Hämatologisches Ansprechen bei Patienten mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie, die mit Anti-C5-Antikörpern behandelt wurden: eine externe Kontrollarmstudie zur Anwendung von Iptacopan bei Anti-C5-naiven Patienten (APPEX)
24. April 2023 aktualisiert von: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
Das Ziel dieser nicht-interventionellen Studie zur sekundären Verwendung von Daten ist die Bewertung des hämatologischen Ansprechens bei Patienten mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie und Anämie im Zeitraum von 6 Monaten nach Beginn der Behandlung mit Anti-C5-Antikörpern unter Verwendung von Real-World-Daten aus mehreren Datensätzen.
Die Ergebnisse werden verwendet, um die Ergebnisse der APPOINT-PNH (NCT04820530)-Studie mit Iptacopan zu kontextualisieren.
Studienübersicht
Status
Abgeschlossen
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Studientyp
Beobachtungs
Einschreibung (Tatsächlich)
92
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Studienorte
-
-
-
Paris, Frankreich
- AP-HP Hôpital Saint Louis
-
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Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
- Erwachsene
- Älterer Erwachsener
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Nein
Probenahmeverfahren
Wahrscheinlichkeitsstichprobe
Studienpopulation
Die reale Kohorte besteht aus Patienten mit der Diagnose einer paroxysmalen nächtlichen Hämoglobinurie und Anämie, die eine Anti-C5-Therapie beginnen.
Die Patientendaten stammen vom Hôpital Saint-Louis, Frankreich, und vom St. James's University Hospital, Leeds, Vereinigtes Königreich.
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Vorübergehende Anwender einer Behandlung mit Anti-C5-Antikörpern (d. h. Erstanwendung von Anti-C5-Antikörpern ohne Nachweis einer vorherigen Anwendung)
- Bestätigte klinische Diagnose von PNH (einschließlich PNH-Klongröße > 10 % in Prozent Erythrozyten/Prozent weißer Blutkörperchen (WBC))
- Erwachsene Patienten ≥ 18 Jahre
- Baseline-Hb < 10 g/dl.
Ausschlusskriterien:
Patienten, die eines der folgenden Kriterien erfüllten, kamen nicht für die Aufnahme in Frage.
- Knochenmarktransplantation innerhalb eines Jahres vor Beginn der Anti-C5-Behandlung
- Erblicher Komplementmangel
- Retikulozytenzahl <60x10^9/L.
- Schwangerschaft
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
Kohorten und Interventionen
Gruppe / Kohorte |
Intervention / Behandlung |
|---|---|
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Kohorte aus der realen Welt
Die reale Kohorte besteht aus Patienten mit der Diagnose einer paroxysmalen nächtlichen Hämoglobinurie und Anämie, die eine Anti-C5-Therapie beginnen.
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Behandlung mit Anti-C5-Antikörpern (d. h. Eculizumab und Ravulizumab)
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Anstieg des Hämoglobins gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: zwischen Tag 100 und Tag 200
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Anstieg des Hämoglobins gegenüber dem Ausgangswert von ≥ 2 g/dl ohne Transfusionen nach Tag 14 nach dem Indexdatum
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zwischen Tag 100 und Tag 200
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Hämoglobin-Reaktion
Zeitfenster: zwischen Tag 100 und Tag 200
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Erreichen eines Hämoglobinwertes von ≥ 12 g/dL ohne Bluttransfusionen nach Tag 14 nach dem Indexdatum
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zwischen Tag 100 und Tag 200
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Transfusionsvermeidung
Zeitfenster: Auftreten zwischen Tag 15 und Tag 200
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Transfusionsvermeidung (dichotomer Endpunkt) definiert den Anteil der Studienteilnehmer ohne Transfusionen während der anfänglichen 6-monatigen Behandlungsphase, beginnend 2 Wochen nach dem Indexdatum (d. h. Datum der ersten Behandlung mit Anti-C5-Antikörpern bei PNH).
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Auftreten zwischen Tag 15 und Tag 200
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Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
18. Januar 2023
Primärer Abschluss (Tatsächlich)
1. März 2023
Studienabschluss (Tatsächlich)
1. März 2023
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
24. April 2023
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
24. April 2023
Zuerst gepostet (Schätzen)
4. Mai 2023
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Schätzen)
4. Mai 2023
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
24. April 2023
Zuletzt verifiziert
1. März 2023
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
- Urologische Erkrankungen
- Urologische Manifestationen
- Erkrankungen des Knochenmarks
- Hämatologische Erkrankungen
- Störungen beim Wasserlassen
- Anämie
- Proteinurie
- Anämie, hämolytisch
- Myelodysplastische Syndrome
- Hämoglobinurie
- Hämoglobinurie, paroxysmal
- Physiologische Wirkungen von Arzneimitteln
- Immunologische Faktoren
- Antikörper
Andere Studien-ID-Nummern
- CLNP023N12002R
Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)
Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?
NEIN
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Nein
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
Nein
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