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Avapritinib in CBF-AML con mutazioni KIT

6 maggio 2023 aggiornato da: Chen Suning, The First Affiliated Hospital of Soochow University

Avapritinib in CBF-AML recidivato refrattario o MRD-positivo con mutazioni KIT

L'AML con t(8; 21)(q22; q22) o inv(16)(p13; q22)/t(16; 16)(p13; q22) è nota come CBF-AML. Le mutazioni KIT sono comuni nelle CBF-AML, che hanno una prognosi peggiore. Questo studio ha lo scopo di valutare l'efficacia di Avapritinib, un inibitore altamente specifico del gene KIT, nelle CBF-AML con mutazioni KIT.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

La leucemia mieloide acuta (AML) con l'anomalia cromosomica di t(8; 21)(q22; q22) o inv(16)(p13; q22)/t(16; 16)(p13; q22) è nota come Core Binding Fattore AML (CBF-AML). La mutazione KIT è una mutazione comune in CBF-AML, che ha maggiori probabilità di recidiva e ha una prognosi peggiore.

Avapritinib è un inibitore orale della tirosina chinasi (TKI) con attività inibitoria selettiva contro KIT e PDGFRA. Avapritinib è stato approvato dalla FDA per il trattamento dei tumori stromali gastrointestinali (GIST) con mutazioni PDGFRA e della mastocitosi sistemica avanzata (AdvSM). Tuttavia, l'efficacia di avapritinib nella leucemia mieloide acuta con mutazioni KIT è incerta.

Questo studio clinico prospettico multicentrico sull'efficacia e la sicurezza di avapritinib nella LMA recidivante refrattaria o nella malattia molecolare minima residua (MRD)-positiva con mutazioni KIT.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Anticipato)

50

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Backup dei contatti dello studio

Luoghi di studio

  • Cina
    • Jiangsu
      • Suzhou, Jiangsu, Cina, 215000
        • Reclutamento
        • First Affiliated Hospital of Soochow University
        • Contatto:
        • Contatto:

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Pazienti con leucemia mieloide acuta accompagnata da t(8; 21)/RUNX1-RUNX1T1, o inv(16)/t(16; 16)/CBFβ-MYH11;
  2. Accompagnato da mutazione KIT
  3. Recidiva della malattia dopo la prima remissione, o il mol-MRD rimane positivo dopo la remissione morfologica dell'AML.
  4. Nessuna infezione attiva.
  5. Funzionalità epatica: TBIL≤ 2×ULN, ALT/AST≤ 3×ULN, CCr ≥ 50 ml/min, classificazione NYHA ≤2; SaO2 >92%.
  6. ECOG <2;

(11) Sopravvivenza prevista > 12 settimane.

Criteri di esclusione:

  1. Accettare contemporaneamente altre terapie mirate alla LMA, come dasatinib, sorafenib, gilteritinib, ecc.;
  2. La presenza di infezioni incontrollate e attive (incluse infezioni batteriche, fungine o virali).
  3. Malattie sottostanti come infarto miocardico, insufficienza cardiaca cronica, disfunzione epatica scompensata, insufficienza renale, ecc.
  4. Donne in gravidanza o in allattamento;
  5. Accompagnato da altri tumori maligni che richiedono trattamento;
  6. Sono stati arruolati altri studi clinici interventistici.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Gruppo di trattamento
Il gruppo di trattamento riceverà avapritinib per via orale. Il dosaggio va da 100 mg a 300 mg qd, può essere combinato con altri farmaci chemioterapici.
Droga: Avapritinib
somministrato per via orale

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Remissione completa composita (CRc)
Lasso di tempo: Valutato ai tempi definiti dal protocollo fino alla fine dello studio, fino a circa 36 mesi.
La percentuale di partecipanti che ottengono la remissione completa composita (CRc), che include la remissione completa (CR), la CR con parziale recupero ematologico (CRh), la CR con recupero incompleto dell'emocromo (CRi) e la morfologia senza leucemia (MLFS) in base ai criteri di risposta per antiriciclaggio.
Valutato ai tempi definiti dal protocollo fino alla fine dello studio, fino a circa 36 mesi.

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tasso MRD negativo
Lasso di tempo: Valutato ai tempi definiti dal protocollo fino alla fine dello studio, fino a circa 36 mesi.
La percentuale di partecipanti che ottengono un MRD molecolare negativo.
Valutato ai tempi definiti dal protocollo fino alla fine dello studio, fino a circa 36 mesi.
Sopravvivenza libera da progressione (PFS)
Lasso di tempo: Dal primo giorno di trattamento fino a qualsiasi fallimento (malattia resistente, recidiva o decesso), valutato fino a 1-3 anni.
Il metodo Kaplan-Meier sarà utilizzato per valutare le probabilità di PFS.
Dal primo giorno di trattamento fino a qualsiasi fallimento (malattia resistente, recidiva o decesso), valutato fino a 1-3 anni.
Sopravvivenza globale (OS)
Lasso di tempo: Dal primo giorno di trattamento al momento del decesso per qualsiasi causa, valutato da 1 a 3 anni.
Il metodo Kaplan-Meier sarà utilizzato per valutare le probabilità di OS.
Dal primo giorno di trattamento al momento del decesso per qualsiasi causa, valutato da 1 a 3 anni.
Incidenza di eventi avversi (EA)
Lasso di tempo: Fino a circa 1-3 anni.
Criteri terminologici per gli eventi avversi (CTCAE) versione (v) 5.0. Verrà stimata la percentuale di pazienti con eventi avversi, insieme all'intervallo di credibilità del 95%.
Fino a circa 1-3 anni.

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

The First Affiliated Hospital of Soochow University

Investigatori

  • Investigatore principale: Suning Chen, First Affiliated Hospital of Soochow University

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

1 giugno 2022

Completamento primario (Anticipato)

31 dicembre 2024

Completamento dello studio (Anticipato)

31 dicembre 2025

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

7 aprile 2023

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

7 aprile 2023

Primo Inserito (Effettivo)

20 aprile 2023

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

9 maggio 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

6 maggio 2023

Ultimo verificato

1 maggio 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Altri numeri di identificazione dello studio

  • SZ-AML-KIT

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

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