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Uno studio sulla terapia di trasferimento genico per valutare la sicurezza e l'efficacia di SRP-9001 (Delandistrogene Moxeparvovec) nei partecipanti non ambulatoriali e ambulatoriali con distrofia muscolare di Duchenne (DMD) (ENVISION)

22 marzo 2024 aggiornato da: Sarepta Therapeutics, Inc.

Uno studio di terapia di trasferimento genico sistemico di fase 3, multinazionale, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo per valutare la sicurezza e l'efficacia di SRP-9001 in soggetti non ambulatoriali e ambulatoriali con distrofia muscolare di Duchenne (ENVISION)

Lo studio valuterà la sicurezza e l'efficacia della terapia di trasferimento genico SRP-9001 nei maschi non deambulanti e deambulanti con DMD. Questo è uno studio in 2 parti randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo. I partecipanti saranno nello studio per circa 128 settimane. Tutti i partecipanti avranno l'opportunità di ricevere SRP-9001 per via endovenosa (IV) (delandistrogene moxeparvovec) nella Parte 1 o nella Parte 2.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

148

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

  • Nome: Sarepta Therapeutics Inc., For Clinical Trial Information, Select Option 4
  • Numero di telefono: 1-888-SAREPTA (1-888-727-3782)
  • Email: SareptAlly@sarepta.com

Luoghi di studio

  • Giappone
    • Osaka
      • Toyonaka-shi, Osaka, Giappone, 560-8552
        • Reclutamento
        • National Hospital Organization Osaka Toneyama Medical Center
        • Contatto:
    • Tokyo
      • Kodaira, Tokyo, Giappone, 187-8551
        • Reclutamento
        • National Center of Neurology and Psychiatry
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Hirofumi Komaki, MD, PhD
      • Shinjuku-ku, Tokyo, Giappone, 162-866
  • Italia
      • Genova, Italia, 16147
        • Reclutamento
        • U.O.S.D Centro Traslazionale di Miologia e Patologie Neurodegenerative, Istituto G. Gaslini, Istituto Pediatrico di Ricovero e Cura a Carattere Scientifico
        • Contatto:
      • Roma, Italia
        • Reclutamento
        • UOC Neuropsichiatria Infantile, Area Salute del Bambino, Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli IRCCS
        • Contatto:
  • Spagna
      • Valencia, Spagna, 46026
    • Barcelona
      • Esplugues de LLobregat, Barcelona, Spagna, 08950
  • Stati Uniti
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Stati Uniti, 72202
        • Attivo, non reclutante
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Palo Alto, California, Stati Uniti, 94304
        • Attivo, non reclutante
        • Lucile Packard Children's Hospital Stanford
      • Sacramento, California, Stati Uniti, 95817
        • Attivo, non reclutante
        • University of California at Davis Medical Center
      • San Diego, California, Stati Uniti, 92123
        • Attivo, non reclutante
        • Rady Children's Hospital-San Diego
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stati Uniti, 32608
        • Attivo, non reclutante
        • University of Florida, UF Health Center for Pediatric Neuromuscular and Rare Diseases
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
        • Attivo, non reclutante
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stati Uniti, 52242
        • Attivo, non reclutante
        • University of Iowa Hospitals and Clinics, Dept of Pediatrics
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21287
        • Attivo, non reclutante
        • The Johns Hopkins Hospital, Charlotte R. Bloomberg Children's Center, Pediatric Clinical Research Unit
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
        • Attivo, non reclutante
        • Boston Children's Hospital
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
        • Attivo, non reclutante
        • Washington University of St. Louis, St. Louis Children's Hospital
    • New York
      • Rochester, New York, Stati Uniti, 14642
        • Attivo, non reclutante
        • University of Rochester, Department of Neurology
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27705
        • Attivo, non reclutante
        • Lenox Baker Children's Hospital (Duke University)
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43205
        • Attivo, non reclutante
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • Attivo, non reclutante
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Stati Uniti, 23510
        • Attivo, non reclutante
        • Children's Hospital of The King's Daughters

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Diagnosi definitiva di DMD basata su risultati clinici documentati e precedenti test genetici.
  • Solo coorte 1: non deambulante secondo i criteri specificati dal protocollo.
  • Solo coorte 2: ambulatorio secondo i criteri specificati dal protocollo e di età compresa tra ≥8 e <18 anni al momento dello screening.
  • Capacità di collaborare con i test di valutazione motoria.
  • Dose giornaliera stabile di corticosteroidi orali per almeno 12 settimane prima dello screening e si prevede che la dose rimanga costante per tutto lo studio (ad eccezione delle modifiche per adattarsi ai cambiamenti di peso).
  • I titoli anticorpali del sierotipo rh74 (rAAVrh74) del virus adeno-associato ricombinante non sono elevati secondo i requisiti specificati dal protocollo.
  • Una mutazione frameshift patogena o un codone di stop prematuro contenuto tra gli esoni 18 e 79 (inclusi).

Criteri di esclusione:

  • Esposizione a terapia genica, farmaci sperimentali o qualsiasi trattamento progettato per aumentare l'espressione della distrofina entro i limiti di tempo specificati dal protocollo.
  • Anomalie nelle valutazioni diagnostiche specificate dal protocollo o nei test di laboratorio.
  • Presenza di qualsiasi altra malattia clinicamente significativa, condizione medica o necessità di trattamento farmacologico cronico che, a parere dello sperimentatore, crei un rischio non necessario per il trasferimento genico.

Potrebbero essere applicati altri criteri di inclusione o esclusione.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Delandistrogene Moxeparvovec seguito da Placebo
I partecipanti riceveranno una singola infusione endovenosa di delandistrogene moxeparvovec il giorno 1. Quindi, i partecipanti riceveranno una singola infusione endovenosa di placebo corrispondente a circa 72 settimane.
Genetico: delandistrogene moxeparvovec
Singola infusione endovenosa di delandistrogene moxeparvovec
Altri nomi:
  • SRP-9001
  • delandistrogene moxeparvovec-rokl
  • ELEVIDI
Genetico: placebo
Singola infusione endovenosa di placebo corrispondente
Comparatore placebo: Placebo seguito da Delandistrogene Moxeparvovec
I partecipanti riceveranno l'infusione IV di placebo corrispondente il giorno 1. Quindi, i partecipanti avranno l'opportunità di ricevere una singola infusione endovenosa di delandistrogene moxeparvovec a circa 72 settimane.
Genetico: delandistrogene moxeparvovec
Singola infusione endovenosa di delandistrogene moxeparvovec
Altri nomi:
  • SRP-9001
  • delandistrogene moxeparvovec-rokl
  • ELEVIDI
Genetico: placebo
Singola infusione endovenosa di placebo corrispondente

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Parte 1: Variazione rispetto al basale nel punteggio totale delle prestazioni dell'arto superiore (PUL) (versione 2.0) alla settimana 72
Lasso di tempo: Basale, settimana 72
Basale, settimana 72

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Parte 1: Variazione rispetto al basale della percentuale prevista di capacità vitale forzata (FVC) alla settimana 72
Lasso di tempo: Basale, settimana 72
Basale, settimana 72
Parte 1: Variazione rispetto al basale della percentuale del flusso espiratorio di picco previsto (PEF) alla settimana 72
Lasso di tempo: Basale, settimana 72
Basale, settimana 72
Parte 1: Variazione rispetto al basale nel punteggio PROMIS (Informazioni sulla misurazione degli esiti riportati dal paziente) nella funzione degli arti superiori alla settimana 72
Lasso di tempo: Basale, settimana 72
Basale, settimana 72
Numero di partecipanti con un evento avverso emergente dal trattamento (TEAE), un evento avverso di interesse speciale (AESI) e un evento avverso grave (SAE)
Lasso di tempo: Basale fino alla settimana 124
Basale fino alla settimana 124
Parte 1 (solo per la coorte 2): variazione rispetto al basale nel punteggio totale della valutazione ambulatoriale North Star (NSAA) alla settimana 72
Lasso di tempo: Basale, settimana 72
Basale, settimana 72
Parte 1: variazione rispetto al basale della deformazione circonferenziale globale misurata dalla risonanza magnetica cardiaca alla settimana 72
Lasso di tempo: Basale, settimana 72
Basale, settimana 72
Parte 1: Quantità di espressione di distrofina Delandistrogene Moxeparvovec alla settimana 12 misurata mediante Western Blot
Lasso di tempo: Settimana 12
Settimana 12

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sarepta Therapeutics, Inc.

Collaboratori

Hoffmann-La Roche

Investigatori

  • Direttore dello studio: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

31 maggio 2023

Completamento primario (Stimato)

31 gennaio 2026

Completamento dello studio (Stimato)

31 gennaio 2027

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

19 maggio 2023

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

19 maggio 2023

Primo Inserito (Effettivo)

31 maggio 2023

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

25 marzo 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

22 marzo 2024

Ultimo verificato

1 marzo 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • SRP-9001-303
  • 2020-002372-13 (Numero EudraCT)

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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