Гематологический ответ у пациентов с пароксизмальной ночной гемоглобинурией, получавших лечение антителом против C5: исследование группы внешнего контроля для применения иптакопана у пациентов, ранее не получавших анти-C5 (APPEX)
24 апреля 2023 г. обновлено: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
Целью этого неинтервенционного вторичного использования данных исследования является оценка гематологического ответа у пациентов с пароксизмальной ночной гемоглобинурией и анемией в 6-месячный период после начала лечения антителами против C5 с использованием реальных данных, полученных из нескольких наборов данных.
Результаты будут использованы для контекстуализации результатов исследования APPOINT-PNH (NCT04820530) с иптакопаном.
Обзор исследования
Статус
Завершенный
Вмешательство/лечение
Тип исследования
Наблюдательный
Регистрация (Действительный)
92
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
-
Paris, Франция
- AP-HP Hôpital Saint Louis
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Взрослый
- Пожилой взрослый
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Метод выборки
Вероятностная выборка
Исследуемая популяция
Реальная когорта состоит из пациентов с диагнозом пароксизмальной ночной гемоглобинурии и анемии, начавших анти-С5-терапию.
Данные пациентов получены из больницы Сен-Луи, Франция, и университетской больницы Сент-Джеймс, Лидс, Великобритания.
Описание
Критерии включения:
- Случайные пользователи лечения антителами против C5 (т. е. первое использование антител против C5 без каких-либо доказательств использования до этого)
- Подтвержденный клинический диагноз ПНГ (включая размер клона ПНГ >10% в процентах эритроцитов/лейкоцитов)
- Взрослые пациенты ≥18 лет
- Исходный уровень Hb <10 г/дл.
Критерий исключения:
Пациенты, которые соответствовали любому из следующих критериев, не подходили для включения.
- Трансплантация костного мозга в течение одного года до начала лечения анти-С5
- Наследственный дефицит комплемента
- Количество ретикулоцитов <60x10^9/л.
- Беременность
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
Когорты и вмешательства
Группа / когорта |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Реальная когорта
Реальная когорта состоит из пациентов с диагнозом пароксизмальной ночной гемоглобинурии и анемии, начавших анти-С5-терапию.
|
Лечение антителами против C5 (например, экулизумаб и равулизумаб)
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Увеличение по сравнению с исходным уровнем гемоглобина
Временное ограничение: между 100-м и 200-м днем
|
Увеличение по сравнению с исходным уровнем гемоглобина на ≥ 2 г/дл при отсутствии переливаний крови после 14-го дня после индексной даты
|
между 100-м и 200-м днем
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Реакция гемоглобина
Временное ограничение: между 100-м и 200-м днем
|
Достижение уровня гемоглобина ≥ 12 г/дл при отсутствии переливаний крови после 14-го дня после даты индексации
|
между 100-м и 200-м днем
|
|
Избегание переливания
Временное ограничение: Возникновение между 15-м и 200-м днем
|
Избегание переливания крови (дихотомическая конечная точка) определяла долю субъектов без переливаний в течение начального 6-месячного периода лечения, начиная со 2 недель после индексной даты (т. е. даты первого лечения ПНГ антителами против C5).
|
Возникновение между 15-м и 200-м днем
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
18 января 2023 г.
Первичное завершение (Действительный)
1 марта 2023 г.
Завершение исследования (Действительный)
1 марта 2023 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
24 апреля 2023 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
24 апреля 2023 г.
Первый опубликованный (Оценивать)
4 мая 2023 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Оценивать)
4 мая 2023 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
24 апреля 2023 г.
Последняя проверка
1 марта 2023 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Урологические заболевания
- Урологические проявления
- Заболевания костного мозга
- Гематологические заболевания
- Нарушения мочеиспускания
- Анемия
- Протеинурия
- Анемия, гемолитическая
- Миелодиспластические синдромы
- Гемоглобинурия
- Гемоглобинурия, пароксизмальная
- Физиологические эффекты лекарств
- Иммунологические факторы
- Антитела
Другие идентификационные номера исследования
- CLNP023N12002R
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
НЕТ
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Нет
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .