- ICH GCP
- Registro de ensayos clínicos de EE. UU.
- Ensayo clínico NCT05821738
Avapritinib en CBF-AML con mutaciones KIT
Avapritinib en CBF-AML recidivante refractario o MRD-positivo con mutaciones KIT
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
La leucemia mieloide aguda (LMA) con la anomalía cromosómica de t(8; 21)(q22; q22) o inv(16)(p13; q22)/t(16; 16)(p13; q22) se conoce como Core Binding Factor AML (CBF-AML). La mutación KIT es una mutación común en CBF-AML, que es más probable que recaiga y tenga un peor pronóstico.
Avapritinib es un inhibidor oral de tirosina quinasa (TKI) con actividad inhibidora selectiva contra KIT y PDGFRA. Avapritinib ha sido aprobado por la FDA para el tratamiento de tumores del estroma gastrointestinal (GIST) con mutaciones PDGFRA y mastocitosis sistémica avanzada (AdvSM). Sin embargo, la eficacia de avapritinib en AML con mutaciones KIT es incierta.
Este estudio clínico prospectivo multicéntrico de la eficacia y seguridad de avapritinib en la LMA positiva para enfermedad residual mínima (ERM) molecular o resistente al tratamiento recidivante con mutaciones en KIT.
Tipo de estudio
Inscripción (Anticipado)
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Estudio Contacto
- Nombre: Suning Chen
- Número de teléfono: +8613814881746
- Correo electrónico: chensuning@sina.com
Copia de seguridad de contactos de estudio
- Nombre: Haiping Dai
- Número de teléfono: 13914086271
- Correo electrónico: daihaiping@126.com
Ubicaciones de estudio
-
-
Jiangsu
-
Suzhou, Jiangsu, Porcelana, 215000
- Reclutamiento
- First Affiliated Hospital of Soochow University
-
Contacto:
- Suning Chen, PhD
- Número de teléfono: +8613814881746
- Correo electrónico: chensuning@sina.com
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Contacto:
- Haiping Dai
- Número de teléfono: 13914086271
- Correo electrónico: daihaiping@126.com
-
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
Descripción
Criterios de inclusión:
- Pacientes con leucemia mieloide aguda acompañada de t(8; 21)/RUNX1-RUNX1T1, o inv(16)/t(16; 16)/CBFβ-MYH11;
- Acompañado de mutación KIT
- Recurrencia de la enfermedad después de la primera remisión, o el mol-MRD sigue siendo positivo después de la remisión morfológica de la AML.
- Sin infección activa.
- Función hepática: TBIL≤ 2×ULN, ALT/AST≤ 3×ULN, CCr ≥ 50 ml/min, clasificación NYHA ≤2; SaO2 >92%.
- ECOG <2;
(11) Supervivencia prevista > 12 semanas.
Criterio de exclusión:
- Aceptar otras terapias dirigidas a la AML, como dasatinib, sorafenib, gilteritinib, etc. simultáneamente;
- La presencia de infecciones no controladas y activas (incluyendo infecciones bacterianas, fúngicas o virales).
- Enfermedades de base como infarto de miocardio, insuficiencia cardíaca crónica, disfunción hepática descompensada, insuficiencia renal, etc.
- Mujeres embarazadas o lactantes;
- Acompañado de otros tumores malignos que requieren tratamiento;
- Se han inscrito otros estudios clínicos de intervención.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
---|---|
Experimental: Grupo de tratamiento
El grupo de tratamiento recibirá avapritinib por vía oral.
La dosis es de 100 mg a 300 mg qd, se permite combinar con otros medicamentos de quimioterapia.
|
administrado por vía oral
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Remisión completa compuesta (CRc)
Periodo de tiempo: Evaluado en puntos de tiempo definidos por el protocolo hasta el final del estudio, hasta aproximadamente 36 meses.
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La proporción de participantes que logran la remisión completa compuesta (CRc), que incluye remisión completa (CR), CR con recuperación hematológica parcial (CRh), CR con recuperación incompleta del conteo sanguíneo (CRi) y morfología libre de leucemia (MLFS) según los criterios de respuesta para LMA.
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Evaluado en puntos de tiempo definidos por el protocolo hasta el final del estudio, hasta aproximadamente 36 meses.
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
---|---|---|
Tasa de EMR negativa
Periodo de tiempo: Evaluado en puntos de tiempo definidos por el protocolo hasta el final del estudio, hasta aproximadamente 36 meses.
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La proporción de participantes que logran una MRD molecular negativa.
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Evaluado en puntos de tiempo definidos por el protocolo hasta el final del estudio, hasta aproximadamente 36 meses.
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Supervivencia libre de progresión (PFS)
Periodo de tiempo: Desde el primer día de tratamiento hasta cualquier fracaso (enfermedad resistente, recaída o muerte), evaluado hasta 1 a 3 años.
|
Se utilizará el método de Kaplan-Meier para evaluar las probabilidades de SLP.
|
Desde el primer día de tratamiento hasta cualquier fracaso (enfermedad resistente, recaída o muerte), evaluado hasta 1 a 3 años.
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Supervivencia global (SG)
Periodo de tiempo: Desde el primer día de tratamiento hasta el momento del fallecimiento por cualquier causa, valorado hasta 1 a 3 años.
|
Se utilizará el método de Kaplan-Meier para evaluar las probabilidades de SG.
|
Desde el primer día de tratamiento hasta el momento del fallecimiento por cualquier causa, valorado hasta 1 a 3 años.
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Incidencia de eventos adversos (EA)
Periodo de tiempo: Hasta aproximadamente 1 a 3 años.
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Criterios Terminológicos para Eventos Adversos (CTCAE) versión (v) 5.0.
Se estimará la proporción de pacientes con EA, junto con el intervalo de credibilidad del 95%.
|
Hasta aproximadamente 1 a 3 años.
|
Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Suning Chen, First Affiliated Hospital of Soochow University
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Anticipado)
Finalización del estudio (Anticipado)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Actual)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Otros números de identificación del estudio
- SZ-AML-KIT
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .
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