Um estudo de terapia de transferência de genes para avaliar a segurança e a eficácia do SRP-9001 (Delandistrogene Moxeparvovec) em participantes não ambulatoriais e ambulatoriais com distrofia muscular de Duchenne (DMD) (ENVISION)
21 de maio de 2026 atualizado por: Sarepta Therapeutics, Inc.
Um estudo de terapia de transferência gênica sistêmica de Fase 3, multinacional, randomizado, duplo-cego e controlado por placebo para avaliar a segurança e a eficácia do SRP-9001 em indivíduos não ambulatoriais e ambulatoriais com distrofia muscular de Duchenne (ENVISION)
O estudo avaliará a segurança e a eficácia da terapia de transferência de genes SRP-9001 em homens não deambulatórios e ambulatoriais com DMD.
Este é um estudo randomizado, duplo-cego, controlado por placebo em duas partes.
Os participantes estarão no estudo por aproximadamente 128 semanas.
Todos os participantes terão a oportunidade de receber SRP-9001 intravenoso (IV) (delandistrogene moxeparvovec) na Parte 1 ou na Parte 2.
Visão geral do estudo
Status
Ativo, não recrutando
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Estimado)
148
Estágio
- Fase 3
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Hamburg, Alemanha
- Universitatsklinikum Hamburg Eppendorf
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Bavaria
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München, Bavaria, Alemanha
- LMU- Klinikum der Universitat Munchen, Kinderklinik und Kinderpoliklinik im Dr. von Haunerschen Kinderspital, Abeteilung Neuropadiatrie, Campus Innenstadt
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North Rhine-Westphalia
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Essen, North Rhine-Westphalia, Alemanha
- Universitatsklinikum Essen, Klinik fur Kinderheilkunde I, Abteilung Neuropadiatrie Essen
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New South Wales
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Westmead, New South Wales, Austrália, 2145
- The Children's Hospital at Westmead
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Victoria
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Parkville, Victoria, Austrália, 3052
- The Royal Children's Hospital
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Oost-Vlaanderen
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Ghent, Oost-Vlaanderen, Bélgica, 9000
- Universitair Ziekenhuis Gent
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Québec, Canadá, G1V 4G2
- Centre Hospitalier Universitaire de Québec - Université Laval (pavillon Centre Hospitalier Universitaire Laval)
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Ontario
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Ottawa, Ontario, Canadá, K1H8L1
- The Children's Hospital of Eastern Ontario
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Quebec
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Montreal, Quebec, Canadá, H4A3J1
- Research Institute McGill University Health Centre
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Daegu, Coréia do Sul, 41944
- Kyungpook National University Hospital
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Seoul, Coréia do Sul, 06273
- Gangnam Severance Hospital, Yonsei University Health System
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Gyeongsangnam-do
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Yangsan, Gyeongsangnam-do, Coréia do Sul, 50612
- Pusan National University Yangsan Hospital
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NAP
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Seoul, NAP, Coréia do Sul, 03080
- Seoul National University Hospital
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Valencia, Espanha, 46026
- Hospital Universitari Politecnic La Fe
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Barcelona
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Esplugues de Llobregat, Barcelona, Espanha, 08950
- Hospital Sant Joan de Déu
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Arkansas
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Little Rock, Arkansas, Estados Unidos, 72202
- Arkansas Children's Hospital
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California
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Palo Alto, California, Estados Unidos, 94304
- Lucile Packard Children's Hospital Stanford
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Sacramento, California, Estados Unidos, 95817
- University of California at Davis Medical Center
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San Diego, California, Estados Unidos, 92123
- Rady Children's Hospital-San Diego
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Florida
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Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32608
- University of Florida, UF Health Center for Pediatric Neuromuscular and Rare Diseases
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Illinois
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
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Maryland
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Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287
- The Johns Hopkins Hospital, Charlotte R. Bloomberg Children's Center, Pediatric Clinical Research Unit
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
- Boston Children's Hospital
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Missouri
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St Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
- Washington University of St. Louis, St. Louis Children's Hospital
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New York
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Rochester, New York, Estados Unidos, 14642
- University of Rochester, Department of Neurology
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North Carolina
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Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27705
- Lenox Baker Children's Hospital (Duke University)
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Ohio
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Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43205
- Nationwide Children's Hospital
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
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Virginia
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Norfolk, Virginia, Estados Unidos, 23510
- Children's Hospital of The King's Daughters
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Hong Kong, Hong Kong
- Hong Kong Children's Hospital
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Petah Tikva, Israel
- Institute of Neruology, Schneider Children's Medical Center of Israel
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Tel Aviv, Israel, 6423906
- Tel Aviv Sourasky Medical Center
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Genova, Itália, 16147
- U.O.S.D Centro Traslazionale di Miologia e Patologie Neurodegenerative, Istituto G. Gaslini, Istituto Pediatrico di Ricovero e Cura a Carattere Scientifico
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Milan, Itália, 20122
- UOC Neurologia, Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
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Milan, Itália, 20133
- IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta Neurepsichiatria Infantile 2 - Epilettologia e Neurologia dello Sviluppo
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Roma, Itália, 00168
- UOC Neuropsichiatria Infantile, Area Salute del Bambino, Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli IRCCS
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Osaka
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Toyonaka-shi, Osaka, Japão, 560-8552
- National Hospital Organization Osaka Toneyama Medical Center
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Tokyo
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Kodaira, Tokyo, Japão, 187-8551
- National Center of Neurology and Psychiatry
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Shinjuku-ku, Tokyo, Japão, 162-866
- Tokyo Women's Medical University Hospital
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Newcastle upon Tyne, Reino Unido, NE13BZ
- Institute of Translational and Clinical Research
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Greater London
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London, Greater London, Reino Unido, WC1N 3JH
- Great Ormond Street Hospital for Children Foundation Trust
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Oxfordshire
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Oxford, Oxfordshire, Reino Unido
- Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust
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Gothenburg, Suécia, 416 85
- Sahlgrenska Universitetssjukhuset
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Solna, Suécia, 171 76
- Karolinska Universitetssjukhuset/Astrid Lindgrens Barnsjukhus, Barnneurologen
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Kaohsiung City, Taiwan
- Kaohsiung Medical University Chung-Ho Memorial Hospital
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Taipei, Taiwan
- National Taiwan University Hospital
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- Diagnóstico definitivo de DMD com base em achados clínicos documentados e testes genéticos anteriores.
- Coorte 1 apenas: Não ambulatorial de acordo com os critérios especificados do protocolo.
- Coorte 2 apenas: Ambulatório de acordo com os critérios especificados do protocolo e ≥8 a <18 anos de idade no momento da triagem.
- Capacidade de cooperar com testes de avaliação motora.
- Dose diária estável de corticosteroides orais por pelo menos 12 semanas antes da triagem, e espera-se que a dose permaneça constante durante todo o estudo (exceto para modificações para acomodar mudanças de peso).
- Os títulos de anticorpos do sorotipo do vírus adeno-associado recombinante rh74 (rAAVrh74) não são elevados de acordo com os requisitos especificados pelo protocolo.
- Uma mutação frameshift patogênica ou códon de parada prematuro contido entre os éxons 18 e 79 (inclusive).
Critério de exclusão:
- Exposição à terapia genética, medicação experimental ou qualquer tratamento projetado para aumentar a expressão da distrofina dentro dos limites de tempo especificados pelo protocolo.
- Anormalidade nas avaliações diagnósticas ou testes laboratoriais especificados pelo protocolo.
- Presença de qualquer outra doença clinicamente significativa, condição médica ou necessidade de tratamento crônico com medicamentos que, na opinião do investigador, crie risco desnecessário de transferência de genes.
Outros critérios de inclusão ou exclusão podem ser aplicados.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Quadruplicar
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: Delandistrogene Moxeparvovec seguido por Placebo
Os participantes receberão uma única infusão IV de delandistrogene moxeparvovec no Dia 1.
Em seguida, os participantes receberão uma única infusão IV de placebo correspondente em aproximadamente 72 semanas.
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Infusão intravenosa única de delandistrogene moxeparvovec
Outros nomes:
Infusão IV única de placebo correspondente
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Comparador de Placebo: Placebo seguido por Delandistrogene Moxeparvovec
Os participantes receberão infusão IV de placebo correspondente no Dia 1.
Então, os participantes terão a oportunidade de receber uma única infusão IV de delandistrogene moxeparvovec em aproximadamente 72 semanas.
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Infusão intravenosa única de delandistrogene moxeparvovec
Outros nomes:
Infusão IV única de placebo correspondente
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
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Parte 1: Alteração da linha de base na pontuação total de desempenho do membro superior (PUL) (versão 2.0) na semana 72
Prazo: Linha de base, Semana 72
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Linha de base, Semana 72
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
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Parte 1: Alteração da linha de base em porcentagem da capacidade vital forçada prevista (FVC) na semana 72
Prazo: Linha de base, Semana 72
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Linha de base, Semana 72
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Parte 1: Alteração da linha de base no pico de fluxo expiratório previsto percentual (PEF) na semana 72
Prazo: Linha de base, Semana 72
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Linha de base, Semana 72
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Parte 1: Mudança da linha de base nas informações de medição de resultados relatados pelo paciente (PROMIS) Pontuação na função da extremidade superior para a semana 72
Prazo: Linha de base, Semana 72
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Linha de base, Semana 72
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Número de participantes com um evento adverso emergente de tratamento (TEAE), evento adverso de interesse especial (AESI) e evento adverso grave (SAE)
Prazo: Linha de base até a semana 124
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Linha de base até a semana 124
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Parte 1 (somente para a coorte 2): alteração da linha de base na pontuação total da North Star Ambulatory Assessment (NSAA) na semana 72
Prazo: Linha de base, Semana 72
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Linha de base, Semana 72
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Parte 1: Alteração da linha de base na tensão circunferencial global medida pela ressonância magnética cardíaca na semana 72
Prazo: Linha de base, Semana 72
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Linha de base, Semana 72
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Parte 1: Quantidade de Expressão de Delandistrogene Moxeparvovec Distrofina na Semana 12 medida por Western Blot
Prazo: Semana 12
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Semana 12
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Parte 1: Mudança da linha de base na pontuação do domínio intermediário do PUL (versão 2.0) na semana 72
Prazo: Linha de base, semana 72
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Linha de base, semana 72
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Diretor de estudo: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
31 de maio de 2023
Conclusão Primária (Estimado)
31 de maio de 2027
Conclusão do estudo (Estimado)
30 de junho de 2028
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
19 de maio de 2023
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
19 de maio de 2023
Primeira postagem (Real)
31 de maio de 2023
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
22 de maio de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
21 de maio de 2026
Última verificação
1 de maio de 2026
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças musculoesqueléticas
- Doenças do Sistema Nervoso
- Doenças Musculares
- Doenças Neuromusculares
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Doenças Genéticas, Ligadas ao X
- Distúrbios Musculares Atróficos
- Distrofias Musculares
- Doenças e Anormalidades Congênitas, Hereditárias e Neonatais
- Distrofia Muscular, Duchenne
Outros números de identificação do estudo
- SRP-9001-303
- 2020-002372-13 (Número EudraCT)
- 2024-512626-28-00 (Outro identificador: EU Clinical Trial Number)
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
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