デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）の非歩行者および歩行者におけるSRP-9001（デランディストロジェン・モクセパルボベック）の安全性と有効性を評価するための遺伝子導入療法研究 (ENVISION)
2024年3月22日 更新者：Sarepta Therapeutics, Inc.
デュシェンヌ型筋ジストロフィー患者における非歩行者および歩行者のSRP-9001の安全性と有効性を評価するための第3相多国籍無作為化二重盲検プラセボ対照全身遺伝子導入療法研究（ENVISION）
この研究では、歩行不能および歩行可能なDMD男性におけるSRP-9001遺伝子導入療法の安全性と有効性を評価する予定です。
これは、ランダム化、二重盲検、プラセボ対照の 2 部構成の研究です。
参加者は約128週間研究に参加します。
すべての参加者には、パート 1 またはパート 2 のいずれかで SRP-9001 (デランディストロゲン モクセパルボベック) を静脈内 (IV) 投与する機会があります。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (推定)
148
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：Sarepta Therapeutics Inc., For Clinical Trial Information, Select Option 4
- 電話番号：1-888-SAREPTA (1-888-727-3782)
- メール：SareptAlly@sarepta.com
研究場所
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Arkansas
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Little Rock、Arkansas、アメリカ、72202
- 積極的、募集していない
- Arkansas Children's Hospital
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California
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Palo Alto、California、アメリカ、94304
- 積極的、募集していない
- Lucile Packard Children's Hospital Stanford
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Sacramento、California、アメリカ、95817
- 積極的、募集していない
- University of California at Davis Medical Center
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San Diego、California、アメリカ、92123
- 積極的、募集していない
- Rady Children's Hospital-San Diego
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Florida
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Gainesville、Florida、アメリカ、32608
- 積極的、募集していない
- University of Florida, UF Health Center for Pediatric Neuromuscular and Rare Diseases
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Illinois
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Chicago、Illinois、アメリカ、60611
- 積極的、募集していない
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
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Iowa
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Iowa City、Iowa、アメリカ、52242
- 積極的、募集していない
- University of Iowa Hospitals and Clinics, Dept of Pediatrics
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Maryland
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Baltimore、Maryland、アメリカ、21287
- 積極的、募集していない
- The Johns Hopkins Hospital, Charlotte R. Bloomberg Children's Center, Pediatric Clinical Research Unit
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、アメリカ、02115
- 積極的、募集していない
- Boston Children's Hospital
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Missouri
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Saint Louis、Missouri、アメリカ、63110
- 積極的、募集していない
- Washington University of St. Louis, St. Louis Children's Hospital
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New York
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Rochester、New York、アメリカ、14642
- 積極的、募集していない
- University of Rochester, Department of Neurology
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North Carolina
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Durham、North Carolina、アメリカ、27705
- 積極的、募集していない
- Lenox Baker Children's Hospital (Duke University)
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Ohio
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Columbus、Ohio、アメリカ、43205
- 積極的、募集していない
- Nationwide Children's Hospital
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Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
- 積極的、募集していない
- Children's Hospital of Philadelphia
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Virginia
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Norfolk、Virginia、アメリカ、23510
- 積極的、募集していない
- Children's Hospital of The King's Daughters
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Genova、イタリア、16147
- 募集
- U.O.S.D Centro Traslazionale di Miologia e Patologie Neurodegenerative, Istituto G. Gaslini, Istituto Pediatrico di Ricovero e Cura a Carattere Scientifico
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コンタクト：
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Roma、イタリア
- 募集
- UOC Neuropsichiatria Infantile, Area Salute del Bambino, Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli IRCCS
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コンタクト：
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Valencia、スペイン、46026
- 募集
- Hospital Universitari Politecnic La Fe
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コンタクト：
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Barcelona
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Esplugues de LLobregat、Barcelona、スペイン、08950
- 募集
- Hospital Sant Joan de Déu
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コンタクト：
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Osaka
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Toyonaka-shi、Osaka、日本、560-8552
- 募集
- National Hospital Organization Osaka Toneyama Medical Center
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コンタクト：
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Tokyo
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Kodaira、Tokyo、日本、187-8551
- 募集
- National Center of Neurology and Psychiatry
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コンタクト：
- 電話番号：81423412711
- メール：komakih@ncnp.go.jp
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主任研究者：
- Hirofumi Komaki, MD, PhD
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Shinjuku-ku、Tokyo、日本、162-866
- 募集
- Tokyo Women's Medical University Hospital
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コンタクト：
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 子
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- 文書化された臨床所見および事前の遺伝子検査に基づくDMDの最終診断。
- コホート 1 のみ: プロトコールで指定された基準に従って歩行不可。
- コホート 2 のみ: プロトコールで指定された基準に従って歩行可能で、スクリーニング時の年齢が 8 歳以上 18 歳未満。
- モーター評価試験に協力できること。
- スクリーニング前の少なくとも12週間の経口コルチコステロイドの安定した毎日の用量、および用量は研究全体を通して一定に維持されることが期待される（体重の変化に適応するための修正を除く）。
- 組換えアデノ随伴ウイルス血清型 rh74 (rAAVrh74) の抗体力価は、プロトコルで指定された要件に従って上昇しません。
- 病原性フレームシフト変異または早期終止コドンがエクソン 18 と 79 (両端を含む) の間に含まれています。
除外基準:
- 遺伝子治療、治験薬、またはプロトコルで指定された制限時間内にジストロフィン発現を増加させるように設計された治療への曝露。
- プロトコールに規定された診断評価または臨床検査における異常。
- 治験責任医師の意見では、遺伝子導入に不必要なリスクを生じさせる、その他の臨床的に重大な疾患、病状、または慢性薬物治療の必要性の存在。
他の包含または除外基準が適用される場合があります。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：4倍
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：デランディストロジェン・モクセパルボベックに続いてプラセボ
参加者は、1日目にデランディストロゲン モキセパルボベクの単回IV注入を受けます。
その後、参加者は約 72 週目に一致するプラセボの 1 回の IV 注入を受けます。
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デランディストロゲン・モキセパルボベクの単回点滴静注
他の名前：
一致するプラセボの 1 回の IV 注入
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プラセボコンパレーター：プラセボに続いてデランディストロジェン・モクセパルボベック
参加者は1日目に対応するプラセボのIV点滴を受けます。
その後、参加者は約 72 週目にデランディストロゲン モキセパルボベクの 1 回の IV 注入を受ける機会が与えられます。
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デランディストロゲン・モキセパルボベクの単回点滴静注
他の名前：
一致するプラセボの 1 回の IV 注入
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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パート 1: 72 週目の上肢パフォーマンス (PUL) (バージョン 2.0) の合計スコアのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、72 週目
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ベースライン、72 週目
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二次結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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パート 1: 72 週目の予測努力肺活量 (FVC) パーセントのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、72 週目
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ベースライン、72 週目
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パート 1: 72 週目の予測最大呼気流量 (PEF) のベースラインからの変化率
時間枠：ベースライン、72 週目
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ベースライン、72 週目
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パート 1: 上肢機能における患者報告アウトカム測定情報 (PROMIS) スコアのベースラインから 72 週目までの変化
時間枠：ベースライン、72 週目
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ベースライン、72 週目
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治療緊急有害事象（TEAE）、特別関心のある有害事象（AESI）、および重篤な有害事象（SAE）を患った参加者の数
時間枠：124週目までのベースライン
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124週目までのベースライン
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パート 1 (コホート 2 のみ): 72 週目のノーススター外来評価 (NSAA) 合計スコアのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、72 週目
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ベースライン、72 週目
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パート 1: 72 週目に心臓 MRI で測定された全周方向ひずみのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、72 週目
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ベースライン、72 週目
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パート 1: ウェスタンブロットで測定した 12 週目のデランディストロジェン モクセパルボベック ジストロフィン発現量
時間枠：第12週
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第12週
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- スタディディレクター：Medical Director、Sarepta Therapeutics, Inc.
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2023年5月31日
一次修了 (推定)
2026年1月31日
研究の完了 (推定)
2027年1月31日
試験登録日
最初に提出
2023年5月19日
QC基準を満たした最初の提出物
2023年5月19日
最初の投稿 (実際)
2023年5月31日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2024年3月25日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2024年3月22日
最終確認日
2024年3月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- SRP-9001-303
- 2020-002372-13 (EudraCT番号)
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
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