Ensaio para avaliar a eficácia e a segurança do tratamento KM-819 para retardar a progressão da atrofia de múltiplos sistemas (MSA)

Critério de inclusão:

1. Deve ser diagnosticado como MSA provável ou possível, de acordo com o segundo critério de consenso para diagnóstico de MSA
2. Os pacientes que puderem visitar a clínica durante o período do estudo estarão no estudo.
3. ≥ 30 anos e ≤ 80 anos no momento da assinatura do Termo de Consentimento Livre e Esclarecido
4. Os medicamentos antiparkinsonianos devem estar estáveis ​​por, pelo menos, um mês antes da inscrição.
5. Faixa de Índice de Massa Corporal (IMC) de 18,5 a 30 kg/m^2 inclusive na Triagem
6. A paciente concorda em usar métodos anticoncepcionais aceitáveis ​​durante o estudo
7. Para mulheres, menopausa, esterilização confirmada.
8. Para mulheres grávidas, com mais de 40 anos, e concordaram com mais de 2 métodos de contracepção abaixo e concordaram em não desejar engravidar durante e após o estudo, e concordaram em manter métodos de contracepção clinicamente aceitáveis ​​durante 90 dias após o estudo.
9. Capacidade cognitiva para possível tomar autodecisão, entender e seguir as instruções, fazer assinatura por escrito no formulário de consentimento.
10. Se não houver capacidade de andar, os pacientes devem ser acompanhados por cuidador por cadeira de rodas no horário.

Critério de exclusão:

1. Um diagnóstico de parkinsonismo induzido por drogas por tratamento neuroléptico típico ou medicação com haloperidol.
2. Mulheres grávidas ou lactantes
3. Histórico de tentativa de suicídio. Qualquer ideação suicida recente (um nível de 4 ou 5) nos últimos 3 meses antes do Dia 1, ou uma resposta positiva ('Sim') à pergunta 4 ou 5 da Escala de Classificação de Gravidade do Suicídio de Columbia (C-SSRS) no check-in (Dia 1), ou que está em risco significativo de cometer suicídio, conforme julgado pelo Investigador usando o C-SSRS na triagem.
4. Doença febril ou infecção sintomática viral, bacteriana (incluindo infecção respiratória superior) ou fúngica (não cutânea).
5. Qualquer anormalidade clinicamente significativa após a revisão do investigador do exame físico e dos testes laboratoriais clínicos definidos pelo protocolo na triagem ou no check-in do local.
6. O paciente tem uma frequência de pulso média < 40
7. O paciente tem um intervalo QT médio corrigido usando a fórmula de Fridericia (QTcF) de > 430 ms (para homens) e > 450 ms (para mulheres).
8. História de síncope inexplicada, parada cardíaca, arritmias cardíacas inexplicadas ou torsade de pointes, doença cardíaca estrutural ou história familiar de síndrome do QT longo.
9. Sorologia positiva para antígeno de superfície da hepatite B (HBsAg), anti-vírus da hepatite A (HAV), imunoglobulina M (IgM), anti-vírus da hepatite C (HCV) ou anti-vírus da imunodeficiência humana (HIV).
10. Hipersensibilidade conhecida ou suspeita ao KM-819 ou a qualquer componente da(s) formulação(ões) utilizada(s).
11. O paciente tem uma condição médica ou cirúrgica grave.
12. Pacientes incapazes de entender o termo de consentimento e determinados pelo investigador com problemas muito sérios para participar do estudo.
13. Pacientes incapazes de visitar o local clínico no horário devido à falta de capacidade de mobilização.
14. Pacientes com história de cirurgia cerebral.