Risposta ematologica in pazienti con emoglobinuria parossistica notturna trattati con anticorpi anti-C5: uno studio esterno sul braccio di controllo per l'uso di iptacopan in pazienti naïve all'anti-C5 (APPEX)
24 aprile 2023 aggiornato da: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
Lo scopo di questo studio sull'uso secondario non interventistico dei dati è valutare la risposta ematologica in pazienti con emoglobinuria parossistica notturna e anemia nel periodo di 6 mesi dopo l'inizio del trattamento con anticorpi anti-C5 utilizzando dati del mondo reale ottenuti da più set di dati.
I risultati verranno utilizzati per contestualizzare i risultati dello studio APPOINT-PNH (NCT04820530) con iptacopan.
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Tipo di studio
Osservativo
Iscrizione (Effettivo)
92
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Paris, Francia
- AP-HP Hôpital Saint Louis
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Adulto
- Adulto più anziano
Accetta volontari sani
No
Metodo di campionamento
Campione di probabilità
Popolazione di studio
La coorte del mondo reale è costituita da pazienti con diagnosi di emoglobinuria parossistica notturna e anemia che iniziano la terapia anti-C5.
I dati dei pazienti provengono dall'Hôpital Saint-Louis, Francia e dal St. James's University Hospital, Leeds, Regno Unito.
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Utilizzatori occasionali di trattamento con anticorpi anti-C5 (ovvero, primo utilizzo di anticorpi anti-C5 senza alcuna evidenza di utilizzo precedente)
- Diagnosi clinica confermata di EPN (compresa la dimensione del clone EPN >10% in percentuale di globuli rossi/percentuale di globuli bianchi (WBC))
- Pazienti adulti di età ≥18 anni
- Hb basale <10 g/dL.
Criteri di esclusione:
I pazienti che soddisfacevano uno dei seguenti criteri non erano idonei per l'inclusione.
- Trapianto di midollo osseo entro un anno prima dell'inizio del trattamento anti-C5
- Deficit ereditario del complemento
- Conta dei reticolociti <60x10^9/L.
- Gravidanza
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
Coorti e interventi
Gruppo / Coorte |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Coorte del mondo reale
La coorte del mondo reale è costituita da pazienti con diagnosi di emoglobinuria parossistica notturna e anemia che iniziano la terapia anti-C5.
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Trattamento con anticorpi anti-C5 (ad esempio, eculizumab e ravulizumab)
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Aumento rispetto al basale dell'emoglobina
Lasso di tempo: tra il giorno 100 e il giorno 200
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Aumento rispetto al basale dell'emoglobina di ≥ 2 g/dL in assenza di trasfusioni avvenute dopo il giorno 14 successivo alla data indice
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tra il giorno 100 e il giorno 200
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Risposta dell'emoglobina
Lasso di tempo: tra il giorno 100 e il giorno 200
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Raggiungimento di emoglobina ≥ 12 g/dL in assenza di trasfusioni di sangue avvenute dopo il giorno 14 dopo la data indice
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tra il giorno 100 e il giorno 200
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Evitare le trasfusioni
Lasso di tempo: Occorrenza tra il giorno 15 e il giorno 200
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L'evitamento delle trasfusioni (endpoint dicotomico) ha definito la percentuale di soggetti senza trasfusioni durante il periodo di trattamento iniziale di 6 mesi a partire da 2 settimane dopo la data indice (ovvero la data del primo trattamento con anticorpi anti-C5 per la EPN).
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Occorrenza tra il giorno 15 e il giorno 200
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
18 gennaio 2023
Completamento primario (Effettivo)
1 marzo 2023
Completamento dello studio (Effettivo)
1 marzo 2023
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
24 aprile 2023
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
24 aprile 2023
Primo Inserito (Stima)
4 maggio 2023
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)
4 maggio 2023
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
24 aprile 2023
Ultimo verificato
1 marzo 2023
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- CLNP023N12002R
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
NO
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .