Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Avapritinib in CBF-AML met KIT-mutaties

6 mei 2023 bijgewerkt door: Chen Suning, The First Affiliated Hospital of Soochow University

Avapritinib bij recidiverende refractaire of MRD-positieve CBF-AML met KIT-mutaties

AML met t(8; 21)(q22; q22) of inv(16)(p13; q22)/t(16; 16)(p13; q22) staat bekend als CBF-AML. KIT-mutaties komen vaak voor bij CBF-AML, die een slechtere prognose hebben. Deze studie is gericht op het evalueren van de werkzaamheid van Avapritinib, een zeer specifieke remmer van het KIT-gen, bij CBF-AML met KIT-mutaties.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Acute myeloïde leukemie (AML) met de chromosomale afwijking van t(8; 21)(q22; q22) of inv(16)(p13; q22)/t(16; 16)(p13; q22) staat bekend als de kernbinding Factor AML (CBF-AML). KIT-mutatie is een veel voorkomende mutatie in CBF-AML, die meer kans heeft op terugval en een slechtere prognose heeft.

Avapritinib is een orale tyrosinekinaseremmer (TKI) met selectieve remmende werking tegen KIT en PDGFRA. Avapritinib is door de FDA goedgekeurd voor de behandeling van gastro-intestinale stromale tumoren (GIST) met PDGFRA-mutaties en geavanceerde systemische mastocytose (AdvSM). De werkzaamheid van avapritinib bij AML met KIT-mutaties is echter onzeker.

Dit prospectieve, multicenter klinische onderzoek naar de werkzaamheid en veiligheid van avapritinib bij recidiverende refractaire of moleculair minimale residuele ziekte (MRD)-positieve AML met KIT-mutaties.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Verwacht)

50

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Contact Back-up

Studie Locaties

  • China
    • Jiangsu
      • Suzhou, Jiangsu, China, 215000
        • Werving
        • First Affiliated Hospital of Soochow University
        • Contact:
        • Contact:

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind
  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Patiënten met acute myeloïde leukemie vergezeld van t(8; 21)/RUNX1-RUNX1T1, of inv(16)/t(16; 16)/CBFβ-MYH11;
  2. Begeleid door KIT-mutatie
  3. Herhaling van de ziekte na de eerste remissie, of de mol-MRD blijft positief na de morfologische remissie van AML.
  4. Geen actieve infectie.
  5. Leverfunctie: TBIL≤ 2×ULN,ALT/AST≤ 3×ULN, CCr ≥ 50ml/min, NYHA-classificatie ≤2; SaO2 >92%.
  6. ECOG <2;

(11) Voorspelde overleving > 12 weken.

Uitsluitingscriteria:

  1. Accepteer tegelijkertijd andere op AML gerichte therapieën, zoals dasatinib, sorafenib, gilteritinib, enz.;
  2. De aanwezigheid van ongecontroleerde en actieve infecties (inclusief bacteriële, schimmel- of virale infecties).
  3. Onderliggende ziekten zoals een hartinfarct, chronisch hartfalen, gedecompenseerde leverdisfunctie, nierfalen, enz.
  4. Zwangere of zogende vrouwen;
  5. Vergezeld van andere kwaadaardige tumoren die behandeling vereisen;
  6. Andere interventionele klinische studies zijn ingeschreven.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Behandelingsgroep
De behandelingsgroep krijgt oraal avapritinib. De dosering is 100 mg tot 300 mg qd, toegestaan ​​om te combineren met andere chemotherapeutica.
Geneesmiddel: Avapritinib
oraal toegediend

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Samengestelde volledige remissie (CRc)
Tijdsspanne: Beoordeeld op protocolgedefinieerde tijdstippen tot aan het einde van de studie, tot ongeveer 36 maanden.
Het percentage deelnemers dat samengestelde volledige remissie (CRc) bereikt, inclusief volledige remissie (CR)、CR met gedeeltelijk hematologisch herstel (CRh)、CR met onvolledig herstel van het bloedbeeld (CRi) en morfologie leukemievrij (MLFS) op basis van responscriteria voor AML.
Beoordeeld op protocolgedefinieerde tijdstippen tot aan het einde van de studie, tot ongeveer 36 maanden.

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
MRD-negatief tarief
Tijdsspanne: Beoordeeld op protocolgedefinieerde tijdstippen tot aan het einde van de studie, tot ongeveer 36 maanden.
Het percentage deelnemers dat een negatieve moleculaire MRD bereikt.
Beoordeeld op protocolgedefinieerde tijdstippen tot aan het einde van de studie, tot ongeveer 36 maanden.
Progressievrije overleving (PFS)
Tijdsspanne: Vanaf de eerste dag van de behandeling tot het falen (resistente ziekte, terugval of overlijden), beoordeeld tot 1 tot 3 jaar.
De Kaplan-Meier-methode zal worden gebruikt om PFS-kansen te beoordelen.
Vanaf de eerste dag van de behandeling tot het falen (resistente ziekte, terugval of overlijden), beoordeeld tot 1 tot 3 jaar.
Algehele overleving (OS)
Tijdsspanne: Vanaf de eerste dag van de behandeling tot het moment van overlijden, ongeacht de oorzaak, geschat op 1 tot 3 jaar.
De Kaplan-Meier-methode zal worden gebruikt om OS-kansen te beoordelen.
Vanaf de eerste dag van de behandeling tot het moment van overlijden, ongeacht de oorzaak, geschat op 1 tot 3 jaar.
Incidentie van bijwerkingen (AE's)
Tijdsspanne: Tot ongeveer 1 tot 3 jaar.
Terminologiecriteria voor ongewenste voorvallen (CTCAE) versie (v) 5.0. Het percentage patiënten met AE's zal worden geschat, samen met het geloofwaardige interval van 95%.
Tot ongeveer 1 tot 3 jaar.

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

The First Affiliated Hospital of Soochow University

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Suning Chen, First Affiliated Hospital of Soochow University

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

1 juni 2022

Primaire voltooiing (Verwacht)

31 december 2024

Studie voltooiing (Verwacht)

31 december 2025

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

7 april 2023

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

7 april 2023

Eerst geplaatst (Werkelijk)

20 april 2023

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

9 mei 2023

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

6 mei 2023

Laatst geverifieerd

1 mei 2023

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Andere studie-ID-nummers

  • SZ-AML-KIT

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren