Hematologinen vaste potilailla, joilla on paroksismaalinen yöllinen hemoglobinuria, joita hoidetaan anti-C5-vasta-aineella: ulkoinen kontrolliryhmätutkimus iptakopaanin käytöstä potilailla, jotka eivät ole saaneet anti-C5-hoitoa (APPEX)
maanantai 24. huhtikuuta 2023 päivittänyt: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
Tämän ei-interventiotutkimuksen tarkoituksena on arvioida hematologista vastetta potilailla, joilla on kohtauksellinen yöllinen hemoglobinuria ja anemia kuuden kuukauden aikana anti-C5-vasta-ainehoidon aloittamisesta käyttämällä useista tietosarjoista saatuja reaalimaailman tietoja.
Tuloksia käytetään kontekstualisoimaan tulokset APPOINT-PNH (NCT04820530) -tutkimuksesta iptacopanilla.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Havainnollistava
Ilmoittautuminen (Todellinen)
92
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Paris, Ranska
- AP-HP Hôpital Saint Louis
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Näytteenottomenetelmä
Todennäköisyysnäyte
Tutkimusväestö
Tosimaailman kohortti koostuu potilaista, joilla on diagnosoitu paroksismaalinen yöllinen hemoglobinuria ja anemia, jotka aloittavat anti-C5-hoidon.
Potilastiedot ovat peräisin Hôpital Saint-Louis'sta, Ranskasta ja St. James's University Hospitalista, Leedsistä, Iso-Britanniasta.
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Anti-C5-vasta-ainehoidon tapahtumakäyttäjät (eli anti-C5-vasta-aineen ensimmäinen käyttö ilman näyttöä sitä edeltävästä käytöstä)
- Vahvistettu kliininen PNH-diagnoosi (mukaan lukien PNH-kloonin koko > 10 % punasolujen prosenteissa/valkosoluprosentissa)
- ≥18-vuotiaat aikuispotilaat
- Lähtötason Hb <10 g/dl.
Poissulkemiskriteerit:
Potilaat, jotka täyttivät jonkin seuraavista kriteereistä, eivät olleet kelvollisia mukaan ottamiseen.
- Luuytimensiirto vuoden sisällä ennen anti-C5-hoidon aloittamista
- Perinnöllinen komplementin puutos
- Retikulosyyttien määrä <60x10^9/l.
- Raskaus
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
Kohortit ja interventiot
Ryhmä/Kohortti |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Tosimaailman kohortti
Tosimaailman kohortti koostuu potilaista, joilla on diagnosoitu paroksismaalinen yöllinen hemoglobinuria ja anemia, jotka aloittavat anti-C5-hoidon.
|
Anti-C5-vasta-ainehoito (eli ekulitsumabi ja ravulitsumabi)
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Hemoglobiinin nousu lähtötasosta
Aikaikkuna: päivän 100 ja 200 välillä
|
Hemoglobiinin nousu lähtötasosta ≥ 2 g/dl, jos verensiirtoja ei ole tapahtunut 14. päivän jälkeen indeksipäivän jälkeen
|
päivän 100 ja 200 välillä
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Hemoglobiinivaste
Aikaikkuna: päivän 100 ja 200 välillä
|
Hemoglobiinin saavuttaminen ≥ 12 g/dl ilman verensiirtoja 14. päivän jälkeen indeksipäivän jälkeen
|
päivän 100 ja 200 välillä
|
|
Verensiirron välttäminen
Aikaikkuna: Esiintyminen päivän 15 ja 200 välisenä aikana
|
Transfuusion välttäminen (dikotominen päätepiste) määritti niiden koehenkilöiden osuuden, joilla ei ollut verensiirtoja ensimmäisen 6 kuukauden hoitojakson aikana alkaen 2 viikon kuluttua indeksipäivästä (eli ensimmäisen anti-C5-vasta-ainehoidon päivämäärästä PNH:lle).
|
Esiintyminen päivän 15 ja 200 välisenä aikana
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Yhteistyökumppanit
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Keskiviikko 18. tammikuuta 2023
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Keskiviikko 1. maaliskuuta 2023
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Keskiviikko 1. maaliskuuta 2023
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Maanantai 24. huhtikuuta 2023
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 24. huhtikuuta 2023
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Torstai 4. toukokuuta 2023
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)
Torstai 4. toukokuuta 2023
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 24. huhtikuuta 2023
Viimeksi vahvistettu
Keskiviikko 1. maaliskuuta 2023
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- CLNP023N12002R
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .