En genoverførselsterapiundersøgelse for at evaluere sikkerheden og effektiviteten af SRP-9001 (Delandistrogene Moxeparvovec) hos ikke-ambulatoriske og ambulante deltagere med Duchenne muskeldystrofi (DMD) (ENVISION)
21. maj 2026 opdateret af: Sarepta Therapeutics, Inc.
Et fase 3, multinationalt, randomiseret, dobbeltblindt, placebokontrolleret systemisk genoverførselsterapistudie for at evaluere sikkerheden og effektiviteten af SRP-9001 hos ikke-ambulerende og ambulerende forsøgspersoner med Duchenne muskeldystrofi (ENVISION)
Studiet vil evaluere sikkerheden og effektiviteten af SRP-9001 genoverførselsterapi hos ikke-ambulatoriske og ambulante mænd med DMD.
Dette er et randomiseret, dobbeltblindt, placebokontrolleret 2-delt studie.
Deltagerne vil være i undersøgelsen i cirka 128 uger.
Alle deltagere vil have mulighed for at modtage intravenøs (IV) SRP-9001 (delandistrogen moxeparvovec) i enten del 1 eller del 2.
Studieoversigt
Status
Aktiv, ikke rekrutterende
Betingelser
Intervention / Behandling
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Anslået)
148
Fase
- Fase 3
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
New South Wales
-
Westmead, New South Wales, Australien, 2145
- The Children's Hospital at Westmead
-
-
Victoria
-
Parkville, Victoria, Australien, 3052
- The Royal Children's Hospital
-
-
-
-
Oost-Vlaanderen
-
Ghent, Oost-Vlaanderen, Belgien, 9000
- Universitair Ziekenhuis Gent
-
-
-
-
-
Québec, Canada, G1V 4G2
- Centre Hospitalier Universitaire de Québec - Université Laval (pavillon Centre Hospitalier Universitaire Laval)
-
-
Ontario
-
Ottawa, Ontario, Canada, K1H8L1
- The Children's Hospital of Eastern Ontario
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Canada, H4A3J1
- Research Institute McGill University Health Centre
-
-
-
-
-
Newcastle upon Tyne, Det Forenede Kongerige, NE13BZ
- Institute of Translational and Clinical Research
-
-
Greater London
-
London, Greater London, Det Forenede Kongerige, WC1N 3JH
- Great Ormond Street Hospital for Children Foundation Trust
-
-
Oxfordshire
-
Oxford, Oxfordshire, Det Forenede Kongerige
- Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust
-
-
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Forenede Stater, 72202
- Arkansas Children's Hospital
-
-
California
-
Palo Alto, California, Forenede Stater, 94304
- Lucile Packard Children's Hospital Stanford
-
Sacramento, California, Forenede Stater, 95817
- University of California at Davis Medical Center
-
San Diego, California, Forenede Stater, 92123
- Rady Children's Hospital-San Diego
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Forenede Stater, 32608
- University of Florida, UF Health Center for Pediatric Neuromuscular and Rare Diseases
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21287
- The Johns Hopkins Hospital, Charlotte R. Bloomberg Children's Center, Pediatric Clinical Research Unit
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
- Boston Children's Hospital
-
-
Missouri
-
St Louis, Missouri, Forenede Stater, 63110
- Washington University of St. Louis, St. Louis Children's Hospital
-
-
New York
-
Rochester, New York, Forenede Stater, 14642
- University of Rochester, Department of Neurology
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27705
- Lenox Baker Children's Hospital (Duke University)
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43205
- Nationwide Children's Hospital
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
-
Virginia
-
Norfolk, Virginia, Forenede Stater, 23510
- Children's Hospital of The King's Daughters
-
-
-
-
-
Hong Kong, Hong Kong
- Hong Kong Children's Hospital
-
-
-
-
-
Petah Tikva, Israel
- Institute of Neruology, Schneider Children's Medical Center of Israel
-
Tel Aviv, Israel, 6423906
- Tel Aviv Sourasky Medical Center
-
-
-
-
-
Genova, Italien, 16147
- U.O.S.D Centro Traslazionale di Miologia e Patologie Neurodegenerative, Istituto G. Gaslini, Istituto Pediatrico di Ricovero e Cura a Carattere Scientifico
-
Milan, Italien, 20122
- UOC Neurologia, Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
-
Milan, Italien, 20133
- IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta Neurepsichiatria Infantile 2 - Epilettologia e Neurologia dello Sviluppo
-
Roma, Italien, 00168
- UOC Neuropsichiatria Infantile, Area Salute del Bambino, Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli IRCCS
-
-
-
-
Osaka
-
Toyonaka-shi, Osaka, Japan, 560-8552
- National Hospital Organization Osaka Toneyama Medical Center
-
-
Tokyo
-
Kodaira, Tokyo, Japan, 187-8551
- National Center of Neurology and Psychiatry
-
Shinjuku-ku, Tokyo, Japan, 162-866
- Tokyo Women's Medical University Hospital
-
-
-
-
-
Valencia, Spanien, 46026
- Hospital Universitari Politecnic La Fe
-
-
Barcelona
-
Esplugues de Llobregat, Barcelona, Spanien, 08950
- Hospital Sant Joan de Deu
-
-
-
-
-
Gothenburg, Sverige, 416 85
- Sahlgrenska Universitetssjukhuset
-
Solna, Sverige, 171 76
- Karolinska Universitetssjukhuset/Astrid Lindgrens Barnsjukhus, Barnneurologen
-
-
-
-
-
Daegu, Sydkorea, 41944
- Kyungpook National University Hospital
-
Seoul, Sydkorea, 06273
- Gangnam Severance Hospital, Yonsei University Health System
-
-
Gyeongsangnam-do
-
Yangsan, Gyeongsangnam-do, Sydkorea, 50612
- Pusan National University Yangsan Hospital
-
-
NAP
-
Seoul, NAP, Sydkorea, 03080
- Seoul National University Hospital
-
-
-
-
-
Kaohsiung City, Taiwan
- Kaohsiung Medical University Chung-Ho Memorial Hospital
-
Taipei, Taiwan
- National Taiwan University Hospital
-
-
-
-
-
Hamburg, Tyskland
- Universitätsklinikum Hamburg Eppendorf
-
-
Bavaria
-
München, Bavaria, Tyskland
- LMU- Klinikum der Universitat Munchen, Kinderklinik und Kinderpoliklinik im Dr. von Haunerschen Kinderspital, Abeteilung Neuropadiatrie, Campus Innenstadt
-
-
North Rhine-Westphalia
-
Essen, North Rhine-Westphalia, Tyskland
- Universitatsklinikum Essen, Klinik fur Kinderheilkunde I, Abteilung Neuropadiatrie Essen
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
- Barn
- Voksen
- Ældre voksen
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Definitiv diagnose af DMD baseret på dokumenterede kliniske fund og forudgående genetisk testning.
- Kun kohorte 1: Ikke-ambulerende efter protokol specificerede kriterier.
- Kun kohorte 2: Ambulant pr. protokol specificerede kriterier og ≥8 til <18 år på screeningstidspunktet.
- Evne til at samarbejde med motorisk vurderingstest.
- Stabil daglig dosis af orale kortikosteroider i mindst 12 uger før screening, og dosis forventes at forblive konstant gennem hele undersøgelsen (bortset fra ændringer for at imødekomme ændringer i vægt).
- Rekombinant adeno-associeret virus serotype rh74 (rAAVrh74) antistoftitre er ikke forhøjet i henhold til protokolspecificerede krav.
- En patogen rammeskiftmutation eller for tidlig stopkodon indeholdt mellem exon 18 og 79 (inklusive).
Ekskluderingskriterier:
- Eksponering for genterapi, undersøgelsesmedicin eller enhver behandling designet til at øge dystrofinekspression inden for protokol specificerede tidsgrænser.
- Abnormitet i protokol-specificerede diagnostiske evalueringer eller laboratorietests.
- Tilstedeværelse af enhver anden klinisk signifikant sygdom, medicinsk tilstand eller behov for kronisk lægemiddelbehandling, som efter efterforskerens mening skaber unødvendig risiko for genoverførsel.
Andre inklusions- eller eksklusionskriterier kan være gældende.
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomiseret
- Interventionel model: Parallel tildeling
- Maskning: Firedobbelt
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: Delandistrogene Moxeparvovec efterfulgt af placebo
Deltagerne vil modtage en enkelt IV-infusion af delandistrogen moxeparvovec på dag 1.
Derefter vil deltagerne modtage en enkelt IV-infusion af matchende placebo efter cirka 72 uger.
|
Enkelt IV infusion af delandistrogen moxeparvovec
Andre navne:
Enkelt IV-infusion af matchende placebo
|
|
Placebo komparator: Placebo efterfulgt af Delandistrogene Moxeparvovec
Deltagerne vil modtage matchende placebo IV-infusion på dag 1.
Derefter vil deltagerne have mulighed for at modtage en enkelt IV-infusion af delandistrogen moxeparvovec efter cirka 72 uger.
|
Enkelt IV infusion af delandistrogen moxeparvovec
Andre navne:
Enkelt IV-infusion af matchende placebo
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Del 1: Ændring fra baseline i det samlede resultat for øvre lemmer (PUL) (version 2.0) i uge 72
Tidsramme: Baseline, uge 72
|
Baseline, uge 72
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Del 1: Ændring fra baseline i procent forudsagt forceret vitalkapacitet (FVC) i uge 72
Tidsramme: Baseline, uge 72
|
Baseline, uge 72
|
|
Del 1: Ændring fra baseline i procent forudsagt spidsekspiratorisk flow (PEF) i uge 72
Tidsramme: Baseline, uge 72
|
Baseline, uge 72
|
|
Del 1: Ændring fra baseline i patientrapporterede udfaldsmålingsoplysninger (PROMIS) score i øvre ekstremitetsfunktion til uge 72
Tidsramme: Baseline, uge 72
|
Baseline, uge 72
|
|
Antal deltagere med en Emergent Adverse Event (TEAE) i behandling, en bivirkning af særlig interesse (AESI) og en alvorlig bivirkning (SAE)
Tidsramme: Baseline op til uge 124
|
Baseline op til uge 124
|
|
Del 1 (kun for kohorte 2): Ændring fra baseline i North Star Ambulatory Assessment (NSAA) totalscore i uge 72
Tidsramme: Baseline, uge 72
|
Baseline, uge 72
|
|
Del 1: Ændring fra baseline i global cirkumferentiel belastning som målt ved hjerte-MR i uge 72
Tidsramme: Baseline, uge 72
|
Baseline, uge 72
|
|
Del 1: Mængde af Delandistrogen Moxeparvovec Dystrofinekspression i uge 12 målt ved Western Blot
Tidsramme: Uge 12
|
Uge 12
|
|
Del 1: Ændring fra baseline i mellemdomænets score for PUL (version 2.0) i uge 72
Tidsramme: Baseline, uge 72
|
Baseline, uge 72
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Samarbejdspartnere
Efterforskere
- Studieleder: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.
Publikationer og nyttige links
Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
31. maj 2023
Primær færdiggørelse (Anslået)
31. maj 2027
Studieafslutning (Anslået)
30. juni 2028
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
19. maj 2023
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
19. maj 2023
Først opslået (Faktiske)
31. maj 2023
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
22. maj 2026
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
21. maj 2026
Sidst verificeret
1. maj 2026
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Nøgleord
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- SRP-9001-303
- 2020-002372-13 (EudraCT nummer)
- 2024-512626-28-00 (Anden identifikator: EU Clinical Trial Number)
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .