Odpowiedź hematologiczna u pacjentów z napadową nocną hemoglobinurią leczonych przeciwciałami anty-C5: badanie zewnętrznej grupy kontrolnej dotyczące stosowania iptakopanu u pacjentów nieleczonych wcześniej anty-C5 (APPEX)
24 kwietnia 2023 zaktualizowane przez: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
Celem tego nieinterwencyjnego wtórnego wykorzystania danych jest ocena odpowiedzi hematologicznej u pacjentów z napadową nocną hemoglobinurią i niedokrwistością w okresie 6 miesięcy po rozpoczęciu leczenia przeciwciałem anty-C5 przy użyciu rzeczywistych danych uzyskanych z wielu zestawów danych.
Wyniki zostaną wykorzystane do kontekstualizacji wyników badania APPOINT-PNH (NCT04820530) z użyciem iptacopanu.
Przegląd badań
Status
Zakończony
Warunki
Interwencja / Leczenie
Typ studiów
Obserwacyjny
Zapisy (Rzeczywisty)
92
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
-
Paris, Francja
- AP-HP Hôpital Saint Louis
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- Dorosły
- Starszy dorosły
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Metoda próbkowania
Próbka prawdopodobieństwa
Badana populacja
Rzeczywista kohorta składa się z pacjentów z rozpoznaniem napadowej nocnej hemoglobinurii i niedokrwistości rozpoczynających terapię anty-C5.
Dane pacjentów pochodzą z Hôpital Saint-Louis we Francji i St. James's University Hospital w Leeds w Wielkiej Brytanii.
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Przypadkowi użytkownicy leczenia przeciwciałem anty-C5 (tj. pierwsze użycie przeciwciała anty-C5 bez dowodów na wcześniejsze użycie)
- Potwierdzona diagnoza kliniczna PNH (w tym wielkość klonu PNH >10% w procentach RBC/procent białych krwinek (WBC))
- Dorośli pacjenci w wieku ≥18 lat
- Wyjściowa Hb <10 g/dl.
Kryteria wyłączenia:
Pacjenci, którzy spełnili którekolwiek z poniższych kryteriów, nie kwalifikowali się do włączenia.
- Przeszczep szpiku kostnego w ciągu jednego roku przed rozpoczęciem leczenia anty-C5
- Dziedziczny niedobór dopełniacza
- Liczba retikulocytów <60x10^9/L.
- Ciąża
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
Kohorty i interwencje
Grupa / Kohorta |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Kohorta w świecie rzeczywistym
Rzeczywista kohorta składa się z pacjentów z rozpoznaniem napadowej nocnej hemoglobinurii i niedokrwistości rozpoczynających terapię anty-C5.
|
Leczenie przeciwciałami anty-C5 (tj. ekulizumabem i rawulizumabem)
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Wzrost stężenia hemoglobiny w stosunku do wartości wyjściowych
Ramy czasowe: między dniem 100 a dniem 200
|
Wzrost stężenia hemoglobiny w stosunku do wartości wyjściowych o ≥ 2 g/dl przy braku transfuzji po dniu 14 po dacie indeksu
|
między dniem 100 a dniem 200
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Odpowiedź hemoglobiny
Ramy czasowe: między dniem 100 a dniem 200
|
Osiągnięcie stężenia hemoglobiny ≥ 12 g/dl przy braku transfuzji krwi po 14 dniu od daty indeksu
|
między dniem 100 a dniem 200
|
|
Unikanie transfuzji
Ramy czasowe: Występowanie między dniem 15 a dniem 200
|
Unikanie transfuzji (dychotomiczny punkt końcowy) definiuje odsetek osób, które nie otrzymały transfuzji podczas początkowego 6-miesięcznego okresu leczenia, począwszy od 2 tygodni po dacie indeksu (tj. dacie pierwszego podania przeciwciała anty-C5 w PNH).
|
Występowanie między dniem 15 a dniem 200
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Współpracownicy
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
18 stycznia 2023
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
1 marca 2023
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
1 marca 2023
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
24 kwietnia 2023
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
24 kwietnia 2023
Pierwszy wysłany (Oszacować)
4 maja 2023
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)
4 maja 2023
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
24 kwietnia 2023
Ostatnia weryfikacja
1 marca 2023
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- CLNP023N12002R
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
NIE
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .