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Innocuité et tolérabilité du RAG-17 dans le traitement des patients atteints de sclérose latérale amyotrophique avec mutation du gène SOD1

11 juin 2023 mis à jour par: yilong Wang, Beijing Tiantan Hospital
L'objectif de cet essai clinique est d'évaluer l'innocuité, la tolérabilité et la pharmacocinétique du RAG-17 chez des patients adultes atteints de sclérose latérale amyotrophique (SLA) porteurs d'une mutation SOD1. Les patients recevront un traitement médicamenteux via une escalade de dose allant d'un minimum de 60 mg à la dose maximale tolérée (MTD), après avoir atteint la dose tolérée, une dose fixe du médicament est administrée une fois tous les deux mois pour un traitement continu, et le traitement total cycle est de 8 mois. La durée de cette étude est de deux ans.

Aperçu de l'étude

Statut

Inscription sur invitation

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Cette étude est une première étude d'escalade de dose chez l'homme, monocentrique et ouverte, visant à évaluer l'innocuité, la tolérabilité et la pharmacocinétique de RAG-17 chez des patients adultes atteints de sclérose latérale amyotrophique (SLA) atteints de mutation SOD1 via des escalades de dose. Les patients recevront d'abord 60 mg de RAG-17, dans les 14 jours suivant la première administration, le sujet n'a pas d'événement indésirable (EI) et d'événement indésirable grave (SAE), le sujet peut accepter une augmentation de dose tous les 30 mg/14 jours de période d'observation. 3 à 4 augmentations de dose sont prévues pour atteindre la toxicité limitant la dose (DLT), avec des doses optimales pour des cycles de traitement continus de 6 mois. Pour la dose de traitement continu ultérieur, une dose optimale entre la dose sûre et la dose maximale tolérée (MTD) est sélectionnée comme dose de traitement continu. Le logiciel SAS est utilisé pour l'analyse de la sécurité. La taille de l'échantillon de cette étude est de 6 patients SLA avec mutation SOD1.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

6

Phase

  • Première phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Chine
      • Beijing, Chine, 100050
        • Beijing Tiantan Hospital

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • Les patients jugés par le personnel médical professionnel comme étant toujours en mesure de mener à bien le cycle de projet d'essai clinique ;
  • 18 ans ≤ âge ≤ 75 ans, hommes ou femmes ;
  • Les patients SLA avec des mutations du gène SOD1 confirmées documentent (des sites de mutation SOD1 connus et une progression de la maladie associée ont été signalés) ;
  • Capacité vitale forcée ≥ 80 % de la capacité vitale prévue pendant la période de dépistage ;
  • Diagnostic de SLA familiale ou sporadique confirmée ou probable conformément aux critères diagnostiques révisés de l'EI Escorial pour la sclérose latérale amyotrophique de la Fédération mondiale de neurologie ;
  • Le patient ou son représentant légal comprend clairement et participe volontairement à l'étude et signe le formulaire de consentement éclairé ;
  • Les sujets (y compris les sujets masculins) sont disposés à ne pas avoir de plan de naissance et à prendre volontairement des mesures contraceptives efficaces pendant toute la période d'étude et dans les 3 mois suivant la fin de l'étude, et n'ont pas l'intention de donner du sperme ou des ovules.

Critère d'exclusion:

  • Patients porteurs de mutations SOD1 survenant aux nucléotides 44 à 66 (calculés à partir du début de la traduction de la protéine SOD1), patients porteurs de la mutation P.F21C ;
  • Les patients qui ont déjà reçu ou reçoivent actuellement un traitement Tofersen ;
  • Test VIH positif ou antécédents de tests positifs ;
  • Anticorps anti-hépatite C positif ou antécédents de tests positifs ;
  • Infection active à l'hépatite B (antigène de surface de l'hépatite B positif et/ou anticorps de base de l'hépatite B positif) ;
  • Avoir utilisé d'autres médicaments expérimentaux dans un délai d'un mois ou dans les 5 demi-vies du médicament ;
  • Maladies et malformations de la colonne lombaire ;
  • Avoir d'autres conditions connues pour être associées à un dysfonctionnement des motoneurones qui peuvent confondre ou obscurcir un diagnostic de SLA ;
  • Autres troubles psychiatriques diagnostiqués selon les critères diagnostiques du DSM-V, ou intention suicidaire significative ;
  • En cas d'insuffisance hépatique sévère, d'insuffisance rénale ou d'insuffisance cardiaque sévère (l'insuffisance hépatique sévère fait référence à une valeur d'ALT≥2,0 fois la limite supérieure de la valeur normale ou à une valeur d'AST≥2,0 fois la limite supérieure de la valeur normale ; l'insuffisance rénale sévère fait référence à une CRE≥1,5 fois la limite supérieure de la valeur normale ou DFGe<40 mL/min/1,73 m2 ; l'insuffisance cardiaque sévère fait référence à la classe NYHA 3-4);
  • Dépendance permanente à la ventilation assistée par ventilateur ;
  • Antécédents d'abus d'alcool et de drogues ;
  • Les patientes qui sont enceintes, qui allaitent ou qui sont susceptibles de devenir enceintes et prévoient de devenir enceintes ;
  • Patients participant à d'autres essais cliniques ou utilisant d'autres agents biologiques, médicaments ou dispositifs à l'étude ;
  • Les patients qui ont reçu des vaccins dans les 28 jours ;
  • Contre-indications à l'IRM (p. ex., claustrophobie);
  • Incapable d'être coopératif et de compléter le suivi pour d'autres raisons.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: RAG-17
Les doses de RAG-17 iront d'un minimum de 60 mg à la dose maximale tolérée (MTD). Dosage une fois toutes les deux semaines, à partir de 60 mg, avec escalade de dose. Après avoir atteint la dose tolérée, une dose fixe du médicament est administrée une fois tous les deux mois pour un traitement continu, et le cycle de traitement total est de 8 mois.
Médicament: RAG-17
RAG-17 60 mg est utilisé

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Événements indésirables (EI) et événements indésirables graves (EIG)
Délai: Dans les 180 jours suivant le traitement
L'incidence des événements indésirables (EI) et des événements indésirables graves (EIG) dans les 180 jours suivant le traitement au RAG-17, et le nombre de participants présentant des événements indésirables liés au traitement, tel qu'évalué par les Critères de terminologie communs pour les événements indésirables (CTCAE) V5.0
Dans les 180 jours suivant le traitement
Index des examens de laboratoire clinique
Délai: Avant le traitement RAG-17 et dans les 180 jours suivant le traitement
Surveillez le changement anormal de l'indice de laboratoire clinique généré à partir des résultats de l'examen général avant le traitement RAG-17 et dans les 180 jours suivant le traitement RAG-17, y compris les tests sanguins et les tests d'urine. Éventuellement, déterminer l'innocuité et la tolérabilité du RAG-17 chez les patients adultes atteints de SLA.
Avant le traitement RAG-17 et dans les 180 jours suivant le traitement
Paramètre physiologique-signe vital : température corporelle
Délai: Dans les 180 jours suivant le traitement
Les modifications des signes vitaux sont surveillées dans les 180 jours suivant le traitement au RAG-17 afin de déterminer l'innocuité et la tolérabilité du RAG-17 chez les patients adultes atteints de SLA. Signe vital qui est mesuré, y compris la température corporelle en degrés Celsius.
Dans les 180 jours suivant le traitement
Paramètre physiologique-Signe vital : pouls
Délai: Dans les 180 jours suivant le traitement
Les modifications des signes vitaux sont surveillées dans les 180 jours suivant le traitement au RAG-17 afin de déterminer l'innocuité et la tolérabilité du RAG-17 chez les patients adultes atteints de SLA. Signe vital mesuré, y compris le pouls en battements par minute.
Dans les 180 jours suivant le traitement
Paramètre physiologique-signe vital : fréquence respiratoire
Délai: Dans les 180 jours suivant le traitement
Les modifications des signes vitaux sont surveillées dans les 180 jours suivant le traitement au RAG-17 afin de déterminer l'innocuité et la tolérabilité du RAG-17 chez les patients adultes atteints de SLA. Signe vital mesuré, y compris la fréquence respiratoire en respirations par minute.
Dans les 180 jours suivant le traitement
Paramètre physiologique-signe vital : tension artérielle
Délai: Dans les 180 jours suivant le traitement
Les modifications des signes vitaux sont surveillées dans les 180 jours suivant le traitement au RAG-17 afin de déterminer l'innocuité et la tolérabilité du RAG-17 chez les patients adultes atteints de SLA. Signe vital qui est mesuré, y compris la pression artérielle en mmHg.
Dans les 180 jours suivant le traitement
Paramètre physiologique-Signes vitaux : taille, tour de hanches et taille
Délai: Dans les 180 jours suivant le traitement
Les modifications des signes vitaux sont surveillées dans les 180 jours suivant le traitement au RAG-17 afin de déterminer l'innocuité et la tolérabilité du RAG-17 chez les patients adultes atteints de SLA. Signes vitaux mesurés, y compris la taille, le tour de hanches et la taille en centimètres.
Dans les 180 jours suivant le traitement
Paramètre physiologique-Signes vitaux : poids
Délai: Dans les 180 jours suivant le traitement
Les modifications des signes vitaux sont surveillées dans les 180 jours suivant le traitement au RAG-17 afin de déterminer l'innocuité et la tolérabilité du RAG-17 chez les patients adultes atteints de SLA. Signe vital qui est mesuré, y compris le poids corporel en kilogramme.
Dans les 180 jours suivant le traitement
Échelle d'évaluation fonctionnelle révisée de la sclérose latérale amyotrophique (ALSFRS-R)
Délai: Dans les 180 jours suivant le traitement
L'échelle révisée d'évaluation fonctionnelle de la sclérose latérale amyotrophique (ALSFRS-R) est une échelle basée sur un questionnaire qui est utilisée pour mesurer l'évolution de la déficience fonctionnelle des patients adultes atteints de SLA dans les 180 jours suivant le traitement RAG-17. L'échelle ALSFRS-R mesure 12 aspects de la fonction physique, et chaque fonction est notée de 4 (normal) à 0 (aucune capacité), avec un score total maximum de 48 et un score total minimum de 0.
Dans les 180 jours suivant le traitement
Examens neurologiques
Délai: Dans les 180 jours suivant le traitement
Taux d'incidence des anomalies des examens neurologiques dans les 180 jours suivant le traitement RAG-17
Dans les 180 jours suivant le traitement
Examens du système circulatoire cardiaque
Délai: Dans les 180 jours suivant le traitement
Taux d'incidence des anomalies des examens du système circulatoire cardiaque dans les 180 jours suivant le traitement RAG-17
Dans les 180 jours suivant le traitement
Examens du système respiratoire
Délai: Dans les 180 jours suivant le traitement
Taux d'incidence des anomalies des examens du système respiratoire dans les 180 jours suivant le traitement RAG-17
Dans les 180 jours suivant le traitement
Examens abdominaux
Délai: Dans les 180 jours suivant le traitement
Taux d'incidence des anomalies des examens abdominaux dans les 180 jours suivant le traitement RAG-17
Dans les 180 jours suivant le traitement
Résultats ECG
Délai: Dans les 180 jours suivant le traitement
Taux d'incidence des anomalies des résultats ECG dans les 180 jours suivant le traitement RAG-17
Dans les 180 jours suivant le traitement

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Niveaux de protéines SOD1
Délai: jour 1, jour 15, jour 29, jour 60, jour 120, jour 180 et jour 240
Changements des niveaux de protéine SOD1 dans le liquide céphalo-rachidien par rapport au départ le jour 1, le jour 15, le jour 29, le jour 60, le jour 120, le jour 180 et le jour 240 des patients adultes atteints de SLA après le traitement RAG-17
jour 1, jour 15, jour 29, jour 60, jour 120, jour 180 et jour 240
Niveaux de lumière des neurofilaments plasmatiques (NFL)
Délai: jour 1, jour 15, jour 29, jour 60, jour 120, jour 180 et jour 240
Changements des niveaux de lumière des neurofilaments plasmatiques (NFL) par rapport au départ le jour 1, le jour 15, le jour 29, le jour 60, le jour 120, le jour 180 et le jour 240 chez les patients adultes atteints de SLA après le traitement RAG-17
jour 1, jour 15, jour 29, jour 60, jour 120, jour 180 et jour 240
Modifications pharmacocinétiques du RAG-17
Délai: jour 1, jour 15, jour 29, jour 60, jour 120, jour 180 et jour 240
Modifications des paramètres pharmacocinétiques du RAG-17 dans le plasma : concentration maximale observée (Cmax) au jour 1, au jour 15, au jour 29, au jour 60, au jour 120, au jour 180 et au jour 240 chez les patients adultes atteints de SLA après le traitement au RAG-17
jour 1, jour 15, jour 29, jour 60, jour 120, jour 180 et jour 240
Modifications pharmacocinétiques du RAG-17
Délai: jour 1, jour 15, jour 29, jour 60, jour 120, jour 180 et jour 240
Modifications des paramètres pharmacocinétiques du RAG-17 dans le plasma : temps nécessaire pour atteindre la concentration maximale observée (Tmax) au jour 1, au jour 15, au jour 29, au jour 60, au jour 120, au jour 180 et au jour 240 chez les patients adultes atteints de SLA après le traitement au RAG-17
jour 1, jour 15, jour 29, jour 60, jour 120, jour 180 et jour 240
Modifications pharmacocinétiques du RAG-17
Délai: jour 1, jour 15, jour 29, jour 60, jour 120, jour 180 et jour 240
Modifications des paramètres pharmacocinétiques du RAG-17 dans le plasma : aire sous la courbe concentration-temps du temps zéro à l'infini (AUCinf) aux jours 1, 15, 29, 60, 120, 180 et 240 chez les patients adultes atteints de SLA après le traitement par RAG-17
jour 1, jour 15, jour 29, jour 60, jour 120, jour 180 et jour 240
Modifications pharmacocinétiques du RAG-17
Délai: jour 1, jour 15, jour 29, jour 60, jour 120, jour 180 et jour 240
Modifications des paramètres pharmacocinétiques du RAG-17 dans le plasma : aire sous la courbe concentration-temps de l'instant zéro à l'heure de la dernière concentration mesurable (AUClast) le jour 1, le jour 15, le jour 29, le jour 60, le jour 120, le jour 180 et le jour 240 chez les patients adultes atteints de SLA après Traitement RAG-17
jour 1, jour 15, jour 29, jour 60, jour 120, jour 180 et jour 240
Modifications pharmacocinétiques du RAG-17
Délai: jour 1, jour 15, jour 29, jour 60, jour 120, jour 180 et jour 240
Modifications des paramètres pharmacocinétiques du RAG-17 dans le plasma : demi-vie d'élimination terminale apparente (t1/2) au jour 1, au jour 15, au jour 29, au jour 60, au jour 120, au jour 180 et au jour 240 chez les patients adultes atteints de SLA après un traitement au RAG-17
jour 1, jour 15, jour 29, jour 60, jour 120, jour 180 et jour 240
Ventilation mécanique
Délai: Du jour1 au jour240
Délai de ventilation mécanique invasive chez les patients adultes SLA traités avec RAG-17
Du jour1 au jour240
Décès
Délai: De la date de randomisation à la date du décès quelle qu'en soit la cause. La période d'évaluation peut aller jusqu'à 8 mois
Heure du décès chez les patients adultes SLA traités avec RAG-17
De la date de randomisation à la date du décès quelle qu'en soit la cause. La période d'évaluation peut aller jusqu'à 8 mois

Autres mesures de résultats

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Fonction pulmonaire (y compris la capacité vitale forcée)
Délai: jour 15, jour 29, jour 90 et jour 180
Modifications de la fonction pulmonaire (y compris la capacité vitale forcée) chez les patients adultes SLA traités avec RAG-17 au jour 15, au jour 29, au jour 90 et au jour 180
jour 15, jour 29, jour 90 et jour 180
Sévérité de la fatigue (Échelle de sévérité de la fatigue - FSS)
Délai: jour 15, jour 29, jour 90 et jour 180
L'échelle de gravité de la fatigue (FSS) est une échelle basée sur un questionnaire qui est utilisée pour mesurer le changement de la gravité de la fatigue chez les patients adultes SLA au jour 15, jour 29, jour 90, jour 180 après le traitement RAG-17. L'échelle FSS est un questionnaire à 9 éléments, et chaque élément est noté sur une échelle de 7 points allant de 1 (fortement en désaccord) à 7 (fortement d'accord). Le score minimum au total est de 9 points et le score maximum possible est de 63. Plus le score est élevé, plus la sévérité de la fatigue est grande.
jour 15, jour 29, jour 90 et jour 180
Force musculaire (Medical Research Council Scale - MRC Scale)
Délai: jour 15, jour 29, jour 90 et jour 180
L'échelle du Conseil de la recherche médicale (échelle MRC) est une évaluation utilisée pour mesurer le changement de la force musculaire du muscle court abducteur du pouce, du muscle abducteur des doigts minimi et du muscle antérieur tibial chez les patients adultes SLA traités avec RAG-17 le jour 15, jour 29 , jour 90, jour 180. Les échelles MRC vont du grade 0 au grade 5, où le grade 0 signifie aucune contraction musculaire, le grade 5 signifie que le muscle a toute sa force.
jour 15, jour 29, jour 90 et jour 180
Mesures d'électromyographie (EMG)
Délai: jour 29, jour 90, jour 180
L'électromyographie (EMG) est utilisée pour déterminer la performance fonctionnelle du muscle et le changement d'indice, y compris le potentiel d'action musculaire composé (CAMP) de l'EMG chez les patients adultes SLA à partir de la ligne de base le jour 29, le jour 90 et le jour 180 après le traitement RAG-17
jour 29, jour 90, jour 180
Mesures d'électromyographie (EMG)
Délai: jour 29, jour 90, jour 180
Changements dans les mesures EMG (indice de nombre d'unités motrices) par rapport au départ le jour 29, le jour 90, le jour 180 après le traitement RAG-17 chez les patients adultes atteints de SLA
jour 29, jour 90, jour 180
Mesures d'électromyographie (EMG)
Délai: jour 29, jour 90, jour 180
Changements dans les mesures EMG (indice de taille de l'unité motrice) par rapport au départ le jour 29, le jour 90, le jour 180 après le traitement RAG-17 chez les patients adultes atteints de SLA
jour 29, jour 90, jour 180
Mesures d'imagerie par résonance magnétique 7T
Délai: jour 29, jour 90 et jour 180
L'imagerie par résonance magnétique 7T (IRM 7T) est utilisée pour mesurer l'évolution de la valeur des indices corporels chez les patients adultes SLA traités par RAG-17 au jour 29, au jour 90 et au jour 180.
jour 29, jour 90 et jour 180
Analyse cinétique de la marche - Fonction de marche
Délai: jour 15, jour 29, jour 90 et jour 180
L'analyse cinétique de la marche est utilisée pour déterminer les forces créées par et pendant le mouvement, et des mesures sont collectées pour déterminer plus en détail le changement des fonctions de marche des patients adultes SLA au jour 15, au jour 29, au jour 90 et au jour 180 après le traitement RAG-17.
jour 15, jour 29, jour 90 et jour 180
Analyse cinématique de la marche - Fonction de marche
Délai: jour 15, jour 29, jour 90 et jour 180
La démarche cinématique est étudiée via une analyse de mouvement 3D. La construction des coordonnées et de l'orientation des segments de corps rigides permet le calcul des angles articulaires du segment proximal et distal, de la vitesse angulaire articulaire et de l'accélération articulaire. Les mesures sont collectées pour chaque articulation dans les trois plans cardinaux de mouvement, et il mesure en outre le changement des fonctions de marche des patients adultes SLA au jour 15, au jour 29, au jour 90 et au jour 180 après le traitement RAG-17.
jour 15, jour 29, jour 90 et jour 180
Batterie de performance physique courte (SPPB) - Fonction de marche
Délai: jour 15, jour 29, jour 90 et jour 180
La batterie de performance physique courte (SPPB) est une évaluation objective qui est utilisée pour mesurer le changement des fonctions de la marche, y compris l'équilibre, la force des membres inférieurs et la capacité fonctionnelle des patients adultes SLA au jour 15, au jour 29, au jour 90 et au jour 180 après Traitement RAG-17. Le test comprend trois évaluations différentes : la marche, la position assise et l'équilibre. Une échelle de 0 à 12 points est utilisée pour noter la somme des trois évaluations avec des valeurs de point plus élevées correspondant à des niveaux plus élevés de fonction physique et à une incapacité plus faible, et vice versa.
jour 15, jour 29, jour 90 et jour 180
Échelle d'évaluation et d'évaluation de l'ataxie (SARA) – Premier élément : la marche
Délai: jour 15, jour 29, jour 90 et jour 180
L'échelle d'évaluation et d'évaluation de l'ataxie (SARA) est une échelle basée sur la performance qui comporte huit catégories pour évaluer différentes déficiences. La première catégorie - la marche de SARA est utilisée pour mesurer le changement de la fonction de marche des patients adultes SLA au jour 15, au jour 29, au jour 90 et au jour 180 après le traitement RAG-17. La fonction de marche est notée de 0 point (normal) à 8 points (incapable de marcher).
jour 15, jour 29, jour 90 et jour 180
Vitesse de marche de 6 mètres - Fonction Gait
Délai: jour 15, jour 29, jour 90 et jour 180
La vitesse de marche de 6 mètres est un test de performance pour évaluer la vitesse de marche sur une courte distance, qui détermine les changements dans la fonction de marche des patients adultes SLA au jour 15, au jour 29, au jour 90 et au jour 180 après le traitement RAG-17. Le test sera effectué en 4 essais, car le premier essai est un essai d'entraînement et la moyenne des trois derniers essais est calculée.
jour 15, jour 29, jour 90 et jour 180
Le score du test de Norris modifié - Capacité fonctionnelle
Délai: jour 15, jour 29, jour 90 et jour 180
Le score du test de Norris modifié est une échelle d'évaluation utilisée pour mesurer le changement de capacité fonctionnelle des patients adultes atteints de SLA au jour 15, au jour 29, au jour 90 et au jour 180 après le traitement RAG-17. Cette échelle est composée de deux parties : la Limb Norris Scale (21 items) et la Norris Bulbar Scale (13 items), chaque item est noté de 0 point (ne peut rien faire) à 3 points (normal).
jour 15, jour 29, jour 90 et jour 180
Questionnaire d'évaluation de la sclérose latérale amyotrophique -40 (ALSAQ-40) - La qualité de vie
Délai: jour 15, jour 29, jour 90 et jour 180
Le questionnaire d'évaluation de la sclérose latérale amyotrophique -40 (ALSAQ-40) est un état de santé d'auto-évaluation du patient PRO qui est utilisé pour mesurer les changements dans la qualité de vie des patients adultes SLA traités avec RAG-17 le jour 15, jour 29, jour 90 et jour 180. Il y a 40 items dans ALSAQ-40 avec 5 domaines : mobilité physique (10 items), activités de la vie quotidienne et autonomie (10 items), manger et boire (3 items), communication (7 items), réactions émotionnelles (10 items) , chaque domaine a un score total de 100 points, où 0 point signifie le pire état de santé et 100 points signifie le meilleur état de santé.
jour 15, jour 29, jour 90 et jour 180
Le niveau EuroQol 5 Dimension 5 (EQ-5D-5L) - La qualité de vie
Délai: jour 15, jour 29, jour 90 et jour 180
L'EuroQol 5 Dimension 5 Level (EQ-5D-5L) est une enquête d'auto-évaluation qui est utilisée pour mesurer les changements dans la qualité de vie des patients adultes SLA traités avec RAG-17 le jour 15, le jour 29, le jour 90, et jour180. EQ-5D-5L contient 5 domaines, y compris la mobilité, les soins personnels, les activités habituelles, la douleur/l'inconfort et l'anxiété/la dépression, et chaque domaine est noté sur une sévérité à 5 niveaux du niveau 1 (aucune difficulté) au niveau 5 (difficulté extrême) .
jour 15, jour 29, jour 90 et jour 180
Échelle d'anxiété de Hamilton (HAM-A) - La qualité de vie
Délai: jour 15, jour 29, jour 90 et jour 180
L'échelle d'anxiété de Hamilton (HAM-A) est une échelle d'évaluation utilisée pour mesurer les changements dans la gravité de l'anxiété des patients adultes atteints de SLA traités avec RAG-17 au jour 15, au jour 29, au jour 90 et au jour 180. L'échelle est composée de 14 éléments, chaque élément est noté sur une échelle de 0 (aucun symptôme) à 4 (sévère), avec une plage de notes totales de 0 à 56, où <7 signifie aucun symptôme d'anxiété, plus de 24 signifie léger à gravité modérée, > 29 signifie gravité extrême.
jour 15, jour 29, jour 90 et jour 180
Échelle de dépression de Hamilton (HAM-D) - La qualité de vie
Délai: jour 15, jour 29, jour 90 et jour 180
L'échelle de dépression de Hamilton (HAM-D) est une échelle d'évaluation utilisée pour mesurer les changements dans la gravité de la dépression des patients adultes atteints de SLA traités avec RAG-17 au jour 15, au jour 29, au jour 90 et au jour 180. Pour la version à 17 items, les scores peuvent aller de 0 à 54. Les scores entre 0 et 6 indiquent une personne normale, les scores entre 7 et 17 indiquent une dépression légère, les scores entre 18 et 24 indiquent une dépression modérée et les scores supérieurs à 24 indiquent une dépression sévère. .
jour 15, jour 29, jour 90 et jour 180
King's Staging System - Stadification clinique des patients
Délai: jour 15, jour 29, jour 90 et jour 180
Le système de stadification de King est utilisé pour mesurer l'évolution des stades cliniques des patients adultes atteints de SLA au jour 15, au jour 29, au jour 90 et au jour 180 après le traitement RAG-17. Le système de stadification du roi comprend cinq stades de la maladie, le stade 5 étant la mort. L'étape 4 est une défaillance nutritionnelle. Les étapes 1 à 3 sont basées sur le nombre de régions du système nerveux central (SNC) d'El Escorial impliquées dans la maladie, mesurées par la faiblesse, l'émaciation, la spasticité, la dysphagie ou la dysarthrie.
jour 15, jour 29, jour 90 et jour 180
La stadification Milano-Torino (MiToS) - Stadification clinique des patients
Délai: jour 15, jour 29, jour 90 et jour 180
La stadification Milano-Torino (MiToS) est utilisée pour mesurer l'évolution des stades cliniques des patients adultes atteints de SLA au jour 15, au jour 29, au jour 90 et au jour 180 après le traitement RAG-17. La stadification Milano-Turin (MiToS) est composée de six étapes, où l'étape 0 n'est pas une déficience fonctionnelle, l'étape 1 est la perte d'un type de fonction, l'étape 2 est la perte de deux types de fonction, l'étape 3 est la perte de trois types de fonction, l'étape 4 est la perte de quatre types de fonction et l'étape 5 est la mort.
jour 15, jour 29, jour 90 et jour 180

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Beijing Tiantan Hospital

Collaborateurs

Ractigen Therapeutics

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: YiLong Wang, Beijing Tiantan Hospital

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

22 mai 2023

Achèvement primaire (Estimé)

28 février 2024

Achèvement de l'étude (Estimé)

28 février 2024

Dates d'inscription aux études

Première soumission

7 mai 2023

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

11 juin 2023

Première publication (Réel)

15 juin 2023

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

15 juin 2023

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

11 juin 2023

Dernière vérification

1 juin 2023

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • HX-A-2023004

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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