Avapritinib em CBF-AML com mutações KIT
6 de maio de 2023 atualizado por: Chen Suning, The First Affiliated Hospital of Soochow University
Avapritinibe em recidiva refratária ou CBF-AML positivo para MRD com mutações KIT
AML com t(8; 21)(q22; q22) ou inv(16)(p13; q22)/t(16; 16)(p13; q22) é conhecido como CBF-AML.
Mutações KIT são comuns em CBF-AML, que têm pior prognóstico. Este estudo tem como objetivo avaliar a eficácia do Avapritinib, um inibidor altamente específico do gene KIT, em CBF-AML com mutações KIT.
Visão geral do estudo
Status
Recrutamento
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
A Leucemia Mielóide Aguda (LMA) com a anormalidade cromossômica de t(8; 21)(q22; q22) ou inv(16)(p13; q22)/t(16; 16)(p13; q22) é conhecida como Core Binding Fator AML (CBF-AML). A mutação KIT é uma mutação comum no CBF-AML, que tem maior probabilidade de recidiva e pior prognóstico.
O avapritinibe é um inibidor oral de tirosina quinase (TKI) com atividade inibitória seletiva contra KIT e PDGFRA. O avapritinib foi aprovado pela FDA para o tratamento de tumores estromais gastrointestinais (GIST) com mutações PDGFRA e mastocitose sistêmica avançada (AdvSM). No entanto, a eficácia do avapritinibe na LMA com mutações KIT é incerta.
Este estudo clínico prospectivo e multicêntrico da eficácia e segurança do avapritinib em AML refratária recidivante ou doença residual mínima molecular (MRD) positiva com mutações KIT.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Antecipado)
50
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Contato de estudo
- Nome: Suning Chen
- Número de telefone: +8613814881746
- E-mail: chensuning@sina.com
Estude backup de contato
- Nome: Haiping Dai
- Número de telefone: 13914086271
- E-mail: daihaiping@126.com
Locais de estudo
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Jiangsu
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Suzhou, Jiangsu, China, 215000
- Recrutamento
- First Affiliated Hospital of Soochow University
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Contato:
- Suning Chen, PhD
- Número de telefone: +8613814881746
- E-mail: chensuning@sina.com
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Contato:
- Haiping Dai
- Número de telefone: 13914086271
- E-mail: daihaiping@126.com
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- Pacientes com leucemia mielóide aguda acompanhada de t(8; 21)/RUNX1-RUNX1T1 ou inv(16)/t(16; 16)/CBFβ-MYH11;
- Acompanhado por mutação KIT
- A recorrência da doença após a primeira remissão, ou o mol-MRD permanece positivo após a remissão morfológica da LMA.
- Nenhuma infecção ativa.
- Função hepática: TBIL≤ 2×ULN,ALT/AST≤ 3×ULN, CCr ≥ 50ml/min, classificação NYHA ≤2; SaO2 >92%.
- ECOG <2;
(11) Sobrevida prevista > 12 semanas.
Critério de exclusão:
- Aceitar outras terapias direcionadas à AML, como dasatinib, sorafenib, gilteritinib, etc. simultaneamente;
- A presença de infecções descontroladas e ativas (incluindo infecções bacterianas, fúngicas ou virais).
- Doenças subjacentes, como infarto do miocárdio, insuficiência cardíaca crônica, disfunção hepática descompensada, insuficiência renal, etc.
- Mulheres grávidas ou lactantes;
- Acompanhado de outros tumores malignos que requerem tratamento;
- Outros estudos clínicos de intervenção foram inscritos.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: Grupo de tratamento
O grupo de tratamento receberá avapritinibe por via oral.
A dosagem é de 100mg a 300mg qd, permitido combinar com outras drogas quimioterápicas.
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administrado por via oral
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Remissão completa composta (CRc)
Prazo: Avaliado em pontos de tempo definidos pelo protocolo até o final do estudo, até aproximadamente 36 meses.
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A proporção de participantes que atingem remissão completa composta (CRc), que inclui remissão completa (CR)、CR com recuperação hematológica parcial (CRh)、CR com recuperação incompleta do hemograma (CRi) e morfologia livre de leucemia (MLFS) com base em critérios de resposta para AML.
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Avaliado em pontos de tempo definidos pelo protocolo até o final do estudo, até aproximadamente 36 meses.
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Taxa MRD-negativa
Prazo: Avaliado em pontos de tempo definidos pelo protocolo até o final do estudo, até aproximadamente 36 meses.
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A proporção de participantes que atingem um MRD molecular negativo.
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Avaliado em pontos de tempo definidos pelo protocolo até o final do estudo, até aproximadamente 36 meses.
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Sobrevida livre de progressão (PFS)
Prazo: Desde o primeiro dia de tratamento até qualquer falha (doença resistente, recidiva ou morte), avaliado até 1 a 3 anos.
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O método Kaplan-Meier será usado para avaliar as probabilidades de PFS.
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Desde o primeiro dia de tratamento até qualquer falha (doença resistente, recidiva ou morte), avaliado até 1 a 3 anos.
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Sobrevida global (OS)
Prazo: Desde o primeiro dia de tratamento até a morte por qualquer causa, avaliada em 1 a 3 anos.
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O método de Kaplan-Meier será usado para avaliar as probabilidades de OS.
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Desde o primeiro dia de tratamento até a morte por qualquer causa, avaliada em 1 a 3 anos.
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Incidência de eventos adversos (EAs)
Prazo: Até aproximadamente 1 a 3 anos.
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Critérios de Terminologia para Eventos Adversos (CTCAE) versão (v) 5.0.
A proporção de pacientes com EAs será estimada, juntamente com o intervalo de 95% de credibilidade.
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Até aproximadamente 1 a 3 anos.
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Investigadores
- Investigador principal: Suning Chen, First Affiliated Hospital of Soochow University
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
1 de junho de 2022
Conclusão Primária (Antecipado)
31 de dezembro de 2024
Conclusão do estudo (Antecipado)
31 de dezembro de 2025
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
7 de abril de 2023
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
7 de abril de 2023
Primeira postagem (Real)
20 de abril de 2023
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
9 de maio de 2023
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
6 de maio de 2023
Última verificação
1 de maio de 2023
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Outros números de identificação do estudo
- SZ-AML-KIT
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
produto fabricado e exportado dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .