Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Hæmatologisk respons hos patienter med paroksysmal natlig hæmoglobinuri behandlet med anti-C5-antistof: en ekstern kontrolarmundersøgelse for Iptacopan-brug hos anti-C5-naive patienter (APPEX)

24. april 2023 opdateret af: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
Formålet med denne ikke-interventionelle sekundære brug af dataundersøgelse er at evaluere hæmatologisk respons hos patienter med paroxysmal natlig hæmoglobinuri og anæmi i 6-månedersperioden efter påbegyndelse af anti-C5 antistofbehandling ved hjælp af data fra den virkelige verden opnået fra flere datasæt. Resultaterne vil blive brugt til at kontekstualisere resultater fra APPOINT-PNH (NCT04820530) forsøget med iptacopan.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Faktiske)

92

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Frankrig
      • Paris, Frankrig
        • AP-HP Hôpital Saint Louis

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Den virkelige verdenskohorte består af patienter med diagnosen paroxysmal natlig hæmoglobinuri og anæmi, der starter anti-C5-behandling. Patientdata stammer fra Hôpital Saint-Louis, Frankrig og St. James's University Hospital, Leeds, Storbritannien.

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Hændelige brugere af anti-C5-antistofbehandling (dvs. første brug af anti-C5-antistof uden bevis for brug før det)
  2. Bekræftet klinisk diagnose af PNH (inklusive PNH klonstørrelse >10 % i RBC procent/hvide blodlegemer (WBC) procent)
  3. Voksne patienter ≥18 år
  4. Baseline Hb <10 g/dL.

Ekskluderingskriterier:

Patienter, der opfyldte nogen af ​​følgende kriterier, var ikke kvalificerede til inklusion.

  1. Knoglemarvstransplantation inden for et år før påbegyndelse af anti-C5-behandling
  2. Arvelig komplementmangel
  3. Retikulocyttal <60x10^9/L.
  4. Graviditet

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
Intervention / Behandling
Kohorte fra den virkelige verden
Den virkelige verdenskohorte består af patienter med diagnosen paroxysmal natlig hæmoglobinuri og anæmi, der starter anti-C5-behandling.
Andet: Anti-C5 antistof behandling
Anti-C5 antistofbehandling (dvs. eculizumab og ravulizumab)

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Stigning fra baseline i hæmoglobin
Tidsramme: mellem dag 100 og dag 200
Forøgelse fra baseline i hæmoglobin på ≥ 2 g/dL i fravær af transfusioner efter dag 14 efter indeksdato
mellem dag 100 og dag 200

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Hæmoglobinrespons
Tidsramme: mellem dag 100 og dag 200
Opnåelse af hæmoglobin på ≥ 12 g/dL i fravær af blodtransfusioner efter dag 14 efter indeksdato
mellem dag 100 og dag 200
Undgå transfusion
Tidsramme: Forekomst mellem dag 15 og dag 200
Transfusionsforebyggelse (dikotomt endepunkt) definerede andelen af ​​forsøgspersoner uden transfusioner i løbet af den indledende 6-måneders behandlingsperiode startende fra 2 uger efter indeksdatoen (dvs. datoen for første anti-C5 antistofbehandling for PNH).
Forekomst mellem dag 15 og dag 200

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Samarbejdspartnere

Leeds Cancer Centre at St. James's University Hospital

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

18. januar 2023

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. marts 2023

Studieafslutning (Faktiske)

1. marts 2023

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

24. april 2023

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

24. april 2023

Først opslået (Skøn)

4. maj 2023

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

4. maj 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

24. april 2023

Sidst verificeret

1. marts 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • CLNP023N12002R

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Paroksysmal natlig hæmoglobinuri

Kliniske forsøg med Anti-C5 antistof behandling

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Chile

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner