Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Avapritinib i CBF-AML med KIT-mutationer

6. maj 2023 opdateret af: Chen Suning, The First Affiliated Hospital of Soochow University

Avapritinib i recidiverende refraktær eller MRD-positiv CBF-AML med KIT-mutationer

AML med t(8; 21)(q22; q22) eller inv(16)(p13; q22)/t(16; 16)(p13; q22) er kendt som CBF-AML. KIT-mutationer er almindelige i CBF-AML, som har en dårligere prognose. Denne undersøgelse har til formål at evaluere effektiviteten af ​​Avapritinib, en meget specifik hæmmer af KIT-genet, i CBF-AML med KIT-mutationer.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Akut myeloid leukæmi (AML) med den kromosomale abnormitet af t(8; 21)(q22; q22) eller inv(16)(p13; q22)/t(16; 16)(p13; q22) er kendt som kernebindingen Faktor AML (CBF-AML). KIT-mutation er en almindelig mutation i CBF-AML, som er mere tilbøjelige til at få tilbagefald og have en dårligere prognose.

Avapritinib er en oral tyrosinkinasehæmmer (TKI) med selektiv hæmmende aktivitet mod KIT og PDGFRA. Avapritinib er blevet godkendt af FDA til behandling af gastrointestinale stromale tumorer (GIST) med PDGFRA-mutationer og avanceret systemisk mastocytose (AdvSM). Effekten af ​​avapritinib i AML med KIT-mutationer er imidlertid usikker.

Denne prospektive, multicenter kliniske undersøgelse af effektiviteten og sikkerheden af ​​avapritinib i recidiverende refraktær eller molekylær minimal residual sygdom (MRD)-positiv AML med KIT-mutationer.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Forventet)

50

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Undersøgelse Kontakt Backup

Studiesteder

  • Kina
    • Jiangsu
      • Suzhou, Jiangsu, Kina, 215000
        • Rekruttering
        • First Affiliated Hospital of Soochow University
        • Kontakt:
        • Kontakt:

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Patienter med akut myeloid leukæmi ledsaget af t(8; 21)/RUNX1-RUNX1T1 eller inv(16)/t(16; 16)/CBFβ-MYH11;
  2. Ledsaget af KIT-mutation
  3. Tilbagefald af sygdom efter den første remission, eller mol-MRD forbliver positiv efter den morfologiske remission af AML.
  4. Ingen aktiv infektion.
  5. Leverfunktion: TBIL≤ 2×ULN, ALT/AST≤ 3×ULN, CCr ≥ 50ml/min, NYHA-gradering ≤2; SaO2 >92%.
  6. ECOG <2;

(11) Forventet overlevelse > 12 uger.

Ekskluderingskriterier:

  1. Accepter andre AML-målrettede behandlinger, såsom dasatinib, sorafenib, gilteritinib osv. samtidigt;
  2. Tilstedeværelsen af ​​ukontrollerede og aktive infektioner (inklusive bakterielle, svampe eller virale infektioner).
  3. Underliggende sygdomme som myokardieinfarkt, kronisk hjertesvigt, dekompenseret leverdysfunktion, nyresvigt mv.
  4. Gravide eller ammende kvinder;
  5. Ledsaget af andre ondartede tumorer, der kræver behandling;
  6. Andre interventionelle kliniske undersøgelser er blevet tilmeldt.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Behandlingsgruppe
Behandlingsgruppen vil modtage avapritinib oralt. Doseringen er 100mg til 300mg qd, tilladt at kombinere med andre kemoterapi-lægemidler.
Medicin: Avapritinib
indgives oralt

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Composite komplet remission (CRc)
Tidsramme: Vurderet på protokol-definerede tidspunkter til slutningen af ​​undersøgelsen, op til ca. 36 måneder.
Andelen af ​​deltagere, der opnår Composite komplet remission (CRc), som inkluderer fuldstændig remission (CR), CR med delvis hæmatologisk restitution (CRh)、CR med ufuldstændig gendannelse af blodtal (CRi) og morfologisk leukæmifri (MLFS) baseret på responskriterier for AML.
Vurderet på protokol-definerede tidspunkter til slutningen af ​​undersøgelsen, op til ca. 36 måneder.

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
MRD-negativ kurs
Tidsramme: Vurderet på protokol-definerede tidspunkter til slutningen af ​​undersøgelsen, op til ca. 36 måneder.
Andelen af ​​deltagere, der opnår en negativ molekylær MRD.
Vurderet på protokol-definerede tidspunkter til slutningen af ​​undersøgelsen, op til ca. 36 måneder.
Progressionsfri overlevelse (PFS)
Tidsramme: Fra den første behandlingsdag til ethvert svigt (resistent sygdom, tilbagefald eller død), vurderet op til 1 til 3 år.
Kaplan-Meier metoden vil blive brugt til at vurdere PFS sandsynligheder.
Fra den første behandlingsdag til ethvert svigt (resistent sygdom, tilbagefald eller død), vurderet op til 1 til 3 år.
Samlet overlevelse (OS)
Tidsramme: Fra den første behandlingsdag til tidspunktet for dødsfald uanset årsag, vurderet op til 1 til 3 år.
Kaplan-Meier metoden vil blive brugt til at vurdere OS sandsynligheder.
Fra den første behandlingsdag til tidspunktet for dødsfald uanset årsag, vurderet op til 1 til 3 år.
Forekomst af bivirkninger (AE'er)
Tidsramme: Op til cirka 1 til 3 år.
Terminologikriterier for bivirkninger (CTCAE) version (v) 5.0. Andelen af ​​patienter med AE'er vil blive estimeret sammen med det 95% troværdige interval.
Op til cirka 1 til 3 år.

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

The First Affiliated Hospital of Soochow University

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Suning Chen, First Affiliated Hospital of Soochow University

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

1. juni 2022

Primær færdiggørelse (Forventet)

31. december 2024

Studieafslutning (Forventet)

31. december 2025

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

7. april 2023

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

7. april 2023

Først opslået (Faktiske)

20. april 2023

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

9. maj 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

6. maj 2023

Sidst verificeret

1. maj 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Andre undersøgelses-id-numre

  • SZ-AML-KIT

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner