항-C5 항체로 치료한 발작성 야간 혈색소뇨증 환자의 혈액학적 반응: 항-C5 순진 환자에서 입타코판 사용에 대한 외부 대조군 연구 (APPEX)
2023년 4월 24일 업데이트: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
데이터 연구의 비개입적 2차 사용의 목적은 여러 데이터 세트에서 얻은 실제 데이터를 사용하여 항-C5 항체 치료를 시작한 후 6개월 동안 발작성 야간 혈색소뇨증 및 빈혈 환자의 혈액학적 반응을 평가하는 것입니다.
이 결과는 iptacopan을 사용한 APPOINT-PNH(NCT04820530) 시험의 결과를 맥락화하는 데 사용될 것입니다.
연구 개요
연구 유형
관찰
등록 (실제)
92
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Paris, 프랑스
- AP-HP Hôpital Saint Louis
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
샘플링 방법
확률 샘플
연구 인구
실제 코호트는 발작성 야간 혈색소뇨증 및 항-C5 요법을 개시하는 빈혈 진단을 받은 환자로 구성됩니다.
환자 데이터는 프랑스의 Hôpital Saint-Louis와 영국 리즈의 St. James's University Hospital에서 가져온 것입니다.
설명
포함 기준:
- 항-C5 항체 치료의 우발적 사용자(즉, 이전에 사용한 증거가 없는 항-C5 항체를 처음 사용한 경우)
- PNH의 확인된 임상 진단(PNH 클론 크기 > RBC 퍼센트/백혈구(WBC) 퍼센트에서 10% 포함)
- 18세 이상의 성인 환자
- 기준 Hb <10g/dL.
제외 기준:
다음 기준 중 하나라도 충족하는 환자는 포함 대상이 아닙니다.
- 항-C5 치료 시작 전 1년 이내에 골수 이식
- 유전성 보체 결핍
- 망상 적혈구 수 <60x10^9/L.
- 임신
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
코호트 및 개입
그룹/코호트 |
개입 / 치료 |
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실제 코호트
실제 코호트는 발작성 야간 혈색소뇨증 및 항-C5 요법을 개시하는 빈혈 진단을 받은 환자로 구성됩니다.
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항-C5 항체 치료(즉, 에쿨리주맙 및 라불리주맙)
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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기준선에서 헤모글로빈 증가
기간: 100일과 200일 사이
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기준일로부터 14일 이후에 수혈을 하지 않은 상태에서 헤모글로빈이 기준선에서 ≥ 2g/dL 증가
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100일과 200일 사이
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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헤모글로빈 반응
기간: 100일과 200일 사이
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인덱스 날짜 후 14일 이후에 발생하는 수혈 없이 헤모글로빈 ≥ 12g/dL 달성
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100일과 200일 사이
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수혈 회피
기간: 15일과 200일 사이의 발생
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수혈 회피(이분법 종점)는 지표 날짜(즉, PNH에 대한 첫 번째 항-C5 항체 치료 날짜)로부터 2주 후부터 시작하여 초기 6개월 치료 기간 동안 수혈을 받지 않은 피험자의 비율을 정의했습니다.
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15일과 200일 사이의 발생
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2023년 1월 18일
기본 완료 (실제)
2023년 3월 1일
연구 완료 (실제)
2023년 3월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2023년 4월 24일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2023년 4월 24일
처음 게시됨 (추정)
2023년 5월 4일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정)
2023년 5월 4일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2023년 4월 24일
마지막으로 확인됨
2023년 3월 1일
추가 정보
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