Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Hematologická odpověď u pacientů s paroxysmální noční hemoglobinurií léčených protilátkou anti-C5: studie externího kontrolního ramene pro použití iptakopanu u pacientů dosud neléčených anti-C5 (APPEX)

24. dubna 2023 aktualizováno: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
Cílem této neintervenční sekundární studie dat je vyhodnotit hematologickou odpověď u pacientů s paroxysmální noční hemoglobinurií a anémií v období 6 měsíců po zahájení léčby protilátkami anti-C5 s použitím reálných dat získaných z mnoha souborů dat. Výsledky budou použity ke kontextualizaci výsledků ze studie APPOINT-PNH (NCT04820530) s iptacopanem.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Aktuální)

92

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Francie
      • Paris, Francie
        • AP-HP Hôpital Saint Louis

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Metoda odběru vzorků

Ukázka pravděpodobnosti

Studijní populace

Reálnou kohortu tvoří pacienti s diagnózou paroxysmální noční hemoglobinurie a anémie zahajující anti-C5 terapii. Údaje o pacientech pocházejí z Hôpital Saint-Louis, Francie a St. James's University Hospital, Leeds, Spojené království.

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Náhodní uživatelé léčby protilátkami anti-C5 (tj. první použití protilátky anti-C5 bez důkazů o použití před tím)
  2. Potvrzená klinická diagnóza PNH (včetně velikosti klonu PNH > 10 % v procentech červených krvinek / procentech bílých krvinek (WBC))
  3. Dospělí pacienti ve věku ≥ 18 let
  4. Výchozí hodnota Hb <10 g/dl.

Kritéria vyloučení:

Pacienti, kteří splnili kterékoli z následujících kritérií, nebyli způsobilí k zařazení.

  1. Transplantace kostní dřeně během jednoho roku před zahájením léčby anti-C5
  2. Dědičný nedostatek komplementu
  3. Počet retikulocytů <60x10^9/l.
  4. Těhotenství

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta
Intervence / Léčba
Kohorta v reálném světě
Reálnou kohortu tvoří pacienti s diagnózou paroxysmální noční hemoglobinurie a anémie zahajující anti-C5 terapii.
Jiný: Léčba protilátkou anti-C5
Léčba protilátkami anti-C5 (tj. eculizumab a ravulizumab)

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Zvýšení hemoglobinu oproti výchozí hodnotě
Časové okno: mezi dnem 100 a dnem 200
Zvýšení hemoglobinu od výchozí hodnoty o ≥ 2 g/dl v nepřítomnosti transfuzí, k nimž došlo po 14. dni po datu indexu
mezi dnem 100 a dnem 200

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Hemoglobinová odezva
Časové okno: mezi dnem 100 a dnem 200
Dosažení hemoglobinu ≥ 12 g/dl v nepřítomnosti krevních transfuzí po 14. dni po indexu
mezi dnem 100 a dnem 200
Vyhýbání se transfuzi
Časové okno: Výskyt mezi 15. a 200. dnem
Vyhýbání se transfuzi (dichotomický koncový bod) definoval podíl subjektů bez transfuze během počátečního 6měsíčního léčebného období počínaje 2 týdny po datu indexu (tj. datu první léčby PNH protilátkou anti-C5).
Výskyt mezi 15. a 200. dnem

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Spolupracovníci

Leeds Cancer Centre at St. James's University Hospital

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

18. ledna 2023

Primární dokončení (Aktuální)

1. března 2023

Dokončení studie (Aktuální)

1. března 2023

Termíny zápisu do studia

První předloženo

24. dubna 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

24. dubna 2023

První zveřejněno (Odhad)

4. května 2023

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

4. května 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

24. dubna 2023

Naposledy ověřeno

1. března 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • CLNP023N12002R

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Paroxysmální noční hemoglobinurie

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Singapore

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit