Исследование генной терапии для оценки безопасности и эффективности SRP-9001 (Delandistrogene Moxeparvovec) у неамбулаторных и амбулаторных участников с мышечной дистрофией Дюшенна (МДД) (ENVISION)
21 мая 2026 г. обновлено: Sarepta Therapeutics, Inc.
Фаза 3, многонациональное, рандомизированное, двойное слепое, плацебо-контролируемое исследование терапии системным переносом генов для оценки безопасности и эффективности SRP-9001 у пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна, находящихся в неамбулаторном и амбулаторном состоянии (ENVISION)
В исследовании будет оцениваться безопасность и эффективность терапии с переносом гена SRP-9001 у неходячих и самостоятельно передвигающихся мужчин с МДД.
Это рандомизированное двойное слепое плацебо-контролируемое исследование, состоящее из 2 частей.
Участники будут участвовать в исследовании примерно 128 недель.
Все участники будут иметь возможность получить внутривенно (в/в) SRP-9001 (деландистроген моксепарвовек) либо в Части 1, либо в Части 2.
Обзор исследования
Статус
Активный, не рекрутирующий
Условия
Вмешательство/лечение
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Оцененный)
148
Фаза
- Фаза 3
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
New South Wales
-
Westmead, New South Wales, Австралия, 2145
- The Children's Hospital at Westmead
-
-
Victoria
-
Parkville, Victoria, Австралия, 3052
- The Royal Children's Hospital
-
-
-
-
Oost-Vlaanderen
-
Ghent, Oost-Vlaanderen, Бельгия, 9000
- Universitair Ziekenhuis Gent
-
-
-
-
-
Hamburg, Германия
- Universitatsklinikum Hamburg Eppendorf
-
-
Bavaria
-
München, Bavaria, Германия
- LMU- Klinikum der Universitat Munchen, Kinderklinik und Kinderpoliklinik im Dr. von Haunerschen Kinderspital, Abeteilung Neuropadiatrie, Campus Innenstadt
-
-
North Rhine-Westphalia
-
Essen, North Rhine-Westphalia, Германия
- Universitatsklinikum Essen, Klinik fur Kinderheilkunde I, Abteilung Neuropadiatrie Essen
-
-
-
-
-
Hong Kong, Гонконг
- Hong Kong Children's Hospital
-
-
-
-
-
Petah Tikva, Израиль
- Institute of Neruology, Schneider Children's Medical Center of Israel
-
Tel Aviv, Израиль, 6423906
- Tel Aviv Sourasky Medical Center
-
-
-
-
-
Valencia, Испания, 46026
- Hospital Universitari Politecnic La Fe
-
-
Barcelona
-
Esplugues de Llobregat, Barcelona, Испания, 08950
- Hospital Sant Joan de Déu
-
-
-
-
-
Genova, Италия, 16147
- U.O.S.D Centro Traslazionale di Miologia e Patologie Neurodegenerative, Istituto G. Gaslini, Istituto Pediatrico di Ricovero e Cura a Carattere Scientifico
-
Milan, Италия, 20122
- UOC Neurologia, Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
-
Milan, Италия, 20133
- IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta Neurepsichiatria Infantile 2 - Epilettologia e Neurologia dello Sviluppo
-
Roma, Италия, 00168
- UOC Neuropsichiatria Infantile, Area Salute del Bambino, Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli IRCCS
-
-
-
-
-
Québec, Канада, G1V 4G2
- Centre Hospitalier Universitaire de Québec - Université Laval (pavillon Centre Hospitalier Universitaire Laval)
-
-
Ontario
-
Ottawa, Ontario, Канада, K1H8L1
- The Children's Hospital of Eastern Ontario
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Канада, H4A3J1
- Research Institute McGill University Health Centre
-
-
-
-
-
Newcastle upon Tyne, Соединенное Королевство, NE13BZ
- Institute of Translational and Clinical Research
-
-
Greater London
-
London, Greater London, Соединенное Королевство, WC1N 3JH
- Great Ormond Street Hospital for Children Foundation Trust
-
-
Oxfordshire
-
Oxford, Oxfordshire, Соединенное Королевство
- Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust
-
-
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Соединенные Штаты, 72202
- Arkansas Children's Hospital
-
-
California
-
Palo Alto, California, Соединенные Штаты, 94304
- Lucile Packard Children's Hospital Stanford
-
Sacramento, California, Соединенные Штаты, 95817
- University of California at Davis Medical Center
-
San Diego, California, Соединенные Штаты, 92123
- Rady Children's Hospital-San Diego
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Соединенные Штаты, 32608
- University of Florida, UF Health Center for Pediatric Neuromuscular and Rare Diseases
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Соединенные Штаты, 21287
- The Johns Hopkins Hospital, Charlotte R. Bloomberg Children's Center, Pediatric Clinical Research Unit
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02115
- Boston Children's Hospital
-
-
Missouri
-
St Louis, Missouri, Соединенные Штаты, 63110
- Washington University of St. Louis, St. Louis Children's Hospital
-
-
New York
-
Rochester, New York, Соединенные Штаты, 14642
- University of Rochester, Department of Neurology
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Соединенные Штаты, 27705
- Lenox Baker Children's Hospital (Duke University)
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Соединенные Штаты, 43205
- Nationwide Children's Hospital
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
-
Virginia
-
Norfolk, Virginia, Соединенные Штаты, 23510
- Children's Hospital of The King's Daughters
-
-
-
-
-
Kaohsiung City, Тайвань
- Kaohsiung Medical University Chung-Ho Memorial Hospital
-
Taipei, Тайвань
- National Taiwan University Hospital
-
-
-
-
-
Gothenburg, Швеция, 416 85
- Sahlgrenska Universitetssjukhuset
-
Solna, Швеция, 171 76
- Karolinska Universitetssjukhuset/Astrid Lindgrens Barnsjukhus, Barnneurologen
-
-
-
-
-
Daegu, Южная Корея, 41944
- Kyungpook National University Hospital
-
Seoul, Южная Корея, 06273
- Gangnam Severance Hospital, Yonsei University Health System
-
-
Gyeongsangnam-do
-
Yangsan, Gyeongsangnam-do, Южная Корея, 50612
- Pusan National University Yangsan Hospital
-
-
NAP
-
Seoul, NAP, Южная Корея, 03080
- Seoul National University Hospital
-
-
-
-
Osaka
-
Toyonaka-shi, Osaka, Япония, 560-8552
- National Hospital Organization Osaka Toneyama Medical Center
-
-
Tokyo
-
Kodaira, Tokyo, Япония, 187-8551
- National Center of Neurology and Psychiatry
-
Shinjuku-ku, Tokyo, Япония, 162-866
- Tokyo Women's Medical University Hospital
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Ребенок
- Взрослый
- Пожилой взрослый
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
- Окончательный диагноз МДД на основании документально подтвержденных клинических данных и предшествующего генетического тестирования.
- Только когорта 1: неамбулаторно в соответствии с указанными в протоколе критериями.
- Только когорта 2: амбулаторное лечение в соответствии с критериями, указанными в протоколе, и возраст от 8 до 18 лет на момент скрининга.
- Способность сотрудничать с тестированием двигательной оценки.
- Стабильная суточная доза пероральных кортикостероидов в течение как минимум 12 недель до скрининга, и ожидается, что доза останется постоянной на протяжении всего исследования (за исключением модификаций, учитывающих изменения веса).
- Титры антител к рекомбинантному аденоассоциированному вирусу серотипа rh74 (rAAVrh74) не повышены в соответствии с требованиями протокола.
- Патогенная мутация сдвига рамки считывания или преждевременный стоп-кодон, содержащийся между экзонами 18 и 79 (включительно).
Критерий исключения:
- Воздействие генной терапии, исследуемых лекарств или любого лечения, предназначенного для увеличения экспрессии дистрофина в пределах установленных протоколом временных рамок.
- Отклонение от нормы в указанных в протоколе диагностических оценках или лабораторных тестах.
- Наличие любого другого клинически значимого заболевания, состояния здоровья или потребности в хроническом медикаментозном лечении, которое, по мнению Исследователя, создает ненужный риск для переноса генов.
Могут применяться другие критерии включения или исключения.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Рандомизированный
- Интервенционная модель: Параллельное назначение
- Маскировка: Четырехместный
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Деландистроген Моксепарвовек, затем Плацебо
Участники получат одно внутривенное вливание деланстрогена моксепарвовека в 1-й день.
Затем участники получат одну внутривенную инфузию соответствующего плацебо примерно через 72 недели.
|
Однократная внутривенная инфузия деланстрогена моксепарвовека
Другие имена:
Однократная внутривенная инфузия соответствующего плацебо
|
|
Плацебо Компаратор: Плацебо, за которым следует Delandistrogene Moxeparvovec
Участники получат соответствующее внутривенное вливание плацебо в день 1.
Затем у участников будет возможность получить одну внутривенную инфузию делаландистрогена моксепарвовека примерно через 72 недели.
|
Однократная внутривенная инфузия деланстрогена моксепарвовека
Другие имена:
Однократная внутривенная инфузия соответствующего плацебо
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Часть 1: Изменение по сравнению с исходным уровнем общей оценки работоспособности верхней конечности (PUL) (версия 2.0) на 72-й неделе
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 72
|
Исходный уровень, неделя 72
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Часть 1. Изменение процентной прогнозируемой форсированной жизненной емкости легких (ФЖЕЛ) по сравнению с исходным уровнем на 72-й неделе
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 72
|
Исходный уровень, неделя 72
|
|
Часть 1: Изменение по сравнению с исходным уровнем прогнозируемой пиковой скорости выдоха (ПСВ) в процентах на 72-й неделе
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 72
|
Исходный уровень, неделя 72
|
|
Часть 1: Изменение по сравнению с исходным уровнем информации об измерении исходов, сообщаемых пациентами (PROMIS) по показателю функции верхних конечностей, на 72-й неделе
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 72
|
Исходный уровень, неделя 72
|
|
Количество участников с нежелательным явлением, возникшим во время лечения (TEAE), нежелательным явлением особого интереса (AESI) и серьезным нежелательным явлением (SAE)
Временное ограничение: Исходный уровень до 124 недели
|
Исходный уровень до 124 недели
|
|
Часть 1 (только для когорты 2): изменение общего балла по сравнению с исходным уровнем в амбулаторной оценке North Star (NSAA) на неделе 72
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 72
|
Исходный уровень, неделя 72
|
|
Часть 1: Изменение общей окружной деформации по сравнению с исходным уровнем, измеренное с помощью МРТ сердца на 72-й неделе
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 72
|
Исходный уровень, неделя 72
|
|
Часть 1: Количество экспрессии делаландистрогена моксепарвовека дистрофина на неделе 12, измеренное вестерн-блоттингом
Временное ограничение: Неделя 12
|
Неделя 12
|
|
Часть 1. Изменение среднего показателя PUL по сравнению с исходным уровнем (версия 2.0) на 72-й неделе.
Временное ограничение: Исходный уровень, 72 неделя
|
Исходный уровень, 72 неделя
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Соавторы
Следователи
- Директор по исследованиям: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.
Публикации и полезные ссылки
Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
31 мая 2023 г.
Первичное завершение (Оцененный)
31 мая 2027 г.
Завершение исследования (Оцененный)
30 июня 2028 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
19 мая 2023 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
19 мая 2023 г.
Первый опубликованный (Действительный)
31 мая 2023 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
22 мая 2026 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
21 мая 2026 г.
Последняя проверка
1 мая 2026 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Заболевания опорно-двигательного аппарата
- Заболевания нервной системы
- Мышечные заболевания
- Нервно-мышечные заболевания
- Генетические заболевания, врожденные
- Генетические заболевания, сцепленные с Х-хромосомой
- Мышечные расстройства, атрофические
- Мышечные дистрофии
- Врожденные, наследственные и неонатальные заболевания и аномалии
- Мышечная дистрофия, Дюшенна
Другие идентификационные номера исследования
- SRP-9001-303
- 2020-002372-13 (Номер EudraCT)
- 2024-512626-28-00 (Другой идентификатор: EU Clinical Trial Number)
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .