Sikkerhet og tolerabilitet av RAG-17 i behandling av amyotrofisk lateral sklerosepasienter med SOD1 genmutasjon (CREATION)
20. april 2025 oppdatert av: yilong Wang, Beijing Tiantan Hospital
Målet med denne kliniske studien er å evaluere sikkerheten, tolerabiliteten og farmakokinetikken til RAG-17 hos voksne pasienter med amyotrofisk lateral sklerose (ALS) med SOD1-mutasjon.
Pasienter vil motta legemiddelbehandling via doseøkning som strekker seg fra minimum 60 mg til maksimal tolerert dose (MTD), etter å ha nådd tolerert dose, gis en fast dose av legemidlet annenhver måned for kontinuerlig behandling, og den totale behandlingen. syklusen er 8 måneder.
Varigheten av denne studien er to år.
Studieoversikt
Detaljert beskrivelse
Denne studien er en åpen, enkeltsenter, første-i-menneskelig doseeskaleringsstudie for å evaluere sikkerheten, tolerabiliteten og farmakokinetikken til RAG-17 hos adultamyotrofisk lateral sklerose (ALS)-pasienter med SOD1-mutasjon via doseeskaleringer.
Pasienter vil motta 60 mg RAG-17 først, innen 14 dager etter første administrering, pasienten har ingen bivirkning (AE) og alvorlig bivirkning (SAE), pasienten kan akseptere doseeskalering hver 30 mg/14 dagers observasjonsperiode.
3 til 4 doseeskaleringer er planlagt for å nå dosebegrensende toksisitet (DLT), med optimale doser for kontinuerlige 6-måneders behandlingssykluser.
For dosen av påfølgende kontinuerlig behandling velges en optimal dose mellom sikker dose og maksimal tolerert dose (MTD) som kontinuerlig behandlingsdose.
SAS-programvare brukes til sikkerhetsanalyse.
Prøvestørrelsen for denne studien er 6 ALS-pasienter med SOD1-mutasjon.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
6
Fase
- Tidlig fase 1
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
-
Beijing, Kina, 100070
- Beijing Tiantan Hospital
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Voksen
- Eldre voksen
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Pasienter som av profesjonelt medisinsk personell vurderes å fortsatt være i stand til å gjennomføre den kliniske utprøvingsprosjektsyklusen;
- 18 år ≤ alder ≤ 75 år, menn eller kvinner;
- ALS-pasienter med bekreftede SOD1-genmutasjoner dokumenterer (kjente SOD1-mutasjonssteder og relatert sykdomsprogresjon er rapportert);
- Forsert vitalkapasitet ≥ 80 % av forutsagt vitalkapasitet i løpet av screeningsperioden;
- Diagnose av bekreftet eller sannsynlig familiær eller sporadisk ALS i samsvar med de reviderte EI Escorial diagnostiske kriteriene for amyotrofisk lateral sklerose fra World Federation of Neurology;
- Pasienten eller pasientens juridiske representant forstår og deltar frivillig i studien og signerer skjemaet for informert samtykke;
- Forsøkspersoner (inkludert mannlige forsøkspersoner) er villige til å ikke ha noen fødselsplan og frivillig ta effektive prevensjonstiltak under hele studieperioden og innen 3 måneder etter slutten av studien, og har ingen planer om å donere sæd eller egg.
Ekskluderingskriterier:
- Pasienter med SOD1-mutasjoner som forekommer ved nukleotidene 44 til 66 (beregnet fra starten av SOD1-proteintranslasjonen), pasienter med P.F21C-mutasjon;
- Pasienter som tidligere har mottatt eller er i behandling med Tofersen;
- HIV-test positiv eller historie med positive tester;
- Positivt hepatitt C-virus antistoff eller historie med positive tester;
- Aktiv hepatitt B-infeksjon (positivt hepatitt B-overflateantigen og/eller positivt hepatitt B-kjerneantistoff);
- Har brukt andre undersøkelsesmedisiner innen 1 måned eller innen 5 medikamenthalveringstider;
- Sykdommer og deformiteter i korsryggen;
- Har andre tilstander som er kjent for å være assosiert med motornevrondysfunksjon som kan forvirre eller skjule en ALS-diagnose;
- Andre psykiatriske lidelser diagnostisert i henhold til DSM-V diagnostiske kriterier, eller betydelig selvmordsintensjon;
- Ved alvorlig leversvikt, nyresvikt eller alvorlig hjertesvikt (alvorlig leverinsuffisiens refererer til ALAT-verdi ≥2,0 ganger øvre grense for normalverdi eller AST-verdi ≥2,0 ganger øvre normalverdi; alvorlig nyresvikt refererer til CRE≥1 ganger. øvre grense for normalverdi eller eGFR<40mL/min/1,73m2; alvorlig hjertesvikt refererer til NYHA klasse 3-4);
- Permanent avhengig av respiratorassistert ventilasjon;
- Historie med alkohol- og narkotikamisbruk;
- Pasienter som er gravide, ammer eller som sannsynligvis vil bli gravide og planlegger å bli gravide;
- Pasienter som deltar i andre kliniske studier eller bruker andre biologiske midler, medikamenter eller utstyr under etterforskning;
- Pasienter som har mottatt noen vaksinasjoner innen 28 dager;
- Kontraindikasjoner for MR (f.eks. klaustrofobi);
- Kan ikke være samarbeidsvillig og fullføre oppfølgingen av andre årsaker.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: RAG-17
Doser av RAG-17 vil variere fra minimum 60 mg til maksimal tolerert dose (MTD).
Dosering en gang annenhver uke, med start fra 60 mg, med doseøkning.
Etter å ha nådd den tolererte dosen, gis en fast dose av legemidlet en gang annenhver måned for kontinuerlig behandling, og den totale behandlingssyklusen er 8 måneder.
|
RAG-17 60mg brukes
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Bivirkninger (AE) og seriøse bivirkninger (SAE)
Tidsramme: Innen 240 dager etter behandlingen
|
Forekomsten av bivirkninger (AE) og alvorlige bivirkninger (SAE) innen 240 dager etter den første injeksjonen av RAG-17, og antall deltakere med behandlingsrelaterte bivirkninger som vurdert ved vanlige terminologikriterier for bivirkninger (CTCAE) v5.0
|
Innen 240 dager etter behandlingen
|
|
Klinisk laboratorieundersøkelsesindeks
Tidsramme: Før RAG-17 behandling og innen 240 dager etter behandlingen
|
Overvåk den unormale endringen av klinisk laboratorieindeks generert fra generelle undersøkelsesresultater før RAG-17-behandling, og innen 240 dager etter den første injeksjonen av RAG-17, som inkluderer blodprøving og urintesting.
Etter hvert for å bestemme sikkerheten og toleransen til RAG-17 på voksne ALS-pasienter.
|
Før RAG-17 behandling og innen 240 dager etter behandlingen
|
|
Fysiologisk parameter-vitale tegn: Kroppstemperatur
Tidsramme: Innen 240 dager etter behandlingen
|
Endring i vitale tegn overvåkes innen 240 dager etter RAG-17-behandling for å bestemme sikkerheten og toleransen til RAG-17 på voksne ALS-pasienter.
VITALT TEGN som måles inkludert kroppstemperatur i grad Celsius.
|
Innen 240 dager etter behandlingen
|
|
Fysiologisk parameter-vitale tegn: pulsfrekvens
Tidsramme: Innen 240 dager etter behandlingen
|
Endring i vitale tegn overvåkes innen 240 dager etter RAG-17-behandling for å bestemme sikkerheten og toleransen til RAG-17 på voksne ALS-pasienter.
VITALT TEGN som måles inkludert puls i beats per minutt.
|
Innen 240 dager etter behandlingen
|
|
Fysiologisk parameter-vitale tegn: Respirasjonshastighet
Tidsramme: Innen 240 dager etter behandlingen
|
Endring i vitale tegn overvåkes innen 240 dager etter RAG-17-behandling for å bestemme sikkerheten og toleransen til RAG-17 på voksne ALS-pasienter.
Vitale tegn som måles inkludert respirasjonshastighet i åndedrag per minutt.
|
Innen 240 dager etter behandlingen
|
|
Fysiologisk parameter-vitale tegn: Blodtrykk
Tidsramme: Innen 240 dager etter behandlingen
|
Endring i vitale tegn overvåkes innen 240 dager etter RAG-17-behandling for å bestemme sikkerheten og toleransen til RAG-17 på voksne ALS-pasienter.
Vital tegn som måles inkludert blodtrykk i MMHG.
|
Innen 240 dager etter behandlingen
|
|
Fysiologiske parameter-vitale tegn: høyde, hofteomkrets og midje
Tidsramme: Innen 240 dager etter behandlingen
|
Endring i vitale tegn overvåkes innen 240 dager etter RAG-17-behandling for å bestemme sikkerheten og toleransen til RAG-17 på voksne ALS-pasienter.
Vitale tegn som måles inkludert høyde, hofteomkrets og midje i centimeter.
|
Innen 240 dager etter behandlingen
|
|
Fysiologiske parameter-vitale tegn: Vekt
Tidsramme: Innen 240 dager etter behandlingen
|
Endring i vitale tegn overvåkes innen 240 dager etter RAG-17-behandling for å bestemme sikkerheten og toleransen til RAG-17 på voksne ALS-pasienter.
VITALT TEGN som måles inkludert kroppsvekt i kilo.
|
Innen 240 dager etter behandlingen
|
|
Revidert amyotrofisk lateral sklerose Funksjonsvurderingsskala (ALSFRS-R)
Tidsramme: Innen 240 dager etter behandlingen
|
Revidert amyotrofisk lateral sklerose Funksjonsvurderingsskala (ALSFRS-R) er en spørreskjema-basert skala som brukes til å måle endringen i funksjonsnedsettelse av voksne ALS-pasienter innen 240 dager etter RAG-17-behandling.
ALSFRS-R-skala måler 12 aspekter ved fysisk funksjon, og hver funksjon blir scoret fra 4 (normal) til 0 (ingen evne), med en maksimal total score på 48 og en minimum total score på 0.
|
Innen 240 dager etter behandlingen
|
|
Nevrologiske undersøkelser
Tidsramme: Innen 240 dager etter behandlingen
|
Forekomst av abnormiteter i nevrologiske undersøkelser innen 240 dager etter RAG-17-behandling
|
Innen 240 dager etter behandlingen
|
|
Hjertesirkulasjonssystemundersøkelser
Tidsramme: Innen 240 dager etter behandlingen
|
Forekomst av abnormiteter i undersøkelser av hjertesystemer innen 240 dager etter RAG-17-behandling
|
Innen 240 dager etter behandlingen
|
|
Undersøkelser av luftveiene
Tidsramme: Innen 240 dager etter behandlingen
|
Forekomst av abnormiteter i undersøkelser av luftveiene innen 240 dager etter RAG-17-behandling
|
Innen 240 dager etter behandlingen
|
|
Magesundersøkelser
Tidsramme: Innen 240 dager etter behandlingen
|
Forekomst av abnormiteter i abdominalundersøkelser innen 240 dager etter RAG-17-behandling
|
Innen 240 dager etter behandlingen
|
|
EKG -resultater
Tidsramme: Innen 240 dager etter behandlingen
|
Forekomst av abnormiteter i EKG-resultater innen 240 dager etter RAG-17-behandling
|
Innen 240 dager etter behandlingen
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Farmakokinetiske endringer av RAG-17
Tidsramme: dag 1, dag 15, dag 29, dag 60, dag 120, dag 180 og dag 240
|
Farmakokinetiske parameterendringer av RAG-17 i plasma: Maksimal observert konsentrasjon (Cmax) på dag 1, dag 15, dag 29, dag 60, dag 120, dag 180 og dag 240 hos voksne ALS-pasienter etter RAG-17-behandling
|
dag 1, dag 15, dag 29, dag 60, dag 120, dag 180 og dag 240
|
|
Farmakokinetiske endringer av RAG-17
Tidsramme: dag 1, dag 15, dag 29, dag 60, dag 120, dag 180 og dag 240
|
Farmakokinetiske parameterendringer av RAG-17 i plasma: Tid til å nå maksimal observert konsentrasjon (Tmax) på dag 1, dag 15, dag 29, dag 60, dag 120, dag 180 og dag 240 hos voksne ALS-pasienter etter RAG-17-behandling
|
dag 1, dag 15, dag 29, dag 60, dag 120, dag 180 og dag 240
|
|
Farmakokinetiske endringer av RAG-17
Tidsramme: dag 1, dag 15, dag 29, dag 60, dag 120, dag 180 og dag 240
|
Farmakokinetiske parameterendringer av RAG-17 i plasma: Areal under konsentrasjonstidskurven fra tid null til uendelig (AUCinf) på dag1, dag15, dag29, dag60, dag120, dag180 og dag240 hos voksne ALS-pasienter etter RAG-17-behandling
|
dag 1, dag 15, dag 29, dag 60, dag 120, dag 180 og dag 240
|
|
Farmakokinetiske endringer av RAG-17
Tidsramme: dag 1, dag 15, dag 29, dag 60, dag 120, dag 180 og dag 240
|
Farmakokinetiske parameterendringer av RAG-17 i plasma: Areal under konsentrasjon-tidskurven fra tid null til tidspunktet for siste målbare konsentrasjon (AUClast) på dag1, dag15, dag29, dag60, dag120, dag180 og dag240 hos voksne ALS-pasienter etter RAG-17 behandling
|
dag 1, dag 15, dag 29, dag 60, dag 120, dag 180 og dag 240
|
|
Farmakokinetiske endringer av RAG-17
Tidsramme: dag 1, dag 15, dag 29, dag 60, dag 120, dag 180 og dag 240
|
Farmakokinetiske parameterendringer av RAG-17 i plasma: Tilsynelatende terminal eliminering halveringstid (t1/2) på dag 1, dag 15, dag 29, dag 60, dag 120, dag 180 og dag 240 hos voksne ALS-pasienter etter RAG-17-behandling
|
dag 1, dag 15, dag 29, dag 60, dag 120, dag 180 og dag 240
|
|
Mekanisk ventilasjon
Tidsramme: Fra dag 1 til dag 240
|
Tid til invasiv mekanisk ventilasjon hos voksne ALS-pasienter behandlet med RAG-17
|
Fra dag 1 til dag 240
|
|
Død
Tidsramme: Fra randomiseringsdato til dato for død uansett årsak. Vurderingsperioden er inntil 8 måneder
|
Dødstidspunkt hos voksne ALS-pasienter behandlet med RAG-17
|
Fra randomiseringsdato til dato for død uansett årsak. Vurderingsperioden er inntil 8 måneder
|
|
SOD1 -proteinnivåer
Tidsramme: Baseline, dag 15, dag 29, dag 60, dag 120, dag 180 og dag 240
|
Endringer av SOD1-proteinnivåer i cerebrospinalvæske fra baseline på dag 15, dag 29, dag 60, dag 120, dag 180 og dag 240 av voksne ALS-pasienter etter RAG-17-behandling
|
Baseline, dag 15, dag 29, dag 60, dag 120, dag 180 og dag 240
|
|
Plasma neurofilament lys (NFL) nivåer
Tidsramme: Baseline, dag 1, dag 15, dag 29, dag 60, dag 120, dag 180 og dag 240
|
Endringer i plasma neurofilamentlysnivåer (NFL) fra baseline på dag 1, dag 15, dag 29, dag 60, dag 120, dag 180 og dag 240 hos voksne ALS-pasienter etter RAG-17-behandling
|
Baseline, dag 1, dag 15, dag 29, dag 60, dag 120, dag 180 og dag 240
|
Andre resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Lungefunksjon (inkludert tvangs vital kapasitet)
Tidsramme: Dag 15, dag 29, dag 90, dag 180 og dag 240
|
Endringer i lungefunksjon (inkludert tvungen vital kapasitet) hos voksne ALS-pasienter behandlet med RAG-17 på dag 15, dag 29, dag 90, dag 180 og dag 240
|
Dag 15, dag 29, dag 90, dag 180 og dag 240
|
|
Alvorlighetsgraden av utmattelse (utmattelses alvorlighetsskala - FSS)
Tidsramme: Dag 15, dag 29, dag 90, dag 180 og dag 240
|
Fatigue Severity Scale (FSS) er en spørreskjema-basert skala som brukes til å måle endringen i alvorlighetsgraden av utmattelse hos voksne ALS-pasienter på dag 15, dag 29, dag 90, dag 180 og dag 240 etter RAG-17-behandling.
FSS-skala er 9-elementer spørreskjema, og hvert element blir scoret på en 7 poengskala fra 1 (sterkt uenig) til 7 (veldig enig).
Minimumspoengsum totalt er 9 poeng, og maksimal poengsum er 63.
Jo høyere poengsum betyr at større utmattelses alvorlighetsgrad.
|
Dag 15, dag 29, dag 90, dag 180 og dag 240
|
|
Muskelstyrke (Medical Research Council Scale - MRC Scale)
Tidsramme: Dag 15, dag 29, dag 90, dag 180 og dag 240
|
Medical Research Council Scale (MRC Scale) er en vurdering som brukes til å måle endringen i muskelstyrke av abductor pollicis brevis muskel, bortføreren digiti minimi, og tibial fremre muskel hos voksne ALS-pasienter behandlet med RAG-17 på dag 15, dag 29, dag 90, dag 180 og dag 240.
MRC -skalaer spenner fra klasse 0 til grad 5, der grad 0 betyr ingen muskelsammentrekning, grad 5 betyr at muskler har full styrke.
|
Dag 15, dag 29, dag 90, dag 180 og dag 240
|
|
Elektromyografi (EMG) tiltak
Tidsramme: Dag 29, dag 90, dag 180 og dag 240
|
Elektromyografi (EMG) brukes til å bestemme den funksjonelle ytelsen til muskler og indeksendringen inkludert sammensatt muskelhandlingspotensial （CAMP） av EMG hos voksne ALS-pasienter fra baseline på dag 29, dag 90, dag 180 og dag 240 etter RAG-17-behandling
|
Dag 29, dag 90, dag 180 og dag 240
|
|
Elektromyografi (EMG) tiltak
Tidsramme: Dag 29, dag 90, dag 180 og dag 240
|
Endringer i EMG-tiltak (motorenhetsnummerindeks) fra baseline på dag 29, dag 90, dag 180 og dag 240 etter RAG-17-behandling hos voksne ALS-pasienter
|
Dag 29, dag 90, dag 180 og dag 240
|
|
Elektromyografi (EMG) tiltak
Tidsramme: Dag 29, dag 90, dag 180 og dag 240
|
Endringer i EMG-tiltak (motorenhetsstørrelse indeks) fra baseline på dag 29, dag 90, dag 180 og dag 240 etter RAG-17-behandling hos voksne ALS-pasienter
|
Dag 29, dag 90, dag 180 og dag 240
|
|
7T magnetisk resonansavbildningstiltak
Tidsramme: Dag 29, dag 90, dag 180 og dag 240
|
7T magnetisk resonansavbildning (7T MR) brukes til å måle endringen i verdien av kroppsindekser hos voksne ALS-pasienter behandlet med RAG-17 på dag 29, dag 90, dag 180 og dag 240.
|
Dag 29, dag 90, dag 180 og dag 240
|
|
Kinetisk ganganalyse-Gait-funksjon
Tidsramme: Dag15, dag 29, dag 90, dag 180 og dag 240
|
Kinetisk ganganalyse brukes til å bestemme kreftene som er opprettet av og under bevegelse, og målinger blir samlet for ytterligere å bestemme endringen i gangfunksjoner til voksne ALS-pasienter på dag 15, dag 29, dag 90, dag 180 og dag 240 etter RAG-17-behandling.
|
Dag15, dag 29, dag 90, dag 180 og dag 240
|
|
Kinematisk ganganalyse-Gait-funksjon
Tidsramme: Dag15, dag 29, dag 90, dag 180 og dag 240
|
Kinematisk gangart studeres via 3D -bevegelsesanalyse, konstruksjon av koordinatene og orienteringen av de stive kroppssegmentene tillater beregning av leddvinkler i det proksimale og distale segmentet, leddvinkelhastighet og leddakselerasjon.
Målinger blir samlet for hvert ledd i alle tre kardinalplaner for bevegelse, og det måler ytterligere endringen i gangfunksjoner hos voksne ALS-pasienter på dag 15, dag 29, dag 90, dag 180 og dag 240 etter RAG-17-behandling.
|
Dag15, dag 29, dag 90, dag 180 og dag 240
|
|
Kort fysisk ytelsesbatteri (SPPB) - Gangfunksjon
Tidsramme: Dag 15, dag 29, dag 90, dag 180 og dag 240
|
Kort fysisk ytelsesbatteri (SPPB) er en objektiv vurdering som brukes til å måle endringen i gangfunksjoner inkludert balanse, styrke i nedre ekstremitet og funksjonell kapasitet hos voksne ALS-pasienter på dag 15, dag 29, dag 90, dag 180 og dag 240 etter RAG-17-behandling.
Testen inkluderer tre forskjellige vurderinger: gåing, sitte-til-stand og balanse.
En 0- til 12-punkts skala brukes til å score summen av de tre vurderingene med høyere punktverdier som tilsvarer større nivåer av fysisk funksjon og lavere funksjonshemming, og Vise Versa.
|
Dag 15, dag 29, dag 90, dag 180 og dag 240
|
|
Skala for vurdering og vurdering av ataksi (SARA) - Første vare: Gang
Tidsramme: Dag 15, dag 29, dag 90, dag 180 og dag 240
|
Skala for vurdering og vurdering av ataksi (SARA) er en ytelsesbasert skala som har åtte kategorier for å vurdere forskjellige svekkelser.
Den første kategorien - Gangen til Sara brukes til å måle endringen i gangfunksjonen til voksne ALS -pasienter på dag 15, dag 29, dag 90, dag 180 og dag 240 etter RAG -17 -behandling.
Gangfunksjonen blir scoret fra 0Point (normal) til 8points (ikke i stand til å gå).
|
Dag 15, dag 29, dag 90, dag 180 og dag 240
|
|
6 -meters gangtest - Gangfunksjon
Tidsramme: Dag 15, dag 29, dag 90, dag 180 og dag 240
|
6-meters gangtest er en ytelsestest for å vurdere ganghastighet over kort avstand, som bestemmer endringene i gangfunksjonen til voksne ALS-pasienter på dag 15, dag 29, dag 90, dag 180 og dag 240 etter RAG-17-behandling.
Testen vil bli utført i 4 forsøk, ettersom den første studien er praksisforsøk, og gjennomsnittet av de tre siste forsøkene beregnes.
|
Dag 15, dag 29, dag 90, dag 180 og dag 240
|
|
Den modifiserte Norris Test Score - Funksjonsevne
Tidsramme: Dag 15, dag 29, dag 90, dag 180 og dag 240
|
Den modifiserte Norris-testresultatet er en vurderingsskala som brukes til å måle endringen i funksjonell evne til voksne ALS-pasienter på dag 15, dag 29, dag 90, dag 180 og dag 240 etter RAG-17-behandling.
Denne skalaen er sammensatt med to deler: lem Norris -skalaen (21 elementer) og Norris Bulbar -skalaen (13 elementer), hvert element blir scoret fra 0 poeng (kan ikke gjøre noe) til 3 poeng (normalt).
|
Dag 15, dag 29, dag 90, dag 180 og dag 240
|
|
Amyotrofisk lateral sklerose Vurdering Spørreskjema -40 (ALSAQ -40) -Livskvaliteten
Tidsramme: Dag 15, dag 29, dag 90, dag 180 og dag 240
|
Amyotrofe lateral sklerosevurderingsspørreskjema -40 (ALSAQ-40) er en pasient selvrapport helsetilstandspro.
Det er 40 elementer i ALSAQ-40 med 5 domener: fysisk mobilitet (10 elementer), aktiviteter i dagligliv og uavhengighet (10 elementer), spising og drikking (3 elementer), kommunikasjon (7 elementer), emosjonelle reaksjoner (10 elementer), hvert domene har en total poengsum på 100 poeng, hvor 0 poeng betyr den verste helsetilstanden, og 100punkter betyr den beste helsetilstanden.
|
Dag 15, dag 29, dag 90, dag 180 og dag 240
|
|
Euroqol 5 Dimension 5-nivå (EQ-5D-5L)-Livskvaliteten
Tidsramme: Dag 15, dag 29, dag 90, dag 180 og dag 240
|
Euroqol 5 Dimension 5-nivå (EQ-5D-5L) er en egenrapportundersøkelse som brukes til å måle endringene i livskvaliteten til voksne ALS-pasienter behandlet med RAG-17 på dag 15, dag 29, dag 90, dag 180 og dag 240.
EQ-5D-5L inneholder 5 domener inkludert mobilitet, egenomsorg, vanlige aktiviteter, smerte/ubehag og angst/depresjon, og hvert domene blir scoret på en 5-nivå alvorlighetsgrad fra nivå1 (ingen vanskeligheter) til nivå5 (ekstreme vanskeligheter).
|
Dag 15, dag 29, dag 90, dag 180 og dag 240
|
|
Hamilton angstskala (HAM -A) - Livskvaliteten
Tidsramme: Dag 15, dag 29, dag 90, dag 180 og dag 240
|
Hamilton angstskala (HAM-A) er en vurderingsskala som brukes til å måle endringene i alvorlighetsgraden av angst for voksne ALS-pasienter behandlet med RAG-17 på dag 15, dag 29, dag 90, dag 180 og dag 240.
Skalaen er sammensatt av 14 elementer, hvert element blir scoret i en skala fra 0 (ingen symptomer) til 4 (alvorlig), med et total scoreområde fra 0 til 56, der <7 betyr ingen symptom på angst, over 24 betyr mild til moderat alvorlighetsgrad,> 29 betyr ekstrem alvorlighetsgrad.
|
Dag 15, dag 29, dag 90, dag 180 og dag 240
|
|
Hamilton Depression Scale (HAM-D)-Livskvaliteten
Tidsramme: Dag 15, dag 29, dag 90, dag 180 og dag 240
|
Hamilton Depression Scale (HAM-D) er en vurderingsskala som brukes til å måle endringene i alvorlighetsgraden av depresjon av voksne ALS-pasienter behandlet med RAG-17 på dag 15, dag 29, dag 90, dag 180 og dag 240.
For 17-elementversjonen kan score variere fra 0 til 54. Poeng mellom 0 og 6 indikerer en normal person, score mellom 7 og 17 indikerer mild depresjon, score mellom 18 og 24 indikerer moderat depresjon og score over 24 indikerer alvorlig depresjon.
|
Dag 15, dag 29, dag 90, dag 180 og dag 240
|
|
London ALS Stage - Klinisk iscenesettelse av pasienter
Tidsramme: Dag 15, dag 29, dag 90, dag 180 og dag 240
|
London ALS-stadiet brukes til å måle endringen i kliniske stadier av voksne ALS-pasienter på dag 15, dag 29, dag 90, dag 180 og dag 240 etter RAG-17-behandling.
Kongens iscenesettingssystem består av fem sykdomsstadier, med trinn 5 som er død.
Fase 4 er ernæringssvikt. Stagene 1-3 er basert på antall EL-escorial sentralnervesystem (CNS) regioner involvert i sykdommen, målt ved svakhet, bortkastet, spastisitet, dysfagi eller dysartri.
|
Dag 15, dag 29, dag 90, dag 180 og dag 240
|
|
Milano -Torino (Mitos) iscenesettelse - Klinisk iscenesettelse av pasienter
Tidsramme: Dag 15, dag 29, dag 90, dag 180 og dag 240
|
Milano-Torino (MITOS) iscenesettelse brukes til å måle endringen i kliniske stadier av voksne ALS-pasienter på dag 15, dag 29, dag 90, dag 180 og dag 240 etter RAG-17-behandling.
Milano-Torino (MITOS) iscenesettelse er sammensatt med seks trinn, der trinn 0 ikke er noen funksjonsnedsettelse, trinn 1 er tap av en type funksjon, trinn 2 er tap av to typer funksjoner, trinn 3 er tap av tre type funksjoner, trinn 4 er tap av fire type funksjoner, og trinn 5 er død.
|
Dag 15, dag 29, dag 90, dag 180 og dag 240
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Samarbeidspartnere
Etterforskere
- Hovedetterforsker: YiLong Wang, Beijing Tiantan Hospital
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Generelle publikasjoner
- Emery AE, Holloway S. Familial motor neuron diseases. Adv Neurol. 1982;36:139-47. No abstract available.
- Feldman EL, Goutman SA, Petri S, Mazzini L, Savelieff MG, Shaw PJ, Sobue G. Amyotrophic lateral sclerosis. Lancet. 2022 Oct 15;400(10360):1363-1380. doi: 10.1016/S0140-6736(22)01272-7. Epub 2022 Sep 15.
- Chen L, Zhang B, Chen R, Tang L, Liu R, Yang Y, Yang Y, Liu X, Ye S, Zhan S, Fan D. Natural history and clinical features of sporadic amyotrophic lateral sclerosis in China. J Neurol Neurosurg Psychiatry. 2015 Oct;86(10):1075-81. doi: 10.1136/jnnp-2015-310471. Epub 2015 Jun 29.
- Rosenbohm A, Liu M, Nagel G, Peter RS, Cui B, Li X, Kassubek J, Rothenbacher D, Lule D, Cui L, Ludolph AC; ALS Registry Swabia Study Group. Phenotypic differences of amyotrophic lateral sclerosis (ALS) in China and Germany. J Neurol. 2018 Apr;265(4):774-782. doi: 10.1007/s00415-018-8735-9. Epub 2018 Feb 1.
- Amyotrophic Lateral Sclerosis (ALS) Fact Sheet. National Institute of Neurological Disorders and Stroke. https://www.ninds.nih.gov/amyotrophic-lateral-sclerosis-als-fact-sheet#treatment. October 2022.
- Miller RG, Jackson CE, Kasarskis EJ, England JD, Forshew D, Johnston W, Kalra S, Katz JS, Mitsumoto H, Rosenfeld J, Shoesmith C, Strong MJ, Woolley SC; Quality Standards Subcommittee of the American Academy of Neurology. Practice parameter update: the care of the patient with amyotrophic lateral sclerosis: drug, nutritional, and respiratory therapies (an evidence-based review): report of the Quality Standards Subcommittee of the American Academy of Neurology. Neurology. 2009 Oct 13;73(15):1218-26. doi: 10.1212/WNL.0b013e3181bc0141. Erratum In: Neurology. 2009 Dec 15;73(24):2134. Neurology. 2010 Mar 2;74(9):781.
- Barrington CJ, Burruano M, Carney C, Choi J, Januska J, Lachuk L, Oskarsson B, Rodriguez C, Speicher L, Tereso G. Addressing the role of edaravone in the management of amyotrophic lateral sclerosis and gaps in care and access: expert panel recommendations. Am J Manag Care. 2021 Aug;27(12 Suppl):S231-S237. doi: 10.37765/ajmc.2021.88732.
- Chattopadhyay M, Valentine JS. Aggregation of copper-zinc superoxide dismutase in familial and sporadic ALS. Antioxid Redox Signal. 2009 Jul;11(7):1603-14. doi: 10.1089/ars.2009.2536.
- Shahrizaila N, Sobue G, Kuwabara S, Kim SH, Birks C, Fan DS, Bae JS, Hu CJ, Gourie-Devi M, Noto Y, Shibuya K, Goh KJ, Kaji R, Tsai CP, Cui L, Talman P, Henderson RD, Vucic S, Kiernan MC. Amyotrophic lateral sclerosis and motor neuron syndromes in Asia. J Neurol Neurosurg Psychiatry. 2016 Aug;87(8):821-30. doi: 10.1136/jnnp-2015-312751. Epub 2016 Apr 19.
- Brown RH, Al-Chalabi A. Amyotrophic Lateral Sclerosis. N Engl J Med. 2017 Jul 13;377(2):162-172. doi: 10.1056/NEJMra1603471. No abstract available.
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
24. mai 2023
Primær fullføring (Faktiske)
11. juli 2024
Studiet fullført (Faktiske)
11. juli 2024
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
7. mai 2023
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
11. juni 2023
Først lagt ut (Faktiske)
15. juni 2023
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
24. april 2025
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
20. april 2025
Sist bekreftet
1. april 2025
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- HX-A-2023004
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
NEI
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Nei
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
produkt produsert i og eksportert fra USA
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .