En genoverføringsterapistudie for å evaluere sikkerheten og effekten av SRP-9001 (Delandistrogene Moxeparvovec) hos ikke-ambulerende og ambulerende deltakere med Duchenne muskeldystrofi (DMD) (ENVISION)
21. mai 2026 oppdatert av: Sarepta Therapeutics, Inc.
En fase 3, multinasjonal, randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert systemisk genoverføringsterapistudie for å evaluere sikkerheten og effekten av SRP-9001 hos ikke-ambulerende og ambulerende pasienter med Duchenne muskeldystrofi (ENVISION)
Studien vil evaluere sikkerheten og effekten av SRP-9001 genoverføringsterapi hos ikke-ambulerende og ambulerende menn med DMD.
Dette er en randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert 2-delt studie.
Deltakerne vil være i studien i omtrent 128 uker.
Alle deltakere vil ha mulighet til å motta intravenøs (IV) SRP-9001 (delandistrogene moxeparvovec) i enten del 1 eller del 2.
Studieoversikt
Status
Aktiv, ikke rekrutterende
Forhold
Intervensjon / Behandling
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Antatt)
148
Fase
- Fase 3
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
New South Wales
-
Westmead, New South Wales, Australia, 2145
- The Children's Hospital at Westmead
-
-
Victoria
-
Parkville, Victoria, Australia, 3052
- The Royal Children's Hospital
-
-
-
-
Oost-Vlaanderen
-
Ghent, Oost-Vlaanderen, Belgia, 9000
- Universitair Ziekenhuis Gent
-
-
-
-
-
Québec, Canada, G1V 4G2
- Centre Hospitalier Universitaire de Québec - Université Laval (pavillon Centre Hospitalier Universitaire Laval)
-
-
Ontario
-
Ottawa, Ontario, Canada, K1H8L1
- The Children's Hospital of Eastern Ontario
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Canada, H4A3J1
- Research Institute McGill University Health Centre
-
-
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Forente stater, 72202
- Arkansas Children's Hospital
-
-
California
-
Palo Alto, California, Forente stater, 94304
- Lucile Packard Children's Hospital Stanford
-
Sacramento, California, Forente stater, 95817
- University of California at Davis Medical Center
-
San Diego, California, Forente stater, 92123
- Rady Children's Hospital-San Diego
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Forente stater, 32608
- University of Florida, UF Health Center for Pediatric Neuromuscular and Rare Diseases
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Forente stater, 60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Forente stater, 21287
- The Johns Hopkins Hospital, Charlotte R. Bloomberg Children's Center, Pediatric Clinical Research Unit
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Forente stater, 02115
- Boston Children's Hospital
-
-
Missouri
-
St Louis, Missouri, Forente stater, 63110
- Washington University of St. Louis, St. Louis Children's Hospital
-
-
New York
-
Rochester, New York, Forente stater, 14642
- University of Rochester, Department of Neurology
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Forente stater, 27705
- Lenox Baker Children's Hospital (Duke University)
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Forente stater, 43205
- Nationwide Children's Hospital
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
-
Virginia
-
Norfolk, Virginia, Forente stater, 23510
- Children's Hospital of The King's Daughters
-
-
-
-
-
Hong Kong, Hong Kong
- Hong Kong Children's Hospital
-
-
-
-
-
Petah Tikva, Israel
- Institute of Neruology, Schneider Children's Medical Center of Israel
-
Tel Aviv, Israel, 6423906
- Tel Aviv Sourasky Medical Center
-
-
-
-
-
Genova, Italia, 16147
