Uno studio sulla terapia di trasferimento genico per valutare la sicurezza e l'efficacia di SRP-9001 (Delandistrogene Moxeparvovec) nei partecipanti non ambulatoriali e ambulatoriali con distrofia muscolare di Duchenne (DMD) (ENVISION)
21 maggio 2026 aggiornato da: Sarepta Therapeutics, Inc.
Uno studio di terapia di trasferimento genico sistemico di fase 3, multinazionale, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo per valutare la sicurezza e l'efficacia di SRP-9001 in soggetti non ambulatoriali e ambulatoriali con distrofia muscolare di Duchenne (ENVISION)
Lo studio valuterà la sicurezza e l'efficacia della terapia di trasferimento genico SRP-9001 nei maschi non deambulanti e deambulanti con DMD.
Questo è uno studio in 2 parti randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo.
I partecipanti saranno nello studio per circa 128 settimane.
Tutti i partecipanti avranno l'opportunità di ricevere SRP-9001 per via endovenosa (IV) (delandistrogene moxeparvovec) nella Parte 1 o nella Parte 2.
Panoramica dello studio
Stato
Attivo, non reclutante
Condizioni
Intervento / Trattamento
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Stimato)
148
Fase
- Fase 3
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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New South Wales
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Westmead, New South Wales, Australia, 2145
- The Children's Hospital at Westmead
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Victoria
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Parkville, Victoria, Australia, 3052
- The Royal Children's Hospital
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Oost-Vlaanderen
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Ghent, Oost-Vlaanderen, Belgio, 9000
- Universitair Ziekenhuis Gent
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Québec, Canada, G1V 4G2
- Centre Hospitalier Universitaire de Québec - Université Laval (pavillon Centre Hospitalier Universitaire Laval)
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Ontario
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Ottawa, Ontario, Canada, K1H8L1
- The Children's Hospital of Eastern Ontario
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Quebec
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Montreal, Quebec, Canada, H4A3J1
- Research Institute McGill University Health Centre
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Daegu, Corea del Sud, 41944
- Kyungpook National University Hospital
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Seoul, Corea del Sud, 06273
- Gangnam Severance Hospital, Yonsei University Health System
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Gyeongsangnam-do
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Yangsan, Gyeongsangnam-do, Corea del Sud, 50612
- Pusan National University Yangsan Hospital
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NAP
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Seoul, NAP, Corea del Sud, 03080
- Seoul National University Hospital
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Hamburg, Germania
- Universitätsklinikum Hamburg Eppendorf
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Bavaria
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München, Bavaria, Germania
- LMU- Klinikum der Universitat Munchen, Kinderklinik und Kinderpoliklinik im Dr. von Haunerschen Kinderspital, Abeteilung Neuropadiatrie, Campus Innenstadt
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North Rhine-Westphalia
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Essen, North Rhine-Westphalia, Germania
- Universitatsklinikum Essen, Klinik fur Kinderheilkunde I, Abteilung Neuropadiatrie Essen
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Osaka
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Toyonaka-shi, Osaka, Giappone, 560-8552
- National Hospital Organization Osaka Toneyama Medical Center
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Tokyo
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Kodaira, Tokyo, Giappone, 187-8551
- National Center of Neurology and Psychiatry
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Shinjuku-ku, Tokyo, Giappone, 162-866
- Tokyo Women's Medical University Hospital
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Hong Kong, Hong Kong
- Hong Kong Children's Hospital
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Petah Tikva, Israele
- Institute of Neruology, Schneider Children's Medical Center of Israel
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Tel Aviv, Israele, 6423906
- Tel Aviv Sourasky Medical Center
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Genova, Italia, 16147
- U.O.S.D Centro Traslazionale di Miologia e Patologie Neurodegenerative, Istituto G. Gaslini, Istituto Pediatrico di Ricovero e Cura a Carattere Scientifico
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Milan, Italia, 20122
- UOC Neurologia, Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
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Milan, Italia, 20133
- IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta Neurepsichiatria Infantile 2 - Epilettologia e Neurologia dello Sviluppo
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Roma, Italia, 00168
- UOC Neuropsichiatria Infantile, Area Salute del Bambino, Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli IRCCS
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Newcastle upon Tyne, Regno Unito, NE13BZ
- Institute of Translational and Clinical Research
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Greater London
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London, Greater London, Regno Unito, WC1N 3JH
- Great Ormond Street Hospital for Children Foundation Trust
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Oxfordshire
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Oxford, Oxfordshire, Regno Unito
- Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust
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Valencia, Spagna, 46026
- Hospital Universitari Politecnic La Fe
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Barcelona
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Esplugues de Llobregat, Barcelona, Spagna, 08950
- Hospital Sant Joan de Deu
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Arkansas
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Little Rock, Arkansas, Stati Uniti, 72202
- Arkansas Children's Hospital
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California
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Palo Alto, California, Stati Uniti, 94304
- Lucile Packard Children's Hospital Stanford
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Sacramento, California, Stati Uniti, 95817
- University of California at Davis Medical Center
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San Diego, California, Stati Uniti, 92123
- Rady Children's Hospital-San Diego
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Florida
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Gainesville, Florida, Stati Uniti, 32608
- University of Florida, UF Health Center for Pediatric Neuromuscular and Rare Diseases
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Illinois
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Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
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Maryland
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Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21287
- The Johns Hopkins Hospital, Charlotte R. Bloomberg Children's Center, Pediatric Clinical Research Unit
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
- Boston Children's Hospital
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Missouri
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St Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
- Washington University of St. Louis, St. Louis Children's Hospital
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New York
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Rochester, New York, Stati Uniti, 14642
- University of Rochester, Department of Neurology
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North Carolina
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Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27705
- Lenox Baker Children's Hospital (Duke University)
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Ohio
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Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43205
- Nationwide Children's Hospital
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
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Virginia
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Norfolk, Virginia, Stati Uniti, 23510
- Children's Hospital of The King's Daughters
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Gothenburg, Svezia, 416 85
- Sahlgrenska Universitetssjukhuset
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Solna, Svezia, 171 76
- Karolinska Universitetssjukhuset/Astrid Lindgrens Barnsjukhus, Barnneurologen
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Kaohsiung City, Taiwan
- Kaohsiung Medical University Chung-Ho Memorial Hospital
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Taipei, Taiwan
- National Taiwan University Hospital
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Bambino
- Adulto
- Adulto più anziano
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Diagnosi definitiva di DMD basata su risultati clinici documentati e precedenti test genetici.
- Solo coorte 1: non deambulante secondo i criteri specificati dal protocollo.
- Solo coorte 2: ambulatorio secondo i criteri specificati dal protocollo e di età compresa tra ≥8 e <18 anni al momento dello screening.
- Capacità di collaborare con i test di valutazione motoria.
- Dose giornaliera stabile di corticosteroidi orali per almeno 12 settimane prima dello screening e si prevede che la dose rimanga costante per tutto lo studio (ad eccezione delle modifiche per adattarsi ai cambiamenti di peso).
- I titoli anticorpali del sierotipo rh74 (rAAVrh74) del virus adeno-associato ricombinante non sono elevati secondo i requisiti specificati dal protocollo.
- Una mutazione frameshift patogena o un codone di stop prematuro contenuto tra gli esoni 18 e 79 (inclusi).
Criteri di esclusione:
- Esposizione a terapia genica, farmaci sperimentali o qualsiasi trattamento progettato per aumentare l'espressione della distrofina entro i limiti di tempo specificati dal protocollo.
- Anomalie nelle valutazioni diagnostiche specificate dal protocollo o nei test di laboratorio.
- Presenza di qualsiasi altra malattia clinicamente significativa, condizione medica o necessità di trattamento farmacologico cronico che, a parere dello sperimentatore, crei un rischio non necessario per il trasferimento genico.
Potrebbero essere applicati altri criteri di inclusione o esclusione.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Quadruplicare
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Sperimentale: Delandistrogene Moxeparvovec seguito da Placebo
I partecipanti riceveranno una singola infusione endovenosa di delandistrogene moxeparvovec il giorno 1.
Quindi, i partecipanti riceveranno una singola infusione endovenosa di placebo corrispondente a circa 72 settimane.
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Singola infusione endovenosa di delandistrogene moxeparvovec
Altri nomi:
Singola infusione endovenosa di placebo corrispondente
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Comparatore placebo: Placebo seguito da Delandistrogene Moxeparvovec
I partecipanti riceveranno l'infusione IV di placebo corrispondente il giorno 1.
Quindi, i partecipanti avranno l'opportunità di ricevere una singola infusione endovenosa di delandistrogene moxeparvovec a circa 72 settimane.
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Singola infusione endovenosa di delandistrogene moxeparvovec
Altri nomi:
Singola infusione endovenosa di placebo corrispondente
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
|---|---|
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Parte 1: Variazione rispetto al basale nel punteggio totale delle prestazioni dell'arto superiore (PUL) (versione 2.0) alla settimana 72
Lasso di tempo: Basale, settimana 72
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Basale, settimana 72
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
|---|---|
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Parte 1: Variazione rispetto al basale della percentuale prevista di capacità vitale forzata (FVC) alla settimana 72
Lasso di tempo: Basale, settimana 72
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Basale, settimana 72
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Parte 1: Variazione rispetto al basale della percentuale del flusso espiratorio di picco previsto (PEF) alla settimana 72
Lasso di tempo: Basale, settimana 72
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Basale, settimana 72
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Parte 1: Variazione rispetto al basale nel punteggio PROMIS (Informazioni sulla misurazione degli esiti riportati dal paziente) nella funzione degli arti superiori alla settimana 72
Lasso di tempo: Basale, settimana 72
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Basale, settimana 72
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Numero di partecipanti con un evento avverso emergente dal trattamento (TEAE), un evento avverso di interesse speciale (AESI) e un evento avverso grave (SAE)
Lasso di tempo: Basale fino alla settimana 124
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Basale fino alla settimana 124
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Parte 1 (solo per la coorte 2): variazione rispetto al basale nel punteggio totale della valutazione ambulatoriale North Star (NSAA) alla settimana 72
Lasso di tempo: Basale, settimana 72
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Basale, settimana 72
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Parte 1: variazione rispetto al basale della deformazione circonferenziale globale misurata dalla risonanza magnetica cardiaca alla settimana 72
Lasso di tempo: Basale, settimana 72
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Basale, settimana 72
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Parte 1: Quantità di espressione di distrofina Delandistrogene Moxeparvovec alla settimana 12 misurata mediante Western Blot
Lasso di tempo: Settimana 12
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Settimana 12
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Parte 1: variazione rispetto al basale del punteggio del dominio medio del PUL (versione 2.0) alla settimana 72
Lasso di tempo: Riferimento, settimana 72
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Riferimento, settimana 72
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Collaboratori
Investigatori
- Direttore dello studio: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.
Pubblicazioni e link utili
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Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
31 maggio 2023
Completamento primario (Stimato)
31 maggio 2027
Completamento dello studio (Stimato)
30 giugno 2028
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
19 maggio 2023
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
19 maggio 2023
Primo Inserito (Effettivo)
31 maggio 2023
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
22 maggio 2026
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
21 maggio 2026
Ultimo verificato
1 maggio 2026
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- SRP-9001-303
- 2020-002372-13 (Numero EudraCT)
- 2024-512626-28-00 (Altro identificatore: EU Clinical Trial Number)
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
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