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Une étude de thérapie par transfert de gènes pour évaluer l'innocuité et l'efficacité du SRP-9001 (Delandistrogene Moxeparvovec) chez des participants non ambulatoires et ambulatoires atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) (ENVISION)

22 mars 2024 mis à jour par: Sarepta Therapeutics, Inc.

Une étude de phase 3, multinationale, randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo sur la thérapie systémique par transfert de gènes pour évaluer l'innocuité et l'efficacité du SRP-9001 chez des sujets non ambulatoires et ambulatoires atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (ENVISION)

L'étude évaluera l'innocuité et l'efficacité de la thérapie de transfert de gène SRP-9001 chez les hommes non ambulatoires et ambulatoires atteints de DMD. Il s'agit d'une étude randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo en 2 parties. Les participants participeront à l'étude pendant environ 128 semaines. Tous les participants auront la possibilité de recevoir le SRP-9001 par voie intraveineuse (IV) (delandistrogene moxeparvovec) dans la partie 1 ou la partie 2.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

148

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

  • Nom: Sarepta Therapeutics Inc., For Clinical Trial Information, Select Option 4
  • Numéro de téléphone: 1-888-SAREPTA (1-888-727-3782)
  • E-mail: SareptAlly@sarepta.com

Lieux d'étude

  • Espagne
      • Valencia, Espagne, 46026
    • Barcelona
      • Esplugues de LLobregat, Barcelona, Espagne, 08950
  • Italie
      • Genova, Italie, 16147
        • Recrutement
        • U.O.S.D Centro Traslazionale di Miologia e Patologie Neurodegenerative, Istituto G. Gaslini, Istituto Pediatrico di Ricovero e Cura a Carattere Scientifico
        • Contact:
      • Roma, Italie
        • Recrutement
        • UOC Neuropsichiatria Infantile, Area Salute del Bambino, Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli IRCCS
        • Contact:
  • Japon
    • Osaka
      • Toyonaka-shi, Osaka, Japon, 560-8552
        • Recrutement
        • National Hospital Organization Osaka Toneyama Medical Center
        • Contact:
    • Tokyo
      • Kodaira, Tokyo, Japon, 187-8551
        • Recrutement
        • National Center of Neurology and Psychiatry
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Hirofumi Komaki, MD, PhD
      • Shinjuku-ku, Tokyo, Japon, 162-866
  • États-Unis
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, États-Unis, 72202
        • Actif, ne recrute pas
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Palo Alto, California, États-Unis, 94304
        • Actif, ne recrute pas
        • Lucile Packard Children's Hospital Stanford
      • Sacramento, California, États-Unis, 95817
        • Actif, ne recrute pas
        • University of California at Davis Medical Center
      • San Diego, California, États-Unis, 92123
        • Actif, ne recrute pas
        • Rady Children's Hospital-San Diego
    • Florida
      • Gainesville, Florida, États-Unis, 32608
        • Actif, ne recrute pas
        • University of Florida, UF Health Center for Pediatric Neuromuscular and Rare Diseases
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, États-Unis, 60611
        • Actif, ne recrute pas
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, États-Unis, 52242
        • Actif, ne recrute pas
        • University of Iowa Hospitals and Clinics, Dept of Pediatrics
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, États-Unis, 21287
        • Actif, ne recrute pas
        • The Johns Hopkins Hospital, Charlotte R. Bloomberg Children's Center, Pediatric Clinical Research Unit
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02115
        • Actif, ne recrute pas
        • Boston Children's Hospital
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, États-Unis, 63110
        • Actif, ne recrute pas
        • Washington University of St. Louis, St. Louis Children's Hospital
    • New York
      • Rochester, New York, États-Unis, 14642
        • Actif, ne recrute pas
        • University of Rochester, Department of Neurology
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, États-Unis, 27705
        • Actif, ne recrute pas
        • Lenox Baker Children's Hospital (Duke University)
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, États-Unis, 43205
        • Actif, ne recrute pas
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
        • Actif, ne recrute pas
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, États-Unis, 23510
        • Actif, ne recrute pas
        • Children's Hospital of The King's Daughters

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant
  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • Diagnostic définitif de DMD basé sur des résultats cliniques documentés et des tests génétiques antérieurs.
  • Cohorte 1 uniquement : Non ambulatoire selon les critères spécifiés par le protocole.
  • Cohorte 2 uniquement : Ambulatoire selon les critères spécifiés par le protocole et ≥ 8 à < 18 ans au moment du dépistage.
  • Capacité à coopérer avec les tests d'évaluation motrice.
  • Dose quotidienne stable de corticostéroïdes oraux pendant au moins 12 semaines avant le dépistage, et la dose devrait rester constante tout au long de l'étude (à l'exception des modifications pour tenir compte des changements de poids).
  • Les titres d'anticorps du virus adéno-associé recombinant de sérotype rh74 (rAAVrh74) ne sont pas élevés conformément aux exigences spécifiées dans le protocole.
  • Une mutation de décalage de cadre pathogène ou un codon d'arrêt prématuré contenu entre les exons 18 et 79 (inclus).

Critère d'exclusion:

  • Exposition à la thérapie génique, aux médicaments expérimentaux ou à tout traitement conçu pour augmenter l'expression de la dystrophine dans les délais spécifiés par le protocole.
  • Anomalie dans les évaluations diagnostiques ou les tests de laboratoire spécifiés dans le protocole.
  • Présence de toute autre maladie cliniquement significative, condition médicale ou exigence d'un traitement médicamenteux chronique qui, de l'avis de l'investigateur, crée un risque inutile de transfert de gène.

D'autres critères d'inclusion ou d'exclusion pourraient s'appliquer.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Quadruple

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Delandistrogene Moxeparvovec suivi de Placebo
Les participants recevront une seule perfusion intraveineuse de delandistrogene moxeparvovec le jour 1. Ensuite, les participants recevront une seule perfusion intraveineuse du placebo correspondant à environ 72 semaines.
Génétique: delandistrogene moxeparvovec
Perfusion IV unique de delandistrogene moxeparvovec
Autres noms:
  • SRP-9001
  • delandistrogene moxeparvovec-rokl
  • ÉLÉVIDYS
Génétique: placebo
Perfusion IV unique du placebo correspondant
Comparateur placebo: Placebo suivi de Delandistrogene Moxeparvovec
Les participants recevront une perfusion intraveineuse de placebo correspondante le jour 1. Ensuite, les participants auront la possibilité de recevoir une seule perfusion IV de delandistrogene moxeparvovec à environ 72 semaines.
Génétique: delandistrogene moxeparvovec
Perfusion IV unique de delandistrogene moxeparvovec
Autres noms:
  • SRP-9001
  • delandistrogene moxeparvovec-rokl
  • ÉLÉVIDYS
Génétique: placebo
Perfusion IV unique du placebo correspondant

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
Partie 1 : Changement par rapport à la ligne de base du score total de performance du membre supérieur (PUL) (version 2.0) à la semaine 72
Délai: Ligne de base, semaine 72
Ligne de base, semaine 72

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Délai
Partie 1 : Changement par rapport à la ligne de base en pourcentage de la capacité vitale forcée (CVF) prévue à la semaine 72
Délai: Ligne de base, semaine 72
Ligne de base, semaine 72
Partie 1 : Modification par rapport à la ligne de base du pourcentage de débit expiratoire de pointe (DEP) prévu à la semaine 72
Délai: Ligne de base, semaine 72
Ligne de base, semaine 72
Partie 1 : Modification du score PROMIS (Patient-Reported Outcomes Measurement Information) dans la fonction des membres supérieurs par rapport au départ à la semaine 72
Délai: Ligne de base, semaine 72
Ligne de base, semaine 72
Nombre de participants avec un événement indésirable lié au traitement (TEAE), un événement indésirable d'intérêt particulier (AESI) et un événement indésirable grave (SAE)
Délai: Ligne de base jusqu'à la semaine 124
Ligne de base jusqu'à la semaine 124
Partie 1 (pour la cohorte 2 uniquement) : changement par rapport au départ dans le score total de l'évaluation ambulatoire North Star (NSAA) à la semaine 72
Délai: Ligne de base, semaine 72
Ligne de base, semaine 72
Partie 1 : Changement par rapport à la ligne de base de la déformation circonférentielle globale mesurée par IRM cardiaque à la semaine 72
Délai: Ligne de base, semaine 72
Ligne de base, semaine 72
Partie 1 : Quantité d'expression de la dystrophine Delandistrogene Moxeparvovec à la semaine 12 telle que mesurée par Western Blot
Délai: Semaine 12
Semaine 12

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Sarepta Therapeutics, Inc.

Collaborateurs

Hoffmann-La Roche

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

31 mai 2023

Achèvement primaire (Estimé)

31 janvier 2026

Achèvement de l'étude (Estimé)

31 janvier 2027

Dates d'inscription aux études

Première soumission

19 mai 2023

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

19 mai 2023

Première publication (Réel)

31 mai 2023

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

25 mars 2024

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

22 mars 2024

Dernière vérification

1 mars 2024

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • SRP-9001-303
  • 2020-002372-13 (Numéro EudraCT)

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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