Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Avapritinib i CBF-AML med KIT-mutasjoner

6. mai 2023 oppdatert av: Chen Suning, The First Affiliated Hospital of Soochow University

Avapritinib i residiverende refraktær eller MRD-positiv CBF-AML med KIT-mutasjoner

AML med t(8; 21)(q22; q22) eller inv(16)(p13; q22)/t(16; 16)(p13; q22) er kjent som CBF-AML. KIT-mutasjoner er vanlige i CBF-AML, som har dårligere prognose. Denne studien har som mål å evaluere effekten av Avapritinib, en svært spesifikk hemmer av KIT-genet, i CBF-AML med KIT-mutasjoner.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Akutt myeloid leukemi (AML) med kromosomavvik av t(8; 21)(q22; q22) eller inv(16)(p13; q22)/t(16; 16)(p13; q22) er kjent som kjernebindingen Faktor AML (CBF-AML). KIT-mutasjon er en vanlig mutasjon i CBF-AML, som er mer sannsynlig å få tilbakefall og ha dårligere prognose.

Avapritinib er en oral tyrosinkinasehemmer (TKI) med selektiv hemmende aktivitet mot KIT og PDGFRA. Avapritinib er godkjent av FDA for behandling av gastrointestinale stromale svulster (GIST) med PDGFRA-mutasjoner og avansert systemisk mastocytose (AdvSM). Effekten av avapritinib i AML med KIT-mutasjoner er imidlertid usikker.

Denne prospektive, multisenter kliniske studien av effektiviteten og sikkerheten til avapritinib i residiverende refraktær eller molekylær minimal residual sykdom (MRD)-positiv AML med KIT-mutasjoner.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Forventet)

50

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studer Kontakt Backup

Studiesteder

  • Kina
    • Jiangsu
      • Suzhou, Jiangsu, Kina, 215000
        • Rekruttering
        • First Affiliated Hospital of Soochow University
        • Ta kontakt med:
        • Ta kontakt med:

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn
  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Pasienter med akutt myeloid leukemi ledsaget av t(8; 21)/RUNX1-RUNX1T1, eller inv(16)/t(16; 16)/CBFβ-MYH11;
  2. Ledsaget av KIT-mutasjon
  3. Sykdomsresidiv etter første remisjon, eller mol-MRD forblir positiv etter morfologisk remisjon av AML.
  4. Ingen aktiv infeksjon.
  5. Leverfunksjon: TBIL≤ 2×ULN,ALT/AST≤ 3×ULN, CCr ≥ 50ml/min，NYHA-gradering ≤2; SaO2 >92%.
  6. ECOG <2;

(11) Forutsagt overlevelse > 12 uker.

Ekskluderingskriterier:

  1. Godta andre AML-målrettede terapier, som dasatinib, sorafenib, gilteritinib, etc. samtidig;
  2. Tilstedeværelsen av ukontrollerte og aktive infeksjoner (inkludert bakterielle, sopp- eller virusinfeksjoner).
  3. Underliggende sykdommer som hjerteinfarkt, kronisk hjertesvikt, dekompensert leverdysfunksjon, nyresvikt, etc.
  4. Gravide eller ammende kvinner;
  5. Ledsaget av andre ondartede svulster som krever behandling;
  6. Andre intervensjonelle kliniske studier har blitt registrert.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Behandlingsgruppe
Behandlingsgruppen vil få avapritinib oralt. Doseringen er 100 mg til 300 mg qd, tillatt å kombineres med andre kjemoterapimedisiner.
Legemiddel: Avapritinib
administrert oralt

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Sammensatt fullstendig remisjon (CRc)
Tidsramme: Vurdert ved protokolldefinerte tidspunkter til slutten av studien, opptil ca. 36 måneder.
Andelen deltakere som oppnår sammensatt fullstendig remisjon (CRc), som inkluderer fullstendig remisjon (CR)、CR med delvis hematologisk utvinning (CRh)、CR med ufullstendig blodtellingsgjenoppretting (CRi) og morfologisk leukemifri (MLFS) basert på responskriterier for AML.
Vurdert ved protokolldefinerte tidspunkter til slutten av studien, opptil ca. 36 måneder.

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
MRD-negativ rate
Tidsramme: Vurdert ved protokolldefinerte tidspunkter til slutten av studien, opptil ca. 36 måneder.
Andelen deltakere som oppnår en negativ molekylær MRD.
Vurdert ved protokolldefinerte tidspunkter til slutten av studien, opptil ca. 36 måneder.
Progresjonsfri overlevelse (PFS)
Tidsramme: Fra første behandlingsdag til eventuell svikt (resistent sykdom, tilbakefall eller død), vurdert opp til 1 til 3 år.
Kaplan-Meier-metoden vil bli brukt for å vurdere PFS-sannsynligheter.
Fra første behandlingsdag til eventuell svikt (resistent sykdom, tilbakefall eller død), vurdert opp til 1 til 3 år.
Total overlevelse (OS)
Tidsramme: Fra første behandlingsdag til tidspunkt for død uansett årsak, vurdert opp til 1 til 3 år.
Kaplan-Meier-metoden vil bli brukt for å vurdere OS-sannsynligheter.
Fra første behandlingsdag til tidspunkt for død uansett årsak, vurdert opp til 1 til 3 år.
Forekomst av uønskede hendelser (AE)
Tidsramme: Opptil ca 1 til 3 år.
Terminologikriterier for uønskede hendelser (CTCAE) versjon (v) 5.0. Andelen pasienter med AE vil bli estimert, sammen med 95 % troverdig intervall.
Opptil ca 1 til 3 år.

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

The First Affiliated Hospital of Soochow University

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Suning Chen, First Affiliated Hospital of Soochow University

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

1. juni 2022

Primær fullføring (Forventet)

31. desember 2024

Studiet fullført (Forventet)

31. desember 2025

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

7. april 2023

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

7. april 2023

Først lagt ut (Faktiske)

20. april 2023

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

9. mai 2023

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

6. mai 2023

Sist bekreftet

1. mai 2023

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Andre studie-ID-numre

  • SZ-AML-KIT

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere