Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Bezpieczeństwo i tolerancja RAG-17 w leczeniu pacjentów ze stwardnieniem zanikowym bocznym z mutacją genu SOD1 (CREATION)

20 kwietnia 2025 zaktualizowane przez: yilong Wang, Beijing Tiantan Hospital
Celem tego badania klinicznego jest ocena bezpieczeństwa, tolerancji i farmakokinetyki RAG-17 u dorosłych pacjentów ze stwardnieniem zanikowym bocznym (ALS) z mutacją SOD1. Pacjenci będą otrzymywać leczenie lekowe poprzez zwiększanie dawki, która waha się od minimum 60 mg do maksymalnej dawki tolerowanej (MTD), po osiągnięciu dawki tolerowanej podawana jest stała dawka leku raz na dwa miesiące w celu leczenia ciągłego, a całkowite leczenie cykl to 8 miesięcy. Czas trwania tego badania wynosi dwa lata.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Niniejsze badanie jest otwartym, jednoośrodkowym, pierwszym u ludzi badaniem zwiększania dawki w celu oceny bezpieczeństwa, tolerancji i farmakokinetyki RAG-17 u dorosłych pacjentów ze stwardnieniem zanikowym bocznym (ALS) z mutacją SOD1 poprzez zwiększanie dawki. Pacjenci otrzymają 60 mg RAG-17 po pierwsze, w ciągu 14 dni po pierwszym podaniu, u osobnika nie występuje zdarzenie niepożądane (AE) i poważne zdarzenie niepożądane (SAE), podmiot może zaakceptować zwiększanie dawki co 30 mg/14 dni okresu obserwacji. Planuje się zwiększenie dawki o 3 do 4 w celu osiągnięcia toksyczności ograniczającej dawkę (DLT), z optymalnymi dawkami dla ciągłych 6-miesięcznych cykli leczenia. Jako dawkę leczenia ciągłego wybiera się optymalną dawkę między dawką bezpieczną a dawką maksymalną tolerowaną (MTD). Do analizy bezpieczeństwa wykorzystywane jest oprogramowanie SAS. Wielkość próby w tym badaniu to 6 pacjentów z ALS z mutacją SOD1.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

6

Faza

  • Wczesna faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Chiny
      • Beijing, Chiny, 100070
        • Beijing Tiantan Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Pacjenci, którzy w ocenie profesjonalnego personelu medycznego nadal są w stanie przeprowadzić cykl projektu badania klinicznego;
  • 18 lat ≤ wiek ≤ 75 lat, mężczyźni lub kobiety;
  • Dokumentacja pacjentów z ALS z potwierdzoną mutacją genu SOD1 (zgłoszono znane miejsca mutacji SOD1 i powiązany postęp choroby);
  • Natężona pojemność życiowa ≥ 80% przewidywanej pojemności życiowej w okresie skriningu;
  • Rozpoznanie potwierdzonego lub prawdopodobnego rodzinnego lub sporadycznego ALS zgodnie z poprawionymi kryteriami diagnostycznymi EI Escorial dla stwardnienia zanikowego bocznego Światowej Federacji Neurologii;
  • Pacjent lub jego przedstawiciel prawny wyraźnie rozumie i dobrowolnie uczestniczy w badaniu oraz podpisuje formularz świadomej zgody;
  • Uczestnicy (w tym mężczyźni) nie chcą planować porodu i dobrowolnie stosują skuteczne środki antykoncepcyjne przez cały okres badania i w ciągu 3 miesięcy po zakończeniu badania, a także nie planują oddawania nasienia ani komórek jajowych.

Kryteria wyłączenia:

  • Pacjenci z mutacjami SOD1 występującymi w nukleotydach od 44 do 66 (liczone od początku translacji białka SOD1), pacjenci z mutacją P.F21C;
  • Pacjenci, którzy wcześniej otrzymywali lub są obecnie leczeni produktem Tofersen;
  • pozytywny wynik testu na obecność wirusa HIV lub historia pozytywnych testów;
  • Pozytywne przeciwciała przeciwko wirusowi zapalenia wątroby typu C lub historia pozytywnych testów;
  • Aktywne zakażenie wirusem zapalenia wątroby typu B (dodatni antygen powierzchniowy wirusa zapalenia wątroby typu B i/lub dodatnie przeciwciała przeciw rdzeniowemu wirusowi zapalenia wątroby typu B);
  • Zażyłeś inne badane leki w ciągu 1 miesiąca lub w ciągu 5 okresów półtrwania leku;
  • Choroby i deformacje kręgosłupa lędźwiowego;
  • Mają inne stany, o których wiadomo, że są związane z dysfunkcją neuronu ruchowego, które mogą mylić lub zaciemniać diagnozę ALS;
  • Inne zaburzenia psychiczne rozpoznane zgodnie z kryteriami diagnostycznymi DSM-V lub znaczący zamiar samobójczy;
  • Z ciężką niewydolnością wątroby, niewydolnością nerek lub ciężką niewydolnością serca (ciężka niewydolność wątroby odnosi się do wartości ALT ≥2,0-krotności górnej granicy normy lub wartości AST ≥2,0-krotności górnej granicy normy; ciężka niewydolność nerek odnosi się do CRE ≥1,5-krotności górna granica normy lub eGFR<40ml/min/1,73m2; ciężka niewydolność serca dotyczy klasy 3-4 NYHA);
  • Trwale zależny od wentylacji wspomaganej respiratorem;
  • Historia nadużywania alkoholu i narkotyków;
  • pacjentki w ciąży, karmiące piersią lub mogące zajść w ciążę i planujące zajście w ciążę;
  • Pacjenci biorący udział w innych badaniach klinicznych lub stosujący inne czynniki biologiczne, leki lub urządzenia będące przedmiotem badania;
  • Pacjenci, którzy otrzymali jakiekolwiek szczepienia w ciągu 28 dni;
  • Przeciwwskazania do MRI (np. klaustrofobia);
  • Nie można współpracować i zakończyć działań następczych z innych powodów.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: RAG-17
Dawki RAG-17 będą w zakresie od minimum 60 mg do maksymalnej tolerowanej dawki (MTD). Dawkowanie raz na dwa tygodnie, zaczynając od 60 mg, z eskalacją dawki. Po osiągnięciu dawki tolerowanej podaje się ustaloną dawkę leku raz na dwa miesiące w celu leczenia ciągłego, a całkowity cykl leczenia wynosi 8 miesięcy.
Lek: RAG-17
Stosuje się RAG-17 60mg

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zdarzenia niepożądane (AE) i poważne zdarzenia niepożądane (SAE)
Ramy czasowe: W ciągu 240 dni po leczeniu
Częstość występowania zdarzeń niepożądanych (AE) i poważnych zdarzeń niepożądanych (SAE) w ciągu 240 dni po pierwszym wstrzyknięciu RAG-17 oraz liczbie uczestników z zdarzeniami niepożądanymi związanymi z leczeniem, jak oceniono na podstawie wspólnych kryteriów terminologii dla zdarzeń niepożądanych (CTCAE) v5.0
W ciągu 240 dni po leczeniu
Wskaźnik badań laboratoryjnych klinicznych
Ramy czasowe: Przed leczeniem RAG-17 i w ciągu 240 dni po leczeniu
Monitoruj nieprawidłową zmianę klinicznego wskaźnika laboratoryjnego wygenerowanego na podstawie wyników badań ogólnych przed leczeniem RAG-17 oraz w ciągu 240 dni po pierwszym wstrzyknięciu RAG-17, w tym badanie krwi i badanie moczu. Ostatecznie w celu ustalenia bezpieczeństwa i tolerancji RAG-17 u dorosłych pacjentów z ALS.
Przed leczeniem RAG-17 i w ciągu 240 dni po leczeniu
Parametr fizjologiczny znak wizyty: temperatura ciała
Ramy czasowe: W ciągu 240 dni po leczeniu
Zmiana objawów życiowych jest monitorowana w ciągu 240 dni po leczeniu RAG-17 w celu ustalenia bezpieczeństwa i tolerancji RAG-17 u dorosłych pacjentów z ALS. Mierzony znak parametryczny, w tym temperatura ciała w stopniu Celsjusza.
W ciągu 240 dni po leczeniu
Fizjologiczny parametr i znak miejski: częstość tętna
Ramy czasowe: W ciągu 240 dni po leczeniu
Zmiana objawów życiowych jest monitorowana w ciągu 240 dni po leczeniu RAG-17 w celu ustalenia bezpieczeństwa i tolerancji RAG-17 u dorosłych pacjentów z ALS. Mierzony znak życiowy, w tym szybkość tętna w uderzeniach na minutę.
W ciągu 240 dni po leczeniu
Fizjologiczny parametr i znak oddechowy: szybkość oddychania
Ramy czasowe: W ciągu 240 dni po leczeniu
Zmiana objawów życiowych jest monitorowana w ciągu 240 dni po leczeniu RAG-17 w celu ustalenia bezpieczeństwa i tolerancji RAG-17 u dorosłych pacjentów z ALS. Mierzony znak życiowy, w tym szybkość oddychania w oddechach na minutę.
W ciągu 240 dni po leczeniu
Parametr fizjologiczny znak i ciśnienie krwi
Ramy czasowe: W ciągu 240 dni po leczeniu
Zmiana objawów życiowych jest monitorowana w ciągu 240 dni po leczeniu RAG-17 w celu ustalenia bezpieczeństwa i tolerancji RAG-17 u dorosłych pacjentów z ALS. Mierzony znak życiowy, w tym ciśnienie krwi w MMHG.
W ciągu 240 dni po leczeniu
Fizjologiczne znaki parametru: wysokość, obwód bioder i talia
Ramy czasowe: W ciągu 240 dni po leczeniu
Zmiana objawów życiowych jest monitorowana w ciągu 240 dni po leczeniu RAG-17 w celu ustalenia bezpieczeństwa i tolerancji RAG-17 u dorosłych pacjentów z ALS. Mierzone objawy życiowe, w tym wysokość, obwód bioder i talia w centymetru.
W ciągu 240 dni po leczeniu
Parametr fizjologiczny znaki wizyty: waga
Ramy czasowe: W ciągu 240 dni po leczeniu
Zmiana objawów życiowych jest monitorowana w ciągu 240 dni po leczeniu RAG-17 w celu ustalenia bezpieczeństwa i tolerancji RAG-17 u dorosłych pacjentów z ALS. Mierzony znak życiowy, w tym masa ciała w kilogramie.
W ciągu 240 dni po leczeniu
Zmieniona skala funkcjonalna stwardnienia berowego amiotroficznego (ALSFRS-R)
Ramy czasowe: W ciągu 240 dni po leczeniu
Zmieniona skala funkcjonalna stwardnienia ustnego amiotroficznego (ALSFRS-R) to skala oparta na kwestionariuszu, która jest stosowana do pomiaru zmiany upośledzenia funkcjonalnego pacjentów z dorosłymi ALS w ciągu 240 dni po leczeniu RAG-17. Skala ALSFRS-R mierzy 12 aspektów funkcji fizycznej, a każda funkcja jest oceniana od 4 (normalnej) do 0 (bez umiejętności), z maksymalnym wynikiem 48 i minimalnym wynikiem całkowitym 0.
W ciągu 240 dni po leczeniu
Badania neurologiczne
Ramy czasowe: W ciągu 240 dni po leczeniu
Wskaźnik występowania nieprawidłowości w badaniu neurologicznym w ciągu 240 dni po leczeniu RAG-17
W ciągu 240 dni po leczeniu
Badania układu krążenia serca
Ramy czasowe: W ciągu 240 dni po leczeniu
Wskaźnik występowania nieprawidłowości w badaniu układu krążenia serca w ciągu 240 dni po leczeniu RAG-17
W ciągu 240 dni po leczeniu
Badania układu oddechowego
Ramy czasowe: W ciągu 240 dni po leczeniu
Wskaźnik występowania nieprawidłowości w badaniu układu oddechowego w ciągu 240 dni po leczeniu RAG-17
W ciągu 240 dni po leczeniu
Badania brzucha
Ramy czasowe: W ciągu 240 dni po leczeniu
Wskaźnik występowania nieprawidłowości w badaniu brzucha w ciągu 240 dni po leczeniu RAG-17
W ciągu 240 dni po leczeniu
Wyniki EKG
Ramy czasowe: W ciągu 240 dni po leczeniu
Wskaźnik występowania nieprawidłowości w wynikach EKG w ciągu 240 dni po leczeniu RAG-17
W ciągu 240 dni po leczeniu

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiany farmakokinetyczne RAG-17
Ramy czasowe: dzień 1, dzień 15, dzień 29, dzień 60, dzień 120, dzień 180 i dzień 240
Zmiany parametrów farmakokinetycznych RAG-17 w osoczu: maksymalne obserwowane stężenie (Cmax) w dniu 1, dniu 15, dniu 29, dniu 60, dniu 120, dniu 180 i dniu 240 u dorosłych pacjentów z ALS po leczeniu RAG-17
dzień 1, dzień 15, dzień 29, dzień 60, dzień 120, dzień 180 i dzień 240
Zmiany farmakokinetyczne RAG-17
Ramy czasowe: dzień 1, dzień 15, dzień 29, dzień 60, dzień 120, dzień 180 i dzień 240
Zmiany parametrów farmakokinetycznych RAG-17 w osoczu: czas do osiągnięcia maksymalnego obserwowanego stężenia (Tmax) w dniu 1, dniu 15, dniu 29, dniu 60, dniu 120, dniu 180 i dniu 240 u dorosłych pacjentów z ALS po leczeniu RAG-17
dzień 1, dzień 15, dzień 29, dzień 60, dzień 120, dzień 180 i dzień 240
Zmiany farmakokinetyczne RAG-17
Ramy czasowe: dzień 1, dzień 15, dzień 29, dzień 60, dzień 120, dzień 180 i dzień 240
Zmiany parametrów farmakokinetycznych RAG-17 w osoczu: pole pod krzywą stężenie-czas od czasu zerowego do nieskończoności (AUCinf) w dniu 1, dniu 15, dniu 29, dniu 60, dniu 120, dniu 180 i dniu 240 u dorosłych pacjentów z ALS po leczeniu RAG-17
dzień 1, dzień 15, dzień 29, dzień 60, dzień 120, dzień 180 i dzień 240
Zmiany farmakokinetyczne RAG-17
Ramy czasowe: dzień 1, dzień 15, dzień 29, dzień 60, dzień 120, dzień 180 i dzień 240
Zmiany parametrów farmakokinetycznych RAG-17 w osoczu: pole pod krzywą stężenie-czas od czasu zero do czasu ostatniego mierzalnego stężenia (AUClast) w dniu 1, dniu 15, dniu 29, dniu 60, dniu 120, dniu 180 i dniu 240 u dorosłych pacjentów z ALS po Leczenie RAG-17
dzień 1, dzień 15, dzień 29, dzień 60, dzień 120, dzień 180 i dzień 240
Zmiany farmakokinetyczne RAG-17
Ramy czasowe: dzień 1, dzień 15, dzień 29, dzień 60, dzień 120, dzień 180 i dzień 240
Zmiany parametrów farmakokinetycznych RAG-17 w osoczu: pozorny końcowy okres półtrwania w fazie eliminacji (t1/2) w dniu 1, dniu 15, dniu 29, dniu 60, dniu 120, dniu 180 i dniu 240 u dorosłych pacjentów z ALS po leczeniu RAG-17
dzień 1, dzień 15, dzień 29, dzień 60, dzień 120, dzień 180 i dzień 240
Mechaniczna wentylacja
Ramy czasowe: Od dnia 1 do dnia 240
Czas do inwazyjnej wentylacji mechanicznej u dorosłych pacjentów z ALS leczonych RAG-17
Od dnia 1 do dnia 240
Śmierć
Ramy czasowe: Od daty randomizacji do daty śmierci z dowolnej przyczyny. Okres oceny wynosi do 8 miesięcy
Czas zgonu u dorosłych pacjentów z ALS leczonych RAG-17
Od daty randomizacji do daty śmierci z dowolnej przyczyny. Okres oceny wynosi do 8 miesięcy
Poziomy białka SOD1
Ramy czasowe: linia bazowa, dzień 15, dzień 29, dzień 60, dzień 120, dzień 180 i dzień 240
Zmiany poziomów białka SOD1 w płynie mózgowo-rdzeniowym od wartości wyjściowej w dniu 15, dniu 29, dniu 60, dniu 120, dniu 180 i dnia 240 dorosłych pacjentów z ALS po leczeniu RAG-17
linia bazowa, dzień 15, dzień 29, dzień 60, dzień 120, dzień 180 i dzień 240
Poziomy światła neurorofilamentowego w osoczu (NFL)
Ramy czasowe: linia bazowa, dzień 1, dzień 15, dzień 29, dzień 60, dzień 120, dzień 180 i dzień 240
Zmiany poziomu światła neurorofilamentu w osoczu (NFL) od wartości wyjściowej w dniu 1, dniu 15, dzień 29, dzień 60, dzień 120, dzień 180 i dzień 240 u dorosłych pacjentów z ALS po leczeniu RAG-17
linia bazowa, dzień 1, dzień 15, dzień 29, dzień 60, dzień 120, dzień 180 i dzień 240

Inne miary wyników

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Funkcja płuc (w tym przymusowa żywotność)
Ramy czasowe: Dzień 15, dzień 29, dzień 90, dzień 180 i dzień 240
Zmiany w funkcji płuc (w tym przymusowa żywotność) u dorosłych pacjentów z ALS leczonych RAG-17 w dniu 15, dniu 29, dniu 90, dniu 180 i dnia 240
Dzień 15, dzień 29, dzień 90, dzień 180 i dzień 240
Nasilenie zmęczenia (skala nasilenia zmęczenia - FSS)
Ramy czasowe: Dzień 15, dzień 29, dzień 90, dzień 180 i dzień 240
Skala ciężkości zmęczenia (FSS) to skala oparta na kwestionariuszu, która służy do pomiaru zmiany nasilenia zmęczenia u dorosłych pacjentów z ALS w dniu 15, dniu 29, dniu 90, dniu 180 i dnia 240 po leczeniu RAG-17. Skala FSS to 9-elementowy kwestionariusz, a każdy element jest oceniany w skali 7 punktów od 1 (zdecydowanie się nie zgadzam) do 7 (zdecydowanie się zgadzam). W sumie minimalny wynik wynosi 9 punktów, a maksymalny możliwy wynik wynosi 63. Im wyższy wynik oznacza większe nasilenie zmęczeniowe.
Dzień 15, dzień 29, dzień 90, dzień 180 i dzień 240
Siła mięśni (skala Medical Research Council - Skala MRC)
Ramy czasowe: Dzień 15, dzień 29, dzień 90, dzień 180 i dzień 240
Skala Medical Research Council (Skala MRC) to ocena, która służy do pomiaru zmiany siły mięśni mięśni porywacza Pollicis brevis, porywacza digiti minimi i piszczeli przedni u dorosłych pacjentów z RAG-17 w dniu 15, dzień 90, dniem, dzień 180 i dnia 240. Skale MRC wahają się od klasy 0 do klasy 5, gdzie klasa 0 oznacza brak skurczu mięśni, stopień 5 oznacza, że ​​mięsień ma pełną siłę.
Dzień 15, dzień 29, dzień 90, dzień 180 i dzień 240
Miary elektromiografii (EMG)
Ramy czasowe: Dzień 29, dzień 90, dzień 180 i dzień 240
Elektromiografia (EMG) służy do określenia funkcjonalnej wydajności mięśni i zmiany indeksu, w tym potencjał czynnościowy mięśni złożony （CAMP） EMG u dorosłych pacjentów z ALS od wartości wyjściowej w dniu 29, dniu 90, dniu 180 i dnia po 240 po leczeniu RAG-17
Dzień 29, dzień 90, dzień 180 i dzień 240
Miary elektromiografii (EMG)
Ramy czasowe: Dzień 29, dzień 90, dzień 180 i dzień 240
Zmiany w miarach EMG (wskaźnik numeru jednostek motorycznych) od wartości wyjściowej w dniu 29, dniu 90, dniu 180 i dnia 240 po leczeniu RAG-17 u dorosłych pacjentów z ALS
Dzień 29, dzień 90, dzień 180 i dzień 240
Miary elektromiografii (EMG)
Ramy czasowe: Dzień 29, dzień 90, dzień 180 i dzień 240
Zmiany miar EMG (wskaźnik wielkości jednostki silnikowej) od wartości wyjściowej w dniu 29, dniu 90, dniu 180 i dnia 240 po leczeniu RAG-17 u dorosłych pacjentów z ALS
Dzień 29, dzień 90, dzień 180 i dzień 240
7T Magnetyczne miary obrazowania rezonansu
Ramy czasowe: Dzień 29, dzień 90, dzień 180 i dzień 240
7T Rezonans magnetyczny (7T MRI) służy do pomiaru zmiany wartości wskaźników ciała u dorosłych pacjentów z ALS leczonych RAG-17 w dniu 29, dniu 90, dniu 180 i dnia 240.
Dzień 29, dzień 90, dzień 180 i dzień 240
Funkcja analizy chodu kinetycznego
Ramy czasowe: dzień 15, dzień 29, dzień 90, dzień 180 i dzień 240
Analiza chodu kinetycznego jest wykorzystywana do określenia sił utworzonych przez ruch i podczas ruchu, a pomiary są zbierane w celu dalszego określenia zmiany funkcji chodu u dorosłych pacjentów z ALS w dniu 15, dniu 29, dniu 90, dniu 180 i 240 po leczeniu RAG-17.
dzień 15, dzień 29, dzień 90, dzień 180 i dzień 240
Funkcja analizy chodu kinematycznego
Ramy czasowe: dzień 15, dzień 29, dzień 90, dzień 180 i dzień 240
Chód kinematyczny jest badany za pomocą analizy ruchu 3D, konstrukcji współrzędnych i orientacji sztywnych segmentów ciała umożliwiające obliczenie kąty stawu bliższego i dystalnego odcinka, prędkości kątowej stawu i przyspieszenia stawu. Pomiary są pobierane dla każdego stawu we wszystkich trzech kardynalnych płaszczyznach ruchu, a dodatkowo mierzy zmianę funkcji chodu u dorosłych pacjentów z ALS w dniu 15, dniu 29, dniu 90, dniu 180 i dnia 240 po leczeniu RAG-17.
dzień 15, dzień 29, dzień 90, dzień 180 i dzień 240
Krótka bateria fizyczna (SPPB) - funkcja chodu
Ramy czasowe: Dzień 15, dzień 29, dzień 90, dzień 180 i dzień 240
Krótka fizyczna akumulator wydajności (SPPB) to obiektywna ocena, która służy do pomiaru zmiany funkcji chodu, w tym równowagi, wytrzymałości kończyn dolnych i zdolności funkcjonalnej pacjentów z dorosłymi ALS w dniu 15, dniu 29, dniu 90, dniu 180 i dnia 240 po leczeniu RAG-17. Test obejmuje trzy różne oceny: spacery, siedzenie do stojaka i równowaga. Skala od 0 do 12 punktów służy do oceny suma trzech ocen o wyższych wartościach punktowych odpowiadających większym poziomom funkcji fizycznej i niższej niepełnosprawności oraz o imadłach.
Dzień 15, dzień 29, dzień 90, dzień 180 i dzień 240
Skala do oceny i oceny ataksji (Sara) - Pierwszy element: chód
Ramy czasowe: Dzień 15, dzień 29, dzień 90, dzień 180 i dzień 240
Skala do oceny i oceny ataksji (SARA) to skala oparta na wydajności, która ma osiem kategorii do oceny różnych upośledzeń. Pierwsza kategoria - chód Sary służy do pomiaru zmiany funkcji chodu u dorosłych pacjentów z ALS w 15, dniu 29, dniu 90, dniu 180 i 240 po leczeniu RAG -17. Funkcja chodu jest oceniana od 0 punktów (normalnych) do 8 punktów (niezdolna do chodzenia).
Dzień 15, dzień 29, dzień 90, dzień 180 i dzień 240
6 -metrowy test chodzenia - funkcja chodu
Ramy czasowe: Dzień 15, dzień 29, dzień 90, dzień 180 i dzień 240
6-metrowy test chodzenia jest testem wydajności w celu oceny prędkości chodzenia na krótkiej odległości, który określa zmiany funkcji chodu u dorosłych pacjentów z ALS w dniu 15, dniu 29, dniu 90, dniu 180 i dnia 240 po leczeniu RAG-17. Test zostanie wykonany w 4 próbach, ponieważ pierwszą próbą jest próba praktyczna, a średnia z trzech ostatnich prób jest obliczana.
Dzień 15, dzień 29, dzień 90, dzień 180 i dzień 240
Zmodyfikowany wynik testu Norris - zdolność funkcjonalna
Ramy czasowe: Dzień 15, dzień 29, dzień 90, dzień 180 i dzień 240
Zmodyfikowany wynik testu Norris to skala oceny, która jest wykorzystywana do pomiaru zmiany zdolności funkcjonalnej pacjentów z ALS w dniu 15, dniu 29, dniu 90, dniu 180 i dnia 240 po leczeniu RAG-17. Ta skala składa się z dwóch części: Skala kończyn Norris (21 pozycji) i skala Bulbar Norris (13 pozycji), każda pozycja jest oceniana od 0 punktów (nie może nic zrobić) do 3 punktów (normalne).
Dzień 15, dzień 29, dzień 90, dzień 180 i dzień 240
Amyotroficzny kwestionariusz oceny stwardnienia bocznego -40 (ALSAQ -40) -Jakość życia
Ramy czasowe: Dzień 15, dzień 29, dzień 90, dzień 180 i dzień 240
Amyotroficzny kwestionariusz oceny stwardnienia bocznego -40 (ALSAQ-40) to pacjent PRO dla pacjenta samodzielnego stanu zdrowia, który jest wykorzystywany do pomiaru zmian jakości życia u dorosłych pacjentów z RAG-17 w 15, dniu 29, dniu 90, dniu 180 i dnia 240. Istnieje 40 pozycji w ALSAQ-40 z 5 domenami: mobilność fizyczna (10 pozycji), czynności codziennego życia i niezależności (10 pozycji), jedzenie i picie (3 pozycje), komunikacja (7 pozycji), reakcje emocjonalne (10 pozycji), każda domena ma całkowity wynik 100 punktów, gdzie 0 punktów oznacza najgorszy stan zdrowia, a 100 punktów oznacza najlepszy stan zdrowotny.
Dzień 15, dzień 29, dzień 90, dzień 180 i dzień 240
Poziom 5 wymiarów Euroqol 5 (EQ-5D-5L)-jakość życia
Ramy czasowe: Dzień 15, dzień 29, dzień 90, dzień 180 i dzień 240
Poziom 5 wymiarów 5 Euroqol 5 (EQ-5D-5L) to badanie samooceny, które służy do pomiaru zmian jakości życia pacjentów z ALS leczonymi RAG-17 w dniu 15, dniu 29, dniu 90, dniu 180 i dnia 240. EQ-5D-5L zawiera 5 domen, w tym mobilność, samoopiekę, zwykłe działania, ból/dyskomfort oraz lęk/depresja, a każda domena jest oceniana przy 5-poziomowym nasileniu od poziomu 1 (bez trudności) do poziomu 5 (ekstremalna trudność).
Dzień 15, dzień 29, dzień 90, dzień 180 i dzień 240
Hamilton Lechiety Scale (Ham -A) - Jakość życia
Ramy czasowe: Dzień 15, dzień 29, dzień 90, dzień 180 i dzień 240
Skala lękowa Hamiltona (HAM-A) to skala oceny, która jest stosowana do pomiaru zmian ciężkości lęku u dorosłych pacjentów z ALS leczonych RAG-17 w dniu 15, dniu 29, dniu 90, dniu 180 i dnia 240. Skala składa się z 14 pozycji, każdy element jest oceniany w skali od 0 (bez objawów) do 4 (ciężki), z całkowitym zakresem wyników od 0 do 56, gdzie <7 oznacza brak objawów lęku, ponad 24 oznacza łagodne do umiarkowanego nasilenia,> 29 oznacza skrajne nasilenie.
Dzień 15, dzień 29, dzień 90, dzień 180 i dzień 240
Hamilton Depression Scale (HAM-D)-Jakość życia
Ramy czasowe: Dzień 15, dzień 29, dzień 90, dzień 180 i dzień 240
Hamilton Depression Scale (HAM-D) to skala oceny, która jest stosowana do pomiaru zmian nasilenia depresji u dorosłych pacjentów z ALS leczonych RAG-17 w dniu 15, dniu 29, dniu 90, dniu 180 i dnia 240. W przypadku wersji 17-elementowej wyniki mogą wynosić od 0 do 54. Wyniki między 0 a 6 wskazują normalną osobę, wyniki między 7 a 17 wskazują na łagodną depresję, wyniki między 18 a 24 wskazują na umiarkowaną depresję, a wyniki powyżej 24 wskazują na ciężką depresję.
Dzień 15, dzień 29, dzień 90, dzień 180 i dzień 240
Stage London ALS - stopnia kliniczna pacjentów
Ramy czasowe: Dzień 15, dzień 29, dzień 90, dzień 180 i dzień 240
Stopień London ALS służy do pomiaru zmian w stadiach klinicznych dorosłych pacjentów z ALS w dniu 15, dniu 29, dniu 90, dniu 180 i 240 po leczeniu RAG-17. System inscenizacji króla składa się z pięciu etapów chorób, przy czym śmierć 5 stanowi śmierć. Etap 4 to niewydolność żywieniowa. STAGE 1-3 oparte są na liczbie regionów El Escorial Central Nerwous System (CNS) zaangażowanych w tę chorobę, mierzoną osłabieniem, marnotrawstwem, spastycznością, dysfagią lub dysartrią.
Dzień 15, dzień 29, dzień 90, dzień 180 i dzień 240
Milano -Torino (MITOS) - zaawansowanie kliniczne pacjentów
Ramy czasowe: Dzień 15, dzień 29, dzień 90, dzień 180 i dzień 240
Wskaźnik Milano-Torino (MITOS) służy do pomiaru zmiany w stadiach klinicznych pacjentów z dorosłymi ALS w 15, dniu 29, dniu 90, dniu 180 i 240 po leczeniu RAG-17. Stopnienie Milano-Torino (MITOS) składa się z sześciu etapów, w których etap 0 nie jest upośledzeniem funkcjonalnym, stadium 1 to utrata jednego rodzaju funkcji, etap 2 to utrata dwóch rodzajów funkcji, etap 3 to utrata trzech rodzajów funkcji, etap 4 to utrata czterech rodzajów funkcji, a stadium 5 to śmierć.
Dzień 15, dzień 29, dzień 90, dzień 180 i dzień 240

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Beijing Tiantan Hospital

Współpracownicy

Ractigen Therapeutics.

Śledczy

  • Główny śledczy: YiLong Wang, Beijing Tiantan Hospital

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

24 maja 2023

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

11 lipca 2024

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

11 lipca 2024

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

7 maja 2023

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

11 czerwca 2023

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

15 czerwca 2023

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

24 kwietnia 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

20 kwietnia 2025

Ostatnia weryfikacja

1 kwietnia 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • HX-A-2023004

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj