Respuesta hematológica en pacientes con hemoglobinuria paroxística nocturna tratados con anticuerpos anti-C5: un estudio de brazo de control externo para el uso de iptacopan en pacientes sin tratamiento previo con anti-C5 (APPEX)
24 de abril de 2023 actualizado por: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
El objetivo de este estudio secundario no intervencionista de uso de datos es evaluar la respuesta hematológica en pacientes con hemoglobinuria paroxística nocturna y anemia en el período de 6 meses después del inicio del tratamiento con anticuerpos anti-C5 utilizando datos del mundo real obtenidos de múltiples conjuntos de datos.
Los resultados se utilizarán para contextualizar los resultados del ensayo APPOINT-PNH (NCT04820530) con iptacopan.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
De observación
Inscripción (Actual)
92
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Paris, Francia
- AP-HP Hôpital Saint Louis
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
No
Método de muestreo
Muestra de probabilidad
Población de estudio
La cohorte del mundo real consta de pacientes con diagnóstico de hemoglobinuria paroxística nocturna y anemia que inician terapia anti-C5.
Los datos de los pacientes provienen del Hôpital Saint-Louis, Francia y el Hospital Universitario St. James, Leeds, Reino Unido.
Descripción
Criterios de inclusión:
- Usuarios incidentes de tratamiento con anticuerpos anti-C5 (es decir, primer uso de anticuerpos anti-C5 sin evidencia de uso anterior)
- Diagnóstico clínico confirmado de HPN (incluido el tamaño del clon de HPN >10 % en porcentaje de glóbulos rojos/porcentaje de glóbulos blancos [WBC])
- Pacientes adultos ≥18 años de edad
- Hb basal < 10 g/dL.
Criterio de exclusión:
Los pacientes que cumplieron con cualquiera de los siguientes criterios no fueron elegibles para la inclusión.
- Trasplante de médula ósea dentro de un año antes de iniciar el tratamiento anti-C5
- Deficiencia hereditaria del complemento
- Recuento de reticulocitos <60x10^9/L.
- El embarazo
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
Intervención / Tratamiento |
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Cohorte del mundo real
La cohorte del mundo real consta de pacientes con diagnóstico de hemoglobinuria paroxística nocturna y anemia que inician terapia anti-C5.
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Tratamiento con anticuerpos anti-C5 (es decir, eculizumab y ravulizumab)
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Aumento desde el inicio en la hemoglobina
Periodo de tiempo: entre el día 100 y el día 200
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Aumento desde el inicio en la hemoglobina de ≥ 2 g/dl en ausencia de transfusiones que ocurran después del día 14 posterior a la fecha índice
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entre el día 100 y el día 200
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Respuesta de hemoglobina
Periodo de tiempo: entre el día 100 y el día 200
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Alcanzar una hemoglobina de ≥ 12 g/dl en ausencia de transfusiones de sangre ocurridas después del día 14 posterior a la fecha índice
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entre el día 100 y el día 200
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Evitación de transfusiones
Periodo de tiempo: Ocurrencia entre el día 15 y el día 200
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Evitación de transfusiones (punto final dicotómico) definió la proporción de sujetos sin transfusiones durante el período de tratamiento inicial de 6 meses a partir de 2 semanas después de la fecha índice (es decir, la fecha del primer tratamiento con anticuerpos anti-C5 para la PNH).
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Ocurrencia entre el día 15 y el día 200
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Colaboradores
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
18 de enero de 2023
Finalización primaria (Actual)
1 de marzo de 2023
Finalización del estudio (Actual)
1 de marzo de 2023
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
24 de abril de 2023
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
24 de abril de 2023
Publicado por primera vez (Estimar)
4 de mayo de 2023
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimar)
4 de mayo de 2023
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
24 de abril de 2023
Última verificación
1 de marzo de 2023
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades urológicas
- Manifestaciones Urológicas
- Enfermedades de la médula ósea
- Enfermedades hematológicas
- Trastornos de la micción
- Anemia
- Proteinuria
- Anemia Hemolítica
- Síndromes mielodisplásicos
- Hemoglobinuria
- Hemoglobinuria Paroxística
- Efectos fisiológicos de las drogas
- Factores inmunológicos
- Anticuerpos
Otros números de identificación del estudio
- CLNP023N12002R
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .