SOD1 유전자 돌연변이가 있는 근위축성 측삭 경화증 환자의 치료에서 RAG-17의 안전성 및 내약성 (CREATION)
2025년 4월 20일 업데이트: yilong Wang, Beijing Tiantan Hospital
이 임상 시험의 목표는 SOD1 돌연변이가 있는 성인 근위축성 측삭 경화증(ALS) 환자에서 RAG-17의 안전성, 내약성 및 약동학을 평가하는 것입니다.
환자는 최소 60mg에서 최대 내약 용량(MTD)까지 용량 증량을 통해 약물 치료를 받게 되며, 내약 용량에 도달한 후 지속적인 치료를 위해 2개월에 한 번씩 고정 용량의 약물을 투여하고 전체 치료 주기는 8개월이다.
이 연구의 기간은 2년입니다.
연구 개요
상세 설명
이 연구는 용량 증량을 통해 SOD1 돌연변이가 있는 성인 근위축성 측삭 경화증(ALS) 환자에서 RAG-17의 안전성, 내약성 및 약동학을 평가하기 위한 공개 라벨, 단일 센터, 인체 최초 용량 증량 연구입니다.
환자는 먼저 RAG-17 60mg을 투여받게 되며, 첫 번째 투여 후 14일 이내에 피험자는 부작용(AE) 및 심각한 부작용(SAE)이 없으며 관찰 기간의 30mg/14일마다 용량 증량을 수용할 수 있습니다.
연속 6개월 치료 주기에 대한 최적 용량으로 용량 제한 독성(DLT)에 도달하기 위해 3~4회 용량 증량을 계획합니다.
후속 연속 치료 용량은 안전 용량과 최대 내약 용량(MTD) 사이의 최적 용량을 연속 치료 용량으로 선택한다.
SAS 소프트웨어는 안전성 분석에 사용됩니다.
이 연구의 샘플 크기는 SOD1 돌연변이가 있는 6명의 ALS 환자입니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
6
단계
- 초기 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Beijing, 중국, 100070
- Beijing Tiantan Hospital
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 임상시험 프로젝트 주기를 수행할 수 있다고 전문 의료진이 판단하는 환자
- 18세 ≤ 연령 ≤ 75세, 남성 또는 여성;
- 확인된 SOD1 유전자 돌연변이 문서가 있는 ALS 환자(알려진 SOD1 돌연변이 부위 및 관련 질병 진행이 보고됨);
- 강제 폐활량 ≥ 스크리닝 기간 동안 예상 폐활량의 80%;
- 세계 신경학 연맹의 근위축성 측삭 경화증에 대한 개정된 EI Escorial 진단 기준에 따른 확인된 또는 가능성 있는 가족성 또는 산발성 ALS의 진단,
- 환자 또는 환자의 법정대리인은 연구에 대해 명확히 이해하고 자발적으로 참여하며 사전 동의서에 서명합니다.
- 피험자(남성 피험자 포함)는 연구 기간 전체 및 연구 종료 후 3개월 이내에 출산 계획이 없고 자발적으로 효과적인 피임 조치를 취할 의향이 있으며 정자 또는 난자를 기증할 계획이 없는 자.
제외 기준:
- 뉴클레오티드 44~66(SOD1 단백질 번역 시작 시점부터 계산)에서 발생하는 SOD1 돌연변이 환자, P.F21C 돌연변이 환자;
- 이전에 Tofersen 치료를 받았거나 현재 받고 있는 환자
- HIV 검사 양성 또는 양성 검사 이력;
- 양성 C형 간염 바이러스 항체 또는 양성 검사 이력;
- 활성 B형 간염 감염(양성 B형 간염 표면 항원 및/또는 양성 B형 간염 코어 항체);
- 1개월 이내 또는 약물 반감기 5회 이내에 다른 연구용 약물을 사용한 적이 있는 경우
- 요추의 질병 및 기형;
- ALS 진단을 혼동하거나 모호하게 할 수 있는 운동 신경 기능 장애와 관련된 것으로 알려진 다른 상태가 있는 경우
- DSM-V 진단 기준 또는 상당한 자살 의도에 따라 진단된 기타 정신 장애;
- 중증 간부전, 신부전 또는 중증 심부전(중증 간부전은 ALT 수치≥2.0배 또는 AST 수치≥2.0배, 중증 신부전증은 CRE≥1.5배 정상 값의 상한 또는 eGFR < 40mL/min/1.73m2; 중증 심부전은 NYHA 클래스 3-4를 의미합니다);
- 인공호흡기 보조 환기에 영구적으로 의존;
- 알코올 및 약물 남용의 역사;
- 임신 중이거나 수유 중이거나 임신할 가능성이 있고 임신할 계획이 있는 환자
- 다른 임상 시험에 참여하거나 조사 중인 다른 생물학적 작용제, 약물 또는 장치를 사용하는 환자
- 28일 이내에 예방접종을 받은 적이 있는 환자
- MRI에 대한 금기(예: 밀실공포증);
- 다른 이유로 인해 협조 및 후속 조치를 완료할 수 없습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: RAG-17
RAG-17의 용량은 최소 60mg에서 최대 내약 용량(MTD)까지 다양합니다.
60mg부터 시작하여 2주에 한 번 용량을 증량합니다.
내약 용량에 도달한 후 2개월에 1회 고정 용량의 약물을 투여하여 지속적으로 치료하며 총 치료 주기는 8개월입니다.
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RAG-17 60mg 사용
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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부작용 (AE) 및 심각한 부작용 (SAE)
기간: 치료 후 240 일 이내에
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RAG-17의 첫 주사 후 240 일 이내에 부작용 (AE) 및 심각한 부작용 사건 (SAE)의 발생률 및 부작용 이벤트 (CTCAE) v5.0에 대한 일반적인 용어 기준에 의해 평가 된 치료 관련 부작용을 가진 참가자의 수
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치료 후 240 일 이내에
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임상 실험실 검사 지수
기간: RAG-17 치료 전 및 치료 후 240 일 이내에
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RAG-17 치료 전 일반 검사 결과에서 생성 된 임상 실험실 지수의 비정상적인 변화를 모니터링하고, 혈액 검사 및 소변 검사를 포함하여 RAG-17의 첫 주사 후 240 일 이내에.
결국 성인 ALS 환자에 대한 RAG-17의 안전성과 내약성을 결정합니다.
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RAG-17 치료 전 및 치료 후 240 일 이내에
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생리 학적 매개 변수-활력 부호 : 체온
기간: 치료 후 240 일 이내에
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활력 징후의 변화는 RAG-17 치료 후 240 일 이내에 모니터링되어 성인 ALS 환자에 대한 RAG-17의 안전성 및 내약성을 결정합니다.
섭씨 정도에서 체온을 포함하여 측정되는 중요한 부호.
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치료 후 240 일 이내에
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생리 학적 매개 변수-생물 부호 : 펄스 속도
기간: 치료 후 240 일 이내에
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활력 징후의 변화는 RAG-17 치료 후 240 일 이내에 모니터링되어 성인 ALS 환자에 대한 RAG-17의 안전성 및 내약성을 결정합니다.
분당 비트의 맥박 속도를 포함하여 측정되는 중요한 부호.
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치료 후 240 일 이내에
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생리 학적 파라미터-생명 부호 : 호흡 속도
기간: 치료 후 240 일 이내에
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활력 징후의 변화는 RAG-17 치료 후 240 일 이내에 모니터링되어 성인 ALS 환자에 대한 RAG-17의 안전성 및 내약성을 결정합니다.
분당 호흡 속도를 포함하여 측정되는 중요한 부호.
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치료 후 240 일 이내에
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생리 학적 매개 변수-활력 부호 : 혈압
기간: 치료 후 240 일 이내에
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활력 징후의 변화는 RAG-17 치료 후 240 일 이내에 모니터링되어 성인 ALS 환자에 대한 RAG-17의 안전성 및 내약성을 결정합니다.
MMHG에서 혈압을 포함하여 측정되는 중요한 부호.
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치료 후 240 일 이내에
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생리 학적 파라미터-활력 징후 : 높이, 고관절 둘레 및 허리
기간: 치료 후 240 일 이내에
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활력 징후의 변화는 RAG-17 치료 후 240 일 이내에 모니터링되어 성인 ALS 환자에 대한 RAG-17의 안전성 및 내약성을 결정합니다.
센티미터의 높이, 고관절 둘레 및 허리를 포함하여 측정되는 활력 징후.
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치료 후 240 일 이내에
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생리 학적 파라미터-활력 징후 : 체중
기간: 치료 후 240 일 이내에
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활력 징후의 변화는 RAG-17 치료 후 240 일 이내에 모니터링되어 성인 ALS 환자에 대한 RAG-17의 안전성 및 내약성을 결정합니다.
킬로그램의 체중을 포함하여 측정되는 중요한 부호.
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치료 후 240 일 이내에
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수정 된 근 위축성 측면 경화증 기능 평가 척도 (ALSFRS-R)
기간: 치료 후 240 일 이내에
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수정 된 근 위축성 측면 경화증 기능 평가 척도 (ALSFRS-R)는 RAG-17 치료 후 240 일 이내에 성인 ALS 환자의 기능적 손상의 변화를 측정하는 데 사용되는 설문지 기반 척도입니다.
ALSFRS-R 스케일은 물리적 기능의 12 가지 측면을 측정하며 각 함수는 4 (정상)에서 0 (능력 없음)에서 최대 총 점수가 48이고 최소 총 점수는 0입니다.
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치료 후 240 일 이내에
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신경 학적 검사
기간: 치료 후 240 일 이내에
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RAG-17 치료 후 240 일 이내에 신경 학적 검사에서 이상 발생률
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치료 후 240 일 이내에
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심장 순환 시스템 검사
기간: 치료 후 240 일 이내에
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RAG-17 치료 후 240 일 이내에 심장 순환 시스템 검사에서 이상 발생률
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치료 후 240 일 이내에
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호흡기 시스템 검사
기간: 치료 후 240 일 이내에
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RAG-17 치료 후 240 일 이내
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치료 후 240 일 이내에
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복부 검사
기간: 치료 후 240 일 이내에
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RAG-17 치료 후 240 일 이내에 복부 검사에서 이상 발생률
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치료 후 240 일 이내에
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ECG 결과
기간: 치료 후 240 일 이내에
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RAG-17 치료 후 240 일 이내에 ECG 결과의 발생률
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치료 후 240 일 이내에
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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RAG-17의 약동학적 변화
기간: 1일차, 15일차, 29일차, 60일차, 120일차, 180일차, 240일차
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혈장 내 RAG-17의 약동학 매개변수 변화: RAG-17 치료 후 성인 ALS 환자에서 1일, 15일, 29일, 60일, 120일, 180일 및 240일의 최대 관찰 농도(Cmax)
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1일차, 15일차, 29일차, 60일차, 120일차, 180일차, 240일차
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RAG-17의 약동학적 변화
기간: 1일차, 15일차, 29일차, 60일차, 120일차, 180일차, 240일차
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혈장 내 RAG-17의 약동학 매개변수 변화: RAG-17 치료 후 성인 ALS 환자에서 1일, 15일, 29일, 60일, 120일, 180일 및 240일에 최대 관찰 농도 도달 시간(Tmax)
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1일차, 15일차, 29일차, 60일차, 120일차, 180일차, 240일차
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RAG-17의 약동학적 변화
기간: 1일차, 15일차, 29일차, 60일차, 120일차, 180일차, 240일차
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혈장에서 RAG-17의 약동학 매개변수 변화: RAG-17 치료 후 성인 ALS 환자에서 1일, 15일, 29일, 60일, 120일, 180일 및 240일에 시간 0에서 무한대까지의 농도-시간 곡선하 면적(AUCinf)
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1일차, 15일차, 29일차, 60일차, 120일차, 180일차, 240일차
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RAG-17의 약동학적 변화
기간: 1일차, 15일차, 29일차, 60일차, 120일차, 180일차, 240일차
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혈장에서 RAG-17의 약동학 매개변수 변화: 성인 ALS 환자의 1일, 15일, 29일, 60일, 120일, 180일 및 240일에 0시부터 마지막 측정 가능 농도(AUClast)까지의 농도-시간 곡선 아래 면적 RAG-17 치료
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1일차, 15일차, 29일차, 60일차, 120일차, 180일차, 240일차
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RAG-17의 약동학적 변화
기간: 1일차, 15일차, 29일차, 60일차, 120일차, 180일차, 240일차
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혈장에서 RAG-17의 약동학 매개변수 변화: RAG-17 치료 후 성인 ALS 환자에서 1일, 15일, 29일, 60일, 120일, 180일 및 240일에 겉보기 말기 제거 반감기(t1/2)
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1일차, 15일차, 29일차, 60일차, 120일차, 180일차, 240일차
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기계적 환기
기간: 1일부터 240일까지
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RAG-17로 치료받은 성인 ALS 환자의 침습적 기계 환기까지의 시간
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1일부터 240일까지
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죽음
기간: 무작위 배정 날짜부터 모든 원인으로 인한 사망 날짜까지. 평가 기간은 최대 8개월입니다.
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RAG-17로 치료받은 성인 ALS 환자의 사망 시간
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무작위 배정 날짜부터 모든 원인으로 인한 사망 날짜까지. 평가 기간은 최대 8개월입니다.
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SOD1 단백질 수준
기간: 기준선, 15 일, 29 일, 60 일, 120 일, 180 일 및 240 일
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RAG-17 치료 후 성인 ALS 환자의 15 일, 29 일, 60 일, 120 일, 180 일 및 240 일에 기준선으로부터 뇌척수액에서 SOD1 단백질 수준의 변화
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기준선, 15 일, 29 일, 60 일, 120 일, 180 일 및 240 일
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혈장 신경 필라멘트 광 (NFL) 수준
기간: 기준선, 1 일, 15 일, 29 일, 60 일, 120 일, 180 일 및 240 일
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RAG-17 치료 후 성인 ALS 환자에서 1 일, 15 일, 29 일, 60 일, 120 일, 180 일 및 240 일에 기준선으로부터의 혈장 신경 필라멘트 광 (NFL) 수준의 변화
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기준선, 1 일, 15 일, 29 일, 60 일, 120 일, 180 일 및 240 일
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기타 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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폐 기능 (강제 활력 용량 포함)
기간: 15 일, 29 일, 90 일, 180 일 및 240 일
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15 일, 29 일, 90 일, 180 일 및 240 일에 RAG-17로 치료받은 성인 ALS 환자의 폐 기능 (강제 활력 능력 포함)의 변화
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15 일, 29 일, 90 일, 180 일 및 240 일
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피로 심각도 (피로 심각도 척도 -FSS)
기간: 15 일, 29 일, 90 일, 180 일 및 240 일
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피로 심각도 척도 (FSS)는 RAG-17 치료 후 15 일, 29 일, 90 일, 180 일 및 240 일에 성인 ALS 환자의 피로의 심각도 변화를 측정하는 데 사용되는 설문지 기반 척도입니다.
FSS 척도는 9 개 항목 설문지이며 각 항목은 1 (강하게 동의하지 않음)에서 7 (강하게 동의)까지 7 점 척도로 점수를 매 깁니다.
최소 점수는 총 9 점이고 가능한 최대 점수는 63입니다.
점수가 높을수록 피로 심각도가 커집니다.
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15 일, 29 일, 90 일, 180 일 및 240 일
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근력 (의료 연구위원회 규모 -MRC 규모)
기간: 15 일, 29 일, 90 일, 180 일 및 240 일
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의료 연구위원회 척도 (MRC Scale)는 15 일, 29 일, 90 일, 180 일 및 240 일에 RAG-17로 치료받은 성인 ALS 환자의 납치범 Pollicis Brevis 근육, 납치범 Digiti Minimi 및 경골 전방 근육의 근육 강도 변화를 측정하는 데 사용되는 평가입니다.
MRC 스케일은 0 등급에서 5 등급 범위이며, 여기서 0 등급은 근육 수축이 없음을 의미하며 5 등급은 근육이 모두 힘이 있음을 의미합니다.
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15 일, 29 일, 90 일, 180 일 및 240 일
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근전도 (EMG) 측정
기간: 29 일, 90 일, 180 일 및 240 일
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근전도 (EMG)는 RAG-17 치료 후 29 일, 90 일, 180 일 및 240 일의 기준선에서 성인 ALS 환자에서 EMG의 화합물 근육 작용 전위 (CAMP)를 포함한 근육의 기능적 성능 및 지수 변화를 결정하는 데 사용됩니다.
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29 일, 90 일, 180 일 및 240 일
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근전도 (EMG) 측정
기간: 29 일, 90 일, 180 일 및 240 일
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성인 ALS 환자에서 RAG-17 치료 후 29 일, 90 일, 180 일 및 240 일의 기준선에서 EMG 측정 (모터 단위 번호 지수)의 변화
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29 일, 90 일, 180 일 및 240 일
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근전도 (EMG) 측정
기간: 29 일, 90 일, 180 일 및 240 일
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성인 ALS 환자에서 RAG-17 치료 후 29 일, 90 일, 180 일 및 240 일의 기준선에서 EMG 측정 (모터 단위 크기 지수)의 변화
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29 일, 90 일, 180 일 및 240 일
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7T 자기 공명 영상 측정
기간: 29 일, 90 일, 180 일 및 240 일
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7T 자기 공명 영상 (7T MRI)은 29 일, 90 일, 180 일 및 240 일에 RAG-17로 치료받은 성인 ALS 환자의 신체 지수의 변화를 측정하는 데 사용됩니다.
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29 일, 90 일, 180 일 및 240 일
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동역학 보행 분석 게이트 기능
기간: 15 일, 29 일, 90 일, 180 일 및 240 일
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동역학 보행 분석은 운동 중 및 운동 중에 생성 된 힘을 결정하는 데 사용되며, RAG-17 치료 후 15 일, 29 일, 90 일, 180 일 및 240 일에 성인 ALS 환자의 보행 기능의 변화를 추가로 결정하기 위해 측정을 수집합니다.
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15 일, 29 일, 90 일, 180 일 및 240 일
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운동 학적 보행 분석 게이트 기능
기간: 15 일, 29 일, 90 일, 180 일 및 240 일
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운동 학적 보행은 3D 모션 분석, 좌표 구축 및 강성 바디 세그먼트의 방향을 통해 연구되면 근위 및 원위 세그먼트의 관절 각도, 관절 각도 속도 및 관절 가속도를 계산할 수 있습니다.
3 개의 추기경 운동 평면 모두에서 각 관절에 대해 측정을 수집하고, RAG-17 치료 후 15 일, 29 일, 90 일, 180 일 및 240 일에 성인 ALS 환자의 보행 기능의 변화를 추가로 측정합니다.
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15 일, 29 일, 90 일, 180 일 및 240 일
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짧은 물리적 성능 배터리 (SPPB) - 보행 기능
기간: 15 일, 29 일, 90 일, 180 일 및 240 일
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짧은 물리적 성능 배터리 (SPPB)는 RAG-17 치료 후 15 일, 29 일, 90 일, 180 일 및 240 일에 성인 ALS 환자의 균형, 저지 강도 및 성인 ALS 환자의 기능적 능력을 포함한 보행 기능의 변화를 측정하는 데 사용되는 객관적인 평가입니다.
테스트에는 세 가지 다른 평가가 포함됩니다 : 걷기, 주선 및 균형이 포함됩니다.
0-12 점 척도는 더 높은 수준의 신체 기능 및 더 낮은 장애 및 장애인, Vise Versa에 해당하는 더 높은 지점 값으로 세 가지 평가의 합을 점수를 얻는 데 사용됩니다.
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15 일, 29 일, 90 일, 180 일 및 240 일
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운동 실조증 (SARA)의 평가 및 등급 규모 - 첫 번째 항목 : 걸음 걸이
기간: 15 일, 29 일, 90 일, 180 일 및 240 일
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ANAXIA (ANAXIA) 평가 및 등급의 척도는 다양한 장애를 평가하기위한 8 가지 범주를 가진 성능 기반 척도입니다.
첫 번째 범주 - 사라의 보행은 RAG -17 치료 후 15 일, 29 일, 90 일, 180 일 및 240 일에 성인 ALS 환자의 보행 기능의 변화를 측정하는 데 사용됩니다.
보행 기능은 0point (정상)에서 8 점 (걸을 수 없음)으로 점수가 매겨집니다.
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15 일, 29 일, 90 일, 180 일 및 240 일
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6 미터 보행 테스트 - 보행 기능
기간: 15 일, 29 일, 90 일, 180 일 및 240 일
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6 미터 보행 테스트는 짧은 거리에 걸쳐 보행 속도를 평가하는 성능 테스트이며, 이는 RAG-17 치료 후 15 일, 29 일, 90 일, 180 일 및 240 일에 성인 ALS 환자의 보행 기능의 변화를 결정합니다.
첫 번째 시험은 실습 시험이며 지난 3 번의 시험의 평균이 계산되므로 테스트는 4 번의 시험에서 수행됩니다.
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15 일, 29 일, 90 일, 180 일 및 240 일
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수정 된 Norris 테스트 점수 - 기능적 능력
기간: 15 일, 29 일, 90 일, 180 일 및 240 일
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수정 된 Norris 시험 점수는 RAG-17 치료 후 15 일, 29 일, 90 일, 180 일 및 240 일에 성인 ALS 환자의 기능적 능력 변화를 측정하는 데 사용되는 등급 척도입니다.
이 척도는 두 부분으로 구성되어 있습니다. 사지 노리스 스케일 (21 개 항목)과 Norris Bulbar Scale (13 개 항목), 각 항목은 0 포인트 (아무것도 할 수 없음)에서 3 점 (정상)으로 점수를 매 깁니다.
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15 일, 29 일, 90 일, 180 일 및 240 일
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근 위축성 측면 경화증 평가 설문지 -40 (ALSAQ -40) -삶의 질
기간: 15 일, 29 일, 90 일, 180 일 및 240 일
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근 위축성 측면 경화증 평가 설문지 -40 (ALSAQ-40)은 15 일, 29 일, 90 일, 180 일 및 240 일에 RAG-17로 치료받은 성인 ALS 환자의 삶의 질의 변화를 측정하는 데 사용되는 환자 자체보고 건강 상태 Pro입니다.
ALSAQ-40에는 5 개의 도메인이있는 40 개의 항목이 있습니다 : 물리 이동성 (10 개 항목), 일상 생활 및 독립성 (10 개 항목), 식습관 (3 항목), 커뮤니케이션 (7 항목), 감정적 반응 (10 개 항목), 각 도메인은 100 점을 가지며 0 포인트는 최악의 건강 상태를 의미하며 100 점은 최상의 건강 상태를 의미합니다.
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15 일, 29 일, 90 일, 180 일 및 240 일
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EuroQol 5 차원 5 레벨 (EQ-5D-5L)-삶의 질
기간: 15 일, 29 일, 90 일, 180 일 및 240 일
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EuroQol 5 Dimension 5 Level (EQ-5D-5L)은 15 일, 29 일, 90 일, 180 일 및 240 일에 RAG-17로 치료받은 성인 ALS 환자의 삶의 질의 변화를 측정하는 데 사용되는 자체보고 설문 조사입니다.
EQ-5D-5L에는 이동성, 자기 관리, 일반적인 활동, 통증/불편, 불안/우울증을 포함한 5 개의 도메인이 포함되어 있으며 각 도메인은 Level1 (난이도)에서 레벨 5 (극단적 인 난이도)까지 5 단계 심각도에서 점수를 매 깁니다.
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15 일, 29 일, 90 일, 180 일 및 240 일
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해밀턴 불안 척도 (HAM -A) - 삶의 질
기간: 15 일, 29 일, 90 일, 180 일 및 240 일
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해밀턴 불안 척도 (HAM-A)는 15 일, 29 일, 90 일, 180 일 및 240 일에 RAG-17로 치료받은 성인 ALS 환자의 불안의 변화를 측정하는 데 사용되는 등급 척도입니다.
스케일은 14 개의 항목으로 구성되며 각 항목은 0 (증상 없음)에서 4 (심한)로 점수를 매기고 총 점수 범위는 0 ~ 56이며, 여기서 <7은 불안의 증상이 없으며 24 세 이상은 경증에서 중등도의 중증도를 의미합니다.> 29는 심각성을 의미합니다.
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15 일, 29 일, 90 일, 180 일 및 240 일
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해밀턴 우울증 척도 (HAM-D)-삶의 질
기간: 15 일, 29 일, 90 일, 180 일 및 240 일
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해밀턴 우울증 척도 (HAM-D)는 15 일, 29 일, 90 일, 180 일 및 240 일에 RAG-17로 치료 된 성인 ALS 환자의 우울증의 변화를 측정하는 데 사용되는 등급 척도입니다.
17 개 항목 버전의 경우 점수는 0에서 54 사이의 범위가 될 수 있습니다. 0에서 6 사이의 점수는 정상인을 나타내고, 7에서 17 사이의 점수는 경증 우울증을 나타내고, 18에서 24 사이의 점수는 중등도의 우울증을 나타내며, 24 이상의 점수는 심각한 우울증을 나타냅니다.
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15 일, 29 일, 90 일, 180 일 및 240 일
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런던 ALS 단계 - 환자의 임상 병기
기간: 15 일, 29 일, 90 일, 180 일 및 240 일
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런던 ALS 단계는 RAG-17 치료 후 15 일, 29 일, 90 일, 180 일 및 240 일에 성인 ALS 환자의 임상 단계의 변화를 측정하는 데 사용됩니다.
왕의 준비 시스템은 5 개의 질병 단계로 구성되며 5 단계는 사망입니다.
4 단계는 영양 실패입니다. 1-3 단계는 약점, 낭비, 경련, 감독증 또는 dysarthria에 의해 측정 된 질병에 관여하는 EL 에스코 노리 중추 신경계 (CNS) 영역의 수에 기초합니다.
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15 일, 29 일, 90 일, 180 일 및 240 일
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Milano -Torino (Mitos) 준비 - 환자의 임상 병기
기간: 15 일, 29 일, 90 일, 180 일 및 240 일
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Milano-Torino (MITOS) 준비는 RAG-17 치료 후 15 일, 29 일, 90 일, 180 일 및 240 일에 성인 ALS 환자의 임상 단계의 변화를 측정하는 데 사용됩니다.
Milano-Torino (MITOS) 준비는 6 단계로 구성되며, 여기서 0 단계는 기능 장애가없고, 단계 1은 한 유형의 함수의 손실, 2 단계는 2 가지 유형의 기능의 손실이며, 3 단계는 3 가지 유형의 기능의 손실이며, 4 단계는 4 가지 유형의 기능의 손실이며, 단계 5는 사망입니다.
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15 일, 29 일, 90 일, 180 일 및 240 일
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 수석 연구원: YiLong Wang, Beijing Tiantan Hospital
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
일반 간행물
- Emery AE, Holloway S. Familial motor neuron diseases. Adv Neurol. 1982;36:139-47. No abstract available.
- Feldman EL, Goutman SA, Petri S, Mazzini L, Savelieff MG, Shaw PJ, Sobue G. Amyotrophic lateral sclerosis. Lancet. 2022 Oct 15;400(10360):1363-1380. doi: 10.1016/S0140-6736(22)01272-7. Epub 2022 Sep 15.
- Chen L, Zhang B, Chen R, Tang L, Liu R, Yang Y, Yang Y, Liu X, Ye S, Zhan S, Fan D. Natural history and clinical features of sporadic amyotrophic lateral sclerosis in China. J Neurol Neurosurg Psychiatry. 2015 Oct;86(10):1075-81. doi: 10.1136/jnnp-2015-310471. Epub 2015 Jun 29.
- Rosenbohm A, Liu M, Nagel G, Peter RS, Cui B, Li X, Kassubek J, Rothenbacher D, Lule D, Cui L, Ludolph AC; ALS Registry Swabia Study Group. Phenotypic differences of amyotrophic lateral sclerosis (ALS) in China and Germany. J Neurol. 2018 Apr;265(4):774-782. doi: 10.1007/s00415-018-8735-9. Epub 2018 Feb 1.
- Amyotrophic Lateral Sclerosis (ALS) Fact Sheet. National Institute of Neurological Disorders and Stroke. https://www.ninds.nih.gov/amyotrophic-lateral-sclerosis-als-fact-sheet#treatment. October 2022.
- Miller RG, Jackson CE, Kasarskis EJ, England JD, Forshew D, Johnston W, Kalra S, Katz JS, Mitsumoto H, Rosenfeld J, Shoesmith C, Strong MJ, Woolley SC; Quality Standards Subcommittee of the American Academy of Neurology. Practice parameter update: the care of the patient with amyotrophic lateral sclerosis: drug, nutritional, and respiratory therapies (an evidence-based review): report of the Quality Standards Subcommittee of the American Academy of Neurology. Neurology. 2009 Oct 13;73(15):1218-26. doi: 10.1212/WNL.0b013e3181bc0141. Erratum In: Neurology. 2009 Dec 15;73(24):2134. Neurology. 2010 Mar 2;74(9):781.
- Barrington CJ, Burruano M, Carney C, Choi J, Januska J, Lachuk L, Oskarsson B, Rodriguez C, Speicher L, Tereso G. Addressing the role of edaravone in the management of amyotrophic lateral sclerosis and gaps in care and access: expert panel recommendations. Am J Manag Care. 2021 Aug;27(12 Suppl):S231-S237. doi: 10.37765/ajmc.2021.88732.
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연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2023년 5월 24일
기본 완료 (실제)
2024년 7월 11일
연구 완료 (실제)
2024년 7월 11일
연구 등록 날짜
최초 제출
2023년 5월 7일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2023년 6월 11일
처음 게시됨 (실제)
2023년 6월 15일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2025년 4월 24일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2025년 4월 20일
마지막으로 확인됨
2025년 4월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- HX-A-2023004
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
아니
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
아니
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