainos Medicine Inc.

Faza 2, randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo badanie mające na celu ocenę skuteczności i bezpieczeństwa leczenia KM-819 w celu spowolnienia postępu atrofii wielu układów

To badanie będzie oceniać skuteczność KM-819 w porównaniu z placebo u osób z MSA w spowalnianiu postępu MSA.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Jest to randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo badanie fazy II. To badanie zostanie przeprowadzone w dwóch częściach: badanie główne i badanie pomocnicze.

Badanie główne: Po 4-tygodniowym okresie przesiewowym uczestnicy zostaną podzieleni na straty według podtypu MSA (MSA-P, -C [MSA-parkinsonizm, MSA-ataksja móżdżkowa]) i losowo przydzieleni w stosunku 1:1 do KM- 819 lub grupy placebo.

Podczas okresu leczenia wynoszącego 36 tygodni, pacjenci będą otrzymywać pigułki KM-819 lub Placebo do podawania doustnego codziennie od wizyty wyjściowej. Następnie w 40. tygodniu nastąpi okres obserwacji bezpieczeństwa.

Badanie pomocnicze: To badanie pomocnicze dostarczy dodatkowych informacji na temat ciągłej skuteczności i bezpieczeństwa KM-819. Uczestnicy w którejkolwiek z grup terapeutycznych w badaniu głównym, którzy ukończyli badanie, kwalifikują się do udziału w uzupełniającym, otwartym badaniu pomocniczym obejmującym wszystkich pacjentów w trakcie leczenia (KM-819).

Wszyscy uczestnicy badania pomocniczego otrzymają KM-819 przez dodatkowe 36 tygodni, niezależnie od ich przydziału do leczenia podczas badania głównego. Podczas okresu leczenia trwającego 36 tygodni, pacjenci będą otrzymywać tabletki KM-819 do podawania doustnego codziennie od wizyty w 40. tygodniu.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

68

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Republika Korei
    • Gyeonggi-do
      • Seongnam-si, Gyeonggi-do, Republika Korei, 13497
        • CHA Bundang Medical Center, CHA University

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

30 lat do 80 lat (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Musi zostać zdiagnozowany jako prawdopodobny lub możliwy MSA, zgodnie z drugim uzgodnionym kryterium rozpoznania MSA
  2. Pacjenci, którzy mogą odwiedzić klinikę w okresie badania, aby wziąć udział w badaniu.
  3. ≥ 30 lat i ≤ 80 lat w chwili podpisania Świadomej Zgody
  4. Leki przeciw parkinsonizmowi powinny być stabilne przez co najmniej jeden miesiąc przed włączeniem do badania.
  5. Zakres wskaźnika masy ciała (BMI) od 18,5 do 30 kg/m^2 włącznie podczas badań przesiewowych
  6. Pacjentka wyraża zgodę na stosowanie w trakcie badania akceptowalnych metod antykoncepcji
  7. Dla kobiet menopauza, sterylizacja potwierdzona.
  8. Dla kobiet w wieku rozrodczym w wieku powyżej 40 lat, które zgodziły się na więcej niż 2 metody antykoncepcji poniżej i zgodziły się na brak chęci zajścia w ciążę w trakcie i po badaniu oraz zgodziły się na stosowanie medycznie akceptowalnych metod antykoncepcji przez 90 dni po badaniu.
  9. Zdolność poznawcza umożliwiająca samodzielne podjęcie decyzji, zrozumienie i wykonanie polecenia, złożenie pisemnego podpisu na formularzu zgody.
  10. W przypadku braku możliwości chodzenia, pacjentowi musi towarzyszyć opiekun na wózku inwalidzkim zgodnie z harmonogramem.

Kryteria wyłączenia:

  1. Rozpoznanie parkinsonizmu polekowego za pomocą typowego leczenia neuroleptycznego lub haloperidolu.
  2. Kobiety w ciąży lub karmiące piersią
  3. Historia próby samobójczej. Jakiekolwiek niedawne myśli samobójcze (na poziomie 4 lub 5) w ciągu ostatnich 3 miesięcy przed Dniem 1 lub pozytywna odpowiedź („Tak”) na pytanie 4 lub 5 skali oceny ciężkości samobójstw Columbia (C-SSRS) przy odprawie (Dzień 1) lub która jest narażona na znaczne ryzyko popełnienia samobójstwa, zgodnie z oceną badacza za pomocą C-SSRS podczas kontroli przesiewowej.
  4. Choroba przebiegająca z gorączką lub objawowa infekcja wirusowa, bakteryjna (w tym infekcja górnych dróg oddechowych) lub grzybicza (inna niż skórna).
  5. Wszelkie istotne klinicznie nieprawidłowości po dokonanej przez Badacza ocenie badania fizykalnego i zdefiniowanych w protokole klinicznych badań laboratoryjnych podczas badania przesiewowego lub wizyty w ośrodku.
  6. Pacjent ma średnie tętno < 40
  7. U pacjenta średni skorygowany odstęp QT za pomocą wzoru Fridericii (QTcF) wynosi > 430 ms (mężczyźni) i > 450 ms (kobiety).
  8. Historia niewyjaśnionych omdleń, zatrzymania akcji serca, niewyjaśnionych zaburzeń rytmu serca lub torsade de pointes, strukturalna choroba serca lub wywiad rodzinny w kierunku zespołu długiego odstępu QT.
  9. Pozytywny wynik testu serologicznego na obecność antygenu powierzchniowego wirusa zapalenia wątroby typu B (HBsAg), wirusa zapalenia wątroby typu A (HAV), immunoglobuliny M (IgM), wirusa zapalenia wątroby typu C (HCV) lub wirusa ludzkiego niedoboru odporności (HIV).
  10. Znana lub podejrzewana nadwrażliwość na KM-819 lub którykolwiek składnik użytego preparatu.
  11. Pacjent ma poważny stan medyczny lub chirurgiczny.
  12. Pacjenci niezdolni do zrozumienia formularza zgody oraz uznani przez badacza ze zbyt poważnymi problemami do udziału w badaniu.
  13. Pacjenci, którzy nie są w stanie odwiedzić placówki klinicznej zgodnie z harmonogramem z powodu braku możliwości mobilizacji.
  14. Pacjenci, którzy przeszli operację mózgu.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Podwójnie

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Badanie główne: KM-819
Pacjenci otrzymają doustnie 400 mg KM-819 od tygodnia 0 do tygodnia 36.
Lek: KM-819
Osobnicy będą otrzymywać KM-819 400 mg doustnie dziennie.
Komparator placebo: Badanie główne: placebo
Badani otrzymają doustnie identyczne wizualnie tabletki placebo KM-819.
Lek: Placebo
Pacjenci będą codziennie otrzymywać placebo doustnie.
Eksperymentalny: Badanie pomocnicze: KM-819
Pacjenci otrzymają doustnie 400 mg KM-819 od tygodnia 40 do tygodnia 76.
Lek: KM-819
Osobnicy będą otrzymywać KM-819 400 mg doustnie dziennie.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Procentowa zmiana w stosunku do wartości początkowej wiązania [18F]FP-CIT w skorupie macicy (18F-FP-CIT pozytonowej tomografii emisyjnej do korelacji objawów motorycznych i poznawczych choroby Parkinsona)
Ramy czasowe: Od punktu początkowego do tygodnia 36
Ocena skuteczności KM-819 w porównaniu z placebo u pacjentów z MSA w spowalnianiu postępu MSA. Wiązanie [18F]FP-CIT w skorupie pozwoli na ilościową ocenę progresji MSA w ciągu 36 tygodni.
Od punktu początkowego do tygodnia 36

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana w stosunku do wartości początkowej w wynikach w skali Unified Multiple System Atrophy Rating Scale (UMSARS) (UMSARS I + II)
Ramy czasowe: Od punktu początkowego do tygodnia 36
Ocena skuteczności KM-819 w porównaniu z placebo u pacjentów z MSA w spowalnianiu postępu MSA. Unified Multiple System Atrophy Rating Scale (UMSARS) została opracowana w celu zapewnienia zastępczej miary postępu choroby w atrofii wieloukładowej. Składa się z czterech podskal: UMSARS-I (12 pozycji) ocenia niepełnosprawność funkcjonalną zgłaszaną przez pacjenta (przegląd historyczny), UMSARS-II (14 pozycji) ocenia upośledzenie ruchowe na podstawie badania klinicznego. Każdy element punktuje 0-4. Całkowity wynik UMSARS-I wynosi 48, a całkowity wynik UMSARS-II to 56. Wyższe wyniki w skali UMSARS wskazują na większą niepełnosprawność.
Od punktu początkowego do tygodnia 36
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w wynikach UMSARS I
Ramy czasowe: Od punktu początkowego do tygodnia 36
Ocena skuteczności KM-819 w porównaniu z placebo u pacjentów z MSA w spowalnianiu postępu MSA. Unified Multiple System Atrophy Rating Scale (UMSARS) została opracowana w celu zapewnienia zastępczej miary postępu choroby w atrofii wieloukładowej. Składa się z czterech podskal: UMSARS-I (12 pozycji) ocenia niepełnosprawność funkcjonalną zgłaszaną przez pacjenta (przegląd historyczny), UMSARS-II (14 pozycji) ocenia upośledzenie ruchowe na podstawie badania klinicznego. Każdy element punktuje 0-4. Łączny wynik UMSARS-I wynosi 48. Wyższe wyniki w skali UMSARS wskazują na większą niepełnosprawność.
Od punktu początkowego do tygodnia 36
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w wynikach UMSARS II
Ramy czasowe: Od punktu początkowego do tygodnia 36
Ocena skuteczności KM-819 w porównaniu z placebo u pacjentów z MSA w spowalnianiu postępu MSA. Unified Multiple System Atrophy Rating Scale (UMSARS) została opracowana w celu zapewnienia zastępczej miary postępu choroby w atrofii wieloukładowej. Składa się z czterech podskal: UMSARS-I (12 pozycji) ocenia niepełnosprawność funkcjonalną zgłaszaną przez pacjenta (przegląd historyczny), UMSARS-II (14 pozycji) ocenia upośledzenie ruchowe na podstawie badania klinicznego. Każdy element punktuje 0-4. Całkowity wynik UMSARS-II wynosi 56. Wyższe wyniki w skali UMSARS wskazują na większą niepełnosprawność.
Od punktu początkowego do tygodnia 36
Procentowa zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w metabolizmie glukozy w skorupie
Ramy czasowe: Od punktu początkowego do tygodnia 36
Ocena skuteczności KM-819 w porównaniu z placebo w spowalnianiu skorupy MSA, jak zmierzono za pomocą [18F]FDG PET (fluorodeoksyglukoza (FDG) - pozytonowa tomografia emisyjna (PET)).
Od punktu początkowego do tygodnia 36
Procentowa zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w metabolizmie glukozy w móżdżku
Ramy czasowe: Od punktu początkowego do tygodnia 36
Dalsza ocena skuteczności KM-819 w porównaniu z placebo w spowalnianiu móżdżkowej progresji MSA, jak zmierzono za pomocą [18F]FDG PET.
Od punktu początkowego do tygodnia 36
Zmiana w stosunku do wartości początkowej w punktacji III w Ujednoliconej Skali Oceny Choroby Parkinsona (UPDRS).
Ramy czasowe: Od punktu początkowego do tygodnia 36
Ocena skuteczności KM-819 w porównaniu z placebo u pacjentów z MSA w spowalnianiu postępu MSA, mierzona skalami klinicznymi. UPDRS jest najczęściej stosowanym instrumentem ratingowym dla PD. Skala Total UPDRS III zawiera 18 pozycji. Każdy element punktuje 0-4. Łączny wynik UPDRS III to 72. Najwyższy wynik odnosi się do najpoważniejszego stopnia niepełnosprawności spowodowanej chorobą Parkinsona.
Od punktu początkowego do tygodnia 36
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w skali oceny i oceny ataksji (SARA).
Ramy czasowe: Od punktu początkowego do tygodnia 36
Ocena skuteczności KM-819 w porównaniu z placebo u pacjentów z MSA w spowalnianiu postępu MSA, mierzona skalami klinicznymi. SARA jest narzędziem do oceny ataksji. Ma osiem kategorii ze skumulowanymi wynikami od 0 (brak ataksji) do 40 (najcięższa ataksja). Osiem kategorii to: Chód (0-8 punktów); Postawa (punktacja 0-6); Siedzenie (ocena 0-4); zaburzenia mowy (0-6 punktów); Pogoń za palcami (wynik 0-4); Test palca nosowego (0-4 punkty); Szybkie naprzemienne ruchy rąk (0-4 punkty); Zjeżdżalnia pięta-goleń (ocena 0-4). Łagodna zależność: 5,5 lub mniej, Umiarkowana zależność: 14,25 lub mniej, Maksymalna zależność: 23 lub więcej.
Od punktu początkowego do tygodnia 36
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w skali Montreal Cognitive Assessment (MoCA).
Ramy czasowe: Od punktu początkowego do tygodnia 36
Ocena skuteczności KM-819 w porównaniu z placebo u pacjentów z MSA w spowalnianiu postępu MSA, mierzona skalami klinicznymi. MoCA może być używany do wykrywania demencji w warunkach klinicznych. Całkowity wynik 30 przy ponad 26 jest normalny. Niższy wynik odnosi się do ciężkiego upośledzenia funkcji poznawczych.
Od punktu początkowego do tygodnia 36
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w skali Inwentarza Depresji Becka (BDI-II).
Ramy czasowe: Od punktu początkowego do tygodnia 36
Ocena skuteczności KM-819 w porównaniu z placebo u pacjentów z MSA w spowalnianiu postępu MSA, mierzona skalami klinicznymi. BDI-II jest oceniany przez zsumowanie ocen dla 21 pozycji. Każda pozycja jest oceniana w 4-punktowej skali od 0 do 3. Maksymalna łączna liczba punktów to 63. Miary 0-13: Minimalne, 14-19: Łagodne, 20-28: Umiarkowane, 29-63: Ciężkie.
Od punktu początkowego do tygodnia 36
Liczba pacjentów ze zdarzeniami niepożądanymi (AE) i ciężkimi AE (SAE)
Ramy czasowe: Od badania przesiewowego (dzień -4) do tygodnia 40
Ocena bezpieczeństwa KM-819 u pacjentów z MSA.
Od badania przesiewowego (dzień -4) do tygodnia 40
Maksymalne zaobserwowane stężenie (Cmax)
Ramy czasowe: Od punktu początkowego do tygodnia 36
Aby opisać parametr farmakokinetyczny (Cmax) KM-819 przy użyciu rzadkiego pobierania próbek PK.
Od punktu początkowego do tygodnia 36
Pole pod krzywą zależności stężenia od czasu (AUC)
Ramy czasowe: Od punktu początkowego do tygodnia 36
Aby opisać parametr farmakokinetyczny (AUC) KM-819 przy użyciu rzadkiego pobierania próbek PK.
Od punktu początkowego do tygodnia 36
Czas maksymalnego zaobserwowanego stężenia (Tmax)
Ramy czasowe: Od punktu początkowego do tygodnia 36
Aby opisać parametr farmakokinetyczny (Tmax) KM-819 przy użyciu rzadkiego pobierania próbek PK.
Od punktu początkowego do tygodnia 36

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Kainos Medicine Inc.

Współpracownicy

Parexel

Śledczy

  • Główny śledczy: Chong Sik Lee, PI

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

27 lutego 2023

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

19 sierpnia 2024

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

19 sierpnia 2024

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

22 grudnia 2022

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

12 stycznia 2023

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

25 stycznia 2023

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

19 września 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

12 września 2024

Ostatnia weryfikacja

1 września 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • KMCP-819-K102

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIEZDECYDOWANY

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj