Badanie terapii transferu genów w celu oceny bezpieczeństwa i skuteczności SRP-9001 (delandistrogene mokseparwowek) u pacjentów niechodzących i ambulatoryjnych z dystrofią mięśniową Duchenne'a (DMD) (ENVISION)
21 maja 2026 zaktualizowane przez: Sarepta Therapeutics, Inc.
Faza 3, międzynarodowe, randomizowane, podwójnie zaślepione, kontrolowane placebo ogólnoustrojowe badanie transferu genów w celu oceny bezpieczeństwa i skuteczności SRP-9001 u osób niechodzących i ambulatoryjnych z dystrofią mięśniową Duchenne'a (ENVISION)
Badanie oceni bezpieczeństwo i skuteczność terapii transferu genu SRP-9001 u niechodzących i ambulatoryjnych mężczyzn z DMD.
Jest to randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo, dwuczęściowe badanie.
Uczestnicy będą uczestniczyć w badaniu przez około 128 tygodni.
Wszyscy uczestnicy będą mieli możliwość otrzymania dożylnego (IV) SRP-9001 (delandistrogene moxeparvovec) w Części 1 lub Części 2.
Przegląd badań
Status
Aktywny, nie rekrutujący
Warunki
Interwencja / Leczenie
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Szacowany)
148
Faza
- Faza 3
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
New South Wales
-
Westmead, New South Wales, Australia, 2145
- The Children's Hospital at Westmead
-
-
Victoria
-
Parkville, Victoria, Australia, 3052
- The Royal Children's Hospital
-
-
-
-
Oost-Vlaanderen
-
Ghent, Oost-Vlaanderen, Belgia, 9000
- Universitair Ziekenhuis Gent
-
-
-
-
-
Valencia, Hiszpania, 46026
- Hospital Universitari Politecnic La Fe
-
-
Barcelona
-
Esplugues de Llobregat, Barcelona, Hiszpania, 08950
- Hospital Sant Joan de Déu
-
-
-
-
-
Hong Kong, Hongkong
- Hong Kong Children's Hospital
-
-
-
-
-
Petah Tikva, Izrael
- Institute of Neruology, Schneider Children's Medical Center of Israel
-
Tel Aviv, Izrael, 6423906
- Tel Aviv Sourasky Medical Center
-
-
-
-
Osaka
-
Toyonaka-shi, Osaka, Japonia, 560-8552
- National Hospital Organization Osaka Toneyama Medical Center
-
-
Tokyo
-
Kodaira, Tokyo, Japonia, 187-8551
- National Center of Neurology and Psychiatry
-
Shinjuku-ku, Tokyo, Japonia, 162-866
- Tokyo Women's Medical University Hospital
-
-
-
-
-
Québec, Kanada, G1V 4G2
- Centre Hospitalier Universitaire de Québec - Université Laval (pavillon Centre Hospitalier Universitaire Laval)
-
-
Ontario
-
Ottawa, Ontario, Kanada, K1H8L1
- The Children's Hospital of Eastern Ontario
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Kanada, H4A3J1
- Research Institute McGill University Health Centre
-
-
-
-
-
Daegu, Korea Południowa, 41944
- Kyungpook National University Hospital
-
Seoul, Korea Południowa, 06273
- Gangnam Severance Hospital, Yonsei University Health System
-
-
Gyeongsangnam-do
-
Yangsan, Gyeongsangnam-do, Korea Południowa, 50612
- Pusan National University Yangsan Hospital
-
-
NAP
-
Seoul, NAP, Korea Południowa, 03080
- Seoul National University Hospital
-
-
-
-
-
Hamburg, Niemcy
- Universitatsklinikum Hamburg Eppendorf
-
-
Bavaria
-
München, Bavaria, Niemcy
- LMU- Klinikum der Universitat Munchen, Kinderklinik und Kinderpoliklinik im Dr. von Haunerschen Kinderspital, Abeteilung Neuropadiatrie, Campus Innenstadt
-
-
North Rhine-Westphalia
-
Essen, North Rhine-Westphalia, Niemcy
- Universitatsklinikum Essen, Klinik fur Kinderheilkunde I, Abteilung Neuropadiatrie Essen
-
-
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Stany Zjednoczone, 72202
- Arkansas Children's Hospital
-
-
California
-
Palo Alto, California, Stany Zjednoczone, 94304
- Lucile Packard Children's Hospital Stanford
-
Sacramento, California, Stany Zjednoczone, 95817
- University of California at Davis Medical Center
-
San Diego, California, Stany Zjednoczone, 92123
- Rady Children's Hospital-San Diego
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Stany Zjednoczone, 32608
- University of Florida, UF Health Center for Pediatric Neuromuscular and Rare Diseases
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21287
- The Johns Hopkins Hospital, Charlotte R. Bloomberg Children's Center, Pediatric Clinical Research Unit
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
- Boston Children's Hospital
-
-
Missouri
-
St Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
- Washington University of St. Louis, St. Louis Children's Hospital
-
-
New York
-
Rochester, New York, Stany Zjednoczone, 14642
- University of Rochester, Department of Neurology
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27705
- Lenox Baker Children's Hospital (Duke University)
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43205
- Nationwide Children's Hospital
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
-
Virginia
-
Norfolk, Virginia, Stany Zjednoczone, 23510
- Children's Hospital of The King's Daughters
-
-
-
-
-
Gothenburg, Szwecja, 416 85
- Sahlgrenska Universitetssjukhuset
-
Solna, Szwecja, 171 76
- Karolinska Universitetssjukhuset/Astrid Lindgrens Barnsjukhus, Barnneurologen
-
-
-
-
-
Kaohsiung City, Tajwan
- Kaohsiung Medical University Chung-Ho Memorial Hospital
-
Taipei, Tajwan
- National Taiwan University Hospital
-
-
-
-
-
Genova, Włochy, 16147
- U.O.S.D Centro Traslazionale di Miologia e Patologie Neurodegenerative, Istituto G. Gaslini, Istituto Pediatrico di Ricovero e Cura a Carattere Scientifico
-
Milan, Włochy, 20122
- UOC Neurologia, Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
-
Milan, Włochy, 20133
- IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta Neurepsichiatria Infantile 2 - Epilettologia e Neurologia dello Sviluppo
-
Roma, Włochy, 00168
- UOC Neuropsichiatria Infantile, Area Salute del Bambino, Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli IRCCS
-
-
-
-
-
Newcastle upon Tyne, Zjednoczone Królestwo, NE13BZ
- Institute of Translational and Clinical Research
-
-
Greater London
-
London, Greater London, Zjednoczone Królestwo, WC1N 3JH
- Great Ormond Street Hospital for Children Foundation Trust
-
-
Oxfordshire
-
Oxford, Oxfordshire, Zjednoczone Królestwo
- Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- Dziecko
- Dorosły
- Starszy dorosły
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Ostateczna diagnoza DMD oparta na udokumentowanych wynikach klinicznych i wcześniejszych badaniach genetycznych.
- Tylko kohorta 1: niechodzący zgodnie z kryteriami określonymi w protokole.
- Tylko kohorta 2: ambulatoryjne zgodnie z kryteriami określonymi w protokole oraz w wieku od ≥8 do <18 lat w momencie badania przesiewowego.
- Umiejętność współpracy przy badaniu oceny motorycznej.
- Stabilna dzienna dawka doustnych kortykosteroidów przez co najmniej 12 tygodni przed badaniem przesiewowym i oczekuje się, że dawka pozostanie stała przez cały czas trwania badania (z wyjątkiem modyfikacji w celu uwzględnienia zmian masy ciała).
- Miana przeciwciał rekombinowanego wirusa związanego z adenowirusami serotypu rh74 (rAAVrh74) nie są podwyższone zgodnie z wymaganiami określonymi w protokole.
- Patogenna mutacja przesunięcia ramki odczytu lub przedwczesny kodon stop zawarty między egzonami 18 a 79 (włącznie).
Kryteria wyłączenia:
- Narażenie na terapię genową, leki eksperymentalne lub jakąkolwiek terapię mającą na celu zwiększenie ekspresji dystrofiny w określonych ramach czasowych protokołu.
- Nieprawidłowości w określonych w protokole ocenach diagnostycznych lub testach laboratoryjnych.
- Obecność jakiejkolwiek innej istotnej klinicznie choroby, schorzenia lub konieczności przewlekłego leczenia farmakologicznego, które w opinii badacza stwarzają niepotrzebne ryzyko transferu genów.
Zastosowanie mogą mieć inne kryteria włączenia lub wyłączenia.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Poczwórny
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Delandistrogen Moxeparvovec, a następnie Placebo
Uczestnicy otrzymają pojedynczą infuzję dożylną delandistrogenu mokseparwowek w dniu 1.
Następnie uczestnicy otrzymają pojedynczą infuzję IV odpowiedniego placebo po około 72 tygodniach.
|
Pojedyncza infuzja dożylna delandistrogenu mokseparwowek
Inne nazwy:
Pojedynczy wlew dożylny odpowiedniego placebo
|
|
Komparator placebo: Placebo, a następnie Delandistrogene Moxeparvovec
Uczestnicy otrzymają odpowiedni wlew placebo w dniu 1.
Następnie uczestnicy będą mieli możliwość otrzymania pojedynczej infuzji dożylnej delandistrogenu mokseparwowek po około 72 tygodniach.
|
Pojedyncza infuzja dożylna delandistrogenu mokseparwowek
Inne nazwy:
Pojedynczy wlew dożylny odpowiedniego placebo
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Część 1: Zmiana od wartości wyjściowej w całkowitym wyniku sprawności kończyny górnej (PUL) (wersja 2.0) w 72. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 72
|
Wartość wyjściowa, tydzień 72
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Część 1: Zmiana od wartości początkowej w procentach przewidywanej natężonej pojemności życiowej (FVC) w 72. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 72
|
Wartość wyjściowa, tydzień 72
|
|
Część 1: Zmiana od wartości początkowej w procentach przewidywanego szczytowego przepływu wydechowego (PEF) w 72. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 72
|
Wartość wyjściowa, tydzień 72
|
|
Część 1: Zmiana od wartości początkowej wyniku pomiaru informacji o wynikach zgłaszanych przez pacjentów (PROMIS) w funkcji kończyny górnej do tygodnia 72.
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 72
|
Wartość wyjściowa, tydzień 72
|
|
Liczba uczestników z nagłym zdarzeniem niepożądanym leczenia (TEAE), zdarzeniem niepożądanym o szczególnym znaczeniu (AESI) i poważnym zdarzeniem niepożądanym (SAE)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do tygodnia 124
|
Wartość wyjściowa do tygodnia 124
|
|
Część 1 (wyłącznie dla kohorty 2): Zmiana od wartości wyjściowej w całkowitym wyniku oceny ambulatoryjnej North Star (NSAA) w 72. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 72
|
Wartość wyjściowa, tydzień 72
|
|
Część 1: Zmiana od wartości początkowej globalnego napięcia obwodowego mierzona za pomocą rezonansu magnetycznego serca w 72. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 72
|
Wartość wyjściowa, tydzień 72
|
|
Część 1: Ilość ekspresji dystrofiny delandistrogenu mokseparwowek w 12. tygodniu mierzona metodą Western Blot
Ramy czasowe: Tydzień 12
|
Tydzień 12
|
|
Część 1: Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w środkowej domenie wyniku PUL (wersja 2.0) w 72. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 72
|
Wartość wyjściowa, tydzień 72
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Współpracownicy
Śledczy
- Dyrektor Studium: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.
Publikacje i pomocne linki
Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
31 maja 2023
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
31 maja 2027
Ukończenie studiów (Szacowany)
30 czerwca 2028
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
19 maja 2023
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
19 maja 2023
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
31 maja 2023
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
22 maja 2026
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
21 maja 2026
Ostatnia weryfikacja
1 maja 2026
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Choroby układu mięśniowo-szkieletowego
- Choroby Układu Nerwowego
- Choroby mięśni
- Choroby nerwowo-mięśniowe
- Choroby genetyczne, wrodzone
- Choroby genetyczne sprzężone z chromosomem X
- Zaburzenia mięśniowe, zanikowe
- Dystrofie mięśniowe
- Wrodzone, dziedziczne i noworodkowe choroby i nieprawidłowości
- Dystrofia mięśniowa Duchenne'a
Inne numery identyfikacyjne badania
- SRP-9001-303
- 2020-002372-13 (Numer EudraCT)
- 2024-512626-28-00 (Inny identyfikator: EU Clinical Trial Number)
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .