Duchenne 근이영양증(DMD)이 있는 비보행 및 보행 참가자에서 SRP-9001(Delandistrogene Moxeparvovec)의 안전성 및 효능을 평가하기 위한 유전자 전달 요법 연구 (ENVISION)
2026년 5월 21일 업데이트: Sarepta Therapeutics, Inc.
Duchenne 근이영양증이 있는 비보행 및 보행 대상자에서 SRP-9001의 안전성 및 효능을 평가하기 위한 3상, 다국적, 무작위, 이중맹검, 위약 대조 전신 유전자 전달 요법 연구(ENVISION)
이 연구는 보행이 불가능한 DMD 및 보행이 가능한 남성 DMD에서 SRP-9001 유전자 전달 요법의 안전성과 효능을 평가할 것입니다.
이것은 무작위, 이중 맹검, 위약 대조 2부 연구입니다.
참가자는 약 128주 동안 연구에 참여하게 됩니다.
모든 참가자는 1부 또는 2부에서 정맥 주사(IV) SRP-9001(delandistrogene moxeparvovec)을 받을 기회를 갖게 됩니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
148
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
-
-
-
Kaohsiung City, 대만
- Kaohsiung Medical University Chung-Ho Memorial Hospital
-
Taipei, 대만
- National Taiwan University Hospital
-
-
-
-
-
Daegu, 대한민국, 41944
- Kyungpook National University Hospital
-
Seoul, 대한민국, 06273
- Gangnam Severance Hospital, Yonsei University Health System
-
-
Gyeongsangnam-do
-
Yangsan, Gyeongsangnam-do, 대한민국, 50612
- Pusan National University Yangsan Hospital
-
-
NAP
-
Seoul, NAP, 대한민국, 03080
- Seoul National University Hospital
-
-
-
-
-
Hamburg, 독일
- Universitatsklinikum Hamburg Eppendorf
-
-
Bavaria
-
München, Bavaria, 독일
- LMU- Klinikum der Universitat Munchen, Kinderklinik und Kinderpoliklinik im Dr. von Haunerschen Kinderspital, Abeteilung Neuropadiatrie, Campus Innenstadt
-
-
North Rhine-Westphalia
-
Essen, North Rhine-Westphalia, 독일
- Universitatsklinikum Essen, Klinik fur Kinderheilkunde I, Abteilung Neuropadiatrie Essen
-
-
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, 미국, 72202
- Arkansas Children's Hospital
-
-
California
-
Palo Alto, California, 미국, 94304
- Lucile Packard Children's Hospital Stanford
-
Sacramento, California, 미국, 95817
- University of California at Davis Medical Center
-
San Diego, California, 미국, 92123
- Rady Children's Hospital-San Diego
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, 미국, 32608
- University of Florida, UF Health Center for Pediatric Neuromuscular and Rare Diseases
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, 미국, 60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, 미국, 21287
- The Johns Hopkins Hospital, Charlotte R. Bloomberg Children's Center, Pediatric Clinical Research Unit
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, 미국, 02115
- Boston Children's Hospital
-
-
Missouri
-
St Louis, Missouri, 미국, 63110
- Washington University of St. Louis, St. Louis Children's Hospital
-
-
New York
-
Rochester, New York, 미국, 14642
- University of Rochester, Department of Neurology
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, 미국, 27705
- Lenox Baker Children's Hospital (Duke University)
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, 미국, 43205
- Nationwide Children's Hospital
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
-
Virginia
-
Norfolk, Virginia, 미국, 23510
- Children's Hospital of The King's Daughters
-
-
-
-
Oost-Vlaanderen
-
Ghent, Oost-Vlaanderen, 벨기에, 9000
- Universitair Ziekenhuis Gent
-
-
-
-
-
Gothenburg, 스웨덴, 416 85
- Sahlgrenska Universitetssjukhuset
-
Solna, 스웨덴, 171 76
- Karolinska Universitetssjukhuset/Astrid Lindgrens Barnsjukhus, Barnneurologen
-
-
-
-
-
Valencia, 스페인, 46026
- Hospital Universitari Politecnic La Fe
-
-
Barcelona
-
Esplugues de Llobregat, Barcelona, 스페인, 08950
- Hospital Sant Joan de Déu
-
-
-
-
-
Newcastle upon Tyne, 영국, NE13BZ
- Institute of Translational and Clinical Research
-
-
Greater London
-
London, Greater London, 영국, WC1N 3JH
- Great Ormond Street Hospital for Children Foundation Trust
-
-
Oxfordshire
-
Oxford, Oxfordshire, 영국
- Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust
-
-
-
-
-
Petah Tikva, 이스라엘
- Institute of Neruology, Schneider Children's Medical Center of Israel
-
Tel Aviv, 이스라엘, 6423906
- Tel Aviv Sourasky Medical Center
-
-
-
-
-
Genova, 이탈리아, 16147
- U.O.S.D Centro Traslazionale di Miologia e Patologie Neurodegenerative, Istituto G. Gaslini, Istituto Pediatrico di Ricovero e Cura a Carattere Scientifico
-
Milan, 이탈리아, 20122
- UOC Neurologia, Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
-
Milan, 이탈리아, 20133
- IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta Neurepsichiatria Infantile 2 - Epilettologia e Neurologia dello Sviluppo
-
Roma, 이탈리아, 00168
- UOC Neuropsichiatria Infantile, Area Salute del Bambino, Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli IRCCS
-
-
-
-
Osaka
-
Toyonaka-shi, Osaka, 일본, 560-8552
- National Hospital Organization Osaka Toneyama Medical Center
-
-
Tokyo
-
Kodaira, Tokyo, 일본, 187-8551
- National Center of Neurology and Psychiatry
-
Shinjuku-ku, Tokyo, 일본, 162-866
- Tokyo Women's Medical University Hospital
-
-
-
-
-
Québec, 캐나다, G1V 4G2
- Centre Hospitalier Universitaire de Québec - Université Laval (pavillon Centre Hospitalier Universitaire Laval)
-
-
Ontario
-
Ottawa, Ontario, 캐나다, K1H8L1
- The Children's Hospital of Eastern Ontario
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, 캐나다, H4A3J1
- Research Institute McGill University Health Centre
-
-
-
-
New South Wales
-
Westmead, New South Wales, 호주, 2145
- The Children's Hospital at Westmead
-
-
Victoria
-
Parkville, Victoria, 호주, 3052
- The Royal Children's Hospital
-
-
-
-
-
Hong Kong, 홍콩
- Hong Kong Children's Hospital
-
-
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 문서화된 임상 소견 및 사전 유전자 검사를 기반으로 DMD의 결정적인 진단.
- 코호트 1만: 프로토콜 지정 기준에 따라 보행 불가.
- 코호트 2만: 프로토콜 지정 기준에 따라 걸을 수 있고 스크리닝 시점에 ≥8 내지 <18세.
- 운동 평가 테스트에 협력할 수 있는 능력.
- 스크리닝 전 적어도 12주 동안 경구 코르티코스테로이드의 안정적인 일일 용량 및 용량은 연구 내내 일정하게 유지될 것으로 예상됩니다(체중 변화를 수용하기 위한 수정 제외).
- 재조합 아데노 관련 바이러스 혈청형 rh74(rAAVrh74) 항체 역가는 프로토콜 지정 요건에 따라 상승하지 않습니다.
- 엑손 18과 79(포함) 사이에 포함된 병원성 프레임시프트 돌연변이 또는 조기 정지 코돈.
제외 기준:
- 프로토콜에 지정된 시간 제한 내에서 디스트로핀 발현을 증가시키도록 고안된 유전자 치료, 조사 약물 또는 모든 치료에 대한 노출.
- 프로토콜 지정 진단 평가 또는 실험실 테스트의 이상.
- 임상적으로 유의한 기타 질병, 의학적 상태 또는 연구자의 의견에 따라 유전자 전달에 불필요한 위험을 초래하는 만성 약물 치료가 필요한 경우.
다른 포함 또는 제외 기준이 적용될 수 있습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
|
실험적: Delandistrogene Moxeparvovec 후 위약
참가자는 1일차에 delandistrogene moxeparvovec을 단일 IV 주입받습니다.
그런 다음 참가자는 약 72주에 일치하는 위약을 단일 IV 주입받습니다.
|
Delandistrogene moxeparvovec의 단일 IV 주입
다른 이름들:
일치하는 위약의 단일 IV 주입
|
|
위약 비교기: 위약에 이어 Delandistrogene Moxeparvovec
참가자는 1일차에 일치하는 위약 IV 주입을 받습니다.
그런 다음 참가자는 약 72주차에 delandistrogene moxeparvovec을 1회 IV 주입할 기회를 갖게 됩니다.
|
Delandistrogene moxeparvovec의 단일 IV 주입
다른 이름들:
일치하는 위약의 단일 IV 주입
|
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
|---|---|
|
파트 1: 72주차 상지 수행 총점(PUL)(버전 2.0)의 기준선에서 변경
기간: 기준선, 72주차
|
기준선, 72주차
|
2차 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
|---|---|
|
파트 1: 72주차에 예측된 강제 폐활량(FVC) 백분율의 기준선에서 변경
기간: 기준선, 72주차
|
기준선, 72주차
|
|
파트 1: 72주차에 백분율 예측 최대 호기량(PEF)의 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선, 72주차
|
기준선, 72주차
|
|
파트 1: 상지 기능의 PROMIS(환자 보고 결과 측정 정보) 점수의 기준선에서 72주까지의 변경
기간: 기준선, 72주차
|
기준선, 72주차
|
|
치료 응급 부작용(TEAE), 특별 관심 부작용(AESI) 및 심각한 부작용(SAE)이 있는 참가자 수
기간: 124주까지의 기준선
|
124주까지의 기준선
|
|
파트 1(코호트 2에만 해당): 72주차에 NSAA(North Star Ambulatory Assessment) 총 점수의 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선, 72주차
|
기준선, 72주차
|
|
파트 1: 72주차에 심장 MRI로 측정한 글로벌 원주 변형의 기준선에서 변경
기간: 기준선, 72주차
|
기준선, 72주차
|
|
파트 1: 웨스턴 블롯으로 측정한 12주차의 Delandistrogene Moxeparvovec Dystrophin 발현량
기간: 12주차
|
12주차
|
|
파트 1: 72주차 PUL(버전 2.0)의 중간 영역 점수 기준선 대비 변화
기간: 기준선, 72주차
|
기준선, 72주차
|
공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 책임자: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2023년 5월 31일
기본 완료 (추정된)
2027년 5월 31일
연구 완료 (추정된)
2028년 6월 30일
연구 등록 날짜
최초 제출
2023년 5월 19일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2023년 5월 19일
처음 게시됨 (실제)
2023년 5월 31일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 5월 22일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 5월 21일
마지막으로 확인됨
2026년 5월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- SRP-9001-303
- 2020-002372-13 (EudraCT 번호)
- 2024-512626-28-00 (기타 식별자: EU Clinical Trial Number)
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .