Resposta hematológica em pacientes com hemoglobinúria paroxística noturna tratados com anticorpo anti-C5: um estudo de braço de controle externo para uso de Iptacopan em pacientes virgens de anti-C5 (APPEX)
24 de abril de 2023 atualizado por: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
O objetivo deste estudo de uso secundário não intervencional de dados é avaliar a resposta hematológica em pacientes com hemoglobinúria paroxística noturna e anemia no período de 6 meses após o início do tratamento com anticorpo anti-C5 usando dados do mundo real obtidos de vários conjuntos de dados.
Os resultados serão usados para contextualizar os resultados do estudo APPOINT-PNH (NCT04820530) com iptacopan.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Observacional
Inscrição (Real)
92
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
-
-
-
Paris, França
- AP-HP Hôpital Saint Louis
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Método de amostragem
Amostra de Probabilidade
População do estudo
A coorte do mundo real consiste em pacientes com diagnóstico de hemoglobinúria paroxística noturna e anemia iniciando terapia anti-C5.
Os dados dos pacientes são originários do Hôpital Saint-Louis, França e do St. James's University Hospital, Leeds, Reino Unido.
Descrição
Critério de inclusão:
- Usuários incidentes de tratamento com anticorpo anti-C5 (ou seja, primeiro uso de anticorpo anti-C5 sem evidência de uso antes disso)
- Diagnóstico clínico confirmado de HPN (incluindo tamanho do clone de HPN >10% em porcentagem de hemácias/porcentagem de glóbulos brancos (WBC))
- Pacientes adultos ≥18 anos de idade
- Hb basal <10 g/dL.
Critério de exclusão:
Os pacientes que atenderam a qualquer um dos seguintes critérios não foram elegíveis para inclusão.
- Transplante de medula óssea até um ano antes do início do tratamento anti-C5
- Deficiência de complemento hereditária
- Contagem de reticulócitos <60x10^9/L.
- Gravidez
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
Coortes e Intervenções
Grupo / Coorte |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
|
Coorte do mundo real
A coorte do mundo real consiste em pacientes com diagnóstico de hemoglobinúria paroxística noturna e anemia iniciando terapia anti-C5.
|
Tratamento com anticorpo anti-C5 (ou seja, eculizumabe e ravulizumabe)
|
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Aumento da linha de base na hemoglobina
Prazo: entre o dia 100 e o dia 200
|
Aumento da linha de base na hemoglobina de ≥ 2 g/dL na ausência de transfusões ocorrendo após o Dia 14 após a data do índice
|
entre o dia 100 e o dia 200
|
Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Resposta da Hemoglobina
Prazo: entre o dia 100 e o dia 200
|
Atingir hemoglobina de ≥ 12 g/dL na ausência de transfusões de sangue ocorrendo após o dia 14 após a data do índice
|
entre o dia 100 e o dia 200
|
|
Evitar transfusão
Prazo: Ocorrência entre o dia 15 e o dia 200
|
Evitação de transfusão (ponto final dicotômico) definiu a proporção de indivíduos sem transfusões durante o período inicial de tratamento de 6 meses a partir de 2 semanas após a data índice (ou seja, data do primeiro tratamento com anticorpo anti-C5 para HPN).
|
Ocorrência entre o dia 15 e o dia 200
|
Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Colaboradores
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
18 de janeiro de 2023
Conclusão Primária (Real)
1 de março de 2023
Conclusão do estudo (Real)
1 de março de 2023
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
24 de abril de 2023
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
24 de abril de 2023
Primeira postagem (Estimativa)
4 de maio de 2023
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimativa)
4 de maio de 2023
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
24 de abril de 2023
Última verificação
1 de março de 2023
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- CLNP023N12002R
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .