Forsøk for å evaluere effektiviteten og sikkerheten til KM-819-behandling for å bremse progresjonen av multippel systematrofi (MSA)

Inklusjonskriterier:

1. Må diagnostiseres som sannsynlig eller mulig MSA, i henhold til de andre konsensuskriteriene for diagnose av MSA
2. Pasienter som har mulighet til å besøke klinikken i løpet av studieperioden for å være med i studien.
3. ≥ 30 år og ≤ 80 år på tidspunktet for undertegning av det informerte samtykket
4. Antiparkinsonmedisiner bør være stabile i minst en måned før innskrivning.
5. Kroppsmasseindeks (BMI) på 18,5 til 30 kg/m^2 inkludert ved screening
6. Pasienten godtar å bruke akseptable prevensjonsmetoder under studien
7. For kvinner, menopause, sterilisering bekreftet.
8. For fertile kvinner, eldre enn 40, og godtatt mer enn 2 prevensjonsmetoder nedenfor og godtatt uten ønske om å være gravid under og etter studien, og enige om å opprettholde medisinsk akseptable prevensjonsmetoder i 90 dager etter studien.
9. Kognitiv evne for mulig å ta selvbestemmelse, forstå og følge instruksen, foreta skriftlig signatur på samtykkeerklæring.
10. Hvis ingen evne til å gå, må pasienter følges av omsorgsperson med rullestol etter planen.

Ekskluderingskriterier:

1. En diagnose av medikamentindusert parkinsonisme ved typisk nevroleptisk behandling eller haloperidolmedisin.
2. Kvinner som er gravide eller ammende
3. Historie om selvmordsforsøk. Alle nylige selvmordstanker (et nivå på 4 eller 5) i løpet av de siste 3 månedene før dag 1, eller har et positivt svar ('Ja') på enten spørsmål 4 eller 5 i Columbia Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS) ved innsjekking (dag 1), eller som er i betydelig risiko for å begå selvmord, som bedømt av etterforskeren ved bruk av C-SSRS ved screening.
4. Febril sykdom eller symptomatisk viral, bakteriell (inkludert øvre luftveisinfeksjon) eller soppinfeksjon (ikke-kutan).
5. Enhver klinisk signifikant abnormitet etter etterforskerens gjennomgang av den fysiske undersøkelsen og protokolldefinerte kliniske laboratorietester ved screening eller innsjekk på stedet.
6. Pasienten har en gjennomsnittlig puls på < 40
7. Pasienten har et gjennomsnittlig korrigert QT-intervall ved å bruke Fridericias formel (QTcF) på > 430 msek (for menn) og > 450 msek (for kvinner).
8. Historie med uforklarlig synkope, hjertestans, uforklarlige hjertearytmier eller torsade de pointes, strukturell hjertesykdom eller en familiehistorie med langt QT-syndrom.
9. Positiv serologitest for hepatitt B overflateantigen (HBsAg), anti-hepatitt A-virus (HAV), immunglobulin M (IgM), anti-hepatitt C-virus (HCV) eller anti-humant immunsviktvirus (HIV).
10. Kjent eller mistenkt overfølsomhet overfor KM-819, eller noen komponenter i formuleringen(e) som brukes.
11. Pasienten har en alvorlig medisinsk eller kirurgisk tilstand.
12. Pasienter som ikke er i stand til å forstå samtykkeskjemaet, og bestemmes av etterforsker med for alvorlige problemer for å delta i studien.
13. Pasienter som ikke kan besøke det kliniske stedet etter planen på grunn av manglende evne til å mobilisere.
14. Pasienter som har hatt hjernekirurgi.