Авапритиниб в CBF-AML с мутациями KIT
6 мая 2023 г. обновлено: Chen Suning, The First Affiliated Hospital of Soochow University
Авапритиниб при рецидивирующем рефрактерном или MRD-положительном CBF-AML с мутациями KIT
ОМЛ с t(8; 21)(q22; q22) или inv(16)(p13; q22)/t(16; 16)(p13; q22) известен как CBF-AML.
Мутации KIT часто встречаются при CBF-AML, которые имеют худший прогноз. Это исследование направлено на оценку эффективности авапритиниба, высокоспецифичного ингибитора гена KIT, при CBF-AML с мутациями KIT.
Обзор исследования
Статус
Рекрутинг
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Острый миелоидный лейкоз (ОМЛ) с хромосомной аномалией t(8; 21)(q22;q22) или inv(16)(p13;q22)/t(16;16)(p13;q22) известен как Core Binding Фактор ОМЛ (CBF-AML). Мутация KIT является распространенной мутацией при CBF-AML, которая с большей вероятностью рецидивирует и имеет худший прогноз.
Авапритиниб представляет собой пероральный ингибитор тирозинкиназы (ИТК) с селективной ингибирующей активностью в отношении KIT и PDGFRA. Авапритиниб был одобрен FDA для лечения стромальных опухолей желудочно-кишечного тракта (GIST) с мутациями PDGFRA и запущенного системного мастоцитоза (AdvSM). Однако эффективность авапритиниба при ОМЛ с мутациями KIT неясна.
Это проспективное многоцентровое клиническое исследование эффективности и безопасности авапритиниба при рецидивирующем рефрактерном или молекулярно-минимальной остаточной болезни (МОБ)-позитивном ОМЛ с мутациями KIT.
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Ожидаемый)
50
Фаза
- Фаза 2
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Контакты исследования
- Имя: Suning Chen
- Номер телефона: +8613814881746
- Электронная почта: chensuning@sina.com
Учебное резервное копирование контактов
- Имя: Haiping Dai
- Номер телефона: 13914086271
- Электронная почта: daihaiping@126.com
Места учебы
-
-
Jiangsu
-
Suzhou, Jiangsu, Китай, 215000
- Рекрутинг
- First Affiliated Hospital of Soochow University
-
Контакт:
- Suning Chen, PhD
- Номер телефона: +8613814881746
- Электронная почта: chensuning@sina.com
-
Контакт:
- Haiping Dai
- Номер телефона: 13914086271
- Электронная почта: daihaiping@126.com
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Ребенок
- Взрослый
- Пожилой взрослый
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
- Пациенты с острым миелоидным лейкозом, сопровождающимся t(8; 21)/RUNX1-RUNX1T1 или inv(16)/t(16; 16)/CBFβ-MYH11;
- Сопровождается мутацией KIT
- Рецидив заболевания после первой ремиссии или mol-MRD остается положительным после морфологической ремиссии ОМЛ.
- Активной инфекции нет.
- Функция печени: TBIL≤ 2×ВГН, АЛТ/АСТ≤ 3×ВГН, CCr ≥ 50 мл/мин, класс NYHA ≤2; SaO2 >92%.
- ЭКОГ <2;
(11) Прогнозируемая выживаемость > 12 недель.
Критерий исключения:
- Одновременно принимать другие таргетные препараты для лечения ОМЛ, такие как дазатиниб, сорафениб, гилтеритиниб и др.;
- Наличие неконтролируемых и активных инфекций (включая бактериальные, грибковые или вирусные инфекции).
- Сопутствующие заболевания, такие как инфаркт миокарда, хроническая сердечная недостаточность, декомпенсированная дисфункция печени, почечная недостаточность и др.
- Беременные или кормящие женщины;
- Сопровождается другими злокачественными опухолями, требующими лечения;
- Были зарегистрированы другие интервенционные клинические исследования.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Группа лечения
Группа лечения будет получать авапритиниб перорально.
Дозировка составляет от 100 мг до 300 мг в день, разрешено сочетать с другими химиотерапевтическими препаратами.
|
вводится перорально
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Композитная полная ремиссия (CRc)
Временное ограничение: Оценивали в моменты времени, определенные протоколом, вплоть до конца исследования, примерно до 36 месяцев.
|
Доля участников, достигших комплексной полной ремиссии (CRc), которая включает полную ремиссию (CR), CR с частичным гематологическим восстановлением (CRh), CR с неполным восстановлением анализа крови (CRi) и отсутствием лейкемии по морфологии (MLFS) на основе критериев ответа для ПОД.
|
Оценивали в моменты времени, определенные протоколом, вплоть до конца исследования, примерно до 36 месяцев.
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
МОБ-отрицательный показатель
Временное ограничение: Оценивали в моменты времени, определенные протоколом, вплоть до конца исследования, примерно до 36 месяцев.
|
Доля участников, достигших отрицательного молекулярного MRD.
|
Оценивали в моменты времени, определенные протоколом, вплоть до конца исследования, примерно до 36 месяцев.
|
|
Выживаемость без прогрессирования (PFS)
Временное ограничение: С первого дня лечения до любой неудачи (резистентное заболевание, рецидив или смерть) оценивается от 1 до 3 лет.
|
Метод Каплана-Мейера будет использоваться для оценки вероятностей ВБП.
|
С первого дня лечения до любой неудачи (резистентное заболевание, рецидив или смерть) оценивается от 1 до 3 лет.
|
|
Общая выживаемость (ОС)
Временное ограничение: От первого дня лечения до момента смерти от любой причины оценивается от 1 до 3 лет.
|
Для оценки вероятностей ОС будет использоваться метод Каплана-Мейера.
|
От первого дня лечения до момента смерти от любой причины оценивается от 1 до 3 лет.
|
|
Частота нежелательных явлений (НЯ)
Временное ограничение: Примерно до 1-3 лет.
|
Критерии терминологии нежелательных явлений (CTCAE), версия (v) 5.0.
Доля пациентов с НЯ будет оцениваться вместе с доверительным интервалом 95%.
|
Примерно до 1-3 лет.
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Следователи
- Главный следователь: Suning Chen, First Affiliated Hospital of Soochow University
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
1 июня 2022 г.
Первичное завершение (Ожидаемый)
31 декабря 2024 г.
Завершение исследования (Ожидаемый)
31 декабря 2025 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
7 апреля 2023 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
7 апреля 2023 г.
Первый опубликованный (Действительный)
20 апреля 2023 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
9 мая 2023 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
6 мая 2023 г.
Последняя проверка
1 мая 2023 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Другие идентификационные номера исследования
- SZ-AML-KIT
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Нет
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
продукт, произведенный в США и экспортированный из США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .
Клинические исследования Core Binding Factor Острый миелоидный лейкоз
-
Nanfang Hospital of Southern Medical UniversityPeking University People's Hospital; Guangzhou First People's Hospital; Sun Yat-Sen... и другие соавторыРекрутингCore Binding Factor Острый миелоидный лейкозКитай
-
Children's Hospital of Soochow UniversityРекрутингОМЛ, Детство | Мутация C-KIT | Огнеупорный ОМЛ | Рецидив/рецидив | Core Binding Factor Острый миелоидный лейкозКитай
-
National Cancer Institute (NCI)ЗавершенныйОстрый миелоидный лейкоз | Острый миелоидный лейкоз, возникший в результате предшествующего миелодиспластического синдрома | Вторичный острый миелоидный лейкоз | Острый миелоидный лейкоз, связанный с терапией | Острый миелоидный лейкоз у взрослых с Inv(16)(p13.1q22); CBFB-MYH11 | Острый миелоидный... и другие заболеванияСоединенные Штаты