KIT 돌연변이가 있는 CBF-AML의 아바프리티닙
2023년 5월 6일 업데이트: Chen Suning, The First Affiliated Hospital of Soochow University
KIT 돌연변이가 있는 재발성 불응성 또는 MRD 양성 CBF-AML의 아바프리티닙
T(8; 21)(q22; q22) 또는 inv(16)(p13; q22)/t(16; 16)(p13; q22)를 갖는 AML은 CBF-AML로 알려져 있습니다.
KIT 변이는 CBF-AML에서 흔히 발생하며 예후가 더 나쁩니다. 본 연구는 KIT 변이가 있는 CBF-AML에서 KIT 유전자의 특이적인 억제제인 Avapritinib의 효능을 평가하는 것을 목적으로 합니다.
연구 개요
상세 설명
t(8; 21)(q22; q22) 또는 inv(16)(p13; q22)/t(16; 16)(p13; q22)의 염색체 이상이 있는 급성 골수성 백혈병(AML)은 핵심 결합으로 알려져 있습니다. 인자 AML(CBF-AML). KIT 돌연변이는 CBF-AML에서 흔한 돌연변이로 재발 가능성이 더 높고 예후가 더 나쁩니다.
아바프리티닙은 KIT 및 PDGFRA에 대한 선택적 억제 활성을 갖는 경구용 티로신 키나제 억제제(TKI)입니다. 아바프리티닙은 PDGFRA 돌연변이 및 진행성 전신 비만세포증(AdvSM)이 있는 위장관 간질 종양(GIST)의 치료에 대해 FDA의 승인을 받았습니다. 그러나 KIT 돌연변이가 있는 AML에서 아바프리티닙의 효능은 불확실합니다.
KIT 돌연변이가 있는 재발된 불응성 또는 분자 최소 잔존 질환(MRD) 양성 AML에서 아바프리티닙의 효능 및 안전성에 대한 이 전향적 다기관 임상 연구.
연구 유형
중재적
등록 (예상)
50
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: Suning Chen
- 전화번호: +8613814881746
- 이메일: chensuning@sina.com
연구 연락처 백업
- 이름: Haiping Dai
- 전화번호: 13914086271
- 이메일: daihaiping@126.com
연구 장소
-
-
Jiangsu
-
Suzhou, Jiangsu, 중국, 215000
- 모병
- First Affiliated Hospital of Soochow University
-
연락하다:
- Suning Chen, PhD
- 전화번호: +8613814881746
- 이메일: chensuning@sina.com
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연락하다:
- Haiping Dai
- 전화번호: 13914086271
- 이메일: daihaiping@126.com
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- t(8; 21)/RUNX1-RUNX1T1 또는 inv(16)/t(16; 16)/CBFβ-MYH11을 동반한 급성 골수성 백혈병 환자;
- KIT 돌연변이 동반
- 첫 번째 차도 후 질병 재발 또는 mol-MRD는 AML의 형태학적 차도 후 양성으로 유지됩니다.
- 활성 감염 없음.
- 간 기능: TBIL≤ 2×ULN, ALT/AST≤ 3×ULN, CCr ≥ 50ml/분, NYHA 등급 ≤2; SaO2 >92%.
- ECOG <2;
(11) 예상 생존 > 12주.
제외 기준:
- 다사티닙, 소라페닙, 길테리티닙 등 다른 AML 표적 치료제 동시 수용
- 제어되지 않는 활동성 감염(박테리아, 진균 또는 바이러스 감염 포함)의 존재.
- 심근경색, 만성심부전, 비대상성 간기능장애, 신부전 등의 기저질환
- 임산부 또는 수유부;
- 치료가 필요한 다른 악성 종양을 동반한 경우;
- 다른 중재 임상 연구가 등록되었습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 치료군
치료 그룹은 경구로 아바프리티닙을 받게 됩니다.
복용량은 100mg에서 300mg qd이며 다른 화학요법 약물과 병용할 수 있습니다.
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경구 투여
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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복합 완전 관해(CRc)
기간: 최대 약 36개월까지 연구 종료 시까지 프로토콜 정의 시점에서 평가됩니다.
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반응 기준에 따라 완전 관해(CR), 부분 혈액학적 회복이 있는 CR(CRh), 불완전 혈구 수 회복이 있는 CR(CRi) 및 형태학적 백혈병이 없는(MLFS)을 포함하는 복합 완전 관해(CRc)를 달성한 참가자의 비율 AML을 위해.
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최대 약 36개월까지 연구 종료 시까지 프로토콜 정의 시점에서 평가됩니다.
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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MRD-음수율
기간: 최대 약 36개월까지 연구 종료 시까지 프로토콜 정의 시점에서 평가됩니다.
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음의 분자 MRD를 달성한 참가자의 비율.
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최대 약 36개월까지 연구 종료 시까지 프로토콜 정의 시점에서 평가됩니다.
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무진행생존기간(PFS)
기간: 치료 첫날부터 모든 실패(내성 질환, 재발 또는 사망)까지 최대 1~3년으로 평가됩니다.
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Kaplan-Meier 방법을 사용하여 PFS 확률을 평가합니다.
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치료 첫날부터 모든 실패(내성 질환, 재발 또는 사망)까지 최대 1~3년으로 평가됩니다.
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전체 생존(OS)
기간: 치료 첫날부터 모든 원인으로 인한 사망 시간까지 1~3년으로 평가됩니다.
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Kaplan-Meier 방법을 사용하여 OS 확률을 평가합니다.
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치료 첫날부터 모든 원인으로 인한 사망 시간까지 1~3년으로 평가됩니다.
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유해 사례(AE)의 발생률
기간: 최대 약 1~3년.
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부작용에 대한 용어 기준(CTCAE) 버전(v) 5.0.
AE가 있는 환자의 비율은 95% 신뢰 구간과 함께 추정됩니다.
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최대 약 1~3년.
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 수석 연구원: Suning Chen, First Affiliated Hospital of Soochow University
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2022년 6월 1일
기본 완료 (예상)
2024년 12월 31일
연구 완료 (예상)
2025년 12월 31일
연구 등록 날짜
최초 제출
2023년 4월 7일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2023년 4월 7일
처음 게시됨 (실제)
2023년 4월 20일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2023년 5월 9일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2023년 5월 6일
마지막으로 확인됨
2023년 5월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
기타 연구 ID 번호
- SZ-AML-KIT
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
아니
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
아니
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