抗C5抗体で治療された発作性夜間ヘモグロビン尿症患者における血液学的反応：抗C5ナイーブ患者におけるイプタコパン使用のための外部対照群研究 (APPEX)
2023年4月24日 更新者：Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
このデータの非介入二次使用研究の目的は、複数のデータセットから得られた実世界のデータを使用して、抗 C5 抗体治療の開始後 6 か月間の発作性夜間ヘモグロビン尿症および貧血患者の血液学的反応を評価することです。
結果は、iptacopan を使用した APPOINT-PNH (NCT04820530) 試験の結果を文脈化するために使用されます。
調査の概要
研究の種類
観察的
入学 (実際)
92
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
-
-
-
Paris、フランス
- AP-HP Hôpital Saint Louis
-
-
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
サンプリング方法
確率サンプル
調査対象母集団
現実世界のコホートは、発作性夜間ヘモグロビン尿症および抗 C5 療法を開始する貧血と診断された患者で構成されています。
患者データは、フランスのセント ルイス病院とイギリスのリーズにあるセント ジェームズ大学病院に由来します。
説明
包含基準:
- 抗C5抗体治療のインシデントユーザー（すなわち、それ以前に使用された証拠のない抗C5抗体の最初の使用）
- -PNHの確認された臨床診断（RBCパーセント/白血球（WBC）パーセントでPNHクローンサイズ> 10％を含む）
- 18歳以上の成人患者
- ベースライン Hb < 10 g/dL。
除外基準:
以下の基準のいずれかを満たす患者は、含める資格がありませんでした。
- -抗C5治療を開始する前の1年以内の骨髄移植
- 遺伝性補体欠損症
- 網状赤血球数 <60x10^9/L。
- 妊娠
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
コホートと介入
グループ/コホート |
介入・治療 |
|---|---|
|
現実世界のコホート
現実世界のコホートは、発作性夜間ヘモグロビン尿症および抗 C5 療法を開始する貧血と診断された患者で構成されています。
|
抗C5抗体治療（すなわち、エクリズマブおよびラブリズマブ）
|
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
ヘモグロビンのベースラインからの増加
時間枠：100日目から200日目まで
|
-指標日後14日目以降に輸血が行われていない場合、ベースラインから2 g / dL以上のヘモグロビンの増加
|
100日目から200日目まで
|
二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
ヘモグロビン反応
時間枠：100日目から200日目まで
|
-14日目以降の指標日以降に行われる輸血の非存在下で、12 g / dL以上のヘモグロビンを達成する
|
100日目から200日目まで
|
|
輸血の回避
時間枠：15 日目から 200 日目までの発生
|
輸血回避（二分エンドポイント）は、指標日（すなわち、PNHに対する最初の抗C5抗体治療の日付）の2週間後から始まる最初の6か月の治療期間中に輸血を受けなかった被験者の割合を定義しました。
|
15 日目から 200 日目までの発生
|
協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2023年1月18日
一次修了 (実際)
2023年3月1日
研究の完了 (実際)
2023年3月1日
試験登録日
最初に提出
2023年4月24日
QC基準を満たした最初の提出物
2023年4月24日
最初の投稿 (見積もり)
2023年5月4日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (見積もり)
2023年5月4日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2023年4月24日
最終確認日
2023年3月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。