Un estudio de terapia de transferencia de genes para evaluar la seguridad y eficacia de SRP-9001 (Delandistrogene Moxeparvovec) en participantes no ambulatorios y ambulatorios con distrofia muscular de Duchenne (DMD) (ENVISION)
21 de mayo de 2026 actualizado por: Sarepta Therapeutics, Inc.
Un estudio de fase 3, multinacional, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo de terapia de transferencia génica sistémica para evaluar la seguridad y eficacia de SRP-9001 en sujetos no ambulatorios y ambulatorios con distrofia muscular de Duchenne (ENVISION)
El estudio evaluará la seguridad y eficacia de la terapia de transferencia génica SRP-9001 en hombres con DMD no ambulatorios y ambulatorios.
Este es un estudio de 2 partes aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo.
Los participantes estarán en el estudio durante aproximadamente 128 semanas.
Todos los participantes tendrán la oportunidad de recibir SRP-9001 (delandistrogene moxeparvovec) intravenoso (IV) en la Parte 1 o la Parte 2.
Descripción general del estudio
Estado
Activo, no reclutando
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Estimado)
148
Fase
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Hamburg, Alemania
- Universitatsklinikum Hamburg Eppendorf
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Bavaria
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München, Bavaria, Alemania
- LMU- Klinikum der Universitat Munchen, Kinderklinik und Kinderpoliklinik im Dr. von Haunerschen Kinderspital, Abeteilung Neuropadiatrie, Campus Innenstadt
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North Rhine-Westphalia
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Essen, North Rhine-Westphalia, Alemania
- Universitatsklinikum Essen, Klinik fur Kinderheilkunde I, Abteilung Neuropadiatrie Essen
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New South Wales
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Westmead, New South Wales, Australia, 2145
- The Children's Hospital at Westmead
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Victoria
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Parkville, Victoria, Australia, 3052
- The Royal Children's Hospital
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Oost-Vlaanderen
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Ghent, Oost-Vlaanderen, Bélgica, 9000
- Universitair Ziekenhuis Gent
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Québec, Canadá, G1V 4G2
- Centre Hospitalier Universitaire de Québec - Université Laval (pavillon Centre Hospitalier Universitaire Laval)
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Ontario
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Ottawa, Ontario, Canadá, K1H8L1
- The Children's Hospital of Eastern Ontario
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Quebec
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Montreal, Quebec, Canadá, H4A3J1
- Research Institute McGill University Health Centre
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Daegu, Corea del Sur, 41944
- Kyungpook National University Hospital
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Seoul, Corea del Sur, 06273
- Gangnam Severance Hospital, Yonsei University Health System
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Gyeongsangnam-do
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Yangsan, Gyeongsangnam-do, Corea del Sur, 50612
- Pusan National University Yangsan Hospital
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NAP
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Seoul, NAP, Corea del Sur, 03080
- Seoul National University Hospital
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Valencia, España, 46026
- Hospital Universitari Politecnic La Fe
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Barcelona
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Esplugues de Llobregat, Barcelona, España, 08950
- Hospital Sant Joan de Déu
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Arkansas
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Little Rock, Arkansas, Estados Unidos, 72202
- Arkansas Children's Hospital
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California
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Palo Alto, California, Estados Unidos, 94304
- Lucile Packard Children's Hospital Stanford
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Sacramento, California, Estados Unidos, 95817
- University of California at Davis Medical Center
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San Diego, California, Estados Unidos, 92123
- Rady Children's Hospital-San Diego
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Florida
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Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32608
- University of Florida, UF Health Center for Pediatric Neuromuscular and Rare Diseases
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Illinois
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
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Maryland
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Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287
- The Johns Hopkins Hospital, Charlotte R. Bloomberg Children's Center, Pediatric Clinical Research Unit
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
- Boston Children's Hospital
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Missouri
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St Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
- Washington University of St. Louis, St. Louis Children's Hospital
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New York
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Rochester, New York, Estados Unidos, 14642
- University of Rochester, Department of Neurology
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North Carolina
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Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27705
- Lenox Baker Children's Hospital (Duke University)
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Ohio
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Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43205
- Nationwide Children's Hospital
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
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Virginia
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Norfolk, Virginia, Estados Unidos, 23510
- Children's Hospital of The King's Daughters
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Hong Kong, Hong Kong
- Hong Kong Children's Hospital
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Petah Tikva, Israel
- Institute of Neruology, Schneider Children's Medical Center of Israel
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Tel Aviv, Israel, 6423906
- Tel Aviv Sourasky Medical Center
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Genova, Italia, 16147
- U.O.S.D Centro Traslazionale di Miologia e Patologie Neurodegenerative, Istituto G. Gaslini, Istituto Pediatrico di Ricovero e Cura a Carattere Scientifico
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Milan, Italia, 20122
- UOC Neurologia, Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
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Milan, Italia, 20133
- IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta Neurepsichiatria Infantile 2 - Epilettologia e Neurologia dello Sviluppo
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Roma, Italia, 00168
- UOC Neuropsichiatria Infantile, Area Salute del Bambino, Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli IRCCS
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Osaka
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Toyonaka-shi, Osaka, Japón, 560-8552
- National Hospital Organization Osaka Toneyama Medical Center
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Tokyo
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Kodaira, Tokyo, Japón, 187-8551
- National Center of Neurology and Psychiatry
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Shinjuku-ku, Tokyo, Japón, 162-866
- Tokyo Women's Medical University Hospital
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Newcastle upon Tyne, Reino Unido, NE13BZ
- Institute of Translational and Clinical Research
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Greater London
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London, Greater London, Reino Unido, WC1N 3JH
- Great Ormond Street Hospital for Children Foundation Trust
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Oxfordshire
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Oxford, Oxfordshire, Reino Unido
- Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust
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Gothenburg, Suecia, 416 85
- Sahlgrenska Universitetssjukhuset
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Solna, Suecia, 171 76
- Karolinska Universitetssjukhuset/Astrid Lindgrens Barnsjukhus, Barnneurologen
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Kaohsiung City, Taiwán
- Kaohsiung Medical University Chung-Ho Memorial Hospital
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Taipei, Taiwán
- National Taiwan University Hospital
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Diagnóstico definitivo de DMD basado en hallazgos clínicos documentados y pruebas genéticas previas.
- Solo cohorte 1: no ambulatorio según los criterios especificados en el protocolo.
- Solo cohorte 2: Ambulatorio según los criterios especificados en el protocolo y ≥8 a <18 años de edad en el momento de la selección.
- Capacidad para cooperar con las pruebas de evaluación motora.
- Dosis diaria estable de corticosteroides orales durante al menos 12 semanas antes de la selección, y se espera que la dosis permanezca constante durante todo el estudio (excepto modificaciones para adaptarse a los cambios de peso).
- Los títulos de anticuerpos del virus adenoasociado recombinante serotipo rh74 (rAAVrh74) no están elevados según los requisitos especificados en el protocolo.
- Una mutación patógena de desplazamiento del marco de lectura o un codón de parada prematuro contenido entre los exones 18 y 79 (inclusive).
Criterio de exclusión:
- Exposición a terapia génica, medicación en investigación o cualquier tratamiento diseñado para aumentar la expresión de distrofina dentro de los límites de tiempo especificados en el protocolo.
- Anomalía en las evaluaciones diagnósticas o pruebas de laboratorio especificadas en el protocolo.
- Presencia de cualquier otra enfermedad clínicamente significativa, condición médica o requisito de tratamiento farmacológico crónico que, en opinión del Investigador, cree un riesgo innecesario para la transferencia de genes.
Podrían aplicarse otros criterios de inclusión o exclusión.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Cuadruplicar
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Delandistrógeno Moxeparvovec seguido de Placebo
Los participantes recibirán una infusión intravenosa única de delandistrógeno moxeparvovec el día 1.
Luego, los participantes recibirán una única infusión IV del placebo equivalente aproximadamente a las 72 semanas.
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Infusión IV única de delandistrógeno moxeparvovec
Otros nombres:
Infusión IV única del placebo correspondiente
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Comparador de placebos: Placebo seguido de Delandistrógeno Moxeparvovec
Los participantes recibirán una infusión IV de placebo equivalente el día 1.
Luego, los participantes tendrán la oportunidad de recibir una única infusión intravenosa de delandistrógeno moxeparvovec aproximadamente a las 72 semanas.
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Infusión IV única de delandistrógeno moxeparvovec
Otros nombres:
Infusión IV única del placebo correspondiente
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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Parte 1: cambio desde el inicio en la puntuación total de rendimiento de las extremidades superiores (PUL) (versión 2.0) en la semana 72
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 72
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Línea de base, semana 72
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
|---|---|
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Parte 1: cambio desde la línea de base en el porcentaje de capacidad vital forzada (FVC) prevista en la semana 72
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 72
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Línea de base, semana 72
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Parte 1: cambio desde el inicio en el porcentaje de flujo espiratorio máximo (PEF) previsto en la semana 72
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 72
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Línea de base, semana 72
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Parte 1: cambio desde el inicio en la puntuación de la información de medición de resultados informados por el paciente (PROMIS) en la función de las extremidades superiores hasta la semana 72
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 72
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Línea de base, semana 72
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Número de participantes con un evento adverso emergente del tratamiento (TEAE), un evento adverso de especial interés (AESI) y un evento adverso grave (SAE)
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 124
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Línea de base hasta la semana 124
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Parte 1 (solo para la cohorte 2): cambio desde el inicio en la puntuación total de la evaluación ambulatoria de North Star (NSAA) en la semana 72
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 72
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Línea de base, semana 72
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Parte 1: cambio desde el inicio en la tensión circunferencial global medida por resonancia magnética cardíaca en la semana 72
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 72
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Línea de base, semana 72
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Parte 1: Cantidad de expresión de distrofina del delandistrógeno moxeparvovec en la semana 12 medida por Western Blot
Periodo de tiempo: Semana 12
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Semana 12
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Parte 1: Cambio desde el valor inicial en la puntuación del dominio medio de PUL (versión 2.0) en la semana 72
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 72
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Línea de base, semana 72
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Director de estudio: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
31 de mayo de 2023
Finalización primaria (Estimado)
31 de mayo de 2027
Finalización del estudio (Estimado)
30 de junio de 2028
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
19 de mayo de 2023
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
19 de mayo de 2023
Publicado por primera vez (Actual)
31 de mayo de 2023
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
22 de mayo de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
21 de mayo de 2026
Última verificación
1 de mayo de 2026
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades musculoesqueléticas
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Enfermedades Musculares
- Enfermedades Neuromusculares
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades Genéticas, Ligadas al X
- Trastornos Musculares Atróficos
- Distrofias Musculares
- Enfermedades y anomalías congénitas, hereditarias y neonatales
- Distrofia Muscular, Duchenne
Otros números de identificación del estudio
- SRP-9001-303
- 2020-002372-13 (Número EudraCT)
- 2024-512626-28-00 (Otro identificador: EU Clinical Trial Number)
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .