Eine Gentransfer-Therapiestudie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von SRP-9001 (Delandisttrogene Moxeparvovec) bei nicht gehfähigen und gehfähigen Teilnehmern mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) (ENVISION)
21. Mai 2026 aktualisiert von: Sarepta Therapeutics, Inc.
Eine multinationale, randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte systemische Gentransfertherapie-Studie der Phase 3 zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von SRP-9001 bei nicht gehfähigen und gehfähigen Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie (ENVISION)
Die Studie wird die Sicherheit und Wirksamkeit der SRP-9001-Gentransfertherapie bei nicht gehfähigen und gehfähigen Männern mit DMD bewerten.
Dies ist eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte zweiteilige Studie.
Die Teilnehmer werden etwa 128 Wochen lang an der Studie teilnehmen.
Alle Teilnehmer haben die Möglichkeit, entweder in Teil 1 oder Teil 2 intravenös (IV) SRP-9001 (Delandistrogen moxeparvovec) zu erhalten.
Studienübersicht
Status
Aktiv, nicht rekrutierend
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Studientyp
Interventionell
Einschreibung (Geschätzt)
148
Phase
- Phase 3
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Studienorte
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New South Wales
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Westmead, New South Wales, Australien, 2145
- The Children's Hospital at Westmead
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Victoria
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Parkville, Victoria, Australien, 3052
- The Royal Children's Hospital
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Oost-Vlaanderen
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Ghent, Oost-Vlaanderen, Belgien, 9000
- Universitair Ziekenhuis Gent
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Hamburg, Deutschland
- Universitatsklinikum Hamburg Eppendorf
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Bavaria
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München, Bavaria, Deutschland
- LMU- Klinikum der Universitat Munchen, Kinderklinik und Kinderpoliklinik im Dr. von Haunerschen Kinderspital, Abeteilung Neuropadiatrie, Campus Innenstadt
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North Rhine-Westphalia
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Essen, North Rhine-Westphalia, Deutschland
- Universitatsklinikum Essen, Klinik fur Kinderheilkunde I, Abteilung Neuropadiatrie Essen
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Hong Kong, Hongkong
- Hong Kong Children's Hospital
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Petah Tikva, Israel
- Institute of Neruology, Schneider Children's Medical Center of Israel
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Tel Aviv, Israel, 6423906
- Tel Aviv Sourasky Medical Center
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Genova, Italien, 16147
- U.O.S.D Centro Traslazionale di Miologia e Patologie Neurodegenerative, Istituto G. Gaslini, Istituto Pediatrico di Ricovero e Cura a Carattere Scientifico
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Milan, Italien, 20122
- UOC Neurologia, Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
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Milan, Italien, 20133
- IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta Neurepsichiatria Infantile 2 - Epilettologia e Neurologia dello Sviluppo
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Roma, Italien, 00168
- UOC Neuropsichiatria Infantile, Area Salute del Bambino, Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli IRCCS
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Osaka
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Toyonaka-shi, Osaka, Japan, 560-8552
- National Hospital Organization Osaka Toneyama Medical Center
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Tokyo
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Kodaira, Tokyo, Japan, 187-8551
- National Center of Neurology and Psychiatry
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Shinjuku-ku, Tokyo, Japan, 162-866
- Tokyo Women's Medical University Hospital
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Québec, Kanada, G1V 4G2
- Centre Hospitalier Universitaire de Québec - Université Laval (pavillon Centre Hospitalier Universitaire Laval)
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Ontario
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Ottawa, Ontario, Kanada, K1H8L1
- The Children's Hospital of Eastern Ontario
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Quebec
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Montreal, Quebec, Kanada, H4A3J1
- Research Institute McGill University Health Centre
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Gothenburg, Schweden, 416 85
- Sahlgrenska Universitetssjukhuset
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Solna, Schweden, 171 76
- Karolinska Universitetssjukhuset/Astrid Lindgrens Barnsjukhus, Barnneurologen
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Valencia, Spanien, 46026
- Hospital Universitari Politecnic La Fe
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Barcelona
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Esplugues de Llobregat, Barcelona, Spanien, 08950
- Hospital Sant Joan de Déu
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Daegu, Südkorea, 41944
- Kyungpook National University Hospital
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Seoul, Südkorea, 06273
- Gangnam Severance Hospital, Yonsei University Health System
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Gyeongsangnam-do
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Yangsan, Gyeongsangnam-do, Südkorea, 50612
- Pusan National University Yangsan Hospital
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NAP
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Seoul, NAP, Südkorea, 03080
- Seoul National University Hospital
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Kaohsiung City, Taiwan
- Kaohsiung Medical University Chung-Ho Memorial Hospital
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Taipei, Taiwan
- National Taiwan University Hospital
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Arkansas
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Little Rock, Arkansas, Vereinigte Staaten, 72202
- Arkansas Children's Hospital
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California
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Palo Alto, California, Vereinigte Staaten, 94304
- Lucile Packard Children's Hospital Stanford
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Sacramento, California, Vereinigte Staaten, 95817
- University of California at Davis Medical Center
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San Diego, California, Vereinigte Staaten, 92123
- Rady Children's Hospital-San Diego
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Florida
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Gainesville, Florida, Vereinigte Staaten, 32608
- University of Florida, UF Health Center for Pediatric Neuromuscular and Rare Diseases
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Illinois
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Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
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Maryland
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Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21287
- The Johns Hopkins Hospital, Charlotte R. Bloomberg Children's Center, Pediatric Clinical Research Unit
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02115
- Boston Children's Hospital
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Missouri
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St Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63110
- Washington University of St. Louis, St. Louis Children's Hospital
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New York
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Rochester, New York, Vereinigte Staaten, 14642
- University of Rochester, Department of Neurology
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North Carolina
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Durham, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27705
- Lenox Baker Children's Hospital (Duke University)
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Ohio
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Columbus, Ohio, Vereinigte Staaten, 43205
- Nationwide Children's Hospital
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
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Virginia
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Norfolk, Virginia, Vereinigte Staaten, 23510
- Children's Hospital of The King's Daughters
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Newcastle upon Tyne, Vereinigtes Königreich, NE13BZ
- Institute of Translational and Clinical Research
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Greater London
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London, Greater London, Vereinigtes Königreich, WC1N 3JH
- Great Ormond Street Hospital for Children Foundation Trust
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Oxfordshire
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Oxford, Oxfordshire, Vereinigtes Königreich
- Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust
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Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
- Kind
- Erwachsene
- Älterer Erwachsener
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Nein
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Definitive Diagnose von DMD basierend auf dokumentierten klinischen Befunden und vorherigen Gentests.
- Nur Kohorte 1: Nicht gehfähig gemäß den im Protokoll festgelegten Kriterien.
- Nur Kohorte 2: Ambulant gemäß den im Protokoll festgelegten Kriterien und zum Zeitpunkt des Screenings ≥8 bis <18 Jahre alt.
- Fähigkeit zur Mitarbeit bei motorischen Beurteilungstests.
- Stabile Tagesdosis oraler Kortikosteroide für mindestens 12 Wochen vor dem Screening, und es wird erwartet, dass die Dosis während der gesamten Studie konstant bleibt (mit Ausnahme von Modifikationen zur Anpassung an Gewichtsveränderungen).
- Die Antikörpertiter des rekombinanten Adeno-assoziierten Virus Serotyp rh74 (rAAVrh74) sind gemäß den protokollspezifischen Anforderungen nicht erhöht.
- Eine pathogene Frameshift-Mutation oder ein vorzeitiges Stoppcodon zwischen den Exons 18 und 79 (einschließlich).
Ausschlusskriterien:
- Exposition gegenüber Gentherapie, Prüfmedikamenten oder einer anderen Behandlung, die darauf abzielt, die Dystrophin-Expression innerhalb der im Protokoll festgelegten Fristen zu erhöhen.
- Abnormalität bei protokollspezifischen diagnostischen Bewertungen oder Labortests.
- Vorliegen einer anderen klinisch bedeutsamen Krankheit, eines medizinischen Zustands oder der Notwendigkeit einer chronischen medikamentösen Behandlung, die nach Ansicht des Prüfarztes ein unnötiges Risiko für den Gentransfer darstellt.
Es könnten andere Einschluss- oder Ausschlusskriterien gelten.
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: Zufällig
- Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
- Maskierung: Vervierfachen
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
|---|---|
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Experimental: Delandisttrogene Moxeparvovec, gefolgt von Placebo
Die Teilnehmer erhalten am ersten Tag eine einmalige intravenöse Infusion von Delandisttrogen moxeparvovec.
Anschließend erhalten die Teilnehmer nach etwa 72 Wochen eine einzelne intravenöse Infusion des passenden Placebos.
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Einzelne intravenöse Infusion von Delandisttrogen moxeparvovec
Andere Namen:
Einzelne intravenöse Infusion des passenden Placebos
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Placebo-Komparator: Placebo, gefolgt von Delandisttrogene Moxeparvovec
Die Teilnehmer erhalten am ersten Tag eine passende Placebo-IV-Infusion.
Anschließend haben die Teilnehmer die Möglichkeit, nach etwa 72 Wochen eine einzelne intravenöse Infusion von Delandisttrogen moxeparvovec zu erhalten.
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Einzelne intravenöse Infusion von Delandisttrogen moxeparvovec
Andere Namen:
Einzelne intravenöse Infusion des passenden Placebos
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Zeitfenster |
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Teil 1: Änderung des Gesamtscores der Leistung der oberen Extremität (PUL) (Version 2.0) gegenüber dem Ausgangswert in Woche 72
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 72
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Ausgangswert, Woche 72
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Zeitfenster |
|---|---|
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Teil 1: Änderung der prognostizierten forcierten Vitalkapazität (FVC) in Prozent in Woche 72 gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 72
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Ausgangswert, Woche 72
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Teil 1: Änderung des prognostizierten maximalen exspiratorischen Flusses (PEF) in Woche 72 gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 72
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Ausgangswert, Woche 72
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Teil 1: Änderung des PROMIS-Scores (Patient-Reported Outcomes Measurement Information) für die Funktion der oberen Extremitäten vom Ausgangswert bis Woche 72
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 72
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Ausgangswert, Woche 72
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Anzahl der Teilnehmer mit einem behandlungsbedingten unerwünschten Ereignis (TEAE), einem unerwünschten Ereignis von besonderem Interesse (AESI) und einem schwerwiegenden unerwünschten Ereignis (SAE)
Zeitfenster: Ausgangswert bis Woche 124
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Ausgangswert bis Woche 124
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Teil 1 (nur für Kohorte 2): Änderung des North Star Ambulatory Assessment (NSAA)-Gesamtscores gegenüber dem Ausgangswert in Woche 72
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 72
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Ausgangswert, Woche 72
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Teil 1: Änderung der globalen Umfangsbelastung gegenüber dem Ausgangswert, gemessen durch Herz-MRT in Woche 72
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 72
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Ausgangswert, Woche 72
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Teil 1: Menge der Delandistrogen-Moxeparvovec-Dystrophin-Expression in Woche 12, gemessen durch Western Blot
Zeitfenster: Woche 12
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Woche 12
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Teil 1: Änderung des mittleren Domänen-Scores von PUL (Version 2.0) in Woche 72 gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 72
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Ausgangswert, Woche 72
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Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Sponsor
Mitarbeiter
Ermittler
- Studienleiter: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.
Publikationen und hilfreiche Links
Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
31. Mai 2023
Primärer Abschluss (Geschätzt)
31. Mai 2027
Studienabschluss (Geschätzt)
30. Juni 2028
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
19. Mai 2023
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
19. Mai 2023
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
31. Mai 2023
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
22. Mai 2026
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
21. Mai 2026
Zuletzt verifiziert
1. Mai 2026
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Schlüsselwörter
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
- Erkrankungen des Bewegungsapparates
- Erkrankungen des Nervensystems
- Muskelerkrankungen
- Neuromuskuläre Erkrankungen
- Genetische Krankheiten, angeboren
- Genetische Krankheiten, X-gebunden
- Muskelerkrankungen, atrophisch
- Muskeldystrophien
- Angeborene, erbliche und neonatale Krankheiten und Anomalien
- Muskeldystrophie, Duchenne
Andere Studien-ID-Nummern
- SRP-9001-303
- 2020-002372-13 (EudraCT-Nummer)
- 2024-512626-28-00 (Andere Kennung: EU Clinical Trial Number)
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Ja
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
Nein
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