Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Kokeilu KM-819-hoidon tehokkuuden ja turvallisuuden arvioimiseksi monijärjestelmäatrofian (MSA) etenemisen hidastamiseksi

torstai 9. maaliskuuta 2023 päivittänyt: Kainos Medicine Inc.

Vaihe 2, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu koe, jolla arvioidaan KM-819-hoidon tehoa ja turvallisuutta useiden systeemisten atrofian etenemisen hidastamiseksi

Tämä tutkimus osoittaa KM-819:n tehokkuuden lumelääkkeeseen verrattuna MSA-potilailla MSA:n etenemisen hidastamisessa.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä on satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu vaiheen II tutkimus. Tämä tutkimus suoritetaan kahdessa osassa: päätutkimus ja oheistutkimus.

Päätutkimus: 4 viikon seulontajakson jälkeen koehenkilöt ositetaan MSA-alatyypin mukaan (MSA-P, -C [MSA-Parkinsonin tyyppi, MSA-pikkuaivoataksia]) ja jaetaan satunnaisesti suhteessa 1:1 joko KM- 819 tai plaseboryhmät.

36 viikon hoitojakson aikana koehenkilöt saavat joko KM-819- tai plasebo-pillereitä suun kautta annettavaksi joka päivä lähtötilanteen käynnistä lähtien. Tämän jälkeen on turvallisuusseurantajakso viikolla 40.

Apututkimus: Tämä apututkimus antaa lisätietoja KM-819:n jatkuvasta tehosta ja turvallisuudesta. Päätutkimuksen jommankumman hoitoryhmän koehenkilöt, jotka suorittavat tutkimuksen loppuun, voivat osallistua avoimeen lisätutkimukseen, joka koskee kaikkia koehenkilöitä hoidossa (KM-819).

Kaikki apututkimuksessa mukana olevat koehenkilöt saavat KM-819:ää 36 lisäviikon ajan riippumatta heidän päätutkimuksen hoidon jakamisesta. 36 viikon hoitojakson aikana koehenkilöt saavat KM-819-pillereitä suun kautta annettavaksi joka päivä viikon 40 vierailusta lähtien.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Odotettu)

78

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Korean tasavalta
    • Gyeonggi-do
      • Seongnam-si, Gyeonggi-do, Korean tasavalta, 13497
        • Rekrytointi
        • CHA Bundang Medical Center, CHA University

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

30 vuotta - 80 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Se on diagnosoitava todennäköiseksi tai mahdolliseksi MSA:n toisen konsensuskriteerin mukaisesti MSA:n diagnosoimiseksi
  2. Potilaat, jotka voivat käydä klinikalla tutkimusjakson aikana ollakseen mukana tutkimuksessa.
  3. ≥ 30 vuotta ja ≤ 80 vuotta tietoisen suostumuksen allekirjoitushetkellä
  4. Parkinson-lääkkeiden tulee olla vakaina vähintään kuukauden ajan ennen ilmoittautumista.
  5. Painoindeksi (BMI) on 18,5–30 kg/m^2 seulonnassa
  6. Potilas suostuu käyttämään hyväksyttäviä ehkäisymenetelmiä tutkimuksen aikana
  7. Naisille vaihdevuodet, sterilointi vahvistettu.
  8. Yli 40-vuotiaille naisille, jotka ovat raskaana ja jotka suostuivat useampaan kuin kahteen alla olevaan ehkäisymenetelmään ja suostuivat siihen, että he eivät halua tulla raskaaksi tutkimuksen aikana ja sen jälkeen, ja suostuivat säilyttämään lääketieteellisesti hyväksyttäviä ehkäisymenetelmiä 90 päivän ajan tutkimuksen jälkeen.
  9. Kognitiivinen kyky tehdä itsepäätös, ymmärtää ja noudattaa ohjeita, tehdä kirjallinen allekirjoitus suostumuslomakkeeseen.
  10. Jos potilaalla ei ole kykyä kävellä, hänen on oltava pyörätuolilla kulkevan hoitajan mukana aikataulun mukaisesti.

Poissulkemiskriteerit:

  1. Lääkkeiden aiheuttaman parkinsonismin diagnoosi tyypillisellä neuroleptihoidolla tai haloperidolilääkkeellä.
  2. Raskaana olevat tai imettävät naiset
  3. Itsemurhayrityksen historia. Kaikki äskettäiset itsemurha-ajatukset (taso 4 tai 5) päivää 1 edeltäneiden 3 kuukauden aikana tai positiivinen vastaus ("Kyllä") Columbia Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS) -asteikon kysymykseen 4 tai 5 lähtöselvityksessä (päivä 1) tai jolla on merkittävä riski tehdä itsemurha, kuten tutkija arvioi C-SSRS:n avulla seulonnassa.
  4. Kuumesairaus tai oireinen virus-, bakteeri- (mukaan lukien ylempien hengitysteiden infektio) tai sieni- (ei-iho-) -infektio.
  5. Kaikki kliinisesti merkittävät poikkeamat sen jälkeen, kun tutkija on tarkastanut fyysisen tutkimuksen ja tutkimussuunnitelman mukaiset kliiniset laboratoriotestit seulonnan tai sisäänkirjautumisen yhteydessä.
  6. Potilaan keskimääräinen pulssi on alle 40
  7. Potilaan keskimääräinen korjattu QT-aika Friderician kaavalla (QTcF) on > 430 ms (miehillä) ja > 450 ms (naisilla).
  8. Aiempi selittämätön pyörtyminen, sydämenpysähdys, selittämättömät sydämen rytmihäiriöt tai torsade de pointes, rakenteellinen sydänsairaus tai suvussa pitkä QT-oireyhtymä.
  9. Positiivinen serologinen testi hepatiitti B:n pinta-antigeenille (HBsAg), hepatiitti A -virukselle (HAV), immunoglobuliini M (IgM), hepatiitti C -virukselle (HCV) tai ihmisen immuunikatovirukselle (HIV).
  10. Tunnettu tai epäilty yliherkkyys KM-819:lle tai jollekin käytetyn valmisteen aineosalle.
  11. Potilaalla on vakava lääketieteellinen tai kirurginen tila.
  12. Potilaat, jotka eivät pysty ymmärtämään suostumuslomaketta, ja tutkija on päättänyt, että heillä on liian vakavia ongelmia tutkimukseen osallistumiseen.
  13. Potilaat, jotka eivät voi vierailla kliinisellä paikalla aikataulussa, koska he eivät pysty liikkumaan.
  14. Potilaat, joilla on ollut aivoleikkaushistoria.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Kaksinkertainen

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Päätutkimus: KM-819
Koehenkilöt saavat 400 mg KM-819:ää suun kautta viikosta 0 viikolle 36.
Lääke: KM-819
Koehenkilöt saavat KM-819:ää 400 mg suun kautta päivittäin.
Placebo Comparator: Päätutkimus: Placebo
Koehenkilöt saavat visuaalisesti identtisiä KM-819-plasebopillereitä suun kautta.
Lääke: Plasebo
Koehenkilöt saavat plaseboa suullisesti päivittäin.
Kokeellinen: Apututkimus: KM-819
Koehenkilöt saavat 400 mg KM-819:ää suun kautta viikoilta 40 viikoksi 76.
Lääke: KM-819
Koehenkilöt saavat KM-819:ää 400 mg suun kautta päivittäin.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Prosenttimuutos lähtötasosta putaminaalisen [18F]FP-CIT:n (18F-FP-CIT positroniemissiotomografia Parkinsonin taudin motoristen ja kognitiivisten oireiden korreloimiseen) sitoutumisessa
Aikaikkuna: Perustasosta viikkoon 36
Arvioida KM-819:n tehoa lumelääkkeeseen verrattuna MSA-potilailla MSA:n etenemisen hidastamisessa. Putaminaalinen [18F]FP-CIT-sitoutuminen mahdollistaa MSA:n etenemisen kvantifioinnin 36 viikon aikana.
Perustasosta viikkoon 36

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos perustasosta Unified Multiple System Atrophy Rating Scale (UMSARS) -pisteissä (UMSARS I + II)
Aikaikkuna: Perustasosta viikkoon 36
Arvioida KM-819:n tehoa lumelääkkeeseen verrattuna MSA-potilailla MSA:n etenemisen hidastamisessa. Unified Multiple System Atrophy Rating Scale (UMSARS) on kehitetty tarjoamaan korvaava mittaus taudin etenemisestä useissa systeemisissä atrofioissa. Se koostuu neljästä ala-asteikosta: UMSARS-I (12 kohtaa) arvioi potilaan ilmoittaman toimintakyvyttömyyden (Historical Review), UMSARS-II (14 kohtaa) arvioi liikehäiriön kliinisen tutkimuksen perusteella. Jokainen kohde saa pisteet 0-4. UMSARS-I:n kokonaispistemäärä on 48 ja UMSARS-II:n kokonaispistemäärä on 56 pistettä. Korkeammat pisteet UMSARSissa osoittavat suurempaa vammaisuutta.
Perustasosta viikkoon 36
Muutos lähtötasosta UMSARS I -pisteissä
Aikaikkuna: Perustasosta viikkoon 36
Arvioida KM-819:n tehoa lumelääkkeeseen verrattuna MSA-potilailla MSA:n etenemisen hidastamisessa. Unified Multiple System Atrophy Rating Scale (UMSARS) on kehitetty tarjoamaan korvaava mittaus taudin etenemisestä useissa systeemisissä atrofioissa. Se koostuu neljästä ala-asteikosta: UMSARS-I (12 kohtaa) arvioi potilaan ilmoittaman toimintakyvyttömyyden (Historical Review), UMSARS-II (14 kohtaa) arvioi liikehäiriön kliinisen tutkimuksen perusteella. Jokainen kohde saa pisteet 0-4. UMSARS-I kokonaispistemäärä on 48. Korkeammat pisteet UMSARSissa osoittavat suurempaa vammaisuutta.
Perustasosta viikkoon 36
Muutos lähtötasosta UMSARS II -pisteissä
Aikaikkuna: Perustasosta viikkoon 36
Arvioida KM-819:n tehoa lumelääkkeeseen verrattuna MSA-potilailla MSA:n etenemisen hidastamisessa. Unified Multiple System Atrophy Rating Scale (UMSARS) on kehitetty tarjoamaan korvaava mittaus taudin etenemisestä useissa systeemisissä atrofioissa. Se koostuu neljästä ala-asteikosta: UMSARS-I (12 kohtaa) arvioi potilaan ilmoittaman toimintakyvyttömyyden (Historical Review), UMSARS-II (14 kohtaa) arvioi liikehäiriön kliinisen tutkimuksen perusteella. Jokainen kohde saa pisteet 0-4. UMSARS-II:n kokonaispistemäärä on 56. Korkeammat pisteet UMSARSissa osoittavat suurempaa vammaisuutta.
Perustasosta viikkoon 36
Prosenttimuutos lähtötasosta putaminaalisen glukoosiaineenvaihdunnassa
Aikaikkuna: Perustasosta viikkoon 36
Arvioida KM-819:n tehokkuutta lumelääkkeeseen verrattuna MSA:n putaminaalin hidastamisessa, mitattuna [18F]FDG PET:llä (fluorodeoksiglukoosi (FDG)-positroniemissiotomografia (PET)).
Perustasosta viikkoon 36
Prosenttimuutos lähtötasosta pikkuaivojen glukoosiaineenvaihdunnassa
Aikaikkuna: Perustasosta viikkoon 36
Edelleen arvioida KM-819:n tehoa lumelääkkeeseen verrattuna MSA:n pikkuaivojen etenemisen hidastamisessa [18F]FDG PET:llä mitattuna.
Perustasosta viikkoon 36
Muutos lähtötasosta Unified Parkinson Disease Rating Scale (UPDRS) III -pistemäärässä
Aikaikkuna: Perustasosta viikkoon 36
Arvioida KM-819:n tehoa lumelääkkeeseen verrattuna MSA-potilailla MSA:n etenemisen hidastamisessa kliinisillä asteikoilla mitattuna. UPDRS on yleisimmin käytetty PD-luokitusinstrumentti. Total UPDRS III -asteikko sisältää 18 kohdetta. Jokainen kohde saa pisteet 0-4. UPDRS III:n kokonaispistemäärä on 72 pistettä. Korkein pistemäärä viittaa vakavimpaan Parkinsonin taudin aiheuttamaan vammaisuuteen.
Perustasosta viikkoon 36
Muutos lähtötasosta Ataksia-arvioinnin ja -luokituksen asteikossa (SARA)
Aikaikkuna: Perustasosta viikkoon 36
Arvioida KM-819:n tehoa lumelääkkeeseen verrattuna MSA-potilailla MSA:n etenemisen hidastamisessa kliinisillä asteikoilla mitattuna. SARA on työkalu ataksian arvioimiseen. Siinä on kahdeksan luokkaa, joiden kumulatiiviset pisteet vaihtelevat 0:sta (ei ataksiaa) 40:een (vakavin ataksia). Kahdeksan luokkaa olivat: Kävely (0-8 pisteet); Asento (0-6 pisteet); Istuminen (0-4 pisteet); puhehäiriöt (0-6 pisteet); Sormijahti (0-4 pisteet); Nenä-sormi testi (0-4 pisteet); Nopeat vuorottelevat käsien liikkeet (0-4 pistettä); Kantapää-sääri liuku (0-4 pisteet). Lievä riippuvuus: 5,5 tai vähemmän, Kohtalainen riippuvuus: 14,25 tai vähemmän, Maksimiriippuvuus: 23 tai enemmän.
Perustasosta viikkoon 36
Muutos perustasosta Montreal Cognitive Assessment (MoCA) -pisteissä
Aikaikkuna: Perustasosta viikkoon 36
Arvioida KM-819:n tehoa lumelääkkeeseen verrattuna MSA-potilailla MSA:n etenemisen hidastamisessa kliinisillä asteikoilla mitattuna. MoCA:ta voidaan käyttää dementian havaitsemiseen kliinisissä olosuhteissa. Kokonaispistemäärä 30 yli 26 on normaali. Alempi pistemäärä viittaa vakavaan kognitiiviseen heikkenemiseen.
Perustasosta viikkoon 36
Muutos Beck's Depression Inventory (BDI-II) -pisteiden lähtötasosta
Aikaikkuna: Perustasosta viikkoon 36
Arvioida KM-819:n tehoa lumelääkkeeseen verrattuna MSA-potilailla MSA:n etenemisen hidastamisessa kliinisillä asteikoilla mitattuna. BDI-II pisteytetään laskemalla yhteen 21 kohteen arvosanat. Jokainen kohta on arvioitu 4-pisteen asteikolla 0–3. Maksimi kokonaispistemäärä on 63. Mitat 0-13: Minimaalinen, 14-19: Lievä, 20-28: Keskivaikea, 29-63: Vaikea.
Perustasosta viikkoon 36
Tutkittavien määrä, joilla on haittavaikutuksia (AE) ja vakavia haittavaikutuksia (SAE)
Aikaikkuna: Esittelystä (päivä -4) viikkoon 40
Arvioida KM-819:n turvallisuutta potilailla, joilla on MSA.
Esittelystä (päivä -4) viikkoon 40
Suurin havaittu pitoisuus (Cmax)
Aikaikkuna: Perustasosta viikkoon 36
Kuvaamaan KM-819:n farmakokineettistä parametria (Cmax) käyttämällä harvaa PK-näytteenottoa.
Perustasosta viikkoon 36
Pitoisuus-aikakäyrän alla oleva pinta-ala (AUC)
Aikaikkuna: Perustasosta viikkoon 36
Kuvaamaan KM-819:n farmakokineettistä parametria (AUC) käyttämällä harvaa PK-näytteenottoa.
Perustasosta viikkoon 36
Suurimman havaitun pitoisuuden aika (Tmax)
Aikaikkuna: Perustasosta viikkoon 36
Kuvaamaan KM-819:n farmakokineettistä parametria (Tmax) käyttämällä harvaa PK-näytteenottoa.
Perustasosta viikkoon 36

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Kainos Medicine Inc.

Yhteistyökumppanit

Parexel

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Maanantai 27. helmikuuta 2023

Ensisijainen valmistuminen (Odotettu)

Maanantai 28. lokakuuta 2024

Opintojen valmistuminen (Odotettu)

Maanantai 18. marraskuuta 2024

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 22. joulukuuta 2022

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 12. tammikuuta 2023

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Keskiviikko 25. tammikuuta 2023

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Maanantai 13. maaliskuuta 2023

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 9. maaliskuuta 2023

Viimeksi vahvistettu

Sunnuntai 1. tammikuuta 2023

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • KMCP-819-K102

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

PÄÄTTÄMÄTÖN

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Multiple System Atrofia

Kliiniset tutkimukset KM-819

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Greece

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa