Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Avapritinib v CBF-AML s mutacemi KIT

6. května 2023 aktualizováno: Chen Suning, The First Affiliated Hospital of Soochow University

Avapritinib u recidivujícího refrakterního nebo MRD-pozitivního CBF-AML s mutacemi KIT

AML s t(8; 21)(q22; q22) nebo inv(16)(p13; q22)/t(16; 16)(p13; q22) je známá jako CBF-AML. Mutace KIT jsou běžné u CBF-AML, které mají horší prognózu. Cílem této studie je zhodnotit účinnost avapritinibu, vysoce specifického inhibitoru genu KIT, u CBF-AML s mutacemi KIT.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Akutní myeloidní leukémie (AML) s chromozomální abnormalitou t(8; 21)(q22; q22) nebo inv(16)(p13; q22)/t(16; 16)(p13; q22) je známá jako Core Binding Faktor AML (CBF-AML). Mutace KIT je běžnou mutací u CBF-AML, která má vyšší pravděpodobnost relapsu a má horší prognózu.

Avapritinib je perorální inhibitor tyrozinkinázy (TKI) se selektivní inhibiční aktivitou proti KIT a PDGFRA. Avapritinib byl schválen FDA pro léčbu gastrointestinálních stromálních tumorů (GIST) s PDGFRA mutacemi a pokročilou systémovou mastocytózou (AdvSM). Nicméně účinnost avapritinibu u AML s mutacemi KIT je nejistá.

Tato prospektivní multicentrická klinická studie účinnosti a bezpečnosti avapritinibu u relabující refrakterní nebo molekulárně minimální reziduální nemoci (MRD) pozitivní AML s mutacemi KIT.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Očekávaný)

50

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní záloha kontaktů

Studijní místa

  • Čína
    • Jiangsu
      • Suzhou, Jiangsu, Čína, 215000
        • Nábor
        • First Affiliated Hospital of Soochow University
        • Kontakt:
        • Kontakt:

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Pacienti s akutní myeloidní leukémií doprovázenou t(8; 21)/RUNX1-RUNX1T1, nebo inv(16)/t(16; 16)/CBFβ-MYH11;
  2. Doprovázeno mutací KIT
  3. Recidiva onemocnění po první remisi nebo mol-MRD zůstává pozitivní po morfologické remisi AML.
  4. Žádná aktivní infekce.
  5. Funkce jater: TBIL≤ 2×ULN, ALT/AST≤ 3×ULN, CCr ≥ 50 ml/min, NYHA grading ≤2; Sa02 >92 %.
  6. ECOG <2;

(11) Předpokládané přežití > 12 týdnů.

Kritéria vyloučení:

  1. Přijměte současně jiné cílené terapie AML, jako je dasatinib, sorafenib, gilteritinib atd.;
  2. Přítomnost nekontrolovaných a aktivních infekcí (včetně bakteriálních, plísňových nebo virových infekcí).
  3. Základní onemocnění, jako je infarkt myokardu, chronické srdeční selhání, dekompenzovaná jaterní dysfunkce, selhání ledvin atd.
  4. Těhotné nebo kojící ženy;
  5. Doprovázené jinými zhoubnými nádory vyžadujícími léčbu;
  6. Byly zařazeny další intervenční klinické studie.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Léčebná skupina
Léčebná skupina bude dostávat avapritinib perorálně. Dávkování je 100 mg až 300 mg qd, smí se kombinovat s jinými chemoterapeutiky.
Lék: Avapritinib
podávané perorálně

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Kompozitní kompletní remise (CRc)
Časové okno: Hodnotí se v protokolem definovaných časových bodech až do konce studie, až do přibližně 36 měsíců.
Podíl účastníků, kteří dosáhnou složené kompletní remise (CRc), což zahrnuje kompletní remisi (CR), CR s částečnou hematologickou obnovou (CRh), CR s neúplným obnovením krevního obrazu (CRi) a morfologickou leukémií (MLFS) na základě kritérií odpovědi pro AML.
Hodnotí se v protokolem definovaných časových bodech až do konce studie, až do přibližně 36 měsíců.

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
MRD-negativní sazba
Časové okno: Hodnotí se v protokolem definovaných časových bodech až do konce studie, až do přibližně 36 měsíců.
Podíl účastníků, kteří dosáhli negativní molekulární MRD.
Hodnotí se v protokolem definovaných časových bodech až do konce studie, až do přibližně 36 měsíců.
Přežití bez progrese (PFS)
Časové okno: Od prvního dne léčby do jakéhokoli selhání (odolné onemocnění, relaps nebo smrt), hodnoceno až 1 až 3 roky.
K posouzení pravděpodobností PFS bude použita Kaplan-Meierova metoda.
Od prvního dne léčby do jakéhokoli selhání (odolné onemocnění, relaps nebo smrt), hodnoceno až 1 až 3 roky.
Celkové přežití (OS)
Časové okno: Od prvního dne léčby do doby úmrtí z jakékoli příčiny, hodnoceno 1 až 3 roky.
K posouzení pravděpodobností OS bude použita Kaplan-Meierova metoda.
Od prvního dne léčby do doby úmrtí z jakékoli příčiny, hodnoceno 1 až 3 roky.
Výskyt nežádoucích účinků (AE)
Časové okno: Přibližně do 1 až 3 let.
Terminologická kritéria pro nežádoucí příhody (CTCAE) verze (v) 5.0. Odhadne se podíl pacientů s AE spolu s 95% důvěryhodným intervalem.
Přibližně do 1 až 3 let.

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

The First Affiliated Hospital of Soochow University

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Suning Chen, First Affiliated Hospital of Soochow University

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

1. června 2022

Primární dokončení (Očekávaný)

31. prosince 2024

Dokončení studie (Očekávaný)

31. prosince 2025

Termíny zápisu do studia

První předloženo

7. dubna 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

7. dubna 2023

První zveřejněno (Aktuální)

20. dubna 2023

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

9. května 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

6. května 2023

Naposledy ověřeno

1. května 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Další identifikační čísla studie

  • SZ-AML-KIT

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Avapritinib

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Kosovo

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit