Geenisiirtoterapiatutkimus SRP-9001:n (Delandistrogen Moxeparvovec) turvallisuuden ja tehokkuuden arvioimiseksi ei-ambulatorisilla ja ambulatorisilla osallistujilla, joilla on Duchennen lihasdystrofia (DMD) (ENVISION)
torstai 21. toukokuuta 2026 päivittänyt: Sarepta Therapeutics, Inc.
Vaiheen 3, monikansallinen, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu systeeminen geeninsiirtoterapiatutkimus SRP-9001:n turvallisuuden ja tehokkuuden arvioimiseksi ei-ambulatorisilla ja ambulatorisilla henkilöillä, joilla on Duchennen lihasdystrofia (ENVISION)
Tutkimuksessa arvioidaan SRP-9001-geeninsiirtoterapian turvallisuutta ja tehoa ei-ambulatorisilla ja ambulatorisilla miehillä, joilla on DMD.
Tämä on satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu 2-osainen tutkimus.
Osallistujat ovat tutkimuksessa noin 128 viikkoa.
Kaikilla osallistujilla on mahdollisuus saada suonensisäinen (IV) SRP-9001 (delandistrogeenimokseparvovec) joko osassa 1 tai osassa 2.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Aktiivinen, ei rekrytointi
Ehdot
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
148
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
New South Wales
-
Westmead, New South Wales, Australia, 2145
- The Children's Hospital at Westmead
-
-
Victoria
-
Parkville, Victoria, Australia, 3052
- The Royal Children's Hospital
-
-
-
-
Oost-Vlaanderen
-
Ghent, Oost-Vlaanderen, Belgia, 9000
- Universitair Ziekenhuis Gent
-
-
-
-
-
Valencia, Espanja, 46026
- Hospital Universitari Politecnic La Fe
-
-
Barcelona
-
Esplugues de Llobregat, Barcelona, Espanja, 08950
- Hospital Sant Joan de Déu
-
-
-
-
-
Daegu, Etelä -Korea, 41944
- Kyungpook National University Hospital
-
Seoul, Etelä -Korea, 06273
- Gangnam Severance Hospital, Yonsei University Health System
-
-
Gyeongsangnam-do
-
Yangsan, Gyeongsangnam-do, Etelä -Korea, 50612
- Pusan National University Yangsan Hospital
-
-
NAP
-
Seoul, NAP, Etelä -Korea, 03080
- Seoul National University Hospital
-
-
-
-
-
Hong Kong, Hong Kong
- Hong Kong Children's Hospital
-
-
-
-
-
Petah Tikva, Israel
- Institute of Neruology, Schneider Children's Medical Center of Israel
-
Tel Aviv, Israel, 6423906
- Tel Aviv Sourasky Medical Center
-
-
-
-
-
Genova, Italia, 16147
- U.O.S.D Centro Traslazionale di Miologia e Patologie Neurodegenerative, Istituto G. Gaslini, Istituto Pediatrico di Ricovero e Cura a Carattere Scientifico
-
Milan, Italia, 20122
- UOC Neurologia, Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
-
Milan, Italia, 20133
- IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta Neurepsichiatria Infantile 2 - Epilettologia e Neurologia dello Sviluppo
-
Roma, Italia, 00168
- UOC Neuropsichiatria Infantile, Area Salute del Bambino, Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli IRCCS
-
-
-
-
Osaka
-
Toyonaka-shi, Osaka, Japani, 560-8552
- National Hospital Organization Osaka Toneyama Medical Center
-
-
Tokyo
-
Kodaira, Tokyo, Japani, 187-8551
- National Center of Neurology and Psychiatry
-
Shinjuku-ku, Tokyo, Japani, 162-866
- Tokyo Women's Medical University Hospital
-
-
-
-
-
Québec, Kanada, G1V 4G2
- Centre Hospitalier Universitaire de Québec - Université Laval (pavillon Centre Hospitalier Universitaire Laval)
-
-
Ontario
-
Ottawa, Ontario, Kanada, K1H8L1
- The Children's Hospital of Eastern Ontario
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Kanada, H4A3J1
- Research Institute McGill University Health Centre
-
-
-
-
-
Gothenburg, Ruotsi, 416 85
- Sahlgrenska Universitetssjukhuset
-
Solna, Ruotsi, 171 76
- Karolinska Universitetssjukhuset/Astrid Lindgrens Barnsjukhus, Barnneurologen
-
-
-
-
-
Hamburg, Saksa
- Universitatsklinikum Hamburg Eppendorf
-
-
Bavaria
-
München, Bavaria, Saksa
- LMU- Klinikum der Universitat Munchen, Kinderklinik und Kinderpoliklinik im Dr. von Haunerschen Kinderspital, Abeteilung Neuropadiatrie, Campus Innenstadt
-
-
North Rhine-Westphalia
-
Essen, North Rhine-Westphalia, Saksa
- Universitatsklinikum Essen, Klinik fur Kinderheilkunde I, Abteilung Neuropadiatrie Essen
-
-
-
-
-
Kaohsiung City, Taiwan
- Kaohsiung Medical University Chung-Ho Memorial Hospital
-
Taipei, Taiwan
- National Taiwan University Hospital
-
-
-
-
-
Newcastle upon Tyne, Yhdistynyt kuningaskunta, NE13BZ
- Institute of Translational and Clinical Research
-
-
Greater London
-
London, Greater London, Yhdistynyt kuningaskunta, WC1N 3JH
- Great Ormond Street Hospital for Children Foundation Trust
-
-
Oxfordshire
-
Oxford, Oxfordshire, Yhdistynyt kuningaskunta
- Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust
-
-
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Yhdysvallat, 72202
- Arkansas Children's Hospital
-
-
California
-
Palo Alto, California, Yhdysvallat, 94304
- Lucile Packard Children's Hospital Stanford
-
Sacramento, California, Yhdysvallat, 95817
- University of California at Davis Medical Center
-
San Diego, California, Yhdysvallat, 92123
- Rady Children's Hospital-San Diego
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Yhdysvallat, 32608
- University of Florida, UF Health Center for Pediatric Neuromuscular and Rare Diseases
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21287
- The Johns Hopkins Hospital, Charlotte R. Bloomberg Children's Center, Pediatric Clinical Research Unit
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
- Boston Children's Hospital
-
-
Missouri
-
St Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63110
- Washington University of St. Louis, St. Louis Children's Hospital
-
-
New York
-
Rochester, New York, Yhdysvallat, 14642
- University of Rochester, Department of Neurology
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27705
- Lenox Baker Children's Hospital (Duke University)
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43205
- Nationwide Children's Hospital
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
-
Virginia
-
Norfolk, Virginia, Yhdysvallat, 23510
- Children's Hospital of The King's Daughters
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Lopullinen DMD-diagnoosi perustuu dokumentoituihin kliinisiin löydöksiin ja aikaisempaan geneettiseen testaukseen.
- Vain kohortti 1: Ei-ambulatorinen protokollan määrittämien kriteerien mukaan.
- Vain kohortti 2: Ambulatorisesti protokollan määrittelemien kriteerien mukaisesti ja ≥8–<18-vuotias seulonnan aikana.
- Kyky tehdä yhteistyötä motorisen arvioinnin testauksen kanssa.
- Vakaa päiväannos suun kautta otettavia kortikosteroideja vähintään 12 viikon ajan ennen seulontaa, ja annoksen odotetaan pysyvän vakiona koko tutkimuksen ajan (lukuun ottamatta painonmuutosten mukauttamista).
- Rekombinantti-adeno-assosioituneen viruksen serotyypin rh74 (rAAVrh74) vasta-ainetiitterit eivät ole kohonneet protokollan määrittämien vaatimusten mukaisesti.
- Patogeeninen kehyssiirtymämutaatio tai ennenaikainen lopetuskodoni, joka sisältyy eksonien 18 ja 79 väliin (mukaan lukien).
Poissulkemiskriteerit:
- Altistuminen geeniterapialle, tutkittavalle lääkitykselle tai mille tahansa hoidolle, joka on suunniteltu lisäämään dystrofiinin ilmentymistä protokollassa määritetyissä aikarajoissa.
- Poikkeavuus protokollakohtaisissa diagnostisissa arvioinneissa tai laboratoriotesteissä.
- Muu kliinisesti merkittävä sairaus, sairaus tai kroonisen lääkehoidon tarve, joka tutkijan näkemyksen mukaan aiheuttaa tarpeettoman riskin geeninsiirrolle.
Muita sisällyttämis- tai poissulkemisperusteita voidaan soveltaa.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Nelinkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Delandistrogene Moxeparvovec, jonka jälkeen placebo
Osallistujat saavat yhden IV-infuusion delandistrogeenimoxeparvovec-infuusion päivänä 1.
Sitten osallistujat saavat yhden IV-infuusion vastaavaa lumelääkettä noin 72 viikon kohdalla.
|
Yksi IV-infuusio delandistrogeeni mokseparvovec
Muut nimet:
Yksi IV-infuusio vastaavaa lumelääkettä
|
|
Placebo Comparator: Placeboa ja sen jälkeen Delandistrogene Moxeparvovec
Osallistujat saavat vastaavan lumelääke IV-infuusion päivänä 1.
Tämän jälkeen osallistujilla on mahdollisuus saada yksi IV-infuusio delandistrogeenimokseparvovekia noin 72 viikon kuluttua.
|
Yksi IV-infuusio delandistrogeeni mokseparvovec
Muut nimet:
Yksi IV-infuusio vastaavaa lumelääkettä
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Osa 1: Muutos lähtötasosta yläraajan kokonaissuorituskyvyssä (PUL) (versio 2.0) viikolla 72
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 72
|
Perustaso, viikko 72
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Osa 1: Muutos lähtötasosta prosentteina ennustetussa pakotetussa elinvoimakapasiteetissa (FVC) viikolla 72
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 72
|
Perustaso, viikko 72
|
|
Osa 1: Muutos lähtötasosta prosentteina ennakoidusta huippuvirtauksesta (PEF) viikolla 72
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 72
|
Perustaso, viikko 72
|
|
Osa 1: Muutos potilaan raportoimien tulosten mittaustietojen (PROMIS) pistemäärän lähtötasosta yläraajojen toiminnassa viikkoon 72
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 72
|
Perustaso, viikko 72
|
|
Niiden osallistujien määrä, joilla on hoitoon liittyvä haittatapahtuma (TEAE), erityistä kiinnostavaa haittatapahtumaa (AESI) ja vakava haittatapahtuma (SAE)
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 124 asti
|
Perustaso viikkoon 124 asti
|
|
Osa 1 (vain kohortille 2): Muutos lähtötilanteesta North Star Ambulatory Assessment (NSAA) -kokonaispisteissä viikolla 72
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 72
|
Perustaso, viikko 72
|
|
Osa 1: Muutos lähtötasosta globaalissa ympärysmittauksessa sydämen MRI:llä mitattuna viikolla 72
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 72
|
Perustaso, viikko 72
|
|
Osa 1: Delandistrogeeni Moxeparvovec -dystrofiinin ilmentymisen määrä viikolla 12 Western blot -menetelmällä mitattuna
Aikaikkuna: Viikko 12
|
Viikko 12
|
|
Osa 1: Muutos lähtötasosta PUL:n keskitason verkkotunnuksessa (versio 2.0) viikolla 72
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 72
|
Perustaso, viikko 72
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Opintojohtaja: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Keskiviikko 31. toukokuuta 2023
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Maanantai 31. toukokuuta 2027
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Perjantai 30. kesäkuuta 2028
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Perjantai 19. toukokuuta 2023
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 19. toukokuuta 2023
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Keskiviikko 31. toukokuuta 2023
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Perjantai 22. toukokuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 21. toukokuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Perjantai 1. toukokuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Tuki- ja liikuntaelinten sairaudet
- Hermoston sairaudet
- Lihassairaudet
- Neuromuskulaariset sairaudet
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Geneettiset sairaudet, X-Linked
- Lihassairaudet, Atrofiset
- Lihasdystrofiat
- Synnynnäiset, perinnölliset ja vastasyntyneiden sairaudet ja poikkeavuudet
- Lihasdystrofia, Duchenne
Muut tutkimustunnusnumerot
- SRP-9001-303
- 2020-002372-13 (EudraCT-numero)
- 2024-512626-28-00 (Muu tunniste: EU Clinical Trial Number)
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .