RAG-17:n turvallisuus ja siedettävyys hoidettaessa amyotrofista lateraaliskleroosia sairastavia potilaita, joilla on SOD1-geenimutaatio (CREATION)
sunnuntai 20. huhtikuuta 2025 päivittänyt: yilong Wang, Beijing Tiantan Hospital
Tämän kliinisen tutkimuksen tavoitteena on arvioida RAG-17:n turvallisuutta, siedettävyyttä ja farmakokinetiikkaa aikuisilla amyotrofista lateraaliskleroosia (ALS) sairastavilla potilailla, joilla on SOD1-mutaatio.
Potilaat saavat lääkehoitoa annosta nostamalla, joka vaihtelee vähintään 60 mg:sta siedettyä maksimiannokseen (MTD), kun siedetty annos on saavutettu, kiinteä annos lääkettä annetaan kerran kahdessa kuukaudessa jatkuvaa hoitoa varten ja kokonaishoito. kierto on 8 kuukautta.
Tämän tutkimuksen kesto on kaksi vuotta.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä tutkimus on avoin, yhden keskuksen, ensimmäisen ihmisen annoksen eskalaatiotutkimus, jossa arvioidaan RAG-17:n turvallisuutta, siedettävyyttä ja farmakokinetiikkaa aikuisten amyotrofista lateraaliskleroosia (ALS) sairastavilla potilailla, joilla on SOD1-mutaatio annosta nostamalla.
Potilaat saavat ensin 60 mg RAG-17:ää, 14 päivän kuluessa ensimmäisestä annosta, potilaalla ei ole haittatapahtumaa (AE) ja vakavaa haittatapahtumaa (SAE), kohde voi hyväksyä annoksen nostamisen joka 30 mg/14 tarkkailujakson vuorokausi.
Annosta rajoittavan toksisuuden (DLT) saavuttamiseksi suunnitellaan 3–4 annoksen korottamista, ja optimaaliset annokset jatkuvat 6 kuukauden hoitojaksot.
Jatkuvan hoidon annokselle valitaan jatkuvaksi hoitoannokseksi optimaalinen annos turvallisen annoksen ja suurimman siedetyn annoksen (MTD) väliltä.
Turvallisuusanalyysiin käytetään SAS-ohjelmistoa.
Tämän tutkimuksen otoskoko on 6 ALS-potilasta, joilla on SOD1-mutaatio.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
6
Vaihe
- Varhainen vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Beijing, Kiina, 100070
- Beijing Tiantan Hospital
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Potilaat, joiden ammattitaitoinen lääkintähenkilöstö arvioi edelleen pystyvän suorittamaan kliinisen tutkimuksen projektisyklin;
- 18 vuotta vanha ≤ ikä ≤ 75 vuotta vanha, miehet tai naiset;
- ALS-potilaat, joilla on vahvistettu SOD1-geenimutaatiot, dokumentoivat (tunnettuja SOD1-mutaatiokohtia ja niihin liittyvää sairauden etenemistä on raportoitu);
- Pakotettu vitaalikapasiteetti ≥ 80 % ennustetusta vitaalikapasiteetista seulontajakson aikana;
- Vahvistetun tai todennäköisen familiaalisen tai satunnaisen ALS:n diagnoosi Maailman neurologien liiton tarkistettujen EI Escorial-diagnostisten kriteerien mukaisesti amyotrofiselle lateraaliskleroosille;
- Potilas tai potilaan laillinen edustaja ymmärtää selvästi ja osallistuu vapaaehtoisesti tutkimukseen ja allekirjoittaa tietoisen suostumuslomakkeen;
- Koehenkilöt (mukaan lukien miespuoliset koehenkilöt) ovat valmiita ilman synnytyssuunnitelmaa ja vapaaehtoisesti käyttämään tehokkaita ehkäisymenetelmiä koko tutkimusajan ja 3 kuukauden kuluessa tutkimuksen päättymisestä, eikä heillä ole suunnitelmaa siittiöiden tai munasolujen luovuttamisesta.
Poissulkemiskriteerit:
- Potilaat, joilla on SOD1-mutaatioita nukleotideissä 44-66 (laskettu SOD1-proteiinin translaation alusta), potilaat, joilla on P.F21C-mutaatio;
- Potilaat, jotka ovat aiemmin saaneet tai saavat parhaillaan Tofersen-hoitoa;
- HIV-testipositiivinen tai positiivisten testien historia;
- Positiivinen hepatiitti C -viruksen vasta-aine tai positiiviset testit;
- Aktiivinen hepatiitti B -infektio (positiivinen hepatiitti B -pinta-antigeeni ja/tai positiivinen hepatiitti B -ydinvasta-aine);
- olet käyttänyt muita tutkimuslääkkeitä 1 kuukauden tai 5 lääkkeen puoliintumisajan sisällä;
- Lannerangan sairaudet ja epämuodostumat;
- sinulla on muita sairauksia, joiden tiedetään liittyvän motoristen hermosolujen toimintahäiriöihin, jotka voivat hämmentää tai hämärtää ALS-diagnoosia;
- Muut DSM-V:n diagnostisten kriteerien mukaan diagnosoidut psykiatriset häiriöt tai merkittävä itsemurhaaiko;
- Vaikeassa maksan vajaatoiminnassa, munuaisten vajaatoiminnassa tai vaikeassa sydämen vajaatoiminnassa (vaikea maksan vajaatoiminta tarkoittaa ALT-arvoa ≥ 2,0 kertaa normaaliarvon yläraja tai AST-arvo ≥ 2,0 kertaa normaaliarvon yläraja; vaikea munuaisten vajaatoiminta tarkoittaa CRE:tä ≥1.5 kertaa. normaaliarvon yläraja tai eGFR<40mL/min/1,73m2; vakava sydämen vajaatoiminta viittaa NYHA-luokkiin 3-4);
- Pysyvästi riippuvainen hengityskoneavusteisesta ilmanvaihdosta;
- Alkoholin ja huumeiden väärinkäytön historia;
- Potilaat, jotka ovat raskaana, imettävät tai jotka todennäköisesti tulevat raskaaksi ja suunnittelevat raskautta;
- Potilaat, jotka osallistuvat muihin kliinisiin tutkimuksiin tai käyttävät muita tutkittavana olevia biologisia aineita, lääkkeitä tai laitteita;
- Potilaat, jotka ovat saaneet minkä tahansa rokotuksen 28 päivän sisällä;
- MRI:n vasta-aiheet (esim. klaustrofobia);
- Ei pysty olemaan yhteistyöhaluinen ja suorittamaan seurantaa muista syistä.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: RAG-17
RAG-17:n annokset vaihtelevat vähintään 60 mg:sta suurimmasta siedettyyn annokseen (MTD).
Annostus kerran kahdessa viikossa, alkaen 60 mg:sta, annosta nostamalla.
Kun siedetty annos on saavutettu, jatkuvaa hoitoa varten annetaan kiinteä annos lääkettä kerran kahdessa kuukaudessa ja kokonaishoitojakso on 8 kuukautta.
|
RAG-17 60mg käytetään
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Haittavaikutukset (AE) ja vakavat haittavaikutukset (SAE)
Aikaikkuna: 240 päivän kuluessa hoidon jälkeen
|
Haittavaikutusten (AE) ja vakavien haittavaikutusten (SAE) esiintyvyys 240 päivän kuluessa RAG-17: n ensimmäisen injektion jälkeen ja hoitoon liittyvien haittavaikutusten osallistujien lukumäärä, kuten haittavaikutusten yleiset terminologiakriteerit (CTCAE), V5.0
|
240 päivän kuluessa hoidon jälkeen
|
|
Kliininen laboratoriotutkimusindeksi
Aikaikkuna: Ennen Rag-17-hoitoa ja 240 päivän kuluessa hoidon jälkeen
|
Seuraa yleistä tutkimustuloksista syntyneiden kliinisen laboratorioindeksin epänormaalia muutosta ennen Rag-17-hoitoa ja 240 päivän kuluessa RAG-17: n ensimmäisen injektion jälkeen, joihin sisältyy veren testaus ja virtsan testaus.
Lopulta RAG-17: n turvallisuuden ja siedettävyyden määrittämiseksi aikuisten ALS-potilaille.
|
Ennen Rag-17-hoitoa ja 240 päivän kuluessa hoidon jälkeen
|
|
Fysiologinen parametri-elintärkeä merkki: kehon lämpötila
Aikaikkuna: 240 päivän kuluessa hoidon jälkeen
|
Vitalimerkkien muutosta tarkkaillaan 240 päivän kuluessa RAG-17-hoidosta RAG-17: n turvallisuuden ja siedettävyyden määrittämiseksi aikuisten ALS-potilaille.
Elital Sight, joka mitataan, mukaan lukien kehon lämpötila celsiusasteessa.
|
240 päivän kuluessa hoidon jälkeen
|
|
Fysiologinen parametri-elintärkeä merkki: pulssi
Aikaikkuna: 240 päivän kuluessa hoidon jälkeen
|
Vitalimerkkien muutosta tarkkaillaan 240 päivän kuluessa RAG-17-hoidosta RAG-17: n turvallisuuden ja siedettävyyden määrittämiseksi aikuisten ALS-potilaille.
Tärkeää merkkiä, joka mitataan, mukaan lukien pulssinopeus lyönteinä minuutissa.
|
240 päivän kuluessa hoidon jälkeen
|
|
Fysiologinen parametri-elintärkeä merkki: hengitysnopeus
Aikaikkuna: 240 päivän kuluessa hoidon jälkeen
|
Vitalimerkkien muutosta tarkkaillaan 240 päivän kuluessa RAG-17-hoidosta RAG-17: n turvallisuuden ja siedettävyyden määrittämiseksi aikuisten ALS-potilaille.
Elital Sight, joka mitataan, mukaan lukien hengitysnopeus hengityksissä minuutissa.
|
240 päivän kuluessa hoidon jälkeen
|
|
Fysiologinen parametri-elintärkeä merkki: verenpaine
Aikaikkuna: 240 päivän kuluessa hoidon jälkeen
|
Vitalimerkkien muutosta tarkkaillaan 240 päivän kuluessa RAG-17-hoidosta RAG-17: n turvallisuuden ja siedettävyyden määrittämiseksi aikuisten ALS-potilaille.
Elital Sign, joka mitataan, mukaan lukien verenpaine MMHG: ssä.
|
240 päivän kuluessa hoidon jälkeen
|
|
Fysiologiset parametrien elintärkeät merkit: korkeus, lonkan ympärysmitta ja vyötärö
Aikaikkuna: 240 päivän kuluessa hoidon jälkeen
|
Vitalimerkkien muutosta tarkkaillaan 240 päivän kuluessa RAG-17-hoidosta RAG-17: n turvallisuuden ja siedettävyyden määrittämiseksi aikuisten ALS-potilaille.
Elämättömät merkit, jotka mitataan, mukaan lukien korkeus, lonkan ympärysmitta ja vyötärö senttimetrillä.
|
240 päivän kuluessa hoidon jälkeen
|
|
Fysiologiset parametri-elintärkeät merkit: Paino
Aikaikkuna: 240 päivän kuluessa hoidon jälkeen
|
Vitalimerkkien muutosta tarkkaillaan 240 päivän kuluessa RAG-17-hoidosta RAG-17: n turvallisuuden ja siedettävyyden määrittämiseksi aikuisten ALS-potilaille.
Tärkeää merkki, joka mitataan, mukaan lukien ruumiinpaino kilogrammissa.
|
240 päivän kuluessa hoidon jälkeen
|
|
Tarkistettu amyotrofinen lateraaliskleroosin funktionaalinen asteikko (ALSFRS-R)
Aikaikkuna: 240 päivän kuluessa hoidon jälkeen
|
Tarkistettu amyotrofinen lateraaliskleroosin funktionaalinen asteikko (ALSFRS-R) on kyselylomakkepohjainen asteikko, jota käytetään aikuisten ALS-potilaiden toiminnallisen heikentymisen muutoksen mittaamiseen 240 päivän kuluessa RAG-17-hoidon jälkeen.
ALSFRS-R-asteikko mittaa 12 fyysisen toiminnan näkökohtaa, ja jokainen funktio pisteytetään 4: stä (normaali) 0: een (ei kykyä), enimmäispiste 48 ja vähimmäispiste 0.
|
240 päivän kuluessa hoidon jälkeen
|
|
Neurologiset tutkimukset
Aikaikkuna: 240 päivän kuluessa hoidon jälkeen
|
Neurologisten tutkimusten poikkeavuuksien esiintyvyysaste 240 päivän kuluessa RAG-17-hoidosta
|
240 päivän kuluessa hoidon jälkeen
|
|
Sydämen verenkiertojärjestelmän tutkimukset
Aikaikkuna: 240 päivän kuluessa hoidon jälkeen
|
Sydämen verenkiertojärjestelmien poikkeavuuksien esiintyvyysaste 240 päivän kuluessa RAG-17-hoidosta
|
240 päivän kuluessa hoidon jälkeen
|
|
Hengityselimen tutkimukset
Aikaikkuna: 240 päivän kuluessa hoidon jälkeen
|
Hengityselinten tutkimusten poikkeavuuksien esiintyvyysaste 240 päivän kuluessa RAG-17-hoidosta
|
240 päivän kuluessa hoidon jälkeen
|
|
Vatsakokeet
Aikaikkuna: 240 päivän kuluessa hoidon jälkeen
|
Vatsatarkastusten poikkeavuuksien esiintyvyysaste 240 päivän kuluessa RAG-17-hoidosta
|
240 päivän kuluessa hoidon jälkeen
|
|
EKG -tulokset
Aikaikkuna: 240 päivän kuluessa hoidon jälkeen
|
EKG-tulosten poikkeavuuksien esiintyvyysaste 240 päivän kuluessa RAG-17-hoidosta
|
240 päivän kuluessa hoidon jälkeen
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
RAG-17:n farmakokineettiset muutokset
Aikaikkuna: päivä 1, päivä 15, päivä 29, päivä 60, päivä 120, päivä 180 ja päivä 240
|
RAG-17:n farmakokineettiset parametrien muutokset plasmassa: suurin havaittu pitoisuus (Cmax) päivänä 1, päivänä 15, päivänä 29, päivänä 60, päivänä 120, päivänä 180 ja päivänä 240 aikuisilla ALS-potilailla RAG-17-hoidon jälkeen
|
päivä 1, päivä 15, päivä 29, päivä 60, päivä 120, päivä 180 ja päivä 240
|
|
RAG-17:n farmakokineettiset muutokset
Aikaikkuna: päivä 1, päivä 15, päivä 29, päivä 60, päivä 120, päivä 180 ja päivä 240
|
RAG-17:n farmakokineettiset parametrien muutokset plasmassa: Aika, jonka kuluessa saavutetaan suurin havaittu pitoisuus (Tmax) päivänä 1, päivänä 15, päivänä 29, päivänä 60, päivänä 120, päivänä 180 ja päivänä 240 aikuisilla ALS-potilailla RAG-17-hoidon jälkeen
|
päivä 1, päivä 15, päivä 29, päivä 60, päivä 120, päivä 180 ja päivä 240
|
|
RAG-17:n farmakokineettiset muutokset
Aikaikkuna: päivä 1, päivä 15, päivä 29, päivä 60, päivä 120, päivä 180 ja päivä 240
|
RAG-17:n farmakokineettiset parametrien muutokset plasmassa: Pitoisuus-aikakäyrän alla oleva alue ajasta nollasta äärettömyyteen (AUCinf) päivänä 1, päivänä 15, päivänä 29, päivänä 60, päivänä 120, päivänä 180 ja päivänä 240 aikuisilla ALS-potilailla RAG-17-hoidon jälkeen
|
päivä 1, päivä 15, päivä 29, päivä 60, päivä 120, päivä 180 ja päivä 240
|
|
RAG-17:n farmakokineettiset muutokset
Aikaikkuna: päivä 1, päivä 15, päivä 29, päivä 60, päivä 120, päivä 180 ja päivä 240
|
RAG-17:n farmakokineettiset parametrien muutokset plasmassa: Pitoisuus-aikakäyrän alla oleva alue nolla-ajasta viimeisen mitattavan pitoisuuden aikaan (AUClast) päivänä 1, päivä 15, päivä 29, päivä 60, päivä 120, päivä 180 ja päivä 240 aikuisilla ALS-potilailla jälkeen RAG-17 hoito
|
päivä 1, päivä 15, päivä 29, päivä 60, päivä 120, päivä 180 ja päivä 240
|
|
RAG-17:n farmakokineettiset muutokset
Aikaikkuna: päivä 1, päivä 15, päivä 29, päivä 60, päivä 120, päivä 180 ja päivä 240
|
RAG-17:n farmakokineettiset parametrien muutokset plasmassa: näennäinen terminaalisen eliminaation puoliintumisaika (t1/2) päivänä 1, päivä 15, päivä 29, päivä 60, päivä 120, päivä 180 ja päivä 240 aikuisilla ALS-potilailla RAG-17-hoidon jälkeen
|
päivä 1, päivä 15, päivä 29, päivä 60, päivä 120, päivä 180 ja päivä 240
|
|
Mekaaninen ilmanvaihto
Aikaikkuna: Päivästä 1 päivään 240
|
Aika invasiiviseen mekaaniseen ventilaatioon aikuisilla ALS-potilailla, joita hoidetaan RAG-17:llä
|
Päivästä 1 päivään 240
|
|
Kuolema
Aikaikkuna: Satunnaistamispäivästä mistä tahansa syystä kuolinpäivään. Arviointiaika on enintään 8 kuukautta
|
Kuolinaika aikuisilla ALS-potilailla, joita hoidettiin RAG-17:llä
|
Satunnaistamispäivästä mistä tahansa syystä kuolinpäivään. Arviointiaika on enintään 8 kuukautta
|
|
SOD1 -proteiinitasot
Aikaikkuna: Baseline, päivä 15, päivä 29, päivä 60, päivä 120, päivä 180 ja päivä 240
|
SOD1-proteiinitasojen muutokset aivo-selkäydinnesteessä lähtötasosta päivänä 15, päivä 29, päivä 60, päivä 120, päivä 180 ja päivä 240 aikuisten ALS-potilaiden jälkeen RAG-17-hoidon jälkeen
|
Baseline, päivä 15, päivä 29, päivä 60, päivä 120, päivä 180 ja päivä 240
|
|
Plasman neurofilamenttivalon (NFL) tasot
Aikaikkuna: Baseline, päivä 1, päivä 15, päivä 29, päivä 60, päivä 120, päivä 180 ja päivä 240
|
Muutokset plasman neurofilamenttivalojen (NFL) tasoissa lähtötasosta 1. päivänä 15, päivä 29, päivä 60, päivä 120, päivä 180 ja päivä 240 aikuisilla ALS-potilailla RAG-17-hoidon jälkeen
|
Baseline, päivä 1, päivä 15, päivä 29, päivä 60, päivä 120, päivä 180 ja päivä 240
|
Muut tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Keuhkojen toiminta (mukaan lukien pakotettu elintärkeä kapasiteetti)
Aikaikkuna: Päivä 15, päivä 29, päivä 90, päivä 180 ja päivä 240
|
Keuhkojen toiminnan muutokset (mukaan lukien pakotettu elintärkeä kapasiteetti) aikuisilla ALS-potilailla, joita hoidettiin Rag-17: llä päivänä 15, päivä 29, päivä 90, päivä 180 ja päivä 240
|
Päivä 15, päivä 29, päivä 90, päivä 180 ja päivä 240
|
|
Väsymyksen vakavuus (väsymyksen vakavuusasteikko - FSS)
Aikaikkuna: Päivä 15, päivä 29, päivä 90, päivä 180 ja päivä 240
|
Väsymyksen vakavuusasteikko (FSS) on kyselylomakkepohjainen asteikko, jota käytetään mittaamaan väsymyksen vakavuuden muutosta aikuisilla ALS-potilailla päivänä 15, päivä 29. päivänä 90, päivä 180 ja päivä 240 RAG-17-hoidon jälkeen.
FSS-asteikko on 9-kappaleinen kyselylomake, ja jokainen esine pisteytetään 7 pisteellä asteikolla yhdestä (erittäin eri mieltä) 7: een (täysin samaa mieltä).
Yhteensä minimipiste on 9 pistettä ja mahdollinen enimmäispiste on 63.
Mitä korkeampi pistemäärä tarkoittaa sitä suurempaa väsymyksen vakavuutta.
|
Päivä 15, päivä 29, päivä 90, päivä 180 ja päivä 240
|
|
Lihasten voima (lääketieteellinen tutkimusneuvoston asteikko - MRC -asteikko)
Aikaikkuna: Päivä 15, päivä 29, päivä 90, päivä 180 ja päivä 240
|
Lääketieteellinen tutkimusneuvoston asteikko (MRC-asteikko) on arvio, jota käytetään mitata Abductor Policis brevis -lihas-, abductor digit-minimi- ja sääriluun etulihasten lihasvoiman muutosta aikuisilla ALS-potilailla, joita hoidetaan RAG-17: llä 15. päivänä 29. päivänä, päivässä 90, päivässä 180 ja päivällä 240.
MRC -asteikot vaihtelevat luokasta 0 luokkaan 5, missä luokka 0 tarkoittaa lihasten supistumista, luokka 5 tarkoittaa, että lihaksella on täysi voima.
|
Päivä 15, päivä 29, päivä 90, päivä 180 ja päivä 240
|
|
Elektromyografia (EMG)
Aikaikkuna: Päivä 29, päivä 90, päivä 180 ja päivä 240
|
Elektromyografiaa (EMG) käytetään lihasten toiminnallisen suorituskyvyn ja indeksimuutoksen määrittämiseen, mukaan lukien EMG: n yhdistettyjen lihasten toimintapotentiaali （CAMP） aikuisilla ALS-potilailla lähtötilanteessa 29. päivänä, päivässä 90, päivä 180 ja päivässä 240 RAG-17-hoidon jälkeen hoidon jälkeen
|
Päivä 29, päivä 90, päivä 180 ja päivä 240
|
|
Elektromyografia (EMG)
Aikaikkuna: Päivä 29, päivä 90, päivä 180 ja päivä 240
|
EMG-mittojen muutokset (motorinen yksikkölukuindeksi) lähtötasosta 29. päivänä, päivässä 90, päivä 180 ja päivä 240 RAG-17-hoidon jälkeen aikuisilla ALS-potilailla
|
Päivä 29, päivä 90, päivä 180 ja päivä 240
|
|
Elektromyografia (EMG)
Aikaikkuna: Päivä 29, päivä 90, päivä 180 ja päivä 240
|
EMG-mittojen muutokset (moottoriyksikkökokoindeksi) lähtötasosta 29. päivänä, päivässä 90, päivä 180 ja päivä 240 RAG-17-hoidon jälkeen aikuisilla ALS-potilailla
|
Päivä 29, päivä 90, päivä 180 ja päivä 240
|
|
7T magneettikuvausmittaukset
Aikaikkuna: Päivä 29, päivä 90, päivä 180 ja päivä 240
|
7T magneettikuvaus (7T MRI) käytetään mittaamaan kehon indeksien arvon muutosta aikuisilla ALS-potilailla, joita hoidetaan RAG-17: llä päivänä 29, päivänä 90, päivä 180 ja päivällä 240.
|
Päivä 29, päivä 90, päivä 180 ja päivä 240
|
|
Kineettinen kävelyanalyysi-ohjaaja funktio
Aikaikkuna: Päivä 15, päivä 29, päivä 90, päivä 180 ja päivä 240
|
Kineettistä kävelyanalyysiä käytetään määrittämään liikkumisen ja sen aikana aiheuttamat voimat, ja mittaukset kerätään edelleen aikuisten ALS-potilaiden kävelytoimintojen muutoksen määrittämiseksi 15. päivänä 29. päivänä 90, päivä 180 ja päivä 240 RAG-17-hoidon jälkeen.
|
Päivä 15, päivä 29, päivä 90, päivä 180 ja päivä 240
|
|
Kinemaattinen kävelyanalyysi-ohjaaja funktio
Aikaikkuna: Päivä 15, päivä 29, päivä 90, päivä 180 ja päivä 240
|
Kinemaattista kävelyä tutkitaan 3D -liikeanalyysin, koordinaattien rakentamisen ja jäykkien kehon segmenttien suuntautumisen avulla mahdollistavat proksimaalisen ja distaalisen segmentin, nivelen nopeuden ja nivelkiihtyvyyden nivelkulmien laskemisen.
Jokaiselle nivelelle kerätään mittaukset kaikissa kolmessa kolmannessa liikkuvasta -tasolla, ja se mittaa edelleen aikuisten ALS-potilaiden kävelytoimintojen muutosta päivänä 15, päivässä 29, päivässä 90, päivä 180 ja päivässä 240 RAG-17-hoidon jälkeen.
|
Päivä 15, päivä 29, päivä 90, päivä 180 ja päivä 240
|
|
Lyhyt fyysinen suorituskyky akku (SPPB) - Kävelytoiminto
Aikaikkuna: Päivä 15, päivä 29, päivä 90, päivä 180 ja päivä 240
|
Lyhyt fyysinen suorituskyky akku (SPPB) on objektiivinen arviointi, jota käytetään mittaamaan kävelytoimintojen muutosta, mukaan lukien tasapaino, alaraajojen lujuus ja aikuisten ALS-potilaiden toiminnallinen kapasiteetti päivänä 15. päivänä 29, päivä 90 päivä, päivä 180 ja 240 RAG-17-hoidon jälkeen.
Testi sisältää kolme erilaista arviointia: kävely, istuma-to-stand ja tasapaino.
0- 12-pisteistä asteikkoa käytetään pisteyttämään kolmen arvioinnin summa, jolla on korkeammat pistearvot, jotka vastaavat suurempia fyysisen toiminnan tasoja ja alhaisempaa vammaisuutta, ja kulkee Versio.
|
Päivä 15, päivä 29, päivä 90, päivä 180 ja päivä 240
|
|
Ataxian arvioinnin ja luokituksen asteikko (SARA) - Ensimmäinen tuote: Käyttö
Aikaikkuna: Päivä 15, päivä 29, päivä 90, päivä 180 ja päivä 240
|
Ataxian arvioinnin ja luokituksen asteikko (SARA) on suorituskykypohjainen asteikko, jolla on kahdeksan luokkaa erilaisten vajaatoimintojen arvioimiseksi.
Ensimmäistä luokkaa - SARA: n kävelyä käytetään mittaamaan aikuisten ALS -potilaiden kävelyn toiminnan muutosta päivänä 15. päivänä 29, päivä 90, päivä 180 ja päivä 240 RAG -17 -hoidon jälkeen.
Kävelytoiminto pisteytetään 0 pisteestä (normaali) 8 pisteeseen (ei pysty kävelemään).
|
Päivä 15, päivä 29, päivä 90, päivä 180 ja päivä 240
|
|
6 metrin kävelykoe - kävelytoiminto
Aikaikkuna: Päivä 15, päivä 29, päivä 90, päivä 180 ja päivä 240
|
6-metrin kävelykoe on suorituskykykoe, jolla arvioidaan kävelynopeutta lyhyen matkan aikana, jotka määrittävät aikuisten ALS-potilaiden kävelyn toiminnan muutokset päivänä 15, päivä 29. päivänä 90, päivä 180 ja päivä 240 RAG-17-hoidon jälkeen.
Testi suoritetaan neljässä kokeessa, koska ensimmäinen tutkimus on harjoituskoe ja kolmen viimeisen tutkimuksen keskiarvo lasketaan.
|
Päivä 15, päivä 29, päivä 90, päivä 180 ja päivä 240
|
|
Modifioitu Norris -testipiste - toiminnallinen kyky
Aikaikkuna: Päivä 15, päivä 29, päivä 90, päivä 180 ja päivä 240
|
Modifioitu Norris-testipiste on luokitusasteikko, jota käytetään mittaamaan aikuisten ALS-potilaiden toiminnallisen kyvyn muutosta päivänä 15. päivänä 29, päivä 90, päivä 180 ja päivä 240 RAG-17-hoidon jälkeen.
Tämä asteikko koostuu kahdella osalla: raaja Norris -asteikko (21 kohdetta) ja Norris -bulbar -asteikko (13 kohdetta), jokainen kohde on pistetty 0 pisteestä (ei voi tehdä mitään) 3 pisteeseen (normaali).
|
Päivä 15, päivä 29, päivä 90, päivä 180 ja päivä 240
|
|
Amyotrofinen lateraaliskleroosin arviointikysely -40 (ALSAQ -40) -elämänlaatu
Aikaikkuna: Päivä 15, päivä 29, päivä 90, päivä 180 ja päivä 240
|
Amyotrofinen lateraaliskleroosin arviointikysely -40 (ALSAQ-40) on potilaan itseraportointi Health Status Pro, jota käytetään mittaamaan aikuisten ALS-potilaiden elämänlaadun muutoksia, joita hoidetaan Rag-17: llä 15. päivänä 29. päivänä, päivässä 90, päivä 180 ja päivässä 240.
ALSAQ-40: ssä on 40 kohdetta, joissa on 5 verkkotunnusta: fyysinen liikkuvuus (10 tuotetta), päivittäisen elämän ja riippumattomuuden toiminnot (10 kohdetta), syöminen ja juominen (3 kohdetta), viestintä (7 kohdetta), emotionaalireaktiota (10 kohdetta), jokaisella alueella on 100 pistettä, joissa 0 piste tarkoittaa pahinta terveydentilaa ja 100 pistettä tarkoittaa parhaiten terveysolosuhteita.
|
Päivä 15, päivä 29, päivä 90, päivä 180 ja päivä 240
|
|
Euroqol 5-ulottuvuus 5-taso (EQ-5D-5L)-elämänlaatu
Aikaikkuna: Päivä 15, päivä 29, päivä 90, päivä 180 ja päivä 240
|
Euroqol 5-ulottuvuus 5-taso (EQ-5D-5L) on itseraportointitutkimus, jota käytetään mittaamaan aikuisten ALS-potilaiden elämänlaadun muutoksia, joita hoidetaan Rag-17: llä 15. päivänä 29. päivänä, päivä 90, päivä 180 ja päivä 240.
EQ-5D-5L sisältää 5 aluetta, mukaan lukien liikkuvuus, itsehoito, tavanomainen aktiviteetti, kipu/epämukavuus ja ahdistus/masennus, ja jokainen alue pisteytetään 5-tason vakavuudesta tasosta 1 (ei vaikeuksia) tasolle 5 (äärimmäinen vaikeus).
|
Päivä 15, päivä 29, päivä 90, päivä 180 ja päivä 240
|
|
Hamiltonin ahdistusasteikko (HAM -A) - elämänlaatu
Aikaikkuna: Päivä 15, päivä 29, päivä 90, päivä 180 ja päivä 240
|
Hamiltonin ahdistusasteikko (HAM-A) on luokitusasteikko, jota käytetään mittaamaan aikuisten ALS-potilaiden ahdistuksen vakavuuden muutokset, joita hoidetaan RAG-17: llä päivänä 15, päivä 29. päivänä 90, päivä 180 ja päivä 240.
Asteikko koostuu 14 esineestä, jokainen esine pisteytetään asteikolla 0 (ei oireita) - 4 (vaikea), kokonaispistemäärä 0–56, missä <7 tarkoittaa ahdistuksen oireita, yli 24 tarkoittaa lievää tai kohtalaista vakavuutta,> 29 tarkoittaa äärimmäistä vakavuutta.
|
Päivä 15, päivä 29, päivä 90, päivä 180 ja päivä 240
|
|
Hamiltonin masennusasteikko (HAM-D)-elämänlaatu
Aikaikkuna: Päivä 15, päivä 29, päivä 90, päivä 180 ja päivä 240
|
Hamiltonin masennusasteikko (HAM-D) on luokitusasteikko, jota käytetään mittaamaan aikuisten ALS-potilaiden masennuksen vakavuuden muutokset, joita hoidetaan RAG-17: llä päivänä 15, päivä 29, päivä 90, päivä 180 ja päivä 240.
17-kappaleisen version kohdalla pisteet voivat vaihdella välillä 0-54. Pisteet välillä 0-6 osoittavat normaalia ihmistä, pisteet 7–17 osoittavat lievää masennusta, pisteet 18–24 osoittavat kohtalaista masennusta ja pisteet 24 osoittavat vakavaa masennusta.
|
Päivä 15, päivä 29, päivä 90, päivä 180 ja päivä 240
|
|
London ALS Stage - Potilaiden kliininen lavastus
Aikaikkuna: Päivä 15, päivä 29, päivä 90, päivä 180 ja päivä 240
|
Lontoon ALS-vaihetta käytetään mittaamaan aikuisten ALS-potilaiden kliinisten vaiheiden muutosta päivänä 15. päivänä 29. päivänä 90, päivä 180 ja päivä 240 RAG-17-hoidon jälkeen.
Kuninkaan lavastusjärjestelmä koostuu viidestä sairausvaiheesta, vaihe 5 on kuolema.
Vaihe 4 on ravitsemuksellinen vika. VAIHTEET 1-3 perustuvat sairauteen osallistuvien El Escorial Central -hermoston (CNS) alueiden lukumäärään, mitattuna heikkoudella, tuhlauksella, spastisuudella, dysfagialla tai dysartrialla.
|
Päivä 15, päivä 29, päivä 90, päivä 180 ja päivä 240
|
|
Milano -Torino (MitoS) lavastus - potilaiden kliininen vaihe
Aikaikkuna: Päivä 15, päivä 29, päivä 90, päivä 180 ja päivä 240
|
Milano-Torinon (MitoS) vaiheista käytetään mittaamaan aikuisten ALS-potilaiden kliinisten vaiheiden muutosta päivänä 15. päivänä 29. päivänä 90, päivä 180 ja päivä 240 RAG-17-hoidon jälkeen.
Milano-Torino (mitot) -lavatus koostuu kuudesta vaiheesta, joissa vaihe 0 ei ole toiminnallinen heikentyminen, vaihe 1 on yhden tyyppisen funktiotyypin menetys, vaihe 2 on kahden tyyppisen toiminnan menetys, vaihe 3 on kolmen tyyppisen funktion menetys, vaihe 4 on neljän tyyppisen toiminnan menetys ja vaihe 5 on kuolema.
|
Päivä 15, päivä 29, päivä 90, päivä 180 ja päivä 240
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Päätutkija: YiLong Wang, Beijing Tiantan Hospital
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Yleiset julkaisut
- Emery AE, Holloway S. Familial motor neuron diseases. Adv Neurol. 1982;36:139-47. No abstract available.
- Feldman EL, Goutman SA, Petri S, Mazzini L, Savelieff MG, Shaw PJ, Sobue G. Amyotrophic lateral sclerosis. Lancet. 2022 Oct 15;400(10360):1363-1380. doi: 10.1016/S0140-6736(22)01272-7. Epub 2022 Sep 15.
- Chen L, Zhang B, Chen R, Tang L, Liu R, Yang Y, Yang Y, Liu X, Ye S, Zhan S, Fan D. Natural history and clinical features of sporadic amyotrophic lateral sclerosis in China. J Neurol Neurosurg Psychiatry. 2015 Oct;86(10):1075-81. doi: 10.1136/jnnp-2015-310471. Epub 2015 Jun 29.
- Rosenbohm A, Liu M, Nagel G, Peter RS, Cui B, Li X, Kassubek J, Rothenbacher D, Lule D, Cui L, Ludolph AC; ALS Registry Swabia Study Group. Phenotypic differences of amyotrophic lateral sclerosis (ALS) in China and Germany. J Neurol. 2018 Apr;265(4):774-782. doi: 10.1007/s00415-018-8735-9. Epub 2018 Feb 1.
- Amyotrophic Lateral Sclerosis (ALS) Fact Sheet. National Institute of Neurological Disorders and Stroke. https://www.ninds.nih.gov/amyotrophic-lateral-sclerosis-als-fact-sheet#treatment. October 2022.
- Miller RG, Jackson CE, Kasarskis EJ, England JD, Forshew D, Johnston W, Kalra S, Katz JS, Mitsumoto H, Rosenfeld J, Shoesmith C, Strong MJ, Woolley SC; Quality Standards Subcommittee of the American Academy of Neurology. Practice parameter update: the care of the patient with amyotrophic lateral sclerosis: drug, nutritional, and respiratory therapies (an evidence-based review): report of the Quality Standards Subcommittee of the American Academy of Neurology. Neurology. 2009 Oct 13;73(15):1218-26. doi: 10.1212/WNL.0b013e3181bc0141. Erratum In: Neurology. 2009 Dec 15;73(24):2134. Neurology. 2010 Mar 2;74(9):781.
- Barrington CJ, Burruano M, Carney C, Choi J, Januska J, Lachuk L, Oskarsson B, Rodriguez C, Speicher L, Tereso G. Addressing the role of edaravone in the management of amyotrophic lateral sclerosis and gaps in care and access: expert panel recommendations. Am J Manag Care. 2021 Aug;27(12 Suppl):S231-S237. doi: 10.37765/ajmc.2021.88732.
- Chattopadhyay M, Valentine JS. Aggregation of copper-zinc superoxide dismutase in familial and sporadic ALS. Antioxid Redox Signal. 2009 Jul;11(7):1603-14. doi: 10.1089/ars.2009.2536.
- Shahrizaila N, Sobue G, Kuwabara S, Kim SH, Birks C, Fan DS, Bae JS, Hu CJ, Gourie-Devi M, Noto Y, Shibuya K, Goh KJ, Kaji R, Tsai CP, Cui L, Talman P, Henderson RD, Vucic S, Kiernan MC. Amyotrophic lateral sclerosis and motor neuron syndromes in Asia. J Neurol Neurosurg Psychiatry. 2016 Aug;87(8):821-30. doi: 10.1136/jnnp-2015-312751. Epub 2016 Apr 19.
- Brown RH, Al-Chalabi A. Amyotrophic Lateral Sclerosis. N Engl J Med. 2017 Jul 13;377(2):162-172. doi: 10.1056/NEJMra1603471. No abstract available.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Keskiviikko 24. toukokuuta 2023
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Torstai 11. heinäkuuta 2024
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Torstai 11. heinäkuuta 2024
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Sunnuntai 7. toukokuuta 2023
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Sunnuntai 11. kesäkuuta 2023
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Torstai 15. kesäkuuta 2023
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Torstai 24. huhtikuuta 2025
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Sunnuntai 20. huhtikuuta 2025
Viimeksi vahvistettu
Tiistai 1. huhtikuuta 2025
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- HX-A-2023004
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .