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Réponse hématologique chez les patients atteints d'hémoglobinurie paroxystique nocturne traités avec des anticorps anti-C5 : une étude de groupe de contrôle externe pour l'utilisation d'Iptacopan chez des patients naïfs d'anti-C5 (APPEX)

24 avril 2023 mis à jour par: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
Le but de cette étude d'utilisation secondaire non interventionnelle des données est d'évaluer la réponse hématologique chez les patients atteints d'hémoglobinurie et d'anémie paroxystiques nocturnes au cours de la période de 6 mois suivant le début du traitement par anticorps anti-C5 à l'aide de données réelles obtenues à partir de plusieurs ensembles de données. Les résultats seront utilisés pour contextualiser les résultats de l'essai APPOINT-PNH (NCT04820530) avec l'iptacopan.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Observationnel

Inscription (Réel)

92

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • France
      • Paris, France
        • AP-HP Hôpital Saint Louis

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

Méthode d'échantillonnage

Échantillon de probabilité

Population étudiée

La cohorte du monde réel est composée de patients avec un diagnostic d'hémoglobinurie paroxystique nocturne et d'anémie débutant un traitement anti-C5. Les données des patients proviennent de l'Hôpital Saint-Louis, France et du St. James's University Hospital, Leeds, Royaume-Uni.

La description

Critère d'intégration:

  1. Utilisateurs incidents d'un traitement par anticorps anti-C5 (c'est-à-dire, première utilisation d'anticorps anti-C5 sans preuve d'utilisation avant cela)
  2. Diagnostic clinique confirmé de l'HPN (y compris la taille du clone de l'HPN > 10 % en pourcentage de globules rouges/globules blancs (GB))
  3. Patients adultes ≥18 ans
  4. Hb de base < 10 g/dL.

Critère d'exclusion:

Les patients qui remplissaient l'un des critères suivants n'étaient pas éligibles pour l'inclusion.

  1. Greffe de moelle osseuse dans l'année précédant le début du traitement anti-C5
  2. Déficit héréditaire en complément
  3. Nombre de réticulocytes <60x10^9/L.
  4. Grossesse

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

Cohortes et interventions

Groupe / Cohorte
Intervention / Traitement
Cohorte du monde réel
La cohorte du monde réel est composée de patients avec un diagnostic d'hémoglobinurie paroxystique nocturne et d'anémie débutant un traitement anti-C5.
Autre: Traitement par anticorps anti-C5
Traitement par anticorps anti-C5 (c.-à-d. eculizumab et ravulizumab)

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Augmentation de l'hémoglobine par rapport au départ
Délai: entre le jour 100 et le jour 200
Augmentation par rapport au départ de l'hémoglobine ≥ 2 g/dL en l'absence de transfusions après le jour 14 après la date index
entre le jour 100 et le jour 200

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Réponse de l'hémoglobine
Délai: entre le jour 100 et le jour 200
Atteinte d'une hémoglobine ≥ 12 g/dL en l'absence de transfusions sanguines après le jour 14 après la date index
entre le jour 100 et le jour 200
Évitement des transfusions
Délai: Apparition entre le jour 15 et le jour 200
L'évitement transfusionnel (critère dichotomique) a défini la proportion de sujets sans transfusion pendant la période de traitement initiale de 6 mois à partir de 2 semaines après la date index (c'est-à-dire la date du premier traitement par anticorps anti-C5 pour l'HPN).
Apparition entre le jour 15 et le jour 200

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Collaborateurs

Leeds Cancer Centre at St. James's University Hospital

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

18 janvier 2023

Achèvement primaire (Réel)

1 mars 2023

Achèvement de l'étude (Réel)

1 mars 2023

Dates d'inscription aux études

Première soumission

24 avril 2023

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

24 avril 2023

Première publication (Estimation)

4 mai 2023

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Estimation)

4 mai 2023

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

24 avril 2023

Dernière vérification

1 mars 2023

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • CLNP023N12002R

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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