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Innocuité et tolérabilité du RAG-17 dans le traitement des patients atteints de sclérose latérale amyotrophique avec mutation du gène SOD1 (CREATION)

20 avril 2025 mis à jour par: yilong Wang, Beijing Tiantan Hospital
L'objectif de cet essai clinique est d'évaluer l'innocuité, la tolérabilité et la pharmacocinétique du RAG-17 chez des patients adultes atteints de sclérose latérale amyotrophique (SLA) porteurs d'une mutation SOD1. Les patients recevront un traitement médicamenteux via une escalade de dose allant d'un minimum de 60 mg à la dose maximale tolérée (MTD), après avoir atteint la dose tolérée, une dose fixe du médicament est administrée une fois tous les deux mois pour un traitement continu, et le traitement total cycle est de 8 mois. La durée de cette étude est de deux ans.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Cette étude est une première étude d'escalade de dose chez l'homme, monocentrique et ouverte, visant à évaluer l'innocuité, la tolérabilité et la pharmacocinétique de RAG-17 chez des patients adultes atteints de sclérose latérale amyotrophique (SLA) atteints de mutation SOD1 via des escalades de dose. Les patients recevront d'abord 60 mg de RAG-17, dans les 14 jours suivant la première administration, le sujet n'a pas d'événement indésirable (EI) et d'événement indésirable grave (SAE), le sujet peut accepter une augmentation de dose tous les 30 mg/14 jours de période d'observation. 3 à 4 augmentations de dose sont prévues pour atteindre la toxicité limitant la dose (DLT), avec des doses optimales pour des cycles de traitement continus de 6 mois. Pour la dose de traitement continu ultérieur, une dose optimale entre la dose sûre et la dose maximale tolérée (MTD) est sélectionnée comme dose de traitement continu. Le logiciel SAS est utilisé pour l'analyse de la sécurité. La taille de l'échantillon de cette étude est de 6 patients SLA avec mutation SOD1.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

6

Phase

  • Première phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Chine
      • Beijing, Chine, 100070
        • Beijing Tiantan Hospital

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • Les patients jugés par le personnel médical professionnel comme étant toujours en mesure de mener à bien le cycle de projet d'essai clinique ;
  • 18 ans ≤ âge ≤ 75 ans, hommes ou femmes ;
  • Les patients SLA avec des mutations du gène SOD1 confirmées documentent (des sites de mutation SOD1 connus et une progression de la maladie associée ont été signalés) ;
  • Capacité vitale forcée ≥ 80 % de la capacité vitale prévue pendant la période de dépistage ;
  • Diagnostic de SLA familiale ou sporadique confirmée ou probable conformément aux critères diagnostiques révisés de l'EI Escorial pour la sclérose latérale amyotrophique de la Fédération mondiale de neurologie ;
  • Le patient ou son représentant légal comprend clairement et participe volontairement à l'étude et signe le formulaire de consentement éclairé ;
  • Les sujets (y compris les sujets masculins) sont disposés à ne pas avoir de plan de naissance et à prendre volontairement des mesures contraceptives efficaces pendant toute la période d'étude et dans les 3 mois suivant la fin de l'étude, et n'ont pas l'intention de donner du sperme ou des ovules.

Critère d'exclusion:

  • Patients porteurs de mutations SOD1 survenant aux nucléotides 44 à 66 (calculés à partir du début de la traduction de la protéine SOD1), patients porteurs de la mutation P.F21C ;
  • Les patients qui ont déjà reçu ou reçoivent actuellement un traitement Tofersen ;
  • Test VIH positif ou antécédents de tests positifs ;
  • Anticorps anti-hépatite C positif ou antécédents de tests positifs ;
  • Infection active à l'hépatite B (antigène de surface de l'hépatite B positif et/ou anticorps de base de l'hépatite B positif) ;
  • Avoir utilisé d'autres médicaments expérimentaux dans un délai d'un mois ou dans les 5 demi-vies du médicament ;
  • Maladies et malformations de la colonne lombaire ;
  • Avoir d'autres conditions connues pour être associées à un dysfonctionnement des motoneurones qui peuvent confondre ou obscurcir un diagnostic de SLA ;
  • Autres troubles psychiatriques diagnostiqués selon les critères diagnostiques du DSM-V, ou intention suicidaire significative ;
  • En cas d'insuffisance hépatique sévère, d'insuffisance rénale ou d'insuffisance cardiaque sévère (l'insuffisance hépatique sévère fait référence à une valeur d'ALT≥2,0 fois la limite supérieure de la valeur normale ou à une valeur d'AST≥2,0 fois la limite supérieure de la valeur normale ; l'insuffisance rénale sévère fait référence à une CRE≥1,5 fois la limite supérieure de la valeur normale ou DFGe<40 mL/min/1,73 m2 ; l'insuffisance cardiaque sévère fait référence à la classe NYHA 3-4);
  • Dépendance permanente à la ventilation assistée par ventilateur ;
  • Antécédents d'abus d'alcool et de drogues ;
  • Les patientes qui sont enceintes, qui allaitent ou qui sont susceptibles de devenir enceintes et prévoient de devenir enceintes ;
  • Patients participant à d'autres essais cliniques ou utilisant d'autres agents biologiques, médicaments ou dispositifs à l'étude ;
  • Les patients qui ont reçu des vaccins dans les 28 jours ;
  • Contre-indications à l'IRM (p. ex., claustrophobie);
  • Incapable d'être coopératif et de compléter le suivi pour d'autres raisons.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: RAG-17
Les doses de RAG-17 iront d'un minimum de 60 mg à la dose maximale tolérée (MTD). Dosage une fois toutes les deux semaines, à partir de 60 mg, avec escalade de dose. Après avoir atteint la dose tolérée, une dose fixe du médicament est administrée une fois tous les deux mois pour un traitement continu, et le cycle de traitement total est de 8 mois.
Médicament: RAG-17
RAG-17 60 mg est utilisé

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Événements indésirables (AE) et événements indésirables graves (SAE)
Délai: Dans les 240 jours suivant le traitement
L'incidence des événements indésirables (AE) et des événements indésirables graves (SAE) dans les 240 jours suivant la première injection de RAG-17, et le nombre de participants ayant des événements indésirables liés au traitement évalués par des critères de terminologie communs pour les événements indésirables (CTCAE) V5.0
Dans les 240 jours suivant le traitement
Indice d'examen de laboratoire clinique
Délai: Avant le traitement RAG-17 et dans les 240 jours suivant le traitement
Surveillez le changement anormal de l'indice de laboratoire clinique généré à partir des résultats d'examen généraux avant le traitement RAG-17, et dans les 240 jours suivant la première injection de RAG-17, qui comprend des tests sanguins et des tests d'urine. Finalement pour déterminer l'innocuité et la tolérabilité du RAG-17 sur les patients adultes de la SLA.
Avant le traitement RAG-17 et dans les 240 jours suivant le traitement
Paramètre physiologique-signe vital: température corporelle
Délai: Dans les 240 jours suivant le traitement
Le changement des signes vitaux est surveillé dans les 240 jours suivant le traitement RAG-17 pour déterminer l'innocuité et la tolérabilité du RAG-17 sur les patients adultes de la SLA. Signe vital qui est mesuré, y compris la température corporelle dans le degré Celsius.
Dans les 240 jours suivant le traitement
Paramètre physiologique-signe vital: taux d'impulsion
Délai: Dans les 240 jours suivant le traitement
Le changement des signes vitaux est surveillé dans les 240 jours suivant le traitement RAG-17 pour déterminer l'innocuité et la tolérabilité du RAG-17 sur les patients adultes de la SLA. Signe vital qui est mesuré, y compris le taux de pouls en battements par minute.
Dans les 240 jours suivant le traitement
Paramètre physiologique-signe vital: rythme respiratoire
Délai: Dans les 240 jours suivant le traitement
Le changement des signes vitaux est surveillé dans les 240 jours suivant le traitement RAG-17 pour déterminer l'innocuité et la tolérabilité du RAG-17 sur les patients adultes de la SLA. Signe vital qui est mesuré, y compris la vitesse de respiration en respirations par minute.
Dans les 240 jours suivant le traitement
Paramètre physiologique-signe vital: tension artérielle
Délai: Dans les 240 jours suivant le traitement
Le changement des signes vitaux est surveillé dans les 240 jours suivant le traitement RAG-17 pour déterminer l'innocuité et la tolérabilité du RAG-17 sur les patients adultes de la SLA. Signe vital qui est mesuré, y compris la pression artérielle dans le MMHg.
Dans les 240 jours suivant le traitement
Paramètre physiologique-signes vitaux: hauteur, circonférence de la hanche et taille
Délai: Dans les 240 jours suivant le traitement
Le changement des signes vitaux est surveillé dans les 240 jours suivant le traitement RAG-17 pour déterminer l'innocuité et la tolérabilité du RAG-17 sur les patients adultes de la SLA. Signes vitaux qui sont mesurés, y compris la hauteur, la circonférence de la hanche et la taille au centimètre.
Dans les 240 jours suivant le traitement
Paramètre physiologique-signes vital: poids
Délai: Dans les 240 jours suivant le traitement
Le changement des signes vitaux est surveillé dans les 240 jours suivant le traitement RAG-17 pour déterminer l'innocuité et la tolérabilité du RAG-17 sur les patients adultes de la SLA. Signe vital qui est mesuré, y compris le poids corporel en kilogramme.
Dans les 240 jours suivant le traitement
Échelle fonctionnelle de la sclérose latérale amyotrophique révisée (ALSFRS-R)
Délai: Dans les 240 jours suivant le traitement
La sclérose latérale amyotrophique révisée L'échelle fonctionnelle (ALSFRS-R) est une échelle basée sur le questionnaire qui est utilisée pour mesurer le changement de déficience fonctionnelle des patients atteints de SLA adulte dans les 240 jours suivant le traitement RAG-17. L'échelle ALSFRS-R mesure 12 aspects de la fonction physique, et chaque fonction est notée de 4 (normale) à 0 (aucune capacité), avec un score total maximal de 48 et un score total minimum de 0.
Dans les 240 jours suivant le traitement
Examens neurologiques
Délai: Dans les 240 jours suivant le traitement
Taux d'incidence des anomalies dans les examens neurologiques dans les 240 jours suivant le traitement RAG-17
Dans les 240 jours suivant le traitement
Examens du système circulatoire cardiaque
Délai: Dans les 240 jours suivant le traitement
Taux d'incidence des anomalies des examens du système circulatoire cardiaque dans les 240 jours suivant le traitement RAG-17
Dans les 240 jours suivant le traitement
Examens du système respiratoire
Délai: Dans les 240 jours suivant le traitement
Taux d'incidence des anomalies des examens du système respiratoire dans les 240 jours suivant le traitement RAG-17
Dans les 240 jours suivant le traitement
Examens abdominaux
Délai: Dans les 240 jours suivant le traitement
Taux d'incidence des anomalies dans les examens abdominaux dans les 240 jours suivant le traitement RAG-17
Dans les 240 jours suivant le traitement
Résultats de l'ECG
Délai: Dans les 240 jours suivant le traitement
Le taux d'incidence des anomalies des résultats de l'ECG dans les 240 jours suivant le traitement RAG-17
Dans les 240 jours suivant le traitement

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Modifications pharmacocinétiques du RAG-17
Délai: jour 1, jour 15, jour 29, jour 60, jour 120, jour 180 et jour 240
Modifications des paramètres pharmacocinétiques du RAG-17 dans le plasma : concentration maximale observée (Cmax) au jour 1, au jour 15, au jour 29, au jour 60, au jour 120, au jour 180 et au jour 240 chez les patients adultes atteints de SLA après le traitement au RAG-17
jour 1, jour 15, jour 29, jour 60, jour 120, jour 180 et jour 240
Modifications pharmacocinétiques du RAG-17
Délai: jour 1, jour 15, jour 29, jour 60, jour 120, jour 180 et jour 240
Modifications des paramètres pharmacocinétiques du RAG-17 dans le plasma : temps nécessaire pour atteindre la concentration maximale observée (Tmax) au jour 1, au jour 15, au jour 29, au jour 60, au jour 120, au jour 180 et au jour 240 chez les patients adultes atteints de SLA après le traitement au RAG-17
jour 1, jour 15, jour 29, jour 60, jour 120, jour 180 et jour 240
Modifications pharmacocinétiques du RAG-17
Délai: jour 1, jour 15, jour 29, jour 60, jour 120, jour 180 et jour 240
Modifications des paramètres pharmacocinétiques du RAG-17 dans le plasma : aire sous la courbe concentration-temps du temps zéro à l'infini (AUCinf) aux jours 1, 15, 29, 60, 120, 180 et 240 chez les patients adultes atteints de SLA après le traitement par RAG-17
jour 1, jour 15, jour 29, jour 60, jour 120, jour 180 et jour 240
Modifications pharmacocinétiques du RAG-17
Délai: jour 1, jour 15, jour 29, jour 60, jour 120, jour 180 et jour 240
Modifications des paramètres pharmacocinétiques du RAG-17 dans le plasma : aire sous la courbe concentration-temps de l'instant zéro à l'heure de la dernière concentration mesurable (AUClast) le jour 1, le jour 15, le jour 29, le jour 60, le jour 120, le jour 180 et le jour 240 chez les patients adultes atteints de SLA après Traitement RAG-17
jour 1, jour 15, jour 29, jour 60, jour 120, jour 180 et jour 240
Modifications pharmacocinétiques du RAG-17
Délai: jour 1, jour 15, jour 29, jour 60, jour 120, jour 180 et jour 240
Modifications des paramètres pharmacocinétiques du RAG-17 dans le plasma : demi-vie d'élimination terminale apparente (t1/2) au jour 1, au jour 15, au jour 29, au jour 60, au jour 120, au jour 180 et au jour 240 chez les patients adultes atteints de SLA après un traitement au RAG-17
jour 1, jour 15, jour 29, jour 60, jour 120, jour 180 et jour 240
Ventilation mécanique
Délai: Du jour1 au jour240
Délai de ventilation mécanique invasive chez les patients adultes SLA traités avec RAG-17
Du jour1 au jour240
Décès
Délai: De la date de randomisation à la date du décès quelle qu'en soit la cause. La période d'évaluation peut aller jusqu'à 8 mois
Heure du décès chez les patients adultes SLA traités avec RAG-17
De la date de randomisation à la date du décès quelle qu'en soit la cause. La période d'évaluation peut aller jusqu'à 8 mois
Niveaux de protéines SOD1
Délai: Baseline, Jour 15, Jour 29, Jour 60, Jour 120, Jour 180 et Jour 240
Modifications des niveaux de protéines SOD1 dans le liquide céphaloral
Baseline, Jour 15, Jour 29, Jour 60, Jour 120, Jour 180 et Jour 240
Niveaux de lumière du neurofilament plasmatique (NFL)
Délai: Baseline, Jour 1, Jour 15, Jour 29, Jour 60, Jour 120, Jour 180 et Jour 240
Changements dans les niveaux de lumière du neurofilament plasmatique (NFL) de la ligne de base le jour 1, le jour 15, le jour 29, le jour 60, le jour 120, le jour 180 et le jour 240 chez les patients ALS adultes après le traitement RAG-17
Baseline, Jour 1, Jour 15, Jour 29, Jour 60, Jour 120, Jour 180 et Jour 240

Autres mesures de résultats

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Fonction pulmonaire (y compris la capacité vitale forcée)
Délai: Jour 15, Jour 29, Jour 90, Jour 180 et Jour 240
Changements dans la fonction pulmonaire (y compris la capacité vitale forcée) chez les patients adultes de la SLA traités par RAG-17 le jour 15, le jour 29, le jour 90, le jour 180 et le jour 240
Jour 15, Jour 29, Jour 90, Jour 180 et Jour 240
Gravité de la fatigue (échelle de gravité de la fatigue - FSS)
Délai: Jour 15, Jour 29, Jour 90, Jour 180 et Jour 240
L'échelle de gravité de la fatigue (FSS) est une échelle basée sur le questionnaire qui est utilisée pour mesurer le changement de gravité de la fatigue chez les patients adultes de la SLA le jour 15, le jour 29, le jour 90, le jour 180 et le jour 240 après le traitement RAG-17. L'échelle FSS est un questionnaire en 9 éléments, et chaque élément est noté sur une échelle de 7 points de 1 (fortement en désaccord) à 7 (fortement d'accord). Le score minimum au total est de 9 points et le score maximum possible est de 63. Plus le score signifie élevé que plus la gravité de la fatigue est élevée.
Jour 15, Jour 29, Jour 90, Jour 180 et Jour 240
Muscle Strength (Medical Research Council Scale - MRC Scale)
Délai: Jour 15, Jour 29, Jour 90, Jour 180 et Jour 240
L'échelle du Conseil de recherche médicale (échelle MRC) est une évaluation qui est utilisée pour mesurer le changement de force musculaire du muscle abducteur pollicis brevis, de l'exécuteur numérique minimi et du muscle antérieur tibial chez les patients adultes ALS traités avec RAG-17 le jour 15, jour 29, jour 90, jour 180 et jour 240. Les échelles de MRC vont de grade 0 à la 5e année, où le grade 0 signifie aucune contraction musculaire, le grade 5 signifie que le muscle a une pleine force.
Jour 15, Jour 29, Jour 90, Jour 180 et Jour 240
Mesures d'électromyographie (EMG)
Délai: Jour 29, Jour 90, Jour 180 et Jour 240
L'électromyographie (EMG) est utilisée pour déterminer les performances fonctionnelles du muscle et le changement d'indice, y compris le potentiel d'action musculaire composé （camp） d'EMG chez les patients adultes de la SLA de la ligne de base le jour 29, le jour 90, le jour 180 et le jour 240 après le traitement RAG-17
Jour 29, Jour 90, Jour 180 et Jour 240
Mesures d'électromyographie (EMG)
Délai: Jour 29, Jour 90, Jour 180 et Jour 240
Changements dans les mesures EMG (indice du numéro d'unité motrice) de la ligne de base le jour 29, le jour 90, le jour 180 et le jour 240 après le traitement du RAG-17 chez les patients adultes de la SLA
Jour 29, Jour 90, Jour 180 et Jour 240
Mesures d'électromyographie (EMG)
Délai: Jour 29, Jour 90, Jour 180 et Jour 240
Changements dans les mesures EMG (indice de taille de l'unité motrice) de la ligne de base le jour 29, le jour 90, le jour 180 et le jour 240 après le traitement du RAG-17 chez les patients adultes ALS
Jour 29, Jour 90, Jour 180 et Jour 240
Mesures d'imagerie par résonance magnétique 7T
Délai: Jour 29, Jour 90, Jour 180 et Jour 240
L'imagerie par résonance magnétique 7T (IRM 7T) est utilisée pour mesurer la variation de la valeur des indices corporels chez les patients adultes ALS traités par RAG-17 le jour 29, le jour 90, le jour 180 et le jour 240.
Jour 29, Jour 90, Jour 180 et Jour 240
Fonction d'analyse de la marche cinétique
Délai: Jour15, Jour 29, Jour 90, Jour 180 et Jour 240
L'analyse cinétique de la marche est utilisée pour déterminer les forces créées par et pendant le mouvement, et des mesures sont collectées pour déterminer davantage le changement des fonctions de démarche des patients adultes ALS le jour 15, le jour 29, le jour 90, le jour 180 et le jour 240 après le traitement RAG-17.
Jour15, Jour 29, Jour 90, Jour 180 et Jour 240
Fonction de gait d'analyse cinématique de la marche
Délai: Jour15, Jour 29, Jour 90, Jour 180 et Jour 240
La démarche cinématique est étudiée via l'analyse du mouvement 3D, la construction des coordonnées et l'orientation des segments de corps rigides permettent le calcul des angles articulaires du segment proximal et distal, la vitesse angulaire articulaire et l'accélération articulaire. Les mesures sont collectées pour chaque articulation dans les trois plans de mouvement cardinaux, et il mesure davantage le changement des fonctions de démarche des patients adultes ALS le jour 15, le jour 29, le jour 90, le jour 180 et le jour 240 après le traitement RAG-17.
Jour15, Jour 29, Jour 90, Jour 180 et Jour 240
Batterie de performance physique courte (SPPB) - Fonction de démarche
Délai: Jour 15, Jour 29, Jour 90, Jour 180 et Jour 240
La batterie de performances physiques courtes (SPPB) est une évaluation objective qui est utilisée pour mesurer le changement des fonctions de démarche, notamment l'équilibre, la force des membres inférieurs et la capacité fonctionnelle des patients adultes ALS le jour 15, le jour 29, le jour 90, le jour 180 et le jour 240 après le traitement RAG-17. Le test comprend trois évaluations différentes: la marche, le sit-to-stand et l'équilibre. Une échelle de 0 à 12 points est utilisée pour marquer la somme des trois évaluations avec des valeurs ponctuelles plus élevées correspondant à des niveaux plus élevés de fonction physique et à une invalidité plus faible, et à un vise versa.
Jour 15, Jour 29, Jour 90, Jour 180 et Jour 240
Échelle pour l'évaluation et la notation de l'ataxie (SARA) - Premier élément: Gait
Délai: Jour 15, Jour 29, Jour 90, Jour 180 et Jour 240
L'échelle de l'évaluation et de la notation de l'ataxie (SARA) est une échelle basée sur la performance qui a huit catégories pour évaluer différentes déficiences. La première catégorie - la démarche de Sara est utilisée pour mesurer le changement de fonction de la marche des patients adultes ALS le jour 15, le jour 29, le jour 90, le jour 180 et le jour 240 après le traitement RAG-17. La fonction de démarche est notée de 0point (normal) à 8 points (incapable de marcher).
Jour 15, Jour 29, Jour 90, Jour 180 et Jour 240
Test de marche de 6 mètres - Fonction de démarche
Délai: Jour 15, Jour 29, Jour 90, Jour 180 et Jour 240
Le test de marche de 6 mètres est un test de performance pour évaluer la vitesse de marche sur une courte distance, ce qui détermine les changements dans la fonction de démarche des patients adultes ALS le jour 15, le jour 29, le jour 90, le jour 180 et le jour 240 après le traitement RAG-17. Le test sera effectué dans 4 essais, car le premier essai est un essai pratique, et la moyenne des trois derniers essais est calculée.
Jour 15, Jour 29, Jour 90, Jour 180 et Jour 240
Le score de test Norris modifié - capacité fonctionnelle
Délai: Jour 15, Jour 29, Jour 90, Jour 180 et Jour 240
Le score de test Norris modifié est une échelle de notation qui est utilisée pour mesurer le changement de capacité fonctionnelle des patients adultes de la SLA le jour 15, le jour 29, le jour 90, le jour 180 et le jour 240 après le traitement RAG-17. Cette échelle est composée de deux parties: l'échelle Norris des membres (21 éléments) et l'échelle bulbaire Norris (13 éléments), chaque élément est noté à partir de 0 point (ne peut rien faire) à 3 points (normal).
Jour 15, Jour 29, Jour 90, Jour 180 et Jour 240
Questionnaire d'évaluation de la sclérose latérale amyotrophique -40 (ALSAQ-40) - La qualité de vie
Délai: Jour 15, Jour 29, Jour 90, Jour 180 et Jour 240
Le questionnaire d'évaluation de la sclérose latérale amyotrophique -40 (ALSAQ-40) est un statut de santé d'auto-évaluation du patient qui est utilisé pour mesurer les changements dans la qualité de vie des patients adultes traités par RAG-17 le jour 15, le jour 29, le jour 90, le jour 180 et le jour 240. Il y a 40 éléments dans ALSAQ-40 avec 5 domaines: mobilité physique (10 éléments), activités de la vie quotidienne et de l'indépendance (10 éléments), de l'alimentation et de la consommation d'alcool (3 éléments), de la communication (7 éléments), des réactions émotionnelles (10 éléments), chaque domaine a un score total de 100 points, où 0 point signifie le pire état de santé, et 100points signifie la meilleure condition de santé.
Jour 15, Jour 29, Jour 90, Jour 180 et Jour 240
Le niveau Euroqol 5 Dimension 5 (EQ-5D-5L) - La qualité de vie
Délai: Jour 15, Jour 29, Jour 90, Jour 180 et Jour 240
Le niveau Euroqol 5 Dimension 5 (EQ-5D-5L) est une enquête d'auto-évaluation qui est utilisée pour mesurer les changements dans la qualité de vie des patients ALS adultes traités avec RAG-17 le jour 15, le jour 29, le jour 90, le jour 180 et le jour 240. EQ-5D-5L contient 5 domaines, notamment la mobilité, les soins personnels, les activités habituelles, la douleur / inconfort et l'anxiété / dépression, et chaque domaine est noté sur une gravité à 5 niveaux du niveau1 (pas de difficulté) au niveau5 (difficulté extrême).
Jour 15, Jour 29, Jour 90, Jour 180 et Jour 240
Hamilton Anxiété Scale (HAM-A) - La qualité de vie
Délai: Jour 15, Jour 29, Jour 90, Jour 180 et Jour 240
L'échelle d'anxiété de Hamilton (HAM-A) est une échelle de notation utilisée pour mesurer les changements de gravité de l'anxiété des patients adultes ALS traités par RAG-17 le jour 15, le jour 29, le jour 90, le jour 180 et le jour 240. L'échelle est composée de 14 éléments, chaque élément est noté sur une échelle de 0 (pas de symptôme) à 4 (sévère), avec une plage de score totale de 0 à 56, où <7 signifie aucun symptôme d'anxiété, plus de 24 signifie une gravité légère à modérée,> 29 signifie une extrême gravité.
Jour 15, Jour 29, Jour 90, Jour 180 et Jour 240
Hamilton Depression Scale (HAM-D) - La qualité de vie
Délai: Jour 15, Jour 29, Jour 90, Jour 180 et Jour 240
L'échelle de dépression de Hamilton (HAM-D) est une échelle de notation utilisée pour mesurer les changements de gravité de la dépression des patients adultes ALS traités par RAG-17 le jour 15, le jour 29, le jour 90, le jour 180 et le jour 240. Pour la version à 17 éléments, les scores peuvent varier de 0 à 54. Les scores entre 0 et 6 indiquent une personne normale, les scores entre 7 et 17 indiquent une légère dépression, les scores entre 18 et 24 indiquent une dépression modérée et les scores sur 24 indiquent une dépression sévère.
Jour 15, Jour 29, Jour 90, Jour 180 et Jour 240
Stage de Londres ALS - mise en scène clinique des patients
Délai: Jour 15, Jour 29, Jour 90, Jour 180 et Jour 240
Le stade de la SLA de Londres est utilisé pour mesurer le changement des stades cliniques des patients atteints de SLA adulte le jour 15, le jour 29, le jour 90, le jour 180 et le jour 240 après le traitement RAG-17. Le système de mise en scène du roi se compose de cinq étapes de la maladie, le stade 5 étant la mort. Le stade 4 est une insuffisance nutritionnelle. Les étages 1 à 3 sont basés sur le nombre de régions du système nerveux central El Escool (SNC) impliquées dans la maladie, mesurées par la faiblesse, le gaspillage, la spasticité, la dysphagie ou la dysarthrie.
Jour 15, Jour 29, Jour 90, Jour 180 et Jour 240
La mise en scène de Milano-Torino (Mitos) - mise en scène clinique des patients
Délai: Jour 15, Jour 29, Jour 90, Jour 180 et Jour 240
La mise en scène de Milano-Torino (Mitos) est utilisée pour mesurer le changement des stades cliniques des patients adultes de la SLA le jour 15, le jour 29, le jour 90, le jour 180 et le jour 240 après le traitement RAG-17. La stadification de Milano-Torino (Mitos) est composée de six étapes, où l'étape 0 n'est pas une déficience fonctionnelle, l'étape 1 est la perte d'un type de fonction, l'étape 2 est la perte de deux types de fonction, l'étape 3 est la perte de trois types de fonction, l'étape 4 est la perte de quatre types de fonction et l'étape 5 est la mort.
Jour 15, Jour 29, Jour 90, Jour 180 et Jour 240

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Beijing Tiantan Hospital

Collaborateurs

Ractigen Therapeutics.

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: YiLong Wang, Beijing Tiantan Hospital

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

24 mai 2023

Achèvement primaire (Réel)

11 juillet 2024

Achèvement de l'étude (Réel)

11 juillet 2024

Dates d'inscription aux études

Première soumission

7 mai 2023

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

11 juin 2023

Première publication (Réel)

15 juin 2023

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

24 avril 2025

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

20 avril 2025

Dernière vérification

1 avril 2025

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • HX-A-2023004

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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