Studie genové transferové terapie k vyhodnocení bezpečnosti a účinnosti SRP-9001 (Delandistrogen Moxeparvovec) u nechodících a ambulantních účastníků s Duchennovou svalovou dystrofií (DMD) (ENVISION)
21. května 2026 aktualizováno: Sarepta Therapeutics, Inc.
Fáze 3, nadnárodní, randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie systémové terapie přenosem genů k vyhodnocení bezpečnosti a účinnosti SRP-9001 u nechodících a ambulantních subjektů s Duchennovou svalovou dystrofií (ENVISION)
Studie bude hodnotit bezpečnost a účinnost terapie přenosem genu SRP-9001 u nechodících a ambulantních mužů s DMD.
Toto je randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná dvoudílná studie.
Účastníci budou ve studii po dobu přibližně 128 týdnů.
Všichni účastníci budou mít příležitost dostat intravenózní (IV) SRP-9001 (delandistrogen moxeparvovec) buď v části 1 nebo části 2.
Přehled studie
Postavení
Aktivní, ne nábor
Podmínky
Intervence / Léčba
Typ studie
Intervenční
Zápis (Odhadovaný)
148
Fáze
- Fáze 3
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
New South Wales
-
Westmead, New South Wales, Austrálie, 2145
- The Children's Hospital at Westmead
-
-
Victoria
-
Parkville, Victoria, Austrálie, 3052
- The Royal Children's Hospital
-
-
-
-
Oost-Vlaanderen
-
Ghent, Oost-Vlaanderen, Belgie, 9000
- Universitair Ziekenhuis Gent
-
-
-
-
-
Hong Kong, Hongkong
- Hong Kong Children's Hospital
-
-
-
-
-
Genova, Itálie, 16147
- U.O.S.D Centro Traslazionale di Miologia e Patologie Neurodegenerative, Istituto G. Gaslini, Istituto Pediatrico di Ricovero e Cura a Carattere Scientifico
-
Milan, Itálie, 20122
- UOC Neurologia, Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
-
Milan, Itálie, 20133
- IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta Neurepsichiatria Infantile 2 - Epilettologia e Neurologia dello Sviluppo
-
Roma, Itálie, 00168
- UOC Neuropsichiatria Infantile, Area Salute del Bambino, Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli IRCCS
-
-
-
-
-
Petah Tikva, Izrael
- Institute of Neruology, Schneider Children's Medical Center of Israel
-
Tel Aviv, Izrael, 6423906
- Tel Aviv Sourasky Medical Center
-
-
-
-
Osaka
-
Toyonaka-shi, Osaka, Japonsko, 560-8552
- National Hospital Organization Osaka Toneyama Medical Center
-
-
Tokyo
-
Kodaira, Tokyo, Japonsko, 187-8551
- National Center of Neurology and Psychiatry
-
Shinjuku-ku, Tokyo, Japonsko, 162-866
- Tokyo Women's Medical University Hospital
-
-
-
-
-
Daegu, Jižní Korea, 41944
- Kyungpook National University Hospital
-
Seoul, Jižní Korea, 06273
- Gangnam Severance Hospital, Yonsei University Health System
-
-
Gyeongsangnam-do
-
Yangsan, Gyeongsangnam-do, Jižní Korea, 50612
- Pusan National University Yangsan Hospital
-
-
NAP
-
Seoul, NAP, Jižní Korea, 03080
- Seoul National University Hospital
-
-
-
-
-
Québec, Kanada, G1V 4G2
- Centre Hospitalier Universitaire de Québec - Université Laval (pavillon Centre Hospitalier Universitaire Laval)
-
-
Ontario
-
Ottawa, Ontario, Kanada, K1H8L1
- The Children's Hospital of Eastern Ontario
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Kanada, H4A3J1
- Research Institute McGill University Health Centre
-
-
-
-
-
Hamburg, Německo
- Universitätsklinikum Hamburg Eppendorf
-
-
Bavaria
-
München, Bavaria, Německo
- LMU- Klinikum der Universitat Munchen, Kinderklinik und Kinderpoliklinik im Dr. von Haunerschen Kinderspital, Abeteilung Neuropadiatrie, Campus Innenstadt
-
-
North Rhine-Westphalia
-
Essen, North Rhine-Westphalia, Německo
- Universitatsklinikum Essen, Klinik fur Kinderheilkunde I, Abteilung Neuropadiatrie Essen
-
-
-
-
-
Newcastle upon Tyne, Spojené království, NE13BZ
- Institute of Translational and Clinical Research
-
-
Greater London
-
London, Greater London, Spojené království, WC1N 3JH
- Great Ormond Street Hospital for Children Foundation Trust
-
-
Oxfordshire
-
Oxford, Oxfordshire, Spojené království
- Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust
-
-
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Spojené státy, 72202
- Arkansas Children's Hospital
-
-
California
-
Palo Alto, California, Spojené státy, 94304
- Lucile Packard Children's Hospital Stanford
-
Sacramento, California, Spojené státy, 95817
- University of California at Davis Medical Center
-
San Diego, California, Spojené státy, 92123
- Rady Children's Hospital-San Diego
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Spojené státy, 32608
- University of Florida, UF Health Center for Pediatric Neuromuscular and Rare Diseases
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21287
- The Johns Hopkins Hospital, Charlotte R. Bloomberg Children's Center, Pediatric Clinical Research Unit
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
- Boston Children's Hospital
-
-
Missouri
-
St Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
- Washington University of St. Louis, St. Louis Children's Hospital
-
-
New York
-
Rochester, New York, Spojené státy, 14642
- University of Rochester, Department of Neurology
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Spojené státy, 27705
- Lenox Baker Children's Hospital (Duke University)
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Spojené státy, 43205
- Nationwide Children's Hospital
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
-
Virginia
-
Norfolk, Virginia, Spojené státy, 23510
- Children's Hospital of The King's Daughters
-
-
-
-
-
Kaohsiung City, Tchaj-wan
- Kaohsiung Medical University Chung-Ho Memorial Hospital
-
Taipei, Tchaj-wan
- National Taiwan University Hospital
-
-
-
-
-
Valencia, Španělsko, 46026
- Hospital Universitari Politecnic La Fe
-
-
Barcelona
-
Esplugues de Llobregat, Barcelona, Španělsko, 08950
- Hospital Sant Joan de Deu
-
-
-
-
-
Gothenburg, Švédsko, 416 85
- Sahlgrenska Universitetssjukhuset
-
Solna, Švédsko, 171 76
- Karolinska Universitetssjukhuset/Astrid Lindgrens Barnsjukhus, Barnneurologen
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dítě
- Dospělý
- Starší dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Definitivní diagnóza DMD na základě dokumentovaných klinických nálezů a předchozího genetického vyšetření.
- Pouze kohorta 1: Neambulantní podle kritérií specifikovaných protokolem.
- Pouze kohorta 2: Ambulantní podle kritérií specifikovaných protokolem a věk ≥8 až <18 let v době screeningu.
- Schopnost spolupracovat při testování motoriky.
- Stabilní denní dávka perorálních kortikosteroidů po dobu alespoň 12 týdnů před screeningem a očekává se, že dávka zůstane konstantní po celou dobu studie (kromě úprav přizpůsobených změnám hmotnosti).
- Titry protilátek rekombinantního adeno-asociovaného viru sérotypu rh74 (rAAVrh74) nejsou zvýšené podle požadavků specifikovaných protokolem.
- Patogenní mutace posunu čtecího rámce nebo předčasný stop kodon obsažený mezi exony 18 a 79 (včetně).
Kritéria vyloučení:
- Vystavení genové terapii, zkoumané medikaci nebo jakékoli léčbě určené ke zvýšení exprese dystrofinu v protokolem specifikovaných časových limitech.
- Abnormality v protokolem specifikovaných diagnostických hodnoceních nebo laboratorních testech.
- Přítomnost jakéhokoli jiného klinicky významného onemocnění, zdravotního stavu nebo požadavku na chronickou medikamentózní léčbu, která podle názoru zkoušejícího vytváří zbytečné riziko pro přenos genů.
Mohou platit jiná kritéria pro zařazení nebo vyloučení.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Čtyřnásobek
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Delandistrogen Moxeparvovec následovaný Placebem
Účastníci dostanou jednu IV infuzi delandistrogen moxeparvovec v den 1.
Poté účastníci dostanou jednu IV infuzi odpovídajícího placeba přibližně v 72. týdnu.
|
Jednorázová IV infuze delandistrogen moxeparvovec
Ostatní jména:
Jedna IV infuze odpovídajícího placeba
|
|
Komparátor placeba: Placebo následované Delandistrogenem Moxeparvovec
Účastníci dostanou odpovídající placebo IV infuzi v den 1.
Poté budou mít účastníci příležitost dostat jednu IV infuzi delandistrogen moxeparvovec přibližně v 72. týdnu.
|
Jednorázová IV infuze delandistrogen moxeparvovec
Ostatní jména:
Jedna IV infuze odpovídajícího placeba
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Část 1: Změna od výchozího stavu v celkovém skóre výkonu horní končetiny (PUL) (verze 2.0) v 72. týdnu
Časové okno: Výchozí stav, týden 72
|
Výchozí stav, týden 72
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Část 1: Změna procenta předpokládané vynucené vitální kapacity (FVC) od základní hodnoty v 72. týdnu
Časové okno: Výchozí stav, týden 72
|
Výchozí stav, týden 72
|
|
Část 1: Změna od výchozí hodnoty v procentech předpokládaného špičkového exspiračního průtoku (PEF) v 72. týdnu
Časové okno: Výchozí stav, týden 72
|
Výchozí stav, týden 72
|
|
Část 1: Změna od výchozí hodnoty v informacích o měření výsledků hlášených pacientem (PROMIS) ve funkci horních končetin na týden 72
Časové okno: Výchozí stav, týden 72
|
Výchozí stav, týden 72
|
|
Počet účastníků s nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou (TEAE), nežádoucími účinky zvláštního zájmu (AESI) a závažnými nežádoucími účinky (SAE)
Časové okno: Výchozí stav do 124. týdne
|
Výchozí stav do 124. týdne
|
|
Část 1 (pouze pro kohortu 2): Změna od výchozího stavu v celkovém skóre North Star Ambulatory Assessment (NSAA) v 72. týdnu
Časové okno: Výchozí stav, týden 72
|
Výchozí stav, týden 72
|
|
Část 1: Změna od výchozí hodnoty v globálním obvodovém napětí měřená srdeční MRI v 72. týdnu
Časové okno: Výchozí stav, týden 72
|
Výchozí stav, týden 72
|
|
Část 1: Množství exprese dystrofinu delandistrogenu Moxeparvovec ve 12. týdnu měřené metodou Western Blot
Časové okno: 12. týden
|
12. týden
|
|
Část 1: Změna od základní hodnoty ve skóre střední domény PUL (verze 2.0) v 72. týdnu
Časové okno: Výchozí stav, týden 72
|
Výchozí stav, týden 72
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Spolupracovníci
Vyšetřovatelé
- Ředitel studie: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
31. května 2023
Primární dokončení (Odhadovaný)
31. května 2027
Dokončení studie (Odhadovaný)
30. června 2028
Termíny zápisu do studia
První předloženo
19. května 2023
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
19. května 2023
První zveřejněno (Aktuální)
31. května 2023
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
22. května 2026
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
21. května 2026
Naposledy ověřeno
1. května 2026
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- SRP-9001-303
- 2020-002372-13 (Číslo EudraCT)
- 2024-512626-28-00 (Jiný identifikátor: EU Clinical Trial Number)
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .