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Avapritinib dans CBF-AML avec mutations KIT

6 mai 2023 mis à jour par: Chen Suning, The First Affiliated Hospital of Soochow University

Avapritinib dans la CBF-AML récidivante réfractaire ou MRD-positive avec mutations KIT

La LAM avec t(8 ; 21)(q22 ; q22) ou inv(16)(p13 ; q22)/t(16 ; 16)(p13 ; q22) est connue sous le nom de CBF-AML. Les mutations de KIT sont fréquentes dans la CBF-AML, qui ont un plus mauvais pronostic. Cette étude vise à évaluer l'efficacité de l'avapritinib, un inhibiteur hautement spécifique du gène KIT, dans la CBF-AML avec des mutations de KIT.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

La leucémie myéloïde aiguë (LMA) avec l'anomalie chromosomique t(8 ; 21)(q22 ; q22) ou inv(16)(p13 ; q22)/t(16 ; 16)(p13 ; q22) est connue sous le nom de Core Binding Facteur AML (CBF-AML). La mutation KIT est une mutation courante dans la CBF-AML, qui est plus susceptible de rechuter et d'avoir un pronostic plus sombre.

L'avapritinib est un inhibiteur de la tyrosine kinase (TKI) oral avec une activité inhibitrice sélective contre KIT et PDGFRA. L'avapritinib a été approuvé par la FDA pour le traitement des tumeurs stromales gastro-intestinales (GIST) avec mutations PDGFRA et de la mastocytose systémique avancée (AdvSM). Cependant, l'efficacité de l'avapritinib dans la LAM avec mutations de KIT est incertaine.

Cette étude clinique prospective multicentrique sur l'efficacité et l'innocuité de l'avapritinib dans la LAM en rechute réfractaire ou à maladie résiduelle minimale moléculaire (MRM) avec mutations de KIT.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Anticipé)

50

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Sauvegarde des contacts de l'étude

Lieux d'étude

  • Chine
    • Jiangsu
      • Suzhou, Jiangsu, Chine, 215000
        • Recrutement
        • First Affiliated Hospital of Soochow University
        • Contact:
        • Contact:

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant
  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  1. Patients atteints de leucémie myéloïde aiguë accompagnée de t(8 ; 21)/RUNX1-RUNX1T1, ou inv(16)/t(16 ; 16)/CBFβ-MYH11 ;
  2. Accompagné de la mutation KIT
  3. Récidive de la maladie après la première rémission, ou le mol-MRD reste positif après la rémission morphologique de la LAM.
  4. Pas d'infection active.
  5. Fonction hépatique : TBIL≤ 2 × LSN, ALT/AST≤ 3 × LSN, CCr ≥ 50 ml/min，Classement NYHA ≤2 ; SaO2 > 92 %.
  6. ECOG <2 ;

(11) Survie prévue > 12 semaines.

Critère d'exclusion:

  1. Accepter simultanément d'autres thérapies ciblées sur la LMA, telles que le dasatinib, le sorafénib, le giltéritinib, etc. ;
  2. La présence d'infections non contrôlées et actives (y compris les infections bactériennes, fongiques ou virales).
  3. Maladies sous-jacentes telles que l'infarctus du myocarde, l'insuffisance cardiaque chronique, le dysfonctionnement hépatique décompensé, l'insuffisance rénale, etc.
  4. Femmes enceintes ou allaitantes;
  5. Accompagné d'autres tumeurs malignes nécessitant un traitement ;
  6. D'autres études cliniques interventionnelles ont été inscrites.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Groupe de traitement
Le groupe de traitement recevra l'avapritinib par voie orale. La posologie est de 100 mg à 300 mg qd, à combiner avec d'autres médicaments de chimiothérapie.
Médicament: Avapritinib
administré par voie orale

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Rémission complète composite (CRc)
Délai: Évalué à des moments définis par le protocole jusqu'à la fin de l'étude, jusqu'à environ 36 mois.
La proportion de participants qui obtiennent une rémission complète composite (CRc), qui comprend une rémission complète (CR)、RC avec récupération hématologique partielle (CRh)、RC avec récupération incomplète de la numération globulaire (CRi) et morphologie sans leucémie (MLFS) sur la base des critères de réponse pour la LAM.
Évalué à des moments définis par le protocole jusqu'à la fin de l'étude, jusqu'à environ 36 mois.

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Taux de MRD négatif
Délai: Évalué à des moments définis par le protocole jusqu'à la fin de l'étude, jusqu'à environ 36 mois.
La proportion de participants qui obtiennent un MRD moléculaire négatif.
Évalué à des moments définis par le protocole jusqu'à la fin de l'étude, jusqu'à environ 36 mois.
Survie sans progression (PFS)
Délai: Du premier jour de traitement jusqu'à l'éventuel échec (maladie résistante, rechute ou décès), évalué jusqu'à 1 à 3 ans.
La méthode de Kaplan-Meier sera utilisée pour évaluer les probabilités de SSP.
Du premier jour de traitement jusqu'à l'éventuel échec (maladie résistante, rechute ou décès), évalué jusqu'à 1 à 3 ans.
Survie globale (SG)
Délai: Du premier jour de traitement au moment du décès quelle qu'en soit la cause, évalué jusqu'à 1 à 3 ans.
La méthode de Kaplan-Meier sera utilisée pour évaluer les probabilités de SG.
Du premier jour de traitement au moment du décès quelle qu'en soit la cause, évalué jusqu'à 1 à 3 ans.
Incidence des événements indésirables (EI)
Délai: Jusqu'à environ 1 à 3 ans.
Critères de terminologie pour les événements indésirables (CTCAE) version (v) 5.0. La proportion de patients présentant des EI sera estimée, ainsi que l'intervalle de crédibilité à 95 %.
Jusqu'à environ 1 à 3 ans.

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

The First Affiliated Hospital of Soochow University

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Suning Chen, First Affiliated Hospital of Soochow University

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

1 juin 2022

Achèvement primaire (Anticipé)

31 décembre 2024

Achèvement de l'étude (Anticipé)

31 décembre 2025

Dates d'inscription aux études

Première soumission

7 avril 2023

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

7 avril 2023

Première publication (Réel)

20 avril 2023

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

9 mai 2023

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

6 mai 2023

Dernière vérification

1 mai 2023

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Autres numéros d'identification d'étude

  • SZ-AML-KIT

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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