- U.O.S.D Centro Traslazionale di Miologia e Patologie Neurodegenerative, Istituto G. Gaslini, Istituto Pediatrico di Ricovero e Cura a Carattere Scientifico
-
Milan, Italia, 20122
- UOC Neurologia, Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
-
Milan, Italia, 20133
- IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta Neurepsichiatria Infantile 2 - Epilettologia e Neurologia dello Sviluppo
-
Roma, Italia, 00168
- UOC Neuropsichiatria Infantile, Area Salute del Bambino, Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli IRCCS
-
-
-
-
Osaka
-
Toyonaka-shi, Osaka, Japan, 560-8552
- National Hospital Organization Osaka Toneyama Medical Center
-
-
Tokyo
-
Kodaira, Tokyo, Japan, 187-8551
- National Center of Neurology and Psychiatry
-
Shinjuku-ku, Tokyo, Japan, 162-866
- Tokyo Women's Medical University Hospital
-
-
-
-
-
Valencia, Spania, 46026
- Hospital Universitari Politecnic La Fe
-
-
Barcelona
-
Esplugues de Llobregat, Barcelona, Spania, 08950
- Hospital Sant Joan de Déu
-
-
-
-
-
Newcastle upon Tyne, Storbritannia, NE13BZ
- Institute of Translational and Clinical Research
-
-
Greater London
-
London, Greater London, Storbritannia, WC1N 3JH
- Great Ormond Street Hospital for Children Foundation Trust
-
-
Oxfordshire
-
Oxford, Oxfordshire, Storbritannia
- Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust
-
-
-
-
-
Gothenburg, Sverige, 416 85
- Sahlgrenska Universitetssjukhuset
-
Solna, Sverige, 171 76
- Karolinska Universitetssjukhuset/Astrid Lindgrens Barnsjukhus, Barnneurologen
-
-
-
-
-
Daegu, Sør -Korea, 41944
- Kyungpook National University Hospital
-
Seoul, Sør -Korea, 06273
- Gangnam Severance Hospital, Yonsei University Health System
-
-
Gyeongsangnam-do
-
Yangsan, Gyeongsangnam-do, Sør -Korea, 50612
- Pusan National University Yangsan Hospital
-
-
NAP
-
Seoul, NAP, Sør -Korea, 03080
- Seoul National University Hospital
-
-
-
-
-
Kaohsiung City, Taiwan
- Kaohsiung Medical University Chung-Ho Memorial Hospital
-
Taipei, Taiwan
- National Taiwan University Hospital
-
-
-
-
-
Hamburg, Tyskland
- Universitatsklinikum Hamburg Eppendorf
-
-
Bavaria
-
München, Bavaria, Tyskland
- LMU- Klinikum der Universitat Munchen, Kinderklinik und Kinderpoliklinik im Dr. von Haunerschen Kinderspital, Abeteilung Neuropadiatrie, Campus Innenstadt
-
-
North Rhine-Westphalia
-
Essen, North Rhine-Westphalia, Tyskland
- Universitatsklinikum Essen, Klinik fur Kinderheilkunde I, Abteilung Neuropadiatrie Essen
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Barn
- Voksen
- Eldre voksen
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Definitiv diagnose av DMD basert på dokumenterte kliniske funn og tidligere genetisk testing.
- Kun kohort 1: Ikke-ambulerende i henhold til protokoll spesifiserte kriterier.
- Kun kohort 2: Ambulant etter protokoll spesifiserte kriterier og ≥8 til <18 år på tidspunktet for screening.
- Evne til å samarbeide med motorisk vurderingstesting.
- Stabil daglig dose av orale kortikosteroider i minst 12 uker før screening, og dosen forventes å forbli konstant gjennom hele studien (bortsett fra modifikasjoner for å imøtekomme endringer i vekt).
- Rekombinant adeno-assosiert virus serotype rh74 (rAAVrh74) antistofftiter er ikke forhøyet i henhold til protokollspesifiserte krav.
- En patogen rammeskiftmutasjon eller for tidlig stoppkodon inneholdt mellom ekson 18 og 79 (inklusive).
Ekskluderingskriterier:
- Eksponering for genterapi, undersøkelsesmedisiner eller annen behandling designet for å øke dystrofinekspresjonen innenfor protokollspesifiserte tidsgrenser.
- Unormalitet i protokollspesifiserte diagnostiske evalueringer eller laboratorietester.
- Tilstedeværelse av enhver annen klinisk signifikant sykdom, medisinsk tilstand eller behov for kronisk medikamentell behandling som etter etterforskerens oppfatning skaper unødvendig risiko for genoverføring.
Andre inkluderings- eller eksklusjonskriterier kan gjelde.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Firemannsrom
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Delandistrogene Moxeparvovec etterfulgt av Placebo
Deltakerne vil motta enkelt IV-infusjon av delandistrogen moxeparvovec på dag 1.
Deretter vil deltakerne motta en enkelt IV-infusjon av matchende placebo ved ca. 72 uker.
|
Enkel IV-infusjon av delandistrogen moxeparvovec
Andre navn:
Enkel IV-infusjon av matchende placebo
|
|
Placebo komparator: Placebo etterfulgt av Delandistrogene Moxeparvovec
Deltakerne vil motta matchende placebo IV-infusjon på dag 1.
Deretter vil deltakerne ha muligheten til å motta en enkelt IV-infusjon av delandistrogen moxeparvovec ved ca. 72 uker.
|
Enkel IV-infusjon av delandistrogen moxeparvovec
Andre navn:
Enkel IV-infusjon av matchende placebo
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Del 1: Endring fra baseline i totalresultatet for øvre lem (PUL) (versjon 2.0) ved uke 72
Tidsramme: Grunnlinje, uke 72
|
Grunnlinje, uke 72
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Del 1: Endring fra baseline i prosent predikert forsert vitalkapasitet (FVC) ved uke 72
Tidsramme: Grunnlinje, uke 72
|
Grunnlinje, uke 72
|
|
Del 1: Endring fra baseline i prosent forventet topp ekspirasjonsstrøm (PEF) ved uke 72
Tidsramme: Grunnlinje, uke 72
|
Grunnlinje, uke 72
|
|
Del 1: Endring fra baseline i pasientrapportert resultatmålingsinformasjon (PROMIS)-score i øvre ekstremitetsfunksjon til uke 72
Tidsramme: Grunnlinje, uke 72
|
Grunnlinje, uke 72
|
|
Antall deltakere med en Emergent Adverse Event (TEAE), Adverse Event of Special Interest (AESI) og Serious Adverse Event (SAE)
Tidsramme: Baseline frem til uke 124
|
Baseline frem til uke 124
|
|
Del 1 (kun for kohort 2): Endring fra baseline i North Star Ambulatory Assessment (NSAA) total poengsum ved uke 72
Tidsramme: Grunnlinje, uke 72
|
Grunnlinje, uke 72
|
|
Del 1: Endring fra baseline i global omkretsbelastning målt ved hjerte-MR ved uke 72
Tidsramme: Grunnlinje, uke 72
|
Grunnlinje, uke 72
|
|
Del 1: Mengde av Delandistrogene Moxeparvovec dystrofinekspresjon ved uke 12 målt ved Western Blot
Tidsramme: Uke 12
|
Uke 12
|
|
Del 1: Endring fra Baseline i Middle Domain Score for PUL (versjon 2.0) ved uke 72
Tidsramme: Grunnlinje, uke 72
|
Grunnlinje, uke 72
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Samarbeidspartnere
Etterforskere
- Studieleder: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
31. mai 2023
Primær fullføring (Antatt)
31. mai 2027
Studiet fullført (Antatt)
30. juni 2028
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
19. mai 2023
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
19. mai 2023
Først lagt ut (Faktiske)
31. mai 2023
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
22. mai 2026
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
21. mai 2026
Sist bekreftet
1. mai 2026
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- SRP-9001-303
- 2020-002372-13 (EudraCT-nummer)
- 2024-512626-28-00 (Annen identifikator: EU Clinical Trial Number)
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .