Hematologische respons bij patiënten met paroxismale nachtelijke hemoglobinurie behandeld met anti-C5-antilichaam: een externe controle-armstudie voor gebruik van iptacopan bij anti-C5-naïeve patiënten (APPEX)
24 april 2023 bijgewerkt door: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
Het doel van dit niet-interventionele onderzoek naar secundair gebruik van gegevens is het evalueren van de hematologische respons bij patiënten met paroxismale nachtelijke hemoglobinurie en anemie in de periode van 6 maanden na de start van de anti-C5-antilichaambehandeling met behulp van real-world gegevens verkregen uit meerdere datasets.
De resultaten zullen worden gebruikt om de resultaten van de APPOINT-PNH (NCT04820530)-studie met iptacopan in een context te plaatsen.
Studie Overzicht
Toestand
Voltooid
Interventie / Behandeling
Studietype
Observationeel
Inschrijving (Werkelijk)
92
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
-
Paris, Frankrijk
- AP-HP Hôpital Saint Louis
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
- Volwassen
- Oudere volwassene
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Bemonsteringsmethode
Kanssteekproef
Studie Bevolking
Het real-world cohort bestaat uit patiënten met de diagnose paroxismale nachtelijke hemoglobinurie en anemie die anti-C5-therapie starten.
Patiëntgegevens zijn afkomstig van het Hôpital Saint-Louis, Frankrijk en het St. James's University Hospital, Leeds, Verenigd Koninkrijk.
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Incidentele gebruikers van anti-C5-antilichaambehandeling (d.w.z. eerste gebruik van anti-C5-antilichaam zonder bewijs van gebruik daarvoor)
- Bevestigde klinische diagnose van PNH (inclusief PNH-kloongrootte >10% in RBC-percentage/witte bloedcellen (WBC)-percentage)
- Volwassen patiënten ≥18 jaar
- Basislijn Hb <10 g/dL.
Uitsluitingscriteria:
Patiënten die aan een van de volgende criteria voldeden, kwamen niet in aanmerking voor opname.
- Beenmergtransplantatie binnen een jaar voorafgaand aan de start van de anti-C5-behandeling
- Erfelijke complementdeficiëntie
- Aantal reticulocyten <60x10^9/L.
- Zwangerschap
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
Cohorten en interventies
Groep / Cohort |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Cohort uit de echte wereld
Het real-world cohort bestaat uit patiënten met de diagnose paroxismale nachtelijke hemoglobinurie en anemie die anti-C5-therapie starten.
|
Anti-C5-antilichaambehandeling (d.w.z. eculizumab en ravulizumab)
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Toename van de uitgangswaarde in hemoglobine
Tijdsspanne: tussen dag 100 en dag 200
|
Stijging vanaf baseline in hemoglobine van ≥ 2 g/dl bij afwezigheid van transfusies na dag 14 na indexdatum
|
tussen dag 100 en dag 200
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Hemoglobine-respons
Tijdsspanne: tussen dag 100 en dag 200
|
Het bereiken van hemoglobine van ≥ 12 g/dl bij afwezigheid van bloedtransfusies na dag 14 na indexdatum
|
tussen dag 100 en dag 200
|
|
Vermijden van transfusies
Tijdsspanne: Voorkomen tussen dag 15 en dag 200
|
Transfusievermijding (dichotoom eindpunt) definieerde het percentage proefpersonen zonder transfusies tijdens de initiële behandelingsperiode van 6 maanden vanaf 2 weken na de indexdatum (d.w.z. de datum van de eerste anti-C5-antilichaambehandeling voor PNH).
|
Voorkomen tussen dag 15 en dag 200
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
18 januari 2023
Primaire voltooiing (Werkelijk)
1 maart 2023
Studie voltooiing (Werkelijk)
1 maart 2023
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
24 april 2023
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
24 april 2023
Eerst geplaatst (Schatting)
4 mei 2023
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Schatting)
4 mei 2023
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
24 april 2023
Laatst geverifieerd
1 maart 2023
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- CLNP023N12002R
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
NEE
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Nee
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .