Sikkerhed og tolerabilitet af RAG-17 i behandlingen af amyotrofisk lateral sklerosepatienter med SOD1-genmutation (CREATION)
20. april 2025 opdateret af: yilong Wang, Beijing Tiantan Hospital
Målet med dette kliniske forsøg er at evaluere sikkerheden, tolerabiliteten og farmakokinetikken af RAG-17 hos voksne amyotrofisk lateral sklerose (ALS) patienter med SOD1 mutation.
Patienterne vil modtage lægemiddelbehandling via dosisoptrapning, der spænder fra minimum 60 mg til den maksimalt tolererede dosis (MTD), efter at have nået den tolererede dosis, gives en fast dosis af lægemidlet en gang hver anden måned for kontinuerlig behandling, og den samlede behandling. cyklus er 8 måneder.
Varigheden af denne undersøgelse er to år.
Studieoversigt
Detaljeret beskrivelse
Dette studie er et åbent, enkeltcenter, first-in-human dosiseskaleringsstudie for at evaluere sikkerheden, tolerabiliteten og farmakokinetikken af RAG-17 hos adultamyotrofisk lateral sklerose (ALS)-patienter med SOD1-mutation via dosiseskaleringer.
Patienterne vil modtage 60 mg RAG-17 for det første, inden for 14 dage efter den første administration, forsøgspersonen har ingen bivirkninger (AE) og alvorlige bivirkninger (SAE), forsøgspersonen kan acceptere dosiseskalering hver 30 mg/14 dages observationsperiode.
Der er planlagt 3 til 4 dosiseskaleringer for at nå den dosisbegrænsende toksicitet (DLT), med optimale doser for kontinuerlige 6-måneders behandlingscyklusser.
For dosis af efterfølgende kontinuerlig behandling vælges en optimal dosis mellem den sikre dosis og den maksimalt tolererede dosis (MTD) som den kontinuerlige behandlingsdosis.
SAS software bruges til sikkerhedsanalyse.
Prøvestørrelsen af denne undersøgelse er 6 ALS-patienter med SOD1-mutation.
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Faktiske)
6
Fase
- Tidlig fase 1
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
-
Beijing, Kina, 100070
- Beijing Tiantan Hospital
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
- Voksen
- Ældre voksen
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Patienter, der af professionelt medicinsk personale vurderes til stadig at være i stand til at udføre den kliniske forsøgsprojektcyklus;
- 18 år ≤ alder ≤ 75 år, mænd eller kvinder;
- ALS-patienter med bekræftede SOD1-genmutationer dokumenterer (kendte SOD1-mutationssteder og relateret sygdomsprogression er blevet rapporteret);
- Forceret vital kapacitet ≥ 80 % af forudsagt vital kapacitet under screeningsperioden;
- Diagnose af bekræftet eller sandsynlig familiær eller sporadisk ALS i overensstemmelse med de reviderede EI Escorial diagnostiske kriterier for amyotrofisk lateral sklerose fra World Federation of Neurology;
- Patienten eller patientens juridiske repræsentant forstår tydeligt og deltager frivilligt i undersøgelsen og underskriver den informerede samtykkeformular;
- Forsøgspersoner (inklusive mandlige forsøgspersoner) er villige til ikke at have nogen fødselsplan og frivilligt tage effektive svangerskabsforebyggende foranstaltninger i hele undersøgelsesperioden og inden for 3 måneder efter afslutningen af undersøgelsen og har ingen planer om at donere sæd eller æg.
Ekskluderingskriterier:
- Patienter med SOD1-mutationer, der forekommer ved nukleotid 44 til 66 (beregnet fra starten af SOD1-proteintranslation), patienter med P.F21C-mutation;
- Patienter, der tidligere har modtaget eller i øjeblikket modtager Tofersen-behandling;
- HIV-test positiv eller historie med positive tests;
- Positivt hepatitis C-virus antistof eller historie med positive tests;
- Aktiv hepatitis B-infektion (positivt hepatitis B-overfladeantigen og/eller positivt hepatitis B-kerneantistof);
- Har brugt andre forsøgslægemidler inden for 1 måned eller inden for 5 lægemiddelhalveringstider;
- Sygdomme og deformiteter i lændehvirvelsøjlen;
- Har andre tilstande, der vides at være forbundet med motorneuron dysfunktion, der kan forvirre eller sløre en ALS-diagnose;
- Andre psykiatriske lidelser diagnosticeret i henhold til DSM-V diagnostiske kriterier eller signifikant selvmordshensigt;
- Ved alvorlig leverinsufficiens, nyreinsufficiens eller alvorlig hjerteinsufficiens (svær leverinsufficiens refererer til ALT-værdi ≥2,0 gange den øvre grænse for normalværdi eller AST-værdi ≥2,0 gange den øvre grænse for normalværdi; alvorlig nyreinsufficiens refererer til CRE≥1 gange. den øvre grænse for normal værdi eller eGFR<40mL/min/1,73m2; alvorlig hjerteinsufficiens refererer til NYHA klasse 3-4);
- Permanent afhængig af ventilatorassisteret ventilation;
- Historie om alkohol- og stofmisbrug;
- Patienter, der er gravide, ammer, eller som sandsynligvis vil blive gravide og planlægger at blive gravide;
- Patienter, der deltager i andre kliniske forsøg eller bruger andre biologiske midler, lægemidler eller udstyr under undersøgelse;
- Patienter, der har modtaget vaccinationer inden for 28 dage;
- Kontraindikationer til MR (f.eks. klaustrofobi);
- Ude af stand til at samarbejde og gennemføre opfølgningen af andre årsager.
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: RAG-17
Doser af RAG-17 vil variere fra et minimum på 60 mg til den maksimalt tolererede dosis (MTD).
Dosering én gang hver anden uge, startende fra 60 mg, med dosiseskalering.
Efter at have nået den tolererede dosis, gives en fast dosis af lægemidlet en gang hver anden måned til kontinuerlig behandling, og den samlede behandlingscyklus er 8 måneder.
|
RAG-17 60mg anvendes
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Bivirkninger (AE) og alvorlige bivirkninger (SAE)
Tidsramme: Inden for 240 dage efter behandling
|
Forekomsten af bivirkninger (AE) og alvorlige bivirkninger (SAE) inden for 240 dage efter den første injektion af RAG-17, og antallet af deltagere med behandlingsrelaterede bivirkninger som vurderet efter fælles terminologikriterier for bivirkninger (CTCAE) v5.0
|
Inden for 240 dage efter behandling
|
|
Klinisk laboratorieundersøgelsesindeks
Tidsramme: Før Rag-17-behandling og inden for 240 dage efter behandling
|
Overvåg den unormale ændring af klinisk laboratorieindeks genereret fra generelle undersøgelsesresultater før RAG-17-behandling, og inden for 240 dage efter den første injektion af RAG-17, som inklusive blodprøvning og urinprøvning.
Til sidst for at bestemme sikkerheden og tolerabiliteten af RAG-17 på voksne ALS-patienter.
|
Før Rag-17-behandling og inden for 240 dage efter behandling
|
|
Fysiologisk parameter-vital tegn: kropstemperatur
Tidsramme: Inden for 240 dage efter behandling
|
Ændring i vitale tegn overvåges inden for 240 dage efter RAG-17-behandling for at bestemme sikkerheden og tolerabiliteten af RAG-17 på voksne ALS-patienter.
Vital tegn, der måles inklusive kropstemperatur i grad Celsius.
|
Inden for 240 dage efter behandling
|
|
Fysiologisk parameter-vital tegn: Pulsfrekvens
Tidsramme: Inden for 240 dage efter behandling
|
Ændring i vitale tegn overvåges inden for 240 dage efter RAG-17-behandling for at bestemme sikkerheden og tolerabiliteten af RAG-17 på voksne ALS-patienter.
Vital tegn, der måles inklusive pulshastighed i beats pr. Minut.
|
Inden for 240 dage efter behandling
|
|
Fysiologisk parameter-vital tegn: Respirationshastighed
Tidsramme: Inden for 240 dage efter behandling
|
Ændring i vitale tegn overvåges inden for 240 dage efter RAG-17-behandling for at bestemme sikkerheden og tolerabiliteten af RAG-17 på voksne ALS-patienter.
Vital tegn, der måles inklusive respirationsfrekvens i åndedræt pr. Minut.
|
Inden for 240 dage efter behandling
|
|
Fysiologisk parameter-vital tegn: blodtryk
Tidsramme: Inden for 240 dage efter behandling
|
Ændring i vitale tegn overvåges inden for 240 dage efter RAG-17-behandling for at bestemme sikkerheden og tolerabiliteten af RAG-17 på voksne ALS-patienter.
Vital tegn, der måles inklusive blodtryk i MMHG.
|
Inden for 240 dage efter behandling
|
|
Fysiologiske parameter-vital tegn: højde, hofteomkrets og talje
Tidsramme: Inden for 240 dage efter behandling
|
Ændring i vitale tegn overvåges inden for 240 dage efter RAG-17-behandling for at bestemme sikkerheden og tolerabiliteten af RAG-17 på voksne ALS-patienter.
Vituationstegn, der måles inklusive højde, hofteomkrets og talje i centimeter.
|
Inden for 240 dage efter behandling
|
|
Fysiologiske parameter-vital tegn: Vægt
Tidsramme: Inden for 240 dage efter behandling
|
Ændring i vitale tegn overvåges inden for 240 dage efter RAG-17-behandling for at bestemme sikkerheden og tolerabiliteten af RAG-17 på voksne ALS-patienter.
Vital tegn, der måles inklusive kropsvægt i kg.
|
Inden for 240 dage efter behandling
|
|
Revideret amyotrofisk lateral sklerose funktionel vurderingsskala (ALSFRS-R)
Tidsramme: Inden for 240 dage efter behandling
|
Revideret amyotrofisk lateral sklerose Funktionel vurderingsskala (ALSFRS-R) er en spørgeskema-baseret skala, der bruges til at måle ændringen i funktionsnedsættelse af voksne ALS-patienter inden for 240 dage efter RAG-17-behandling.
ALSFRS-R-skala måler 12 aspekter af fysisk funktion, og hver funktion scores fra 4 (normal) til 0 (ingen evne) med en maksimal total score på 48 og en minimum samlet score på 0.
|
Inden for 240 dage efter behandling
|
|
Neurologiske undersøgelser
Tidsramme: Inden for 240 dage efter behandling
|
Forekomst af abnormaliteter i neurologiske undersøgelser inden for 240 dage efter RAG-17-behandling
|
Inden for 240 dage efter behandling
|
|
Undersøgelser af hjertecirkulationssystemer
Tidsramme: Inden for 240 dage efter behandling
|
Forekomst af abnormaliteter i hjertekoncirkulatoriske systemundersøgelser inden for 240 dage efter RAG-17-behandling
|
Inden for 240 dage efter behandling
|
|
Respirationssystemundersøgelser
Tidsramme: Inden for 240 dage efter behandling
|
Forekomst af abnormiteter i respiratoriske systemundersøgelser inden for 240 dage efter RAG-17-behandling
|
Inden for 240 dage efter behandling
|
|
Abdominale undersøgelser
Tidsramme: Inden for 240 dage efter behandling
|
Forekomst af abnormiteter i abdominale undersøgelser inden for 240 dage efter RAG-17-behandling
|
Inden for 240 dage efter behandling
|
|
EKG -resultater
Tidsramme: Inden for 240 dage efter behandling
|
Forekomst af abnormaliteter i EKG-resultater inden for 240 dage efter Rag-17-behandling
|
Inden for 240 dage efter behandling
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Farmakokinetiske ændringer af RAG-17
Tidsramme: dag 1, dag 15, dag 29, dag 60, dag 120, dag 180 og dag 240
|
Farmakokinetiske parameterændringer af RAG-17 i plasma: Maksimal observeret koncentration (Cmax) på dag 1, dag 15, dag 29, dag 60, dag 120, dag 180 og dag 240 hos voksne ALS-patienter efter RAG-17-behandling
|
dag 1, dag 15, dag 29, dag 60, dag 120, dag 180 og dag 240
|
|
Farmakokinetiske ændringer af RAG-17
Tidsramme: dag 1, dag 15, dag 29, dag 60, dag 120, dag 180 og dag 240
|
Farmakokinetiske parameterændringer af RAG-17 i plasma: Tid til at nå maksimal observeret koncentration (Tmax) på dag 1, dag 15, dag 29, dag 60, dag 120, dag 180 og dag 240 hos voksne ALS-patienter efter RAG-17-behandling
|
dag 1, dag 15, dag 29, dag 60, dag 120, dag 180 og dag 240
|
|
Farmakokinetiske ændringer af RAG-17
Tidsramme: dag 1, dag 15, dag 29, dag 60, dag 120, dag 180 og dag 240
|
Farmakokinetiske parameterændringer af RAG-17 i plasma: Areal under koncentrationstidskurven fra tid nul til uendelig (AUCinf) på dag1, dag15, dag29, dag60, dag120, dag180 og dag240 hos voksne ALS-patienter efter RAG-17-behandling
|
dag 1, dag 15, dag 29, dag 60, dag 120, dag 180 og dag 240
|
|
Farmakokinetiske ændringer af RAG-17
Tidsramme: dag 1, dag 15, dag 29, dag 60, dag 120, dag 180 og dag 240
|
Farmakokinetiske parameterændringer af RAG-17 i plasma: Areal under koncentrationstidskurven fra tid nul til tidspunktet for den sidste målbare koncentration (AUClast) på dag1, dag15, dag29, dag60, dag120, dag180 og dag240 hos voksne ALS-patienter efter RAG-17 behandling
|
dag 1, dag 15, dag 29, dag 60, dag 120, dag 180 og dag 240
|
|
Farmakokinetiske ændringer af RAG-17
Tidsramme: dag 1, dag 15, dag 29, dag 60, dag 120, dag 180 og dag 240
|
Farmakokinetiske parameterændringer af RAG-17 i plasma: Tilsyneladende terminal eliminering Halveringstid (t1/2) på dag 1, dag 15, dag 29, dag 60, dag 120, dag 180 og dag 240 hos voksne ALS-patienter efter RAG-17-behandling
|
dag 1, dag 15, dag 29, dag 60, dag 120, dag 180 og dag 240
|
|
Mekanisk ventilation
Tidsramme: Fra dag 1 til dag 240
|
Tid til invasiv mekanisk ventilation hos voksne ALS-patienter behandlet med RAG-17
|
Fra dag 1 til dag 240
|
|
Død
Tidsramme: Fra randomiseringsdato til dato for død uanset årsag. Vurderingsperioden er op til 8 måneder
|
Dødstidspunkt hos voksne ALS-patienter behandlet med RAG-17
|
Fra randomiseringsdato til dato for død uanset årsag. Vurderingsperioden er op til 8 måneder
|
|
SOD1 -proteinniveauer
Tidsramme: Baseline, dag 15, dag 29, dag 60, dag 120, dag 180 og dag 240
|
Ændringer af SOD1-proteinniveauer i cerebrospinalvæske fra baseline på dag 15, dag 29, dag 60, dag 120, dag 180 og dag 240 af voksne ALS-patienter efter RAG-17-behandling
|
Baseline, dag 15, dag 29, dag 60, dag 120, dag 180 og dag 240
|
|
Plasma Neurofilament Light (NFL) niveauer
Tidsramme: Baseline, dag 1, dag 15, dag 29, dag 60, dag 120, dag 180 og dag 240
|
Ændringer i plasma neurofilament lys (NFL) niveau
|
Baseline, dag 1, dag 15, dag 29, dag 60, dag 120, dag 180 og dag 240
|
Andre resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Lungefunktion (inklusive tvungen vital kapacitet)
Tidsramme: Dag 15, dag 29, dag 90, dag 180 og dag 240
|
Ændringer i lungefunktion (inklusive tvungen vital kapacitet) hos voksne ALS-patienter behandlet med RAG-17 på dag 15, dag 29, dag 90, dag 180 og dag 240
|
Dag 15, dag 29, dag 90, dag 180 og dag 240
|
|
Alvorlighed af træthed (træthedsgrad i sværhedsgraden - FSS)
Tidsramme: Dag 15, dag 29, dag 90, dag 180 og dag 240
|
Træthed Severity Scale (FSS) er en spørgeskema-baseret skala, der bruges til at måle ændringen i sværhedsgraden af træthed hos voksne ALS-patienter på dag 15, dag 29, dag 90, dag 180 og dag 240 efter RAG-17-behandling.
FSS-skala er 9-punkter spørgeskema, og hvert element scores på en 7 point skala fra 1 (stærkt uenig) til 7 (er meget enig).
Den mindste score i alt er 9 point, og den mulige score er 63.
Jo højere score betyder, jo større træthedsgrad.
|
Dag 15, dag 29, dag 90, dag 180 og dag 240
|
|
Muskelstyrke (medicinsk forskningsråds skala - MRC -skala)
Tidsramme: Dag 15, dag 29, dag 90, dag 180 og dag 240
|
Medical Research Council Scale (MRC-skala) er en vurdering, der bruges til at måle ændringen i muskelstyrke af bortførende pollicis brevis muskel, bortførende digiti minimi og tibial anterior muskel hos voksne ALS-patienter behandlet med RAG-17 på dag 15, dag 29, dag 90, dag 180 og dag 240.
MRC -skalaer varierer fra klasse 0 til klasse 5, hvor klasse 0 betyder ingen muskelkontraktion, klasse 5 betyder muskel har fuld styrke.
|
Dag 15, dag 29, dag 90, dag 180 og dag 240
|
|
Elektromyografi (EMG) målinger
Tidsramme: Dag 29, dag 90, dag 180 og dag 240
|
Elektromyografi (EMG) bruges til at bestemme den funktionelle ydelse af muskler og indeksændringen inklusive sammensat muskelhandlingspotentiale （Camp） for EMG hos voksne ALS-patienter fra baseline på dag 29, dag 90, dag 180 og dag 240 efter RAG-17-behandling
|
Dag 29, dag 90, dag 180 og dag 240
|
|
Elektromyografi (EMG) målinger
Tidsramme: Dag 29, dag 90, dag 180 og dag 240
|
Ændringer i EMG-mål (motorenhedsnummerindeks) fra baseline på dag 29, dag 90, dag 180 og dag 240 efter RAG-17-behandling hos voksne ALS-patienter
|
Dag 29, dag 90, dag 180 og dag 240
|
|
Elektromyografi (EMG) målinger
Tidsramme: Dag 29, dag 90, dag 180 og dag 240
|
Ændringer i EMG-mål (motorenhedsstørrelsesindeks) fra baseline på dag 29, dag 90, dag 180 og dag 240 efter RAG-17-behandling hos voksne ALS-patienter
|
Dag 29, dag 90, dag 180 og dag 240
|
|
7t magnetisk resonansafbildningstiltag
Tidsramme: Dag 29, dag 90, dag 180 og dag 240
|
7T Magnetisk resonansafbildning (7T MRI) bruges til at måle ændringen i værdien af kropsindekser hos voksne ALS-patienter behandlet med RAG-17 på dag 29, dag 90, dag 180 og dag 240.
|
Dag 29, dag 90, dag 180 og dag 240
|
|
Kinetisk ganganalyse-gait-funktion
Tidsramme: Dag15, dag 29, dag 90, dag 180 og dag 240
|
Kinetisk ganganalyse bruges til at bestemme de kræfter, der er skabt af og under bevægelse, og målinger indsamles for yderligere at bestemme ændringen i gangfunktioner hos voksne ALS-patienter på dag 15, dag 29, dag 90, dag 180 og dag 240 efter RAG-17-behandling.
|
Dag15, dag 29, dag 90, dag 180 og dag 240
|
|
Kinematisk ganganalyse-gait-funktion
Tidsramme: Dag15, dag 29, dag 90, dag 180 og dag 240
|
Kinematisk gang studeres via 3D -bevægelsesanalyse, konstruktion af koordinaterne og orienteringen af de stive kropssegmenter tillader beregning af ledvinkler for det proximale og distale segment, ledvinkelhastighed og fælles acceleration.
Målinger indsamles for hvert led i alle tre kardinalbevægelsesplaner, og det måler yderligere ændringen i gangfunktioner hos voksne ALS-patienter på dag 15, dag 29, dag 90, dag 180 og dag 240 efter Rag-17-behandling.
|
Dag15, dag 29, dag 90, dag 180 og dag 240
|
|
Kort fysisk ydelsesbatteri (SPPB) - Gangfunktion
Tidsramme: Dag 15, dag 29, dag 90, dag 180 og dag 240
|
Short Physical Performance Battery (SPPB) er en objektiv vurdering, der bruges til at måle ændringen i gangfunktioner inklusive balance, styrke i nedre ekstremitet og funktionel kapacitet hos voksne ALS-patienter på dag 15, dag 29, dag 90, dag 180 og dag 240 efter RAG-17-behandling.
Testen inkluderer tre forskellige vurderinger: gå, sid-til-stand og balance.
En 0- til 12-punkts skala bruges til at score summen af de tre vurderinger med højere punktværdier svarende til større niveauer af fysisk funktion og lavere handicap, og vise versa.
|
Dag 15, dag 29, dag 90, dag 180 og dag 240
|
|
Skala til vurdering og vurdering af ataksi (Sara) - Første vare: Gang
Tidsramme: Dag 15, dag 29, dag 90, dag 180 og dag 240
|
Skala for vurdering og vurdering af ataksi (SARA) er en præstationsbaseret skala, der har otte kategorier til vurdering af forskellige svækkelser.
Den første kategori - Gang af Sara bruges til at måle ændringen i gangfunktionen hos voksne ALS -patienter på dag 15, dag 29, dag 90, dag 180 og dag 240 efter RAG -17 -behandling.
Gangfunktion scores fra 0point (normal) til 8points (ikke i stand til at gå).
|
Dag 15, dag 29, dag 90, dag 180 og dag 240
|
|
6 -meter gåtest - gangfunktion
Tidsramme: Dag 15, dag 29, dag 90, dag 180 og dag 240
|
6-meter gåtest er en ydelsestest til vurdering af gåhastighed over en kort afstand, der bestemmer ændringerne i gangfunktion for voksne ALS-patienter på dag 15, dag 29, dag 90, dag 180 og dag 240 efter Rag-17-behandling.
Testen udføres i 4 forsøg, da den første forsøg er praksisforsøg, og gennemsnittet af de sidste tre forsøg beregnes.
|
Dag 15, dag 29, dag 90, dag 180 og dag 240
|
|
Den modificerede Norris Test Score - Funktionel evne
Tidsramme: Dag 15, dag 29, dag 90, dag 180 og dag 240
|
Den modificerede Norris-testresultat er en vurderingsskala, der bruges til at måle ændringen i funktionel evne hos voksne ALS-patienter på dag 15, dag 29, dag 90, dag 180 og dag 240 efter RAG-17-behandling.
Denne skala er sammensat med to dele: Limb Norris -skalaen (21 poster) og Norris Bulbar -skalaen (13 poster), hvert emne scores fra 0 point (kan ikke gøre noget) til 3 point (normal).
|
Dag 15, dag 29, dag 90, dag 180 og dag 240
|
|
Amyotrofisk lateral sklerose Vurdering Spørgeskema -40 (ALSAQ -40) -Livskvaliteten
Tidsramme: Dag 15, dag 29, dag 90, dag 180 og dag 240
|
Amyotrofisk lateral sklerose Vurdering af spørgeskemaet -40 (ALSAQ-40) er en patientens selvrapporterende sundhedsstatuspro, der bruges til at måle ændringerne i livskvaliteten for voksne ALS-patienter behandlet med RAG-17 på dag 15, dag 29, dag 90, dag 180 og dag 240.
Der er 40 poster i ALSAQ-40 med 5 domæner: fysisk mobilitet (10 poster), aktiviteter i dagligdagen og uafhængighed (10 poster), spisning og drikke (3 poster), kommunikation (7 poster), følelsesmæssige reaktioner (10 poster), hvert domæne har en samlet score på 100 point, hvor 0 point betyder den værste sundhedstilstand og 100point betyder den bedste sundhedsbetingelse.
|
Dag 15, dag 29, dag 90, dag 180 og dag 240
|
|
Euroqol 5-dimension 5-niveau (EQ-5D-5L)-Livskvaliteten
Tidsramme: Dag 15, dag 29, dag 90, dag 180 og dag 240
|
EuroQol 5-dimension 5-niveau (EQ-5D-5L) er en selvrapportundersøgelse, der bruges til at måle ændringerne i livskvaliteten for voksne ALS-patienter behandlet med RAG-17 på dag 15, dag 29, dag 90, dag 180 og dag 240.
EQ-5D-5L indeholder 5 domæner inklusive mobilitet, egenpleje, sædvanlige aktiviteter, smerte/ubehag og angst/depression, og hvert domæne scores på en 5-niveau sværhedsgrad fra niveau1 (ingen vanskeligheder) til niveau5 (ekstrem vanskelighed).
|
Dag 15, dag 29, dag 90, dag 180 og dag 240
|
|
Hamilton Angst skala (HAM -A) - Livskvaliteten
Tidsramme: Dag 15, dag 29, dag 90, dag 180 og dag 240
|
Hamilton Angst Scale (HAM-A) er en vurderingsskala, der bruges til at måle ændringerne i sværhedsgraden af angst hos voksne ALS-patienter behandlet med RAG-17 på dag 15, dag 29, dag 90, dag 180 og dag 240.
Skalaen er sammensat af 14 poster, hvert element scores i en skala fra 0 (intet symptom) til 4 (svær), med et samlet scoreområde fra 0 til 56, hvor <7 betyder intet symptom på angst, over 24 betyder mild til moderat sværhedsgrad,> 29 betyder ekstrem sværhedsgrad.
|
Dag 15, dag 29, dag 90, dag 180 og dag 240
|
|
Hamilton Depression Scale (HAM-D)-Livets kvalitet
Tidsramme: Dag 15, dag 29, dag 90, dag 180 og dag 240
|
Hamilton Depression Scale (HAM-D) er en vurderingsskala, der bruges til at måle ændringerne i sværhedsgraden af depression af voksne ALS-patienter behandlet med RAG-17 på dag 15, dag 29, dag 90, dag 180 og dag 240.
For versionen af 17 punkter kan scoringer variere fra 0 til 54. Resultater mellem 0 og 6 indikerer en normal person, scoringer mellem 7 og 17 indikerer mild depression, scoringer mellem 18 og 24 indikerer moderat depression, og scoringer over 24 indikerer svær depression.
|
Dag 15, dag 29, dag 90, dag 180 og dag 240
|
|
London ALS -fase - Klinisk iscenesættelse af patienter
Tidsramme: Dag 15, dag 29, dag 90, dag 180 og dag 240
|
London ALS-fase bruges til at måle ændringen i kliniske faser hos voksne ALS-patienter på dag 15, dag 29, dag 90, dag 180 og dag 240 efter Rag-17-behandling.
Kongens iscenesættelsessystem består af fem sygdomsstadier, hvor fase 5 er død.
Trin 4 er ernæringsfejl. Scener 1-3 er baseret på antallet af El Escorial Central Nervous (CNS) regioner involveret i sygdommen, målt ved svaghed, spild, spasticitet, dysfagi eller dysarthria.
|
Dag 15, dag 29, dag 90, dag 180 og dag 240
|
|
Milano -Torino (Mitos) iscenesættelse - Klinisk iscenesættelse af patienter
Tidsramme: Dag 15, dag 29, dag 90, dag 180 og dag 240
|
Milano-Torino (MITOS) iscenesættelse bruges til at måle ændringen i kliniske stadier af voksne ALS-patienter på dag 15, dag 29, dag 90, dag 180 og dag 240 efter RAG-17-behandling.
Milano-Torino (Mitos) iscenesættelse er sammensat med seks trin, hvor trin 0 ikke er nogen funktionsnedsættelse, trin 1 er tab af en type funktion, trin 2 er tab af to type funktion, trin 3 er tab af tre type funktion, trin 4 er tab af fire type funktion og trin 5 er død.
|
Dag 15, dag 29, dag 90, dag 180 og dag 240
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Samarbejdspartnere
Efterforskere
- Ledende efterforsker: YiLong Wang, Beijing Tiantan Hospital
Publikationer og nyttige links
Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.
Generelle publikationer
- Emery AE, Holloway S. Familial motor neuron diseases. Adv Neurol. 1982;36:139-47. No abstract available.
- Feldman EL, Goutman SA, Petri S, Mazzini L, Savelieff MG, Shaw PJ, Sobue G. Amyotrophic lateral sclerosis. Lancet. 2022 Oct 15;400(10360):1363-1380. doi: 10.1016/S0140-6736(22)01272-7. Epub 2022 Sep 15.
- Chen L, Zhang B, Chen R, Tang L, Liu R, Yang Y, Yang Y, Liu X, Ye S, Zhan S, Fan D. Natural history and clinical features of sporadic amyotrophic lateral sclerosis in China. J Neurol Neurosurg Psychiatry. 2015 Oct;86(10):1075-81. doi: 10.1136/jnnp-2015-310471. Epub 2015 Jun 29.
- Rosenbohm A, Liu M, Nagel G, Peter RS, Cui B, Li X, Kassubek J, Rothenbacher D, Lule D, Cui L, Ludolph AC; ALS Registry Swabia Study Group. Phenotypic differences of amyotrophic lateral sclerosis (ALS) in China and Germany. J Neurol. 2018 Apr;265(4):774-782. doi: 10.1007/s00415-018-8735-9. Epub 2018 Feb 1.
- Amyotrophic Lateral Sclerosis (ALS) Fact Sheet. National Institute of Neurological Disorders and Stroke. https://www.ninds.nih.gov/amyotrophic-lateral-sclerosis-als-fact-sheet#treatment. October 2022.
- Miller RG, Jackson CE, Kasarskis EJ, England JD, Forshew D, Johnston W, Kalra S, Katz JS, Mitsumoto H, Rosenfeld J, Shoesmith C, Strong MJ, Woolley SC; Quality Standards Subcommittee of the American Academy of Neurology. Practice parameter update: the care of the patient with amyotrophic lateral sclerosis: drug, nutritional, and respiratory therapies (an evidence-based review): report of the Quality Standards Subcommittee of the American Academy of Neurology. Neurology. 2009 Oct 13;73(15):1218-26. doi: 10.1212/WNL.0b013e3181bc0141. Erratum In: Neurology. 2009 Dec 15;73(24):2134. Neurology. 2010 Mar 2;74(9):781.
- Barrington CJ, Burruano M, Carney C, Choi J, Januska J, Lachuk L, Oskarsson B, Rodriguez C, Speicher L, Tereso G. Addressing the role of edaravone in the management of amyotrophic lateral sclerosis and gaps in care and access: expert panel recommendations. Am J Manag Care. 2021 Aug;27(12 Suppl):S231-S237. doi: 10.37765/ajmc.2021.88732.
- Chattopadhyay M, Valentine JS. Aggregation of copper-zinc superoxide dismutase in familial and sporadic ALS. Antioxid Redox Signal. 2009 Jul;11(7):1603-14. doi: 10.1089/ars.2009.2536.
- Shahrizaila N, Sobue G, Kuwabara S, Kim SH, Birks C, Fan DS, Bae JS, Hu CJ, Gourie-Devi M, Noto Y, Shibuya K, Goh KJ, Kaji R, Tsai CP, Cui L, Talman P, Henderson RD, Vucic S, Kiernan MC. Amyotrophic lateral sclerosis and motor neuron syndromes in Asia. J Neurol Neurosurg Psychiatry. 2016 Aug;87(8):821-30. doi: 10.1136/jnnp-2015-312751. Epub 2016 Apr 19.
- Brown RH, Al-Chalabi A. Amyotrophic Lateral Sclerosis. N Engl J Med. 2017 Jul 13;377(2):162-172. doi: 10.1056/NEJMra1603471. No abstract available.
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
24. maj 2023
Primær færdiggørelse (Faktiske)
11. juli 2024
Studieafslutning (Faktiske)
11. juli 2024
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
7. maj 2023
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
11. juni 2023
Først opslået (Faktiske)
15. juni 2023
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
24. april 2025
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
20. april 2025
Sidst verificeret
1. april 2025
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- HX-A-2023004
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
INGEN
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ingen
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .