Een onderzoek naar genoverdrachtstherapie om de veiligheid en werkzaamheid van SRP-9001 (Delandistrogen Moxeparvovec) te evalueren bij niet-ambulante en ambulante deelnemers met Duchenne spierdystrofie (DMD) (ENVISION)
21 mei 2026 bijgewerkt door: Sarepta Therapeutics, Inc.
Een multinationale, gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde fase 3-studie naar systemische genoverdrachtstherapie om de veiligheid en werkzaamheid van SRP-9001 te evalueren bij niet-ambulante en ambulante proefpersonen met Duchenne spierdystrofie (ENVISION)
De studie zal de veiligheid en werkzaamheid van SRP-9001-genoverdrachtstherapie evalueren bij niet-ambulante en ambulante mannen met DMD.
Dit is een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde 2-delige studie.
De deelnemers zullen ongeveer 128 weken in de studie zijn.
Alle deelnemers krijgen de kans om intraveneus (IV) SRP-9001 (delandistrogenen moxeparvovec) te ontvangen in deel 1 of deel 2.
Studie Overzicht
Toestand
Actief, niet wervend
Conditie
Interventie / Behandeling
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Geschat)
148
Fase
- Fase 3
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
New South Wales
-
Westmead, New South Wales, Australië, 2145
- The Children's Hospital at Westmead
-
-
Victoria
-
Parkville, Victoria, Australië, 3052
- The Royal Children's Hospital
-
-
-
-
Oost-Vlaanderen
-
Ghent, Oost-Vlaanderen, België, 9000
- Universitair Ziekenhuis Gent
-
-
-
-
-
Québec, Canada, G1V 4G2
- Centre Hospitalier Universitaire de Québec - Université Laval (pavillon Centre Hospitalier Universitaire Laval)
-
-
Ontario
-
Ottawa, Ontario, Canada, K1H8L1
- The Children's Hospital of Eastern Ontario
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Canada, H4A3J1
- Research Institute McGill University Health Centre
-
-
-
-
-
Hamburg, Duitsland
- Universitatsklinikum Hamburg Eppendorf
-
-
Bavaria
-
München, Bavaria, Duitsland
- LMU- Klinikum der Universitat Munchen, Kinderklinik und Kinderpoliklinik im Dr. von Haunerschen Kinderspital, Abeteilung Neuropadiatrie, Campus Innenstadt
-
-
North Rhine-Westphalia
-
Essen, North Rhine-Westphalia, Duitsland
- Universitatsklinikum Essen, Klinik fur Kinderheilkunde I, Abteilung Neuropadiatrie Essen
-
-
-
-
-
Hong Kong, Hongkong
- Hong Kong Children's Hospital
-
-
-
-
-
Petah Tikva, Israël
- Institute of Neruology, Schneider Children's Medical Center of Israel
-
Tel Aviv, Israël, 6423906
- Tel Aviv Sourasky Medical Center
-
-
-
-
-
Genova, Italië, 16147
- U.O.S.D Centro Traslazionale di Miologia e Patologie Neurodegenerative, Istituto G. Gaslini, Istituto Pediatrico di Ricovero e Cura a Carattere Scientifico
-
Milan, Italië, 20122
- UOC Neurologia, Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
-
Milan, Italië, 20133
- IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta Neurepsichiatria Infantile 2 - Epilettologia e Neurologia dello Sviluppo
-
Roma, Italië, 00168
- UOC Neuropsichiatria Infantile, Area Salute del Bambino, Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli IRCCS
-
-
-
-
Osaka
-
Toyonaka-shi, Osaka, Japan, 560-8552
- National Hospital Organization Osaka Toneyama Medical Center
-
-
Tokyo
-
Kodaira, Tokyo, Japan, 187-8551
- National Center of Neurology and Psychiatry
-
Shinjuku-ku, Tokyo, Japan, 162-866
- Tokyo Women's Medical University Hospital
-
-
-
-
-
Valencia, Spanje, 46026
- Hospital Universitari Politecnic La Fe
-
-
Barcelona
-
Esplugues de Llobregat, Barcelona, Spanje, 08950
- Hospital Sant Joan de Déu
-
-
-
-
-
Kaohsiung City, Taiwan
- Kaohsiung Medical University Chung-Ho Memorial Hospital
-
Taipei, Taiwan
- National Taiwan University Hospital
-
-
-
-
-
Newcastle upon Tyne, Verenigd Koninkrijk, NE13BZ
- Institute of Translational and Clinical Research
-
-
Greater London
-
London, Greater London, Verenigd Koninkrijk, WC1N 3JH
- Great Ormond Street Hospital for Children Foundation Trust
-
-
Oxfordshire
-
Oxford, Oxfordshire, Verenigd Koninkrijk
- Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust
-
-
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Verenigde Staten, 72202
- Arkansas Children's Hospital
-
-
California
-
Palo Alto, California, Verenigde Staten, 94304
- Lucile Packard Children's Hospital Stanford
-
Sacramento, California, Verenigde Staten, 95817
- University of California at Davis Medical Center
-
San Diego, California, Verenigde Staten, 92123
- Rady Children's Hospital-San Diego
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Verenigde Staten, 32608
- University of Florida, UF Health Center for Pediatric Neuromuscular and Rare Diseases
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21287
- The Johns Hopkins Hospital, Charlotte R. Bloomberg Children's Center, Pediatric Clinical Research Unit
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02115
- Boston Children's Hospital
-
-
Missouri
-
St Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63110
- Washington University of St. Louis, St. Louis Children's Hospital
-
-
New York
-
Rochester, New York, Verenigde Staten, 14642
- University of Rochester, Department of Neurology
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Verenigde Staten, 27705
- Lenox Baker Children's Hospital (Duke University)
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Verenigde Staten, 43205
- Nationwide Children's Hospital
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
-
Virginia
-
Norfolk, Virginia, Verenigde Staten, 23510
- Children's Hospital of The King's Daughters
-
-
-
-
-
Daegu, Zuid -Korea, 41944
- Kyungpook National University Hospital
-
Seoul, Zuid -Korea, 06273
- Gangnam Severance Hospital, Yonsei University Health System
-
-
Gyeongsangnam-do
-
Yangsan, Gyeongsangnam-do, Zuid -Korea, 50612
- Pusan National University Yangsan Hospital
-
-
NAP
-
Seoul, NAP, Zuid -Korea, 03080
- Seoul National University Hospital
-
-
-
-
-
Gothenburg, Zweden, 416 85
- Sahlgrenska Universitetssjukhuset
-
Solna, Zweden, 171 76
- Karolinska Universitetssjukhuset/Astrid Lindgrens Barnsjukhus, Barnneurologen
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
- Kind
- Volwassen
- Oudere volwassene
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Definitieve diagnose van DMD op basis van gedocumenteerde klinische bevindingen en eerdere genetische tests.
- Alleen cohort 1: niet-ambulant volgens in het protocol gespecificeerde criteria.
- Alleen cohort 2: Ambulant volgens in het protocol gespecificeerde criteria en ≥8 tot <18 jaar oud op het moment van de screening.
- Mogelijkheid om mee te werken aan motorische beoordelingstests.
- Stabiele dagelijkse dosis van orale corticosteroïden gedurende ten minste 12 weken voorafgaand aan de screening, en de verwachting is dat de dosis tijdens het onderzoek constant blijft (behalve aanpassingen om gewichtsveranderingen op te vangen).
- Recombinant adeno-geassocieerd virus serotype rh74 (rAAVrh74) antilichaamtiters zijn niet verhoogd volgens de in het protocol gespecificeerde vereisten.
- Een pathogene frameshift-mutatie of prematuur stopcodon tussen exons 18 en 79 (inclusief).
Uitsluitingscriteria:
- Blootstelling aan gentherapie, onderzoeksmedicatie of een behandeling die is ontworpen om de dystrofine-expressie binnen de in het protocol gespecificeerde tijdslimieten te verhogen.
- Afwijking in protocol-gespecificeerde diagnostische evaluaties of laboratoriumtests.
- Aanwezigheid van een andere klinisch significante ziekte, medische aandoening of vereiste voor chronische medicamenteuze behandeling die naar de mening van de onderzoeker een onnodig risico voor genoverdracht creëert.
Er kunnen andere in- of uitsluitingscriteria van toepassing zijn.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Gerandomiseerd
- Interventioneel model: Parallelle opdracht
- Masker: Verviervoudigen
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Delandistrogeen Moxeparvovec gevolgd door Placebo
Deelnemers krijgen op dag 1 een eenmalige IV-infusie van delandistrogene moxeparvovec.
Vervolgens krijgen de deelnemers na ongeveer 72 weken een enkele IV-infusie van een bijpassende placebo.
|
Eenmalige IV-infusie van delandistrogene moxeparvovec
Andere namen:
Eenmalige IV-infusie van bijpassende placebo
|
|
Placebo-vergelijker: Placebo gevolgd door Delandistrogene Moxeparvovec
Deelnemers krijgen op dag 1 een bijpassende placebo IV-infusie.
Daarna krijgen de deelnemers de kans om na ongeveer 72 weken een eenmalige intraveneuze infusie van delandistrogene moxeparvovec te krijgen.
|
Eenmalige IV-infusie van delandistrogene moxeparvovec
Andere namen:
Eenmalige IV-infusie van bijpassende placebo
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Deel 1: verandering ten opzichte van baseline in de totale prestatiescore van de bovenste ledematen (PUL) (versie 2.0) in week 72
Tijdsspanne: Basislijn, week 72
|
Basislijn, week 72
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Deel 1: Verandering ten opzichte van baseline in percentage voorspelde geforceerde vitale capaciteit (FVC) in week 72
Tijdsspanne: Basislijn, week 72
|
Basislijn, week 72
|
|
Deel 1: verandering ten opzichte van baseline in percentage voorspelde expiratoire piekflow (PEF) in week 72
Tijdsspanne: Basislijn, week 72
|
Basislijn, week 72
|
|
Deel 1: Verandering van baseline in door de patiënt gerapporteerde meetinformatie (PROMIS)-score in de functie van de bovenste ledematen tot week 72
Tijdsspanne: Basislijn, week 72
|
Basislijn, week 72
|
|
Aantal deelnemers met een tijdens de behandeling optredend bijwerking (TEAE), bijwerking van speciaal belang (AESI) en ernstige bijwerking (SAE)
Tijdsspanne: Basislijn tot week 124
|
Basislijn tot week 124
|
|
Deel 1 (alleen voor cohort 2): verandering ten opzichte van baseline in de totale score van de North Star Ambulante beoordeling (NSAA) in week 72
Tijdsspanne: Basislijn, week 72
|
Basislijn, week 72
|
|
Deel 1: verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in globale omtreksbelasting zoals gemeten met cardiale MRI in week 72
Tijdsspanne: Basislijn, week 72
|
Basislijn, week 72
|
|
Deel 1: Hoeveelheid Delandistrogene Moxeparvovec Dystrofine-expressie in week 12 zoals gemeten met Western Blot
Tijdsspanne: Week 12
|
Week 12
|
|
Deel 1: Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de middendomeinscore van PUL (versie 2.0) in week 72
Tijdsspanne: Basislijn, week 72
|
Basislijn, week 72
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Medewerkers
Onderzoekers
- Studie directeur: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.
Publicaties en nuttige links
De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
31 mei 2023
Primaire voltooiing (Geschat)
31 mei 2027
Studie voltooiing (Geschat)
30 juni 2028
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
19 mei 2023
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
19 mei 2023
Eerst geplaatst (Werkelijk)
31 mei 2023
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
22 mei 2026
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
21 mei 2026
Laatst geverifieerd
1 mei 2026
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- SRP-9001-303
- 2020-002372-13 (EudraCT-nummer)
- 2024-512626-28-00 (Andere identificatie: EU Clinical Trial Number)
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .