Hematologisk respons hos pasienter med paroksysmal nattlig hemoglobinuri behandlet med anti-C5-antistoff: en ekstern kontrollarmstudie for bruk av Iptacopan hos anti-C5-naive pasienter (APPEX)
24. april 2023 oppdatert av: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
Målet med denne ikke-intervensjonelle sekundære bruken av data-studien er å evaluere hematologisk respons hos pasienter med paroksysmal nattlig hemoglobinuri og anemi i 6-månedersperioden etter oppstart av anti-C5-antistoffbehandling ved å bruke virkelige data hentet fra flere datasett.
Resultatene vil bli brukt til å kontekstualisere resultater fra APPOINT-PNH (NCT04820530) studien med iptacopan.
Studieoversikt
Status
Fullført
Intervensjon / Behandling
Studietype
Observasjonsmessig
Registrering (Faktiske)
92
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
-
Paris, Frankrike
- AP-HP Hôpital Saint Louis
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Voksen
- Eldre voksen
Tar imot friske frivillige
Nei
Prøvetakingsmetode
Sannsynlighetsprøve
Studiepopulasjon
Den virkelige kohorten består av pasienter med diagnosen paroksysmal nattlig hemoglobinuri og anemi som starter anti-C5-behandling.
Pasientdata stammer fra Hôpital Saint-Louis, Frankrike og St. James's University Hospital, Leeds, Storbritannia.
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Hendelsesbrukere av anti-C5-antistoffbehandling (dvs. første gangs bruk av anti-C5-antistoff uten bevis for bruk før det)
- Bekreftet klinisk diagnose av PNH (inkludert PNH klonstørrelse >10 % i RBC prosent/hvite blodlegemer (WBC) prosent)
- Voksne pasienter ≥18 år
- Baseline Hb <10 g/dL.
Ekskluderingskriterier:
Pasienter som oppfylte noen av følgende kriterier var ikke kvalifisert for inkludering.
- Benmargstransplantasjon innen ett år før oppstart av anti-C5-behandling
- Arvelig komplementmangel
- Retikulocyttantall <60x10^9/L.
- Svangerskap
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
Kohorter og intervensjoner
Gruppe / Kohort |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Kohort fra den virkelige verden
Den virkelige kohorten består av pasienter med diagnosen paroksysmal nattlig hemoglobinuri og anemi som starter anti-C5-behandling.
|
Anti-C5 antistoffbehandling (dvs. eculizumab og ravulizumab)
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Økning fra baseline i hemoglobin
Tidsramme: mellom dag 100 og dag 200
|
Økning fra baseline i hemoglobin på ≥ 2 g/dL i fravær av transfusjoner etter dag 14 etter indeksdato
|
mellom dag 100 og dag 200
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Hemoglobinrespons
Tidsramme: mellom dag 100 og dag 200
|
Oppnå hemoglobin på ≥ 12 g/dL i fravær av blodtransfusjoner etter dag 14 etter indeksdato
|
mellom dag 100 og dag 200
|
|
Unngå transfusjon
Tidsramme: Forekomst mellom dag 15 og dag 200
|
Transfusjonsunngåelse (dikotomt endepunkt) definerte andelen av individer uten transfusjoner i løpet av den første 6-måneders behandlingsperioden fra 2 uker etter indeksdato (dvs. dato for første anti-C5 antistoffbehandling for PNH).
|
Forekomst mellom dag 15 og dag 200
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Samarbeidspartnere
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
18. januar 2023
Primær fullføring (Faktiske)
1. mars 2023
Studiet fullført (Faktiske)
1. mars 2023
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
24. april 2023
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
24. april 2023
Først lagt ut (Anslag)
4. mai 2023
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Anslag)
4. mai 2023
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
24. april 2023
Sist bekreftet
1. mars 2023
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- CLNP023N12002R
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
NEI
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Nei
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